ARK Invest’in 2030’a Kadar Gen Düzenleme Pazarını 30 Milyar-60 Milyar Dolar Endüstrisi Olarak Öngördüğü

DNA çift sarmalının keşfinden bu yana geçen 70 yılda, hemofili, kistik fibroz gibi birçok gizemli, tedavi edilemeyen hastalığın nedenini gerçekten anlamaya başladık. Bu hastalıkların çoğu kusurlu genetik dizilerden kaynaklanıyor: genellikle bir gen yanlış diziye sahip olup işlevsiz veya bozuk bir protein üretiyor. Bu hata, önemli organların fonksiyonlarının başarısız olmasına yol açıyor.

Bu hastalıkları çözmek uzun süredir bir sorundu. Sorun genomik seviyededir, bu yüzden her bir hasta hücresi aynı derecede kusurludur. Ve ihtiyacı olan her hücreye “doğru” proteini getirmek mümkün değildir.

Bu, gen düzenleme gerçeğe dönüşene kadar böyleydi. Son birkaç ayda onaylanan yeni çığır açan tedavilerle, bu pazarın potansiyeline bakma zamanı geldi.

Gen Düzenleme

Gen düzenleme, araştırmacılar tarafından neredeyse 20 yıldır inceleniyor. Çinko parmak nükleazı ve TALENS gibi erken teknolojiler umut verici görünse de, çoğu zaman birkaç sınırlı vaka dışındaki terapötik sonuçlar üretmek için yeterli değildi.

Dönüm noktası, 2012’de keşfedilen CRISPR-Cas9 oldu. Bu, gen düzenlemeye çok hedefli bir yaklaşım sağladı. Ayrıca keşfedenlere 2020’de Kimya Nobel Ödülü kazandırdı.

Bundan sonra birkaç farklı CRISPR-Cas sistemi daha keşfedildi. En dikkat çekeni, makalemizde ele aldığımız CRISPR-Cas12’dir: “CRISPR-Cas12a2 Nedir? & Neden Önemlidir?”. Ayrıca gen düzenleme teknolojisi hakkında genel bilgi için bu makaleyi okuyabilirsiniz.

Şimdi, yaklaşık 10 yıl sonra, CRISPR teknolojisinden yeni terapiler görüyoruz. Ve daha da gelişmiş gen düzenleme teknikleri de mevcut.

Gen Düzenleme Pazarı

Sadece yeni gelişmekte olan bir pazarda, Kasım 2022’de onaylanan bir hemofili gen düzenleme terapisi, gen düzenlemenin hem tıbben güçlü hem de finansal olarak uygulanabilir olduğunu gösterdi.

$3.5M/terapi fiyat etiketiyle, daha önce başka bir gen terapisi olan Novartis’in Zolgensma’sının ($2M/terapi) tuttuğu onaylı fiyat rekorunu kırdı.

Maliyet çılgınca görünebilir, ancak bu hastalıkların tedavisinin gerçek yaşam maliyetiyle karşılaştırılmalıdır. Örneğin, hemofili tedavisi 28 milyon dolara kadar çıkabilir ve yine de iyi bir yaşam kalitesi sağlamaz.

Kaynak: ARK Invest

Gen terapileri için neredeyse 400 klinik deneme bulunmasıyla, bu pazar çok hızlı büyümeye hazır. Önümüzdeki 7 yılda 10 katından fazla bir artış gösterebilir.

Kaynak: ARK Invest

Ark Invest projeksiyonu, yıllık gelirlerin 30 milyar dolar olduğu bir temel senaryodur.

Bu nedenle gen terapileri, bu on yıl boyunca nadir hastalıklar ve genetik sorunlarla sınırlı kalıyor.

Kaynak: ARK Invest

Daha Büyük Bir Potansiyel

Başka bir olasılık, gen düzenlemenin çok daha geniş bir hastalık havuzuna uygulanmasıdır. Nadir genetik hastalıklar, neyin düzeltilmesi gerektiği bilindiği, mevcut tedavilerin yetersiz ya da hiç olmadığı ve pahalı gen düzenlemesinin bile çoğu geleneksel tedaviden daha ucuz olduğu için teknoloji için açık bir test konusuydu.

Ancak daha geniş bir olasılık yelpazesi var. Süregelen birçok klinik deneme, nöroloji, onkoloji (kanser) veya diyabet gibi yeni terapötik alanlarda gerçekleşiyor.

Nadir hastalıklar genellikle birkaç bin ya da on bin kişiyi etkilerken, bu yeni uygulamalar on milyonlarca insanı ilgilendiriyor.

Kaynak: ARK Invest

Eğer bu terapiler, gen düzenlemenin sadece nadir hastalıklar için değil, daha geniş bir yelpazede etkili olduğunu gösterirse, Ark Invest potansiyel pazarın çok daha büyük olabileceğini tahmin ediyor. Böylece, 2030 yılına kadar yıllık gelirlerin 60 milyar dolara kadar ulaşabileceği ve bu tarihten sonra da büyümeye devam edebileceği öngörülüyor.

Gen Düzenleme Şirketleri

Bu şirketlerin hepsi gen düzenleme teknolojisi üzerinde çalışıyor, nadir hastalıkların ötesinde de. Bu makale yazılırken, piyasa değerine göre en büyükten en küçüğe doğru sıralanmıştır.

1. Vertex

VRTX Fiyat Grafiği

Vertex, onaylı ilaç portföyü açısından özellikle kistik fibroz tedavisinde aktif bir şirkettir. Kistik fibrozun en zor vakası için gen terapilerinin potansiyeline yatırım yapmaktadır.

Ancak, gen düzenlemedeki ana katılımı iki yönlüdür.

İlk olarak, CRISPR Therapeutics (CRSP ) ile birlikte kan hastalıkları için geliştirilen terapiler: beta-talasemi ve orak hücre hastalığı.

İkinci olarak, ViaCyte’in satın alınması. ViaCyte, CRISPR Therapeutics ile ortaklık içinde tip-1 diyabet için bir çözüm geliştirmektedir. Bu tedavi, kök hücre terapisi ve gen düzenleme terapisinin bir karışımı olacaktır. Bu diyabet tedavi teknolojisi hakkında daha fazla bilgi için bu detaylı makaleyi okuyabilirsiniz.

2. CRISPR Therapeutics

CRSP Fiyat Grafiği

CRISPR Therapeutics’in kurucularından biri, CRISPR–Cas9’un keşfi ve bu keşif nedeniyle 2020 Kimya Nobel Ödülü kazanan Emmanuel Charpentier’dir.

CRISPR, kan hastalıkları, onkoloji ve diyabet (diyabet tedavisi Vertex ile iş birliği içinde geliştirilmekte) dahil olmak üzere çeşitli temalar üzerinde çalışıyor.

CRISPR Therapeutics hakkında daha fazla bilgi için “Gen Düzenleme: CRISPR Therapeutics vs. Beam Therapeutics (BEAM ) ” makalemizi okuyabilirsiniz.

3. Beam Therapeutics

BEAM Fiyat Grafiği

Bir diğer hızlı ilerleyen gen düzenleme girişimi Beam Therapeutics’tir. Gen kodunda aynı anda sadece bir harfi değiştirebilen taban düzenleme adı verilen bir gen düzenleme varyantı kullanır. Ana odakları hematoloji (orak hücre hastalığı), onkoloji ve nadir hastalıklardır.

Beam ve CRISPR Therapeutics arasındaki detaylı karşılaştırma için yukarıdaki bağlantıyı takip edebilirsiniz.

4. UniQure

QURE Fiyat Grafiği

UniQure, ABD ve AB’de yakın zamanda onaylanan $3.5M/doz hemofili gen terapisiyle ilgili bahsettiğimiz şirkettir.

Şirket, CRISPR benzeri bir teknoloji kullanmak yerine Adeno-Associated Viral Vektörleri (AAVV) tercih etmektedir.

Şirket, hemofili alanındaki son başarının, özellikle Huntington hastalığı gibi diğer patolojilere genişletilebileceğini umuyor.

5. Editas Medicine

EDIT Fiyat Grafiği

Editas, CRISPR-Cas12a sisteminin kapasitesinden yararlanmayı amaçlamaktadır. Cas-12a’nın benzersiz kapasitelerini ayrıntılı bir makalede ele aldık. Kısaca özetlemek gerekirse:

• Cas9 ile çözülmesi zor problemler, Cas12a ile çalışabilir
• Cas9’a göre gen düzenleme gerçekleşme olasılığı daha yüksektir.
• Cas12a ile aynı anda birden fazla gen değiştirilebilir.

Şirket, klinik denemelerin erken aşamalarında olup, göz ve kan hastalıklarına odaklanmaktadır.

CRISPR Therapeutics ile daha detaylı bir profil ve nokta nokta karşılaştırma için bu makaleyi görebilirsiniz: “CRISPR Therapeutics vs Editas Medicine (EDIT ) ”.

6. Sangamo Therapeutics

SGMO Fiyat Grafiği

Şirket, birden fazla kök hücre terapisi ve şu anda klinik denemelerin faz 3’ünde olan, 2024 sonuna kadar onay başvurusu beklenen hemofili A gen terapisi üzerinde çalışmaktadır.

Ayrıca karaciğeri etkileyen Fabry hastalığı için bir gen düzenleme terapisi üzerinde de çalışmaktadır.

Sangamo (ve Vertex) hakkında daha fazla bilgi için “5 Best Stem Cell Companies to Invest In (Nisan 2023)” makalemizi okuyabilirsiniz.

7. Precigen

PGEN Fiyat Grafiği

Şirket, kanser tedavisi için gen düzenleme kullanımında alanın öncüsüdür.

UltraCAR-T platformu, hastanın kendi beyaz hücrelerinin genetik yapısını değiştirerek, onları hedefli bir şekilde kanser hücrelerine saldırmaya yönlendirir.

CAR-T tedavilerinin çoğu hâlâ klinik denemelerin faz 1’inde iken, gen düzenleme dışı diğer ürünler Ar-Ge hattında daha ilerlemiş durumdadır.

İnsan Sağlığı Ötesi

Gen düzenleme, hâlâ ilk aşamalarında olan bir teknolojidir. Canlı organizmaları tedavi etme şeklimizi devrim niteliğinde değiştirme potansiyeline sahiptir.

Örneğin, tarımda şu amaçlarla kullanılabilir:

• yeni çeşitler ve ırklar oluşturmak.
• ihtiyacı azaltmak.
• verimi artırmak.

Bu konu ve bu alanda aktif şirketler hakkında daha fazla bilgi için “CRISPR Beyond Human Health: The New Investing Frontier for Gene Editing” makalemizi okuyabilirsiniz.

Bitkileri ve mikroorganizmaları ilaç ya da yüksek değerli malzeme ve moleküller üreten biyofabriklere dönüştürebilir. Bu kavram genellikle sentetik biyoloji olarak adlandırılır. Bu sektörde halka açık şirketler hakkında daha fazla bilgi için “Top 5 Synthetic Biology Public Companies” makalemizi bulabilirsiniz.