Biotech
BioTech sa 2023 – Alzheimer, Sickle-Cell, at Obesity
Idagdag ang Securities.io sa mga gusto mong mapagkunan sa Google
Ang industriya ng biotechnology ay nakaranas ng makabuluhang paglago sa mga nagdaang taon, kung saan ang pananaliksik sa sektor ay nagbibigay ng mahalagang kaalaman upang mapabuti ang mga medikal na paggamot laban sa mga sakit, mapabuti ang kalidad ng buhay, at pahabain ang haba ng buhay ng tao.
Ang Biotech ay sangay ng applied science na gumagawa ng mga produktong pangkalusugan gamit ang mga buhay na organismo. Pinagsasama nito ang ilang disiplina, kabilang ang agham, biology, pisika, kimika, matematika, at teknolohiya.
Ang mga kumpanyang tulad ng Eli Lilly, Merck, Pfizer (PFE ), Amgen (AMGN ), Gilead Sciences (GILD ), Biogen, Modena, Regeneron Pharmaceuticals (REGN ), Johnson & Johnson (JNJ ), Roche, Idec, Celgene, at AbbVie (ABBV ) ay gumagastos ng milyun-milyong dolyar upang magsaliksik at bumuo ng mga solusyon sa larangan ng pangangalagang pangkalusugan, medisina, genomics, produksyon ng pagkain, biofuel, at kaligtasan sa kapaligiran.
Sa laki na $860 bilyon, ang industriya ay inaasahang halos doblehin ang halaga sa merkado pagsapit ng katapusan ng dekadang ito. Sa taong ito, ang patuloy na pananaliksik at pag-unlad ay nagbunga na ng maraming kapanapanabik na breakthrough na may mga kilalang tuklas at ang pinaka-progresibong mga pag-unlad upang labanan ang Alzheimer, sickle cell, at Obesity. Kaya, tingnan natin ang mga ito!
Ang Mga Bagong Paggamot para sa Sakit na Alzheimer
Ang sakit na Alzheimer (AD) ay mabilis na tumataas, na may tinatayang 6.2 milyong indibidwal na may AD dementia sa US at tinatayang 55 milyong indibidwal na may AD dementia sa buong mundo.
Isang progresibong karamdaman, ang Alzheimer ay ang pinaka-karaniwang uri ng dementia, na nagsisimula sa bahagyang pagkawala ng memorya. Ang sakit ay sumisira at winawasak ang mga selula ng utak na kumokontrol sa pag-iisip, memorya, at wika. Sa paglipas ng panahon, nagdudulot ito ng unti-unting pagkawala ng kakayahang alalahanin, mag-isip, gumamit ng wika, at tumugon sa kapaligiran. Maaaring magkaroon pa ng iba’t ibang pagbabago sa pag-uugali dahil sa sakit na Alzheimer.
Gayunpaman, ang 2023 ay nagmarka ng malaking milestone sa paggamot ng AD. Patuloy na nilulutas ng mga siyentipiko at mananaliksik ang mga komplikasyon ng Alzheimer hindi lamang upang mas maunawaan at gamutin ang sakit kundi pati na rin upang ganap itong mapigilan.
Noong unang bahagi ng taong ito, ang US Food and Drug Administration (FDA) ay nagbigay ng accelerated approval sa makabago na paggamot na tinatawag na LEQEMBI (lecanemab-irmb). Binuo ng Biogen at Eisai, ang paggamot ay nagpakita ng malaking bisa sa pagpapabagal ng pag-usad ng sakit pati na rin sa katamtamang pagbawas ng pagguho ng kognisyon sa mga pasyenteng may maagang yugto ng AD. Ito ay talagang unang paggamot na napatunayang makaapekto sa takbo ng sakit na Alzheimer.
Ang gamot ay ibinibigay sa pamamagitan ng intravenous infusion (direktang sa ugat ng tao) tuwing dalawang linggo. Ang paraan ng pagkilos ng gamot ay inaalis ang malagkit na protina na tinatawag na amyloid mula sa utak na pinaniniwalaang nagpapabilis ng sakit na Alzheimer.
“Napakakapanapanabik ito dahil ito ang unang paggamot sa kasaysayan natin na nagpapakita ng malinaw na pagpapabagal ng pagguho sa sakit na Alzheimer.”
– Dr. Christopher van Dyck, direktor ng Yale’s Alzheimer’s Disease Research Unit, na nanguna sa pag-aaral at isa ring bayad na consultant para sa pharmaceutical company na Eisai
Ang pagsubok para sa paggamot ay kinasasangkutan ng 1,795 na kalahok na may maagang yugto, symptomatic na Alzheimer. Nailathala sa New England Journal of Medicine, ang resulta ng Phase III clinical trial ng lecanemab ay nagpakita na matapos ang isang taon at kalahating paggamot, ang gamot ay nagpabagal ng klinikal na pagguho ng 27% kumpara sa mga nakatanggap ng placebo. Ang paggamot ay selektibong tinatarget ang mga anyo ng amyloid protein, na pinaniniwalaang “pinakalasong sa mga selula ng utak,” at ang mga tumanggap nito ay nagpakita ng makabuluhang pagbaba ng protina sa mga imaging test.
Ang mga kalahok sa pag-aaral ay nakaranas din ng 37% na pagpapabagal ng pagguho sa isang sukat ng pang-araw-araw na pamumuhay at 26% na pagpapabagal ng pagguho sa isang mahalagang pangalawang sukat ng kognitibong pag-andar kumpara sa grupong placebo. Kasabay nito, ang Lecanemab ay sinusubukan sa pandaigdigang pag-aaral na AHEAD, na nagtatarget sa mga indibidwal na bagaman cognitively normal, ay may mataas na panganib ng mga sintomas dahil sa mataas na antas ng amyloid sa utak.
Ayon kay Dr. van Dyck, ito ay simula pa lamang, na may datos na nagpapahiwatig:
“Mas mahaba ang panahon ng paggamot, mas maganda ang epekto. Maaaring makakita tayo ng mas malaking benepisyo kung makikialam tayo bago maganap ang malubhang pinsala sa utak.”
Pagdating sa mga side effect, karaniwang nakikita ang pamumula, panginginig, lagnat, pantal, at pananakit ng katawan, kung saan karamihan ay banayad hanggang katamtaman at karamihan ay nangyayari agad pagkatapos ng unang dosis. Bukod pa rito, may potensyal na side effect na imaging abnormalities na may kaugnayan sa amyloid, na maaaring magsama ng pagdurugo sa utak, edema, o pagbuo ng likido sa utak.
Ang paggamot ay ibebenta sa ilalim ng brand name na Leqembi™, na itinakda ng Eisai ang presyo nito sa $26,500 bawat taon. Gayunpaman, maaaring magbago ang presyo dahil sinabi ng pederal na programa sa health insurance na Medicare na sasagutin nito ang 80% ng gastos nang hindi kinakailangang sumali sa isang randomized clinical trial. Kinumpirma ito ng Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) sa ikalawang kalahati ng taon.
Noong Hulyo, ang FDA ay nagbigay din ng full traditional approval sa gamot sa unang pagkakataon sa dalawang dekada. Gayunpaman, may “black box” warning, ang pinakamataas na babala ng ahensya, tungkol sa pamamaga at pagdurugo sa utak na dulot ng gamot dahil sa mga alalahanin sa kaligtasan.
Bukod sa Leqembi, ang taong ito ay nagdala rin ng mga pag-unlad sa mga bakuna laban sa Alzheimer. Ang Amerikanong kumpanya na Vaxxinity ay nag-ulat ng matagumpay na phase 2 trials ng UB-311, na tumatarget sa mga toxic na anyo ng amyloid beta sa utak, na hindi lamang nagpasigla ng immune response kundi nagpakita rin ng kaligtasan. Bilang isang bagong lapit sa paggamot ng Alzheimer, ang synthetic, peptide-based active immunotherapy na ito ay maaaring magbukas ng daan para sa mas matagal at mas cost-effective na alternatibo sa kasalukuyang mga paggamot sa pamamagitan ng pag-induce ng target-specific antibody response.
Ang mga breakthrough na ito sa biotech ay tiyak na nagbukas ng mga bagong pintuan sa pananaliksik ng Alzheimer, nagbibigay ng pundasyon para sa mga susunod na inobasyon at mas targetted at epektibong mga paggamot.
Narito na ang mga Bagong Gene Therapy para sa Sakit na Sickle Cell
Isang bihirang, masakit, namamana na sakit sa dugo, ang sickle cell disease (SCD) ay nakakaapekto sa higit sa 100,000 katao sa US at humigit-kumulang 20 milyong tao sa buong mundo. Ito ay isang panghabang-buhay at nakamamatay na sakit na maaaring magdulot pa ng maagang kamatayan.
Sa kondisyong ito, ang problema ay isang mutasyon sa protina na matatagpuan sa ating pulang selula ng dugo na nagdadala ng oxygen, ibig sabihin, hemoglobin. Dahil sa mutasyong ito, ang pulang selula ng dugo, na karaniwang hugis-disk, ay nagiging hugis “sickle”, na nagdudulot ng pagdikit-dikit. Ang mga mutated na selula ay humahadlang sa daloy sa mga daluyan ng dugo at nililimitahan ang paghahatid ng oxygen sa mga tisyu ng buong katawan, na nagdulot ng matinding sakit, stroke, impeksyon, at pagkasira ng organ.
Sa kasalukuyan, ang bone marrow transplant lamang ang tanging lunas para sa nakamamatay na sakit na ito, ngunit ito ay nangangailangan ng mahirap na proseso ng paghahanap ng tugmang donor pati na rin ang panganib ng pagtanggi ng immune system. Bilang resulta, ang gene therapy ay lumitaw dito bilang posibleng lunas para sa potensyal na nakamamatay na sakit na ito.
Noong 2023, ang gene at cell therapies para sa paggamot ng SCD ay mas lumapit sa pagpasok sa merkado kaysa dati. Sa isang makasaysayang desisyon, ang US Department of Health and Human Services ay inaprubahan ang unang cell-based gene therapies para gamutin ang SCD sa mga pasyenteng may edad 12 pataas. Kabilang sa mga paggamot na ito ang Casgevy ng Boston-based CRISPR Therapeutics (CRSP ) at Vertex Pharmaceuticals (VRTX ) at Lyfgenia ng drugmaker na Bluebird Bio Inc.
Sa dalawa, ang Casgevy ang unang FDA-approved na paggamot na binuo gamit ang CRISPR-Cas9 genome editing technology, na ayon sa Vertex, ay pinili dahil sa kakayahang maghatid ng permanent at eksaktong pag-edit sa isang tiyak na lokasyon ngunit “walang ebidensya ng off-target effects.”
Sa CRISPR-Cas9, ang DNA ng pasyente ay pinuputol sa mga target na lugar, pagkatapos ay eksaktong inaayos upang magdagdag, mag-alis, o magbago ng DNA, at pagkatapos ay ang mga binagong selula ay itinatransplant pabalik sa pasyente. Kapag nasa loob na, sila ay kumakabit at lumalaki sa bone marrow at nagpapataas ng produksyon ng fetal hemoglobin (HbF) upang maiwasan ang sickling ng pulang selula ng dugo. Sabi ng Vertex:
“Nasasabik kami sa lakas ng aming datos para sa exa-cel – bisa, kaligtasan, at tibay ng tugon – at naniniwala kami na ang datos na inilahad sa EHA ay nagtatag ng isang natatanging profile sa SCD.”
Ang Lyfgenia ay hindi gumamit ng CRISPR. Sa halip, sinunod nito ang tradisyonal na ruta ng gene therapy treatment sa pamamagitan ng paggamit ng lentiviral vector, isang pamilya ng mga virus, upang baguhin ang mga gene. Dito, ang mga blood stem cells ng mga pasyente ng SDC ay genetically modified upang mag-produce ng isang espesyal na hemoglobin na HbAT87Q na gumagana katulad ng normal na adult hemoglobin ngunit nagmula sa gene-therapy at dinadala sa pasyente.
Sa kaso ng cell-based gene therapy na Casgevy, kabuuang 44 na pasyente ang sumali sa trial. Sa mga ito, 31 ang may sapat na follow-up time upang masuri, na nagpakita na 29 pasyente ang nawala ang malalang VOC episodes nang hindi bababa sa isang taon, habang lahat ay walang graft rejection o failure. Katulad nito, sa trial para sa Lyfgenia, 22 sa 32 pasyente ang nakamit ang ganap na resolusyon ng VOEs.
Pagdating sa mga side effect, ang mga sugat sa bibig, pagduduwal, pagsusuka, sakit ng ulo, lagnat, at mababang antas ng platelets at puting selula ng dugo ay ang pinaka-karaniwan. Sa kaso ng Casgevy, nagkaroon din ng musculoskeletal pain at abdominal pain, habang sa Lyfgenia, naiulat din ang hematologic malignancy o kanser sa dugo, na nagbigay dito ng boxed warning mula sa FDA matapos mamatay ang dalawang pasyente sa trial dahil sa isang uri ng leukemia.
Ngunit hindi pa dito nagtatapos. Ang mga bagong therapy na ito ay nagpapakita rin ng pangako para gamutin ang iba pang mga karamdaman lampas sa kanilang kasalukuyang aplikasyon. Halimbawa, ang mga CRISPR-based na paggamot ay hindi limitado sa SCD; may potensyal silang tugunan ang namamanang mga sakit sa dugo tulad ng beta-thalassemia. Bukod pa rito, maaari rin silang epektibo laban sa familial hypercholesterolemia, isang namamanang anyo ng mataas na kolesterol, at kahit sa amyloidosis, isang bihirang kondisyon sa atay. Ang matagumpay na aplikasyon ng CRISPR sa mga larangang ito ay nagpatibay sa malawak na potensyal ng gene editing upang baguhin ang medisina sa pamamagitan ng pagbibigay ng solusyon para sa maraming dating hindi magagamot na sakit at makabuluhang pagpapabuti sa pampublikong kalusugan.
Bagaman ito ay isang malaking galaw, ito ay simula pa lamang, at marami pang trabaho ang kailangang gawin upang gawing malawak na naa-access ang therapy, kung saan ang pinakamalaking hadlang ay ang gastos. Ang mga bagong therapy na ito ay aabutin ng higit sa isang milyong dolyar, na nangangahulugang hindi lamang mga tao sa ibang bansa kundi pati karamihan sa mga Amerikano ay hindi kayang bayaran. Kaya, malinaw na marami pang kailangang pagdaanan para maging mas accessible ang mga gene-editing treatment na ito.
Pagharap nang Direkta sa Problema ng Obesity
Ang 2023 ay naging isang taon ng pagbabago din sa industriya ng biotech upang labanan ang obesity sa pamamagitan ng mga bagong gamot para sa pagbaba ng timbang at diyabetes tulad ng Ozempic at Wegovy mula sa Novo Nordisk, na sumiklab sa buong mundo. Ang mga bagong gamot na ito ay nagpakita ng napakalaking bisa sa pagpapababa ng timbang, kaya’t naging popular ito.
Pag-aari ng klase ng mga gamot na GLP-1 analogs, ang mga bagong gamot na ito ay gumagana sa pamamagitan ng pag-activate ng mahalagang hormone na GLP-1 na ginagawa ng bituka bilang tugon sa pagkain at tumutulong sa pagbaba ng timbang sa pamamagitan ng pagpapababa ng gana, pagpapabagal ng paglabas ng tiyan, at pagpapasigla ng paglabas ng insulin.
Sa Ozempic at Wegovy, ang aktibong sangkap ay semaglutide, habang ang aktibong sangkap sa diabetes medication ng Eli Lilly na Mounjaro ay tirzepatide, na nagdudulot din ng pagbaba ng timbang.
Habang ang mga makabagong lapit at bagong paggamot ay pumapasok sa larangang ito, ang gene therapy ay nagsisimula rin, na maaaring magbigay ng pangmatagalang solusyon para sa pamamahala ng timbang sa pamamagitan ng pagtutok sa mga tiyak na gene na responsable sa obesity.
Sa halos 42% ng mga adult sa US na apektado ng obesity, na nagpapataas ng panganib ng diyabetes, hypertension, kanser, at sakit sa puso, tumataas nang malaki ang pananaliksik at pamumuhunan upang tugunan ito.Isang bagong pag-aaral, na sinusuportahan ng mga grant mula sa NIH, Novo Nordisk, National Science Foundation, Department of Mechanical Engineering sa MIT, at Schmidt Science Fellowship, ay nagbabanggit ng pangangailangan para sa mga alternatibong pamamaraan dahil sa kahirapan sa pagbabago ng mga gawi at mga limitasyon ng mga pharmacologic na therapy.
Ang pananaliksik na may pamagat na “A vibrating ingestible bioelectronic stimulator modulates gastric stretch receptors for illusory satiety,” na nailathala sa Science Advances, ay nagbanggit na ang epektibong therapy para pamahalaan ang sakit na ito ay nangangailangan ng mataas na pagsunod ng pasyente o invasive na surgical interventions. Dahil dito, iminungkahi ang isang device na tinatawag na vibrating, ingestible bioelectronic stimulator o VIBE.
Sa bagong device nito, ginagamit ng mga inhinyero ng MIT ang normal na pag-andar ng ating katawan — kapag kumain tayo ng malaking pagkain, ang tiyan ay lumalawak, at ang mga mechanoreceptor ay nadedetect ito at nagpapadala ng signal sa utak sa pamamagitan ng vagus nerve, na nagreresulta sa produksyon ng mga hormone at insulin, na tumutulong sa mga tao na tunawin ang pagkain, maramdaman ang pagkabusog, at huminto sa pagkain habang bumababa ang antas ng hormone na ghrelin na nag-uudyok ng gutom.
Sa kaso ng VIBE, nililikha ang ilusyon ng paglawak upang ayusin ang mga gawi sa pagkain. Sa halip na uminom ng isang baso ng tubig bago kumain, dito ay umiinom ka ng isang tableta.
Ang device ay dinisenyo upang ma-oral na malunok upang mapanatili ang kontak sa lining ng tiyan, mag-activate kapag nalubog sa gastric fluid, mag-vibrate na may sapat na amplitude upang pasiglahin ang gastric intraganglionic laminar endings (IGLEs) sa takdang oras at ligtas na dumaan sa GI tract.
Ang bagong device na ito, sa anyo ng isang tableta, ay pinapagana ng maliit na silver oxide battery. Kapag nilunok, ito ay dumadaan sa bituka, nakikipag-ugnayan sa gastric fluid. Ang interaksyong ito ay nagdudulot ng pag-vibrate ng bituka ng halos 30 minuto, na nagpapasigla sa vagal nerve — katulad ng epekto ng gastric bypass surgery — at, bilang resulta, lumilikha ng pakiramdam ng pagkabusog.
Ang bagong imbensyon ay inihahambing sa Ozempic at Wegovy dahil tumutulong ito sa mga tao na pamahalaan ang kanilang calorie intake at pigilan ang pagtaas ng timbang.
Ayon kay dating mag-aaral ng MIT na si Shriya Srinivasan, Ph.D., na assistant professor ng bioengineering sa Harvard University, ang mga taong nais hindi lamang magbawas ng timbang kundi kontrolin din ang kanilang gana ay maaaring uminom ng tableta na ito bago bawat pagkain. Idinagdag ni Srinivasan, na siyang lead author ng bagong pag-aaral:
“Ito ay maaaring talagang kawili-wili dahil magbibigay ito ng isang opsyon na maaaring mabawasan ang mga side effect na nakikita natin sa iba pang pharmacological treatments na meron ngayon.”
Upang pag-aralan ang performance ng VIBES, ginamit ng mga mananaliksik ang Yorkshire pigs (dahil ang kanilang gastric anatomy ay katulad ng sa tao) na may timbang na 50-80 kg at edad na 4 hanggang 6 na buwan. Ang tableta ay inilagay endoscopically sa kanilang gastric cavity. Bukod sa pagpapasigla ng paglabas ng mga hormone na nag-i-signal ng satiety, kapag binigyan ang mga hayop ng tableta 20 minuto bago kumain, nagkaroon sila ng makabuluhang pagbaba sa kanilang konsumo ng pagkain. Ayon sa pag-aaral, ito ay “palagiang nagdulot ng pagbaba ng pagkain” ng halos 40% at nagbawas ng bilis ng pagtaas ng timbang.
Ayon sa senior author nito, si Giovanni Traverso, isang gastroenterologist sa Brigham and Women’s Hospital:
“Ipinapakita ang bisa ng isang mababang-gastos, hindi-nakakapasok na interbensyon upang bawasan ang konsumo ng pagkain at kaloriya.”
Ngunit habang ang device ay epektibong gumagana upang magdulot ng satiety at, ayon kay Traverso, “may potensyal na baguhin ang mga therapeutic options para sa mga pasyenteng may obesity,” kailangan pa rin ng karagdagang pag-aaral upang “suriin ang mga physiological effect ng device bago ito maging available para sa mga pasyente.”
Sa pangkalahatan, ang pagtaas ng pag-unawa sa obesity ay nagdulot ng mabilis na paglawak ng merkado ng mga gamot nito. Bukod pa rito, habang mas maraming tao ang kinikilala ito bilang isang seryosong medikal na kondisyon, nakikita natin ang pagtaas nang eksponensyal ng demand para sa mga gamot na ito, pati na rin para sa mas epektibong mga paggamot.
I-click dito para sa listahan ng mga nangungunang kumpanya sa larangan ng paggamot sa obesity.
Pangwakas na Kaisipan
Tulad ng nakita natin, ang biotechnology ay nagdala ng maraming breakthrough sa paggamot ng Alzheimer, sickle cell, at Obesity. Bukod dito, nakita rin natin ang maraming pag-unlad sa precision genome editing, synthetic biology, oncology, organs-on-chips, next-gen sequencing, at artificial intelligence.
Habang patuloy na hinaharap ng industriya ang ilan sa pinakamahihirap na isyu sa kalusugan, makikita natin ang mas marami pang pag-unlad at mga trend sa susunod na taon na magdudulot ng malalaking alon sa mga darating na taon o dekada at magpapabuti sa ating mga buhay.
