Yatırım Yapılacak 10 Umut Vaat Eden Biyoteknoloji Hisse Senedi (Eylül 2025)

Tıp Devriminin Doğduğu Yer

Biyoteknoloji (BioTech) çok geniş bir alan olmakla birlikte en büyük etkisi tıp alanındadır. Uzun zamandır tıp çoğunlukla hastaların vücudunda neyin yanlış olduğunu tahmin ediyordu. Daha bilimsel odaklı hale geldiğinde bile insanları tekrar sağlığına kavuşturmak için varsayımlara, dolaylı ölçümlere ve kısmi bilgiye dayanmak zorundaydı.

Tıbbın bir başka sınırlaması da nedenleri değil semptomları tedavi etmekti. Bir doktor kolesterol düzeylerini düşürebilir ancak ilk etapta kolesterolün neden yüksek olduğunu çözemez. Ekstra insülin getirin, ancak vücudun onu üretmesine izin vermeyin.

BioTech ve özellikle de artık pazara ulaşan yeni inovasyon ürünleri farklıdır. BioTech kontrollü bir şekilde manipülasyon yaparak hasarlı dokuları yeniden büyütmeyi veya hatalı genetik kodu değiştirmeyi hedefleyebilir.

Dolayısıyla bu liste, hem yatırım açısından hem de teknolojik ve tıbbi açıdan en umut verici biyoteknoloji stokunu inceleyecek.

Tıp Alanında Gelecek Vaat Eden 10 Biyoteknoloji Hissesi

(Bu hisse senetleri bu yazının yazıldığı tarihteki piyasa kapitalizasyonlarına göre sıralanmıştır)

1. Vertex İlaç Anonim Şirketi

Vertex İlaç Anonim Şirketi (VRTX -0.01%)

Vertex, ölümcül bir genetik hastalık olan Kistik Fibrozis tedavisinde, farklı hasta profillerine yönelik 4 farklı tedavi yöntemiyle lider konumdadır. Mevcut tedaviyle tedavi edilemeyen hastalara klinik deneylerin III. Aşamasında yer alan bir ilaç olan Vanzacaftor veriliyor.

Ayrıca mRNA teknolojisini kullanarak kistik fibrozun kalıcı tedavisi için gen terapisi geliştiriyorlar.

Kaynak: Tepe

Ancak Vertex'i umut verici kılan şey, onu yalnızca yönetilebilir hale getirmek ve hatta kistik fibrozu iyileştirmek değil. Ayrıca orak hücre hastalığı tedavisi ve Beta-Talasemi tedavisi için de onay aranıyor.

Nadir hastalıkların ötesinde, CRISPR Therapeutics ve gen düzenleme teknolojisi ile ortaklaşa tip 1 diyabetin tedavisi üzerinde de çalışıyor. Bu ilişki ViaCyte'nin satın alınmasından sonra derinleşti.

Ve eğer bu yeterli değilse, olası teknik aksaklıkları gidermek için aynı hedefe sahip başka bir program daha var.

Son olarak, akut ağrıya yönelik VX-548 tedavisi, geliştirme sürecinin son aşamasındadır ve bağımlılık riski olmadan ve daha az yan etki olmaksızın opioidlere yeni bir alternatif olabilir.

Kaynak: Tepe

2. Moderna, Inc.

Moderna, Inc. (MRNA + 1.8%)

Pandeminin ve mRNA aşı teknolojisinin en büyük kazananlarından biri olan Moderna, mRNA'nın aşı uygulamalarını iki katına çıkarıyor. mRNA aşıları için 32 patojeni kapsayan en az 14 klinik denemesi vardır.  RSV, Zika, HIV, Epstein-Barr virüsü veya sitomegalovirüs.

Aşılara olan bu güçlü odaklanmanın yanı sıra Moderna, mRNA teknolojisinin kanser tedavileri için potansiyelini de araştırıyor.

Moderna'nın gelecek vaat eden bir diğer yönü ise, tamamen yeni teknoloji platformlarında çalışan iddialı küçük girişimlerin hızla satın alınmasıdır. Örneğin, sentetik genom şirketi OriCiro, metagenomik ve AI gen keşfi Metagenomi, ve makrofaj tedavileri Carisma Therapeutics.

Kaynak: modern

Genel strateji, mRNA'nın bir zamanlar sahip olduğu duruma benzer şekilde erken yeni teknolojiyi yakalayabilecek gibi görünüyor: son derece umut verici ancak kullanılabilir bir ürünle pazarlara ulaşmaktan hâlâ uzak. 2023'te 2023'e kıyasla üç katına çıkan Ar-Ge bütçesiyle birlikte Moderna'nın önümüzdeki on yılda dünyanın en yenilikçi şirketlerinden biri olması bekleniyor.

3. BioNTech SE

BioNTech SE (BNTX -1.87%)

Kovid-19 mRNA aşısının lideri BioNTech, şimdi mRNA teknolojisinin potansiyelini genişletmeyi hedefliyor.

Bu, zona, tüberküloz, sıtma, HIV ve herpes virüsüne aday olan aşılarla başlar.

Ancak daha iddialı hedef mRNA'nın kanseri tedavi etmek için kullanılmasıdır. BioNTech şu anda kanser tedavisinde 12 farklı aday varyumurtalık, prostat, bağırsak, deri, baş, boyun kanserini ve çok sayıda katı tümörü kapsar. Çoğu, faz I klinik denemelerindedir ve halihazırda 3 aday faz II'dedir. Ya tamamen mülkiyetindedirler ya da Sanofi ve Genentech ile ortaklık halindedirler.

BioNTech ayrıca hücre ve gen terapileri, antikorlar ve kimyasal ilaçlar dahil olmak üzere çeşitli diğer tedavi yöntemleri üzerinde de çalışmaktadır.

Şirketin inovasyon kültürü ve pandemiden elde ettiği beklenmedik gelirler sayesinde BioNTech, mRNA inovasyonunda ön saflarda yer almak için iyi bir konumda. mRNA kanser tedavisi üzerine tüm rakiplerinin toplamından daha fazla klinik deney gerçekleştiren BioNTech, teknoloji başarıyla kullanılabilirse bu alanda muhtemelen kazanan olacaktır.

4. Kesin Bilimler Şirketi

Kesin Bilimler Şirketi (EXAS + 2.31%)

Kanser özellikle ölümcüldür çünkü çoğu zaman sessiz bir hastalıktır. Çoğu zaman belirtiler ancak çok geç olduğunda ortaya çıkar. Erken teşhisin kanser hastalarının hayatta kalma oranını radikal bir şekilde artırabilmesinin nedeni budur.

Başarılı bir izleme için teknolojinin müdahalesiz olması ve düzenli testler yapabilecek kadar ucuz olması gerekir. Bu, "basit" DNA testlerinin gözden kaçırabileceği erken kanseri tespit etmek için hem DNA hem de RNA verilerini kullanan Exact Sciences'ın arkasındaki fikirdir.

Şirket, kanser tespitinin tüm aşamalarına yönelik çözümler geliştirmektedir.

Kaynak: Tam Bilimler

Bu tür kanser tespiti basit bir kan örneğinden yapılır ve sıvı biyopsi olarak da adlandırılır. Exact Sciences, gelirlerini %38 yıllık bileşik büyüme oranıyla artırdı ve 2023'te pozitif FAVÖK'e ulaştı.

Kaynak: Tam Bilimler

Uzun vadede sıvı biyopsinin rutin test haline gelmesi muhtemeldir, çünkü erken kanser tespiti daha sonra bulmaktan çok daha ucuz (ve daha güvenli) olduğundan sigorta ve genel olarak toplum için çok uygun maliyetli bir seçenek haline geliyor.

5. Nörokrin Biosciences, Inc.

Nörokrin Biosciences, Inc. (NBIX + 2.05%)

Neurocrine nörolojiye odaklanmıştır. Telif hakkı ödemeleri karşılığında AbbVie'ye lisanslanan 2 onaylı ilaç ve diğer 2 ilaç.

Boru hattı şunları içerir::

• Şizofreni için biri 7. aşamada olan 3 potansiyel nöropsikiyatri tedavisi.
• 1. aşamadaki potansiyel nöro-endokrinoloji (beyin hormonları) tedavisi.
• 5 potansiyel nöroloji tedavisi 3. aşamadadır: biri Huntington hastalığı ve diğeri serebral palsi için.

Kaynak: Nörokrin

Onaylanan ilaç güncel nakit akışı sağlarken, hisse senedinin değeri Ar-Ge sürecindedir. Şizofreni veya Huntington hastalığı şu anda çok yetersiz tedavi edilmektedir ve Neurocrine için yaratılıp ele geçirilebilecek çok büyük pazarlar oluşturabilir.

6. Ionis İlaç A.Ş.

Ionis İlaç A.Ş. (IONS + 0.93%)

Son 3 yıldır mRNA ön plana çıkarken, RNA birçok alt tipi bulunan karmaşık bir moleküldür. Bunların arasında mikro-RNA (miRNA) ve antisens-RNA (asRNA) bulunur.

Bunlar, herhangi bir geni kodlamayan doğal olarak oluşan RNA'lardır. Bunun yerine, standart mRNA aktivitesini düzenleyerek hücrelerin genetik aktivitesini değiştirirler. Hem miRNA hem de asRNA'nın birçok hastalıkta rol oynadığı keşfedilmiştir.

Ionis İlaç(ÖZELLİKLER) antisens-RNA terapilerinde liderdir. Şu anda var 4 ticarileştirilmiş ilaçlar ve potansiyel yeni ilaçlardan oluşan zengin bir ürün yelpazesi; bunlardan 9'u klinik denemelerin III. Aşamasındadır:

• 12 nörolojik terapi.
• 8 kardiyovasküler terapi.
• 3 nadir hastalık terapisi.
• Diğer 8 hastalık (Hepatit B, böbrek hastalıkları vb…)

Ionis ayrıca RNAi lideri Alnylam ile bir ortak girişim kurdu (Alny): Regulus (RGLS). Ortak şirket, iki şirketin tescilli teknolojileri arasında sinerji yaratmak için her iki şirkete ait benzersiz patentleri kullanacak.

RNAi, miRNA ve asRNA'nın terapötik bir sınıf olarak ne kadar ileri gidebileceği henüz görülmedi. Ancak mRNA vakası bize bir şey öğrettiyse, o da uyarılmış veya düzenlenmiş gen ifadesine dayanan uygulamanın henüz başında olduğumuz ve RNA moleküllerinin bu yeni Biyoteknoloji ve tıp alanının merkezinde olacağıdır.

7. 10x Genomics, Inc.

10x Genomics, Inc. (TXG + 3.19%)

Modern biyoteknolojideki gelişmeler doğrudan veya dolaylı olarak modern genomik sayesinde olmuştur. Hiçbir modern laboratuvar tam genom dizilimi, RNA analizleri ve protein tespiti olmadan çalışamaz.

Dolayısıyla biyoteknoloji analizinin yeni bir bölümü ortaya çıktığında araştırmacıların ve yatırımcıların heyecanlanmak için iyi nedenleri var. 10x Genomics (rakipleri Nanostring ile birlikte) bunu yapıyor “uzaysal biyoloji” yaratarak".

Uzamsal biyoloji, bir numunedeki moleküllerin "karışımına" bakmak yerine, belirli bir RNA dizisi gibi ilgi konusu bir molekülün bir dokuda veya tek bir hücrede nerede bulunduğunu belirleyebilir. Ve bu ya 2D ya da 3D. 2020 yılında Nature Methods markalı mekansal transkriptomik the “Yılın yöntemi".

Genetik ve moleküler biyoloji araştırmalarının çoğu hala daha eski, daha az güçlü teknolojiler kullanılarak yapıldığından, bazı tahminler Uzamsal biyoloji toplam hedeflenebilir pazarının 16 milyar dolar olduğunu gösteriyor.

Kaynak: Nanosicim

10x Genomic, Ar-Ge (şu ana kadar Ar-Ge'ye 1 milyar ABD dolarının üzerinde yatırım yapıldı) ve satın almaların bir karışımını kullanarak büyüdü. Özellikle Visium platformu, 2018 yılında Spatial Transcriptomics'in satın alınmasıyla elde edildi.

Şimdilik Uzaysal Biyoloji ve 10x Genomik makineleri yalnızca araştırmacılar tarafından kullanılıyor. Bu aynı zamanda 2000'li yılların başındaki genetik sıralayıcılar ve PCR makineleri için de geçerliydi ve artık her hastanede ve tıbbi laboratuvarda mevcutlar. Aynı durum uzaysal biyoloji araçları için de geçerli olabilir ve bu arada araştırma topluluğu tarafından daha geniş bir şekilde benimsenebilir.

8. CRISPR Therapeutics AG

CRISPR Therapeutics AG (CRSP + 6.55%)

CRISPR, bir hücrenin genlerinin veya hatta tüm organizmanın yüksek hassasiyetle düzenlenmesine olanak tanıyan devrim niteliğinde bir teknolojidir. Bu teknoloji, bugüne kadar tedavisi mümkün olmayan sayısız genetik hastalığın çözümünde kullanılabilir.

CRISPR Therapeutics, CRISPR Cas9'un ortak keşfedicisi ve 2020'nin Nobel Ödülü sahibi Emmanuel Charpentier tarafından kuruldu. Şirket, Cas9 sistemini insan tıbbına uygulamaya odaklanıyor.

Kaynak: CRISPR Terapötikleri

CRISPR Therapeutics, kan hastalıklarına yönelik tedaviler ve Tip-1 diyabet için potansiyel bir tedavi geliştirmek amacıyla daha büyük biyoteknolojik teknoloji şirketi Vertex ile yakın işbirliği içinde çalışıyor.

Diyabetin yanı sıra, CRISPR Terapötik Ar-Ge hattının 2 amiral gemisi programı Beta-talasemi ve orak hücre hastalıklarına (SCD) yönelik kan tedavileridir. Her ikisi de Vertex ile ortaklaşa geliştirildi.

CRISPR Therapeutics aynı zamanda önceden üretilebilen ve tüm kanser hastalarına uyacak şekilde yapılabilen modifiye edilmiş bir bağışıklık sistemi hücresi de geliştiriyor. Şirketin şu anda hazırlık aşamasında olan 8 adayı var ve bunlardan 2'si klinik deneme aşamasında.

CRISPR, birçok yanlış başlangıçtan sonra gen terapilerini gerçeğe dönüştürmeyi teklif eden son on yılın en umut verici biyoteknoloji şirketlerinden biri oldu.

CRISPR'ın, en kötü tedavi edilen sağlık sorunlarından ikisi olan genetik hastalıkları ve kanseri iyileştirmeye yardımcı olmasıyla, sektördeki lider şirket, daha eski ve daha büyük biyoteknoloji ve nadir hastalık lideri Vertex ile derinleşen ortaklığın da gösterdiği gibi, büyük bir potansiyele sahip.

9. Sangamo Terapötikler, Inc.

Sangamo Terapötikler, Inc. (SGMO + 7.28%)

Sangamo bir gen terapisi ve kök hücre biyoteknolojisi şirketidir. Onun amiral gemisi programı bir hemofili A gen tedavisi, Pfizer ile ortaklaşa, klinik deneme aşaması 3'te. Biyolojik Lisans Başvuruları (BLA) 2024 sonu bekleniyor.

Geliştirilmekte olan diğer önemli kök hücre tedavileri şunlardır:

• Fabry hastalığı için gen tedavisi1. aşamada
• Böbrek nakli reddi riskini ortadan kaldıran kök hücre tedavisi 1. aşamada
• Orak hücre hastalığı için kök hücre tedavisi, klinik deneylerin 1. aşamasında

Sangamo'nun genom mühendisliği, prion hastalığı (deli dana hastalığı gibi), Huntington hastalığı vb. gibi nörolojik sorunları çözmek için kullanılabilir. Bu programlar Pfizer, Novartis, Biogen ve Takeda ile ortaklaşa geliştiriliyor.

Sangamo daha yerleşik olanlara güveniyor “çinko parmak” teknolojisi gen düzenlemesi için. Bazen daha karmaşık olsa da, CRISPR tabanlı yöntemlerin daha dar etkisine kıyasla genom çapında bir etkiye de izin veriyor.

Tıbbi uygulamalara yönelik çinko parmak teknolojisinde lider olan Sangamo, tek gen düzenlemenin yeterli sonuç sağlayamadığı hastalıklar üzerinde çalışma potansiyeline sahip.

10 Evofem Biosciences, Inc.

(Yan not olarak, Evofem 1-125 ters hisse bölünmesi yaptı, bu da biraz garip hisse senedi fiyat tablosunu açıklıyor.)

Evofem satıcısıdır Phexxi, 2020 yazında onaylanan devrim niteliğindeki hormonsuz doğum kontrol yöntemi. Illinois Chicago Üniversitesi'nin desteğiyle geliştirildi. Bu, bu yöntemin çoğunlukla daha önce diğer doğum kontrol yöntemlerini istemeyen veya kullanamayan (çoğunlukla tıbbi nedenlerden dolayı) kadınlar tarafından benimsenmesine neden olur.

Yöntem, laktik asit, sitrik asit ve potasyum bitartratın bir kombinasyonunu kullanır ve klamidya ve bel soğukluğuna karşı koruma sağlar. Üretimi de oldukça basit ve ucuz bir üründür.

Phexxi satışları, onaylanmasından bu yana hızla arttı ve bu durum, kadınların bu çözüme yönelik artan farkındalığını ve benimsemesini yansıtıyor. Büyüme 2023 yılında da devam etti ve Şubat 2023'te, Şubat 15'ye göre %2022 daha fazla birim satıldı.

Kaynak: Evofem

Şirket, 2023'te nakit akışında başabaş noktasına ulaşmayı ve büyük borsalarda yeniden faaliyete geçmeyi hedefliyor (hisse şu anda OTC-OTC borsalarında işlem görüyor).

Phexxi patenti en az 2033'e kadar yürürlükte olan bu şirket, IP'si için uzun bir piste sahip, ilginç, niş, tek ürünlü bir şirkettir. Ekstra büyüme gelebilir ek uygulamaların yanı sıra uluslararası lisanslama.

Çok az biyoteknoloji şirketi kadın sağlığına odaklanıyor ve bu da onu yeterince tedavi edilemeyen ve yeterince gelir elde edemeyen bir pazar haline getiriyor. Evofem'in basit ama etkili ürünü, bu sektörün Ar-Ge çalışmalarından olağanüstü sonuçlar elde etme potansiyelini ortaya koyuyor. Onaylanmış ilacı daha fazla uygulama için potansiyel olarak faydalı olduğundan, Evofem çok düşük bir değerlemeyle (bu makalenin yazıldığı tarihte 2 milyon doların altında) işlem gören, oldukça umut vadeden bir biyoteknoloji şirketidir.