Η PTC Therapeutics αυξάνει τις προβλέψεις για το 2026, καθώς τα έσοδα του τρίτου τριμήνου φτάνουν τα 358 εκατ. δολάρια

PTC Therapeutics (PTCT ) Στις 29 Οκτωβρίου 2026, ανακοίνωσε τα οικονομικά αποτελέσματα για το τρίτο τρίμηνο, το οποίο έληξε στις 30 Σεπτεμβρίου 2026, καταγράφοντας συνολικά έσοδα 357,8 εκατ. δολαρίων και αυξάνοντας την πρόβλεψή της για τα συνολικά έσοδα ολόκληρου του 2026 στο εύρος των 1,29 έως 1,32 δισ. δολαρίων. Η εταιρεία, με έδρα το Warren του Νιου Τζέρσεϊ, γνωστοποίησε επίσης ότι απέκτησε κατά τη διάρκεια του τριμήνου από τη Sangamo Therapeutics τη γονιδιακή θεραπεία ST-920 για τη νόσο Fabry, έναντι προκαταβολής 111,0 εκατ. δολαρίων σε μετρητά.

Σύμφωνα με την ανακοίνωση οικονομικών αποτελεσμάτων του τρίτου τριμήνου του 2026 της εταιρείας, τα συνολικά έσοδα ανήλθαν σε 357,8 εκατ. δολάρια, έναντι 211,0 εκατ. δολαρίων το τρίτο τρίμηνο του 2025. Τα καθαρά έσοδα από πωλήσεις προϊόντων σε όλο το εμπορικό χαρτοφυλάκιο ανήλθαν σε 275,9 εκατ. δολάρια, έναντι 131,0 εκατ. δολαρίων ένα χρόνο νωρίτερα· η εταιρεία χαρακτήρισε την αύξηση μεγαλύτερη από 100%. Η PTC κατέγραψε καθαρή ζημία 51,7 εκατ. δολαρίων, ή 0,62 δολαρίων ανά μετοχή, τόσο σε βασική όσο και σε απομειωμένη βάση, έναντι καθαρών κερδών 15,9 εκατ. δολαρίων, ή 0,20 δολαρίων ανά μετοχή, το τρίτο τρίμηνο του 2025. Τα αποτελέσματα του τριμήνου περιλάμβαναν ζημία 19,3 εκατ. δολαρίων από την απόσβεση χρέους και έξοδο φόρου εισοδήματος 10,6 εκατ. δολαρίων, ενώ τα λειτουργικά κέρδη ανήλθαν σε 25,1 εκατ. δολάρια, έναντι 3,0 εκατ. δολαρίων ένα χρόνο νωρίτερα.

Ο διευθύνων σύμβουλος Matthew B. Klein δήλωσε ότι η εταιρεία κατέγραψε «ένα ακόμη ισχυρό τρίμηνο με έσοδα-ρεκόρ από πωλήσεις προϊόντων, χάρη στη συνεχιζόμενη δυναμική της κυκλοφορίας του Sephience» και πρόσθεσε ότι οι επιδόσεις θέτουν την PTC σε τροχιά επίτευξης του ορόσημου εξισορρόπησης των ταμειακών ροών εντός του έτους. Καθώς συμπληρώνεται ένας χρόνος από την κυκλοφορία του, είπε, «η επιτυχία του είναι αδιαμφισβήτητη, με κάθε κριτήριο».

Αναλυτικά στοιχεία για τα έσοδα από προϊόντα και δικαιώματα εκμετάλλευσης

Το Sephience (σεπιπτερίνα) απέφερε καθαρά έσοδα από πωλήσεις προϊόντων 181,9 εκατ. δολαρίων το τρίτο τρίμηνο του 2026, σημειώνοντας αύξηση 20% σε σύγκριση με το δεύτερο τρίμηνο του 2026, σύμφωνα με την εταιρεία. Από το σύνολο αυτό, 145 εκατ. δολάρια προήλθαν από έσοδα στις Ηνωμένες Πολιτείες και 37 εκατ. δολάρια από αγορές εκτός ΗΠΑ. Η PTC ανέφερε ότι στις 30 Σεπτεμβρίου 2026 υπήρχαν περισσότεροι από 2.000 ενεργοί ασθενείς που λάμβαναν Sephience παγκοσμίως.

Τα καθαρά έσοδα από πωλήσεις του Translarna (αταλουρένη) ανήλθαν σε 48,5 εκατ. δολάρια, έναντι 50,7 εκατ. δολαρίων το τρίτο τρίμηνο του 2025, ενώ η εταιρεία ανέφερε ότι τα έσοδα του τριμήνου από το Translarna περιλάμβαναν παραγγελία αγοράς από τη ρωσική κυβέρνηση. Τα καθαρά έσοδα από πωλήσεις του Emflaza (δεφλαζακόρτη) ανήλθαν σε 25,1 εκατ. δολάρια, έναντι 35,2 εκατ. δολαρίων ένα χρόνο νωρίτερα.

Η Roche ανέφερε ότι οι πωλήσεις του Evrysdi (ρισδιπλάμη) από την αρχή του έτους ανήλθαν σε περίπου 1.470 εκατ. ελβετικά φράγκα (CHF), αποφέροντας στην PTC έσοδα 81,7 εκατ. δολαρίων από δικαιώματα εκμετάλλευσης το τρίτο τρίμηνο του 2026, έναντι 70,8 εκατ. δολαρίων την αντίστοιχη περίοδο του 2025.

Η εξαγορά του ST-920 και οι εξελίξεις στο αναπτυξιακό χαρτοφυλάκιο

Κατά το τρίτο τρίμηνο του 2026, η PTC απέκτησε από τη Sangamo Therapeutics το ST-920, μια γονιδιακή θεραπεία για τη νόσο Fabry, έναντι προκαταβολής 111,0 εκατ. δολαρίων και με δυνατότητα καταβολής επιπλέον ποσού έως 100,0 εκατ. δολαρίων σε πληρωμές βάσει οροσήμων, ανάλογα με τις κανονιστικές εγκρίσεις στις ΗΠΑ. Το προκαταβληθέν ποσό σε μετρητά καταχωρίστηκε ως δαπάνη για αποκτηθείσα έρευνα και ανάπτυξη σε εξέλιξη κατά το συγκεκριμένο τρίμηνο. Η εταιρεία περιγράφει το ST-920 ως γονιδιακή θεραπεία με αδενο-σχετιζόμενο ιό, η οποία χορηγείται μία φορά και ενδέχεται να μειώσει την επιβάρυνση που συνδέεται με τη χρόνια θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης. Η PTC αναμένει να ολοκληρώσει την υποβολή αίτησης άδειας κυκλοφορίας βιολογικού προϊόντος για το ST-920 το τέταρτο τρίμηνο του 2026, με ενδεχόμενη ταχεία έγκριση από τον FDA και εμπορική κυκλοφορία το 2027.

Για το πρόγραμμα της νόσου Huntington, η εταιρεία ανέφερε ότι, λόγω του προγραμματισμού του FDA, η συνάντηση τύπου C με τον FDA για τη συζήτηση των δεδομένων της Φάσης 2 του votoplam και της πιθανής οδού ταχείας έγκρισης έχει πλέον προγραμματιστεί για το πρώτο τρίμηνο του 2027. Η παγκόσμια μελέτη Φάσης 3 INVEST-HD για το votoplam βρίσκεται σε εξέλιξη και στρατολογεί ενεργά συμμετέχοντες σε κέντρα σε όλο τον κόσμο, με στόχο τη συμμετοχή περίπου 770 ασθενών σε πρώιμο συμπτωματικό στάδιο.

Η μελέτη PROVE-FA του vatiquinone, η οποία αποσκοπεί να υποστηρίξει την εκ νέου υποβολή αίτησης νέου φαρμάκου (NDA) για τη θεραπεία της αταξίας του Friedreich, ξεκίνησε το τρίτο τρίμηνο του 2026. Σύμφωνα με την εταιρεία, στην παγκόσμια μελέτη θα συμμετάσχουν περίπου 120 ασθενείς ηλικίας 7 έως 21 ετών και περιλαμβάνεται σκέλος θεραπείας ανοιχτής επισήμανσης, με αντιστοιχισμένο σκέλος ελέγχου φυσικής ιστορίας της νόσου.

Η εταιρεία ξεκίνησε επίσης μελέτη Φάσης 2a του PTC844, ενός αναστολέα DHODH επόμενης γενιάς· η μελέτη Φάσης 1 του PTC612, ενός από του στόματος αναστολέα του NLRP3, συνεχίζει να προχωρά· ενώ το PTC303, υποψήφιο φάρμακο υπό ανάπτυξη που στοχεύει τη διαδικασία συρραφής του MSH3, αναμένεται να εισέλθει σε κλινικές δοκιμές το 2027.

Η εταιρεία αύξησε την πρόβλεψή της για τα συνολικά έσοδα ολόκληρου του 2026 στο εύρος των 1,29 έως 1,32 δισ. δολαρίων και αναθεώρησε προς τα πάνω την πρόβλεψη για τα συνολικά έσοδα από προϊόντα, στα 960 έως 990 εκατ. δολάρια, από το προηγούμενο εύρος των 850 έως 950 εκατ. δολαρίων. Η πρόβλεψη για τις δαπάνες έρευνας και ανάπτυξης και τις δαπάνες πωλήσεων, γενικών και διοικητικών λειτουργιών βάσει GAAP παραμένει στα 775 έως 815 εκατ. δολάρια, ενώ η αντίστοιχη πρόβλεψη εκτός GAAP για τις δαπάνες έρευνας και ανάπτυξης και τις δαπάνες πωλήσεων, γενικών και διοικητικών λειτουργιών παραμένει στα 680 έως 720 εκατ. δολάρια και δεν περιλαμβάνει εκτιμώμενες μη ταμειακές δαπάνες αποζημίωσης με μετοχές ύψους 95 εκατ. δολαρίων. Η εταιρεία ανέφερε ότι η διοίκηση χρησιμοποιεί αυτούς τους δείκτες εκτός GAAP για την αξιολόγηση και τον εντοπισμό λειτουργικών τάσεων.

Οι δαπάνες έρευνας και ανάπτυξης βάσει GAAP ανήλθαν σε 105,4 εκατ. δολάρια το τρίτο τρίμηνο του 2026, έναντι 100,2 εκατ. δολαρίων έναν χρόνο νωρίτερα. Οι δαπάνες έρευνας και ανάπτυξης βάσει non-GAAP ανήλθαν σε 94,9 εκατ. δολάρια, εξαιρουμένων 10,5 εκατ. δολαρίων για μη ταμειακές δαπάνες αποζημίωσης σε μετοχές. Οι δαπάνες πωλήσεων, γενικών και διοικητικών εξόδων βάσει GAAP ανήλθαν σε 80,1 εκατ. δολάρια, έναντι 84,0 εκατ. δολαρίων το τρίτο τρίμηνο του 2025. Οι αντίστοιχες δαπάνες βάσει non-GAAP ανήλθαν σε 66,7 εκατ. δολάρια, εξαιρουμένων 13,3 εκατ. δολαρίων για δαπάνες αποζημίωσης σε μετοχές.

Τα μετρητά, τα ταμειακά ισοδύναμα και οι εμπορεύσιμοι τίτλοι ανέρχονταν συνολικά σε 2.127,9 εκατ. δολάρια στις 30 Σεπτεμβρίου 2026, έναντι 1.945,4 εκατ. δολαρίων στις 31 Δεκεμβρίου 2025. Το συνολικό χρέος ήταν 536,3 εκατ. δολάρια, έναντι 286,6 εκατ. δολαρίων στο τέλος του 2025, ενώ η υποχρέωση από την πώληση μελλοντικών δικαιωμάτων επί δικαιωμάτων εκμετάλλευσης ανερχόταν σε 2.305,6 εκατ. δολάρια, έναντι 2.308,4 εκατ. δολαρίων. Οι εκδοθείσες και κυκλοφορούσες μετοχές ανέρχονταν σε 83.535.767 στις 30 Σεπτεμβρίου 2026.

Κατά το εννεάμηνο που έληξε στις 30 Σεπτεμβρίου 2026, τα συνολικά έσοδα ανήλθαν σε 990,9 εκατ. δολάρια, έναντι 1.566,0 εκατ. δολαρίων την αντίστοιχη περίοδο του 2025. Τα καθαρά κέρδη ήταν 29,0 εκατ. δολάρια, ή 0,35 δολάρια ανά μετοχή σε βασική βάση, έναντι καθαρών κερδών 817,6 εκατ. δολαρίων, ή 10,40 δολαρίων ανά μετοχή σε βασική βάση, την αντίστοιχη περίοδο του προηγούμενου έτους.