Η ζημία της Biohaven μειώνεται το τρίτο τρίμηνο, καθώς ο FDA αποδέχεται την επαναϋποβολή της αίτησης NDA για το Vyglxia

Biohaven Ltd. (BHVN ) Στις 29 Οκτωβρίου 2026, η Biohaven ανακοίνωσε καθαρή ζημία 129,3 εκατομμυρίων δολαρίων, ή 0,86 δολαρίων ανά μετοχή, για το τρίτο τρίμηνο που έληξε στις 30 Σεπτεμβρίου 2026, έναντι καθαρής ζημίας 173,4 εκατομμυρίων δολαρίων, ή 1,64 δολαρίων ανά μετοχή, την αντίστοιχη περίοδο του 2025. Ανέφερε επίσης ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) αποδέχθηκε προς εξέταση την επαναϋποβληθείσα αίτηση νέου φαρμάκου της εταιρείας για το Vyglxia (troriluzole) για τη νωτιαιοπαρεγκεφαλιδική αταξία. Στην ανακοίνωση των οικονομικών αποτελεσμάτων του τρίτου τριμήνου του 2026, η εταιρεία παρουσίασε επίσης λεπτομέρειες για την αποκλειστική περιφερειακή άδεια που παραχώρησε στην Ono Pharmaceutical για το χαρτοφυλάκιο αποικοδομητών IgG της πλατφόρμας MoDE, καθώς και για την πρόοδο προς την ολοκλήρωση της παγκόσμιας άδειας εκμετάλλευσης της πλατφόρμας διαύλων ιόντων Kv7 από την SK Biopharmaceuticals, έναντι 400 εκατομμυρίων δολαρίων.

Οικονομικά αποτελέσματα τρίτου τριμήνου 2026

Οι δαπάνες έρευνας και ανάπτυξης, συμπεριλαμβανομένων των μη ταμειακών αμοιβών που βασίζονται σε μετοχές, ανήλθαν σε 101,9 εκατομμύρια δολάρια το τρίμηνο, έναντι 141,2 εκατομμυρίων δολαρίων ένα χρόνο νωρίτερα. Η εταιρεία απέδωσε τη μείωση κατά 39,3 εκατομμύρια δολάρια κυρίως στις χαμηλότερες άμεσες δαπάνες για προγράμματα και στις χαμηλότερες προκλινικές δαπάνες. Η μείωση των άμεσων δαπανών για προγράμματα αντανακλούσε σε μεγάλο βαθμό τη στρατηγική επαναξιολόγηση των προγραμμάτων που εφαρμόστηκε το τέταρτο τρίμηνο του 2025. Οι μη ταμειακές αμοιβές βάσει μετοχών στο πλαίσιο της έρευνας και ανάπτυξης ανήλθαν σε 12,1 εκατομμύρια δολάρια, μειωμένες κατά 1,9 εκατομμύρια δολάρια σε σύγκριση με το αντίστοιχο τρίμηνο του προηγούμενου έτους.

Οι γενικές και διοικητικές δαπάνες ανήλθαν σε 24,6 εκατομμύρια δολάρια, έναντι 28,2 εκατομμυρίων δολαρίων ένα χρόνο νωρίτερα. Η μείωση κατά 3,6 εκατομμύρια δολάρια αποδόθηκε κυρίως στο χαμηλότερο κόστος προσωπικού. Τα λοιπά έξοδα, καθαρά, ανήλθαν σε 2,9 εκατομμύρια δολάρια, έναντι 3,8 εκατομμυρίων δολαρίων, καταγράφοντας μείωση 0,9 εκατομμυρίων δολαρίων, την οποία η εταιρεία απέδωσε κυρίως στις χαμηλότερες μη ταμειακές ζημίες από τις μεταβολές της εύλογης αξίας της υποχρέωσής της από γραμμάτια πληρωτέα.

Η προσαρμοσμένη καθαρή ζημία βάσει μη GAAP ανήλθε σε 110,7 εκατομμύρια δολάρια, ή 0,73 δολάρια ανά μετοχή, έναντι 155,9 εκατομμυρίων δολαρίων, ή 1,47 δολαρίων ανά μετοχή, το αντίστοιχο τρίμηνο του προηγούμενου έτους. Η εταιρεία ανέφερε ότι τα μεγέθη βάσει μη GAAP εξαιρούν τις μη ταμειακές αμοιβές που βασίζονται σε μετοχές, καθώς και τα κέρδη και τις ζημίες από μεταβολές της εύλογης αξίας των παραγώγων. Διευκρίνισε επίσης ότι τα μεγέθη αυτά δεν αποτελούν εναλλακτική λύση στα μεγέθη GAAP και ότι η ανακοίνωση περιλαμβάνει συμφωνία των μεγεθών.

Για το εννεάμηνο που έληξε στις 30 Σεπτεμβρίου 2026, η καθαρή ζημία ανήλθε σε 397,1 εκατομμύρια δολάρια, ή 2,65 δολάρια ανά μετοχή, έναντι 593,3 εκατομμυρίων δολαρίων, ή 5,74 δολαρίων ανά μετοχή, την αντίστοιχη περίοδο του 2025. Ο σταθμισμένος μέσος όρος κοινών μετοχών σε κυκλοφορία ήταν 151,0 εκατομμύρια το τρίμηνο, έναντι 105,8 εκατομμυρίων ένα χρόνο νωρίτερα.

Τα μετρητά, τα ταμειακά ισοδύναμα, οι εμπορεύσιμοι τίτλοι και τα δεσμευμένα μετρητά ανέρχονταν συνολικά σε περίπου 164,0 εκατομμύρια δολάρια στις 30 Σεπτεμβρίου 2026. Η Biohaven έλαβε από την Ono προκαταβολή 80,0 εκατομμυρίων δολαρίων στις 20 Οκτωβρίου 2026 και ανέφερε ότι θα λάβει επιπλέον 350,0 εκατομμύρια δολάρια από την SK Biopharmaceuticals με την ολοκλήρωση της συμφωνίας. Ο ισολογισμός εμφάνιζε συνολικό ενεργητικό 263,7 εκατομμυρίων δολαρίων, έναντι 451,4 εκατομμυρίων δολαρίων στις 31 Δεκεμβρίου 2025, γραμμάτια πληρωτέα ύψους 264,3 εκατομμυρίων δολαρίων και έλλειμμα ιδίων κεφαλαίων μετόχων 98,2 εκατομμυρίων δολαρίων, έναντι ιδίων κεφαλαίων μετόχων 52,1 εκατομμυρίων δολαρίων στο τέλος του 2025.

Εξελίξεις σε θέματα αδειοδότησης και κανονιστικών εγκρίσεων

Ο FDA ενημέρωσε την Biohaven ότι η επαναϋποβολή για το Vyglxia έγινε δεκτή προς εξέταση και ότι ο οργανισμός τη θεωρεί πλήρη απάντηση στην επιστολή ενεργειών της 4ης Νοεμβρίου 2025. Ο οργανισμός όρισε ημερομηνία-στόχο για την ολοκλήρωση της εξέτασης, στο πλαίσιο των τελών χρήσης, εντός του πρώτου τριμήνου του 2027 και σχεδιάζει να συγκαλέσει συνεδρίαση της Συμβουλευτικής Επιτροπής Περιφερικού και Κεντρικού Νευρικού Συστήματος. Η ημερομηνία της συνεδρίασης θα ανακοινωθεί. Η Biohaven ανέφερε ότι η επαναϋποβολή περιλάμβανε νέες, θετικές υποστηρικτικές αναλύσεις.

Τον Οκτώβριο του 2026, η Biohaven σύναψε στρατηγική συμφωνία αδειοδότησης και συνεργασίας, βάσει της οποίας η Ono Pharmaceutical απέκτησε αποκλειστική άδεια για την ανάπτυξη και εμπορική αξιοποίηση του χαρτοφυλακίου αποικοδομητών IgG ευρέος φάσματος (pan-IgG) της εταιρείας, με επικεφαλής το BHV-1300 και συμπεριλαμβανομένων των αποικοδομητών επόμενης γενιάς BHV-1310 και BHV-1320, στην Ιαπωνία, τη Νότια Κορέα, την Ταϊβάν και τις χώρες της Ένωσης Χωρών της Νοτιοανατολικής Ασίας. Οι όροι προβλέπουν για την Biohaven πληρωμές έως 100 εκατομμυρίων δολαρίων στο εγγύς μέλλον, οι οποίες αποτελούνται από την προκαταβολή των 80 εκατομμυρίων δολαρίων που έχει ήδη λάβει και πληρωμή 20 εκατομμυρίων δολαρίων με την επίτευξη οροσήμου, η οποία αναμένεται εντός ενός έτους από την υπογραφή, καθώς και δικαιώματα επί των πωλήσεων περίπου 20% επί των καθαρών πωλήσεων της Ono στην αδειοδοτημένη επικράτεια. Η Biohaven διατηρεί όλα τα δικαιώματα επί του χαρτοφυλακίου εκτός της αδειοδοτημένης επικράτειας, μεταξύ άλλων στις ΗΠΑ, την Ευρώπη και την Κίνα.

Ο πρόεδρος και διευθύνων σύμβουλος Vlad Coric χαρακτήρισε τη συμφωνία με την Ono «την πρώτη περιφερειακή συνεργασία παγκοσμίως για έναν αποικοδομητή εξωκυττάριας πρωτεΐνης» και ανέφερε ότι επιβεβαιώνει τις δυνατότητες των πλατφορμών MoDE και TRAP της εταιρείας. Ο Coric δήλωσε ότι το τρίμηνο «σηματοδότησε σημαντική πρόοδο στην υλοποίηση της στρατηγικής μας για τη δημιουργία διαφοροποιημένων πλατφορμών και τη σύναψη συνεργασιών για την παραγωγή αξίας τόσο βραχυπρόθεσμα όσο και μακροπρόθεσμα».

Το BHV-1300, ένας υπό διερεύνηση εξωκυττάριος αποικοδομητής IgG μικρού μορίου, βρίσκεται σε καθοριστική μελέτη Φάσης 3 για τη νόσο του Graves, η οποία ξεκίνησε τον Ιούνιο του 2026. Περισσότερα από 50 κέντρα έχουν ενεργοποιηθεί για την ένταξη ασθενών στις ΗΠΑ και τον Καναδά, ενώ αναμένεται να ανοίξουν επιπλέον κέντρα στην Ιαπωνία, την Αυστραλία, το Ηνωμένο Βασίλειο και την ΕΕ. Σύμφωνα με την εταιρεία, μελέτη Φάσης 1b σε ασθενείς με νόσο του Graves έδειξε ότι το BHV-1300 επέφερε σημαντική μείωση των παθογόνων αυτοαντισωμάτων έναντι του υποδοχέα της TSH, ταχεία ομαλοποίηση των επιπέδων ελεύθερης T3 και ελεύθερης T4, καθώς και βελτίωση των συμπτωμάτων των ασθενών, με επιλεκτική διατήρηση της IgG3.

Βάσει συμφωνίας του Αυγούστου 2026, μετά την ολοκλήρωσή της η SK Biopharmaceuticals θα αποκτήσει αποκλειστική, παγκόσμια άδεια εκμετάλλευσης με καταβολή δικαιωμάτων για την πλατφόρμα διαύλων ιόντων Kv7 της Biohaven, συμπεριλαμβανομένων του opakalim (BHV-7000) και άλλων ενώσεων και προϊόντων Kv7 που καλύπτονται από τη συμφωνία. Οι όροι προβλέπουν ότι η Biohaven θα λάβει συνολικά 400 εκατομμύρια δολάρια σε μετρητά: 350 εκατομμύρια δολάρια κατά την ολοκλήρωση της συμφωνίας και 50 εκατομμύρια δολάρια ένα χρόνο μετά, καθώς και τη δυνατότητα να λάβει έως και 150 εκατομμύρια δολάρια σε πληρωμές για ορόσημα ανάπτυξης και κανονιστικών εγκρίσεων. Η Biohaven δικαιούται επίσης κλιμακωτά δικαιώματα επί των καθαρών πωλήσεων του opakalim στις ΗΠΑ, από τα μέσα της δεκαετίας του 10% έως τα χαμηλά επίπεδα της δεκαετίας του 20%, καθώς και δικαιώματα μεσαίου μονοψήφιου ποσοστού επί των καθαρών πωλήσεων εκτός ΗΠΑ. Η SK Biopharmaceuticals θα αναλάβει στο εξής τα έξοδα του προγράμματος Kv7, συμπεριλαμβανομένων ορισμένων συγκεκριμένων υποχρεώσεων για πληρωμές οροσήμων και δικαιωμάτων προς την Knopp Biosciences. Η εταιρεία ανέφερε ότι η περίοδος αναμονής HSR που αφορά τη συμφωνία έληξε στις 28 Οκτωβρίου 2026, επιτρέποντας την εκπλήρωση των υπόλοιπων προϋποθέσεων για την ολοκλήρωσή της.

Στις 4 Σεπτεμβρίου 2026, ο FDA εξέδωσε επιστολή μερικής κλινικής αναστολής, ζητώντας από τη Biohaven να σταματήσει την ένταξη νέων ασθενών στις μελέτες του opakalim, καθώς έκρινε ότι δεν υπήρχαν επαρκή στοιχεία για την αξιολόγηση του κινδύνου για τον άνθρωπο από έναν συγκεκριμένο μεταβολίτη που εντοπίστηκε σε δοκιμές σε τρωκτικά. Η αναστολή αφορά μόνο την ένταξη νέων ασθενών: η χορήγηση της θεραπείας συνεχίζεται σε περισσότερους από 600 ασθενείς που είχαν ήδη τυχαιοποιηθεί στο πρόγραμμα· η μελέτη RISE 3, στην οποία έχει ολοκληρωθεί η ένταξη ασθενών, παραμένει σε τροχιά για την ανακοίνωση των αρχικών αποτελεσμάτων το δεύτερο εξάμηνο του 2026· στη RISE 2 η χορήγηση συνεχίζεται, ενώ η ένταξη νέων ασθενών έχει ανασταλεί εν αναμονή μη κλινικών δεδομένων που αναμένονται τις επόμενες εβδομάδες· και στη μελέτη ανοικτής επέκτασης η χορήγηση συνεχίζεται. Η Biohaven εφάρμοσε οικειοθελώς το ίδιο σχέδιο και στα ερευνητικά κέντρα της εκτός ΗΠΑ. Η εταιρεία ανέφερε ότι η σημασία των ευρημάτων για τον μεταβολίτη στους ανθρώπους παραμένει αβέβαιη, ότι τα ευρήματα ενδέχεται να αφορούν αποκλειστικά τα τρωκτικά και ότι το opakalim έχει γενικά αποδειχθεί ασφαλές και καλά ανεκτό σε κλινικές μελέτες, στις οποίες έχουν λάβει τη θεραπεία περισσότεροι από 1.200 συμμετέχοντες μέχρι σήμερα.

Σε άλλα σημεία του χαρτοφυλακίου, η Biohaven ανέφερε ότι παραμένει εντός χρονοδιαγράμματος για την έναρξη, το τέταρτο τρίμηνο του 2026, καθοριστικής μελέτης Φάσης 3 του BHV-1400, ενός εξωκυττάριου αποικοδομητή TRAP που στοχεύει την IgA1 με έλλειψη γαλακτόζης, για τη νεφροπάθεια IgA. Οι προβλεπόμενες γεωγραφικές περιοχές περιλαμβάνουν την Ιαπωνία και άλλες αγορές της Ασίας-Ειρηνικού, τις ΗΠΑ, την Ευρώπη και τη Λατινική Αμερική. Τα δεδομένα Φάσης 1 για το BHV-1530, το σύζευγμα αντισώματος-φαρμάκου της εταιρείας που στοχεύει τον FGFR3, επιλέχθηκαν για προφορική παρουσίαση στο 38ο Συμπόσιο EORTC-NCI-AACR στη Βαρκελώνη. Η παρουσίαση έχει προγραμματιστεί για τις 19 Νοεμβρίου 2026, στο πλαίσιο της συνάντησης που θα πραγματοποιηθεί από τις 18 έως τις 20 Νοεμβρίου. Οι ομάδες συνδυαστικής θεραπείας που αξιολογούν το BHV-1530 μαζί με το αντίσωμα anti-PD-1 της Regeneron Pharmaceuticals (REGN ) Libtayo (cemiplimab-rwlc) άρχισαν να εντάσσουν ασθενείς το τρίτο τρίμηνο του 2026, βάσει συμφωνίας κλινικής προμήθειας, σύμφωνα με την οποία η Biohaven χρηματοδοτεί και αναλαμβάνει τη διεξαγωγή της μελέτης, ενώ η Regeneron παρέχει το Libtayo. Η εταιρεία ανέφερε πρώιμη κλινική δραστηριότητα για το BHV-1530, με επιβεβαιωμένες μερικές ανταποκρίσεις σε ασθενείς που είχαν λάβει εκτεταμένη προηγούμενη θεραπεία, χωρίς να παρατηρηθούν τοξικότητες που να περιορίζουν τη δόση ή τοξικότητες της κατηγορίας των αναστολέων FGFR. Η ομάδα επέκτασης για τον καρκίνο του ενδομητρίου στο πλαίσιο του BHV-1510 βρίσκεται σε εξέλιξη, ενώ η ολοκλήρωση της ένταξης ασθενών αναμένεται από τα τέλη του 2026 έως τις αρχές του 2027.

Η μελέτη Φάσης 2 του taldefgrobep alfa για την παχυσαρκία τροποποιείται, ώστε να προστεθεί αξιολόγηση του φαρμάκου σε συνδυασμό με θεραπεία βασισμένη σε GLP-1. Η εταιρεία ανέφερε ότι πλέον αναμένει τα αρχικά αποτελέσματα από τα σκέλη της μελέτης που εξετάζουν τη μονοθεραπεία και τον συνδυασμό κατά το δεύτερο εξάμηνο του 2027. Το BHV-8000, ένας από του στόματος, εκλεκτικός αναστολέας TYK2/JAK1 που διεισδύει στον εγκέφαλο, αξιολογείται σε παγκόσμια μελέτη Φάσης 2/3 σε άτομα με νόσο του Πάρκινσον σε πρώιμο στάδιο. Το BHV-8100, ένας από του στόματος ρυθμιστής της πυροσταφυλικής κινάσης M2 (PKM2) που διεισδύει στον εγκέφαλο, βρίσκεται σε μελέτη πρώτης χορήγησης σε ανθρώπους.

Τον Αύγουστο του 2026, το Περιφερειακό Δικαστήριο των ΗΠΑ για την Περιφέρεια του Ντέλαγουερ εξέδωσε απόφαση που επικύρωσε την κρίση ενόρκων του Ιουλίου 2026 ότι η RA Capital και η Avilar Therapeutics ιδιοποιήθηκαν παράνομα, με δόλο και κακοβουλία, εμπορικό απόρρητο του Πανεπιστημίου Yale σχετικά με την πλατφόρμα MoDE, επισημοποιώντας συνολική αποζημίωση 4 εκατομμυρίων δολαρίων προς το Yale και τη Biohaven. Έχουν κατατεθεί αιτήσεις μετά τη δίκη. Επίσης, τον Αύγουστο του 2026, η εταιρεία διόρισε στο διοικητικό της συμβούλιο τον επενδυτή τεχνολογίας John Yetimoglu. Η Biohaven ανέφερε ότι συνεργάζεται με τη Bexorg, συνδυάζοντας την πλατφόρμα NeuroLens AI της εταιρείας με δεδομένα ολόκληρου ανθρώπινου εγκεφάλου που δημιουργήθηκαν μέσω της πλατφόρμας BrainEx, για να συμβάλει στην επιλογή υποψηφίων θεραπειών στον τομέα των νευροεπιστημών και να καθοδηγήσει τη μεταφραστική στρατηγική. Σύμφωνα με την εταιρεία, το NeuroLens αξιολογεί υποψήφιες θεραπείες με βάση μια δεξαμενή δεδομένων που έχει δημιουργηθεί από περίπου 500 ανθρώπινους εγκεφάλους και έχει παρουσιάσει υψηλές θετικές και αρνητικές προγνωστικές τιμές σε 43 προγράμματα του κεντρικού νευρικού συστήματος που μελετήθηκαν πρόσφατα.