Η Novo δηλώνει ότι ο FDA παρατείνει την αξιολόγηση του BLA του Denecimig λόγω αποκατάστασης εγκατάστασης

Η Novo Nordisk δήλωσε σε μια ανακοίνωση της εταιρείας στις 2 Οκτωβρίου 2026 ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει παρατείνει την αξιολόγηση της Biologics License Application (BLA) για το denecimig για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Α, με το πρακτορείο να αναφέρει ότι η αιτία είναι οι συνεχιζόμενες δραστηριότητες αποκατάστασης στην εγκατάσταση παραγωγής. Η FDA δεν έχει κοινοποιήσει νέο χρονοδιάγραμμα για κανονιστική ενέργεια σχετικά με την αίτηση, και η Novo δήλωσε ότι ο επιπλέον χρόνος αξιολόγησης δεν επηρεάζει τις οικονομικές προβλέψεις της για το 2026.

Η αίτηση καλύπτει τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Α, με ή χωρίς αναστολείς, σε ενήλικες και παιδιά. Η Novo υπέβαλε το BLA στην FDA τον Σεπτέμβριο 2025 και είχε προβλέψει μια κανονιστική απόφαση το τρίτο τρίμηνο του 2026. Μετά την υποβολή, η FDA πραγματοποίησε προαδειοδοτική επιθεώρηση της εγκατάστασης παραγωγής και παρείχε ανατροφοδότηση.

Σύμφωνα με την ανακοίνωση, η FDA ενημέρωσε τη Novo στις 2 Οκτωβρίου 2026 ότι οι συνεχιζόμενες δραστηριότητες αποκατάστασης της εγκατάστασης είναι η αιτία της παράτασης της αξιολόγησης, και ότι το πρακτορείο δεν έχει εντοπίσει ελλείψεις σχετικά με την κλινική αποτελεσματικότητα ή τα δεδομένα ασφαλείας που υποβλήθηκαν στο BLA από το πρόγραμμα κλινικών δοκιμών FRONTIER. Η Novo δήλωσε ότι συνεχίζει την υλοποίηση των δραστηριοτήτων αποκατάστασης της εγκατάστασης ως απάντηση στην ανατροφοδότηση της FDA και εργάζεται με το πρακτορείο για την αντιμετώπιση των εκκρεμών απαιτήσεων. Η ανατροφοδότηση σχετικά με την εγκατάσταση παραγωγής δεν επηρεάζει άλλα προϊόντα της Novo που είναι ήδη στην αγορά.

«Η Novo βρίσκεται ήδη στη διαδικασία αντιμετώπισης των αιτημάτων της FDA όσο το δυνατόν πιο αποδοτικά και συνεχίζει να συνεργάζεται στενά με το πρακτορείο για την προσφορά του denecimig στους ασθενείς στις ΗΠΑ», δήλωσε ο Mike Doustdar, πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Novo.

Εν αναμονή της κανονιστικής απόφασης, η Novo δήλωσε ότι στοχεύει να λανσάρει το denecimig στις ΗΠΑ στο πρώτο εξάμηνο του 2027.

Πρόγραμμα Κλινικών Δοκιμών FRONTIER

Το BLA περιελάμβανε δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφαλείας από το πρόγραμμα κλινικών δοκιμών FRONTIER, το οποίο περιλαμβάνει τις δοκιμές FRONTIER1 έως FRONTIER5 και διερευνά το denecimig ως προληπτική θεραπεία για την πρόληψη επεισοδίων αιμορραγίας σε παιδικούς και ενήλικες πληθυσμούς με αιμορροφιλία Α, με ή χωρίς αναστολείς. Οι FRONTIER2, FRONTIER3 και FRONTIER4 αποτέλεσαν τη βάση της υποβολής της Αίτησης Εξουσιοδότησης Μάρκετινγκ για το denecimig. Η FRONTIER2 αξιολόγησε το denecimig μία φορά το μήνα και μία φορά την εβδομάδα σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας 12 ετών και άνω, ενώ η FRONTIER3 αξιολόγησε μηνιαίες και εβδομαδιαίες δόσεις σε παιδιά κάτω των 12 ετών. Η FRONTIER4 ήταν μια ανοιχτής σήμανσης επέκταση δοκιμής που αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα του denecimig μία φορά κάθε δύο εβδομάδες καθώς και τη μακροπρόθεσμη ασφάλεια του denecimig σε όλα τα καθεστώτα δόσης.

Η Novo ανέφερε ότι στην καθοριστική δοκιμή FRONTIER2, το denecimig μείωσε σημαντικά το ετήσιο ποσοστό αιμορραγίας σε σύγκριση με την προηγούμενη προληπτική θεραπεία με παράγοντες πήξης και τη θεραπεία κατά απαίτησης σε άτομα με αιμορροφιλία Α, με ή χωρίς αναστολείς. Σύμφωνα με την εταιρεία, τα αποτελέσματα από τη FRONTIER3 σε παιδιά κάτω των 12 ετών ήταν συνεπή με την αποτελεσματικότητα που παρατηρήθηκε σε εφήβους και ενήλικες, και σε όλο το πρόγραμμα FRONTIER το denecimig παρουσίασε σταθερά χαμηλούς μέσους ετήσιους δείκτες αιμορραγίας, γενικά κάτω του 1 στον αναφερθέντα πληθυσμό φάσης 3, με σημαντικό ποσοστό συμμετεχόντων να μην παρουσιάζει καμία αντιμετωπισμένη αιμορραγία. Στη δοκιμή FRONTIER5, δεν εντοπίστηκαν νέες ενδείξεις ασφαλείας μετά την άμεση μετάβαση από το emicizumab σε προληπτική θεραπεία με denecimig, και η μελέτη έδειξε σαφή προτίμηση για τη συσκευή denecimig, σύμφωνα με τη Novo. Τα δεδομένα από τη FRONTIER2 δημοσιεύτηκαν στο New England Journal of Medicine, και τα δεδομένα από τη FRONTIER5 δημοσιεύτηκαν στο Journal of Thrombosis and Haemostasis.

Κανονιστική Κατάσταση στην Ευρώπη

Στις 17 Σεπτεμβρίου 2026, η Επιτροπή για Φαρμακευτικά Προϊόντα για Ανθρώπινη Χρήση του Ευρωπαϊκού Φορέα Φαρμάκων υιοθέτησε θετική γνώμη που συνιστά την έγκριση εμπορικής διάθεσης για το denecimig, υπό το εμπορικό όνομα FREHEMGO, για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Α, με ή χωρίς αναστολείς, σε ενήλικες και παιδιά, σύμφωνα με μια ξεχωριστή ανακοίνωση της εταιρείας. Το προϊόν παραμένει σε εκκρεμότητα έγκρισης εμπορικής διάθεσης από τον Ευρωπαϊκό Φορέα Φαρμάκων και βρίσκεται υπό εξέταση από άλλες ρυθμιστικές αρχές. Η Novo περιέγραψε το FREHEMGO ως το πρώτο μιμητικό FVIIIa που προσφέρει προληπτική θεραπεία μία φορά το μήνα, μία φορά κάθε δύο εβδομάδες και μία φορά την εβδομάδα σε ένα μόνο χρήσης προγεμισμένο στυλό, και δήλωσε ότι αναμένει την κυκλοφορία του προϊόντος στις πρώτες ευρωπαϊκές χώρες το τέταρτο τρίμηνο του 2026 και ευρέως σε όλη την ΕΕ από αρχές του 2027.

Το denecimig είναι ένα δι-συγκεκριμένο αντισώμα μιμητικό του FVIIIa που χορηγείται υποδερμικά. Σχεδιάστηκε για να παρέχει προληπτική θεραπεία μία φορά το μήνα, μία φορά κάθε δύο εβδομάδες και εβδομαδιαία σε άτομα με αιμορροφιλία Α, με ή χωρίς αναστολείς. Το αντισώμα γεφυρώνει τον παράγοντα IXa και τον παράγοντα X, μιμούμενο τη λειτουργία συνεπίγοντα του FVIIIα, μια δράση που βοηθά στην αποκατάσταση της ικανότητας του σώματος να παράγει θρομβίνη και να επιτρέπει την πήξη του αίματος.

Η ενημέρωση της 2 Οκτωβρίου 2026 δημοσιεύθηκε από το Bagsværd, Δανία, ως ανακοίνωση της εταιρείας Νο 59/2026 και ως δημοσίευση εσωτερικής πληροφορίας σύμφωνα με το Άρθρο 17 του Κανονισμού κατά της Κατάχρησης της Αγοράς.