Βιοτεχνολογία
Αποκατάσταση της Ακοής σε Κώφους Παιδιά σε Κλινική Δοκιμή Γονιδιακής Θεραπείας
Προσθέστε το Securities.io στις προτιμώμενες πηγές σας στο Google
Μια νέα μελέτη απέδειξε την αποτελεσματικότητα της γονιδιακής θεραπείας στην αποκατάσταση της ακοής για όσους υποφέρουν από κληρονομική κώφωση που ονομάζεται DFNB9, ένα σημαντικό πρόβλημα δεδομένου ότι πάνω από 1,5 δισεκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως επηρεάζονται από απώλεια ακοής. Από αυτούς, περίπου 26 εκατομμύρια υποφέρουν από συγγενή κώφωση, η οποία είναι απώλεια ακοής που υπάρχει από τη γέννηση.
Επιπλέον, στους ανθρώπους, η σενσορινική (απώλεια ακοής λόγω βλάβης στο εσωτερικό αυτί) απώλεια ακοής είναι μία από τις πιο κοινές αισθητηριακές ελλείψεις. Στις ανεπτυγμένες χώρες, αυτός ο τύπος απώλειας ακοής επηρεάζει ένα έως δύο ανά 1000 νεογνά.
Το πρώτο γονίδιο κώφωσης ανακαλύφθηκε τις τελευταίες δεκαετίες, και από τότε, πάνω από 120 γονίδια έχουν συσχετιστεί με την πρόκληση μη-συνδρόμου απώλειας ακοής, η οποία είναι μερική ή πλήρης απώλεια ακοής που δεν συνδέεται με άλλα σημάδια και συμπτώματα.
Τώρα, το DFNB9 ή η αυτοσωματική υπολειπόμενη κώφωση 9 (DFNB9) χαρακτηρίζεται από δύο κύρια χαρακτηριστικά: διμερή μη-συνδρόμου απώλεια ακοής πριν το άτομο αναπτύξει τη χρήση της γλώσσας και η λιγότερο συχνή θερμοκρασιακά-ευαίσθητη μη-συνδρόμου ακουστική νευροπάθεια.
Αυτή η κληρονομική κώφωση συνήθως εμφανίζεται κατά τα πρώτα δύο χρόνια της ζωής ως ακουστική νευροπάθεια. Η αναπηρία αυτή προκαλείται από παθογενείς αλληλουχιακές παραλλαγές στο γονίδιο οτοφερλίν (OTOF), το οποίο έχει μέγεθος 21 kb. Εκφράζεται κυρίως στα εσωτερικά τρίχια των κυψελών του κοχλία και στον εγκέφαλο και μπορεί να συμμετέχει στη μεταφορά συναπτικών κυστίων. Οι μεταλλάξεις σε αυτό το γονίδιο (Οτοφερλίν) προκαλούν το DFNB9.
Τώρα, για τη θεραπεία αυτής της αναπηρίας, ερευνητές από το Mass Eye and Ear διεξήγαγαν μια νέα μελέτη. Το Mass Eye and Ear, μέλος του Mass General Brigham, είναι ένα νοσοκομείο εξειδίκευσης με έδρα τη Βοστώνη που εστιάζει στην οφθαλμολογία (φροντίδα ματιών), ωτορινολαρυγγολογία (φροντίδα μύτης, αυτιού και λαιμού) και σχετική ιατρική και έρευνα. Αυτό το διεθνές κέντρο ιδρύθηκε το 1824 και είναι διδασκαλικό νοσοκομείο του Harvard Medical School.
Το εξειδικευμένο διδασκαλικό νοσοκομείο ξεκίνησε την κλινική δοκιμή πριν από περισσότερο από ένα χρόνο, ως το πρώτο που χρησιμοποίησε γονιδιακή θεραπεία σε παιδί με DFNB9. Διαθέτει επίσης τον υψηλότερο αριθμό θεραπευμένων ασθενών και τη μεγαλύτερη διάρκεια παρακολούθησης μέχρι σήμερα.
Η δοκιμή πραγματοποιήθηκε σε συνεργασία με το Νοσοκομείο Ματιού & ΑΩΔ του Πανεπιστημίου Fudan (FDEENT) στη Σαγκάη, Κίνα. Η δοκιμή έλαβε χώρα στην Κίνα και ανέφερε ότι πέντε από τα έξι παιδιά που υποβλήθηκαν σε γονιδιακή θεραπεία εμφάνισαν αποκατάσταση της ακοής και βελτιώσεις στην αναγνώριση ομιλίας. Σύμφωνα με τα αποτελέσματα, που δημοσιεύθηκαν στο The Lancet στις 24 Ιανουαρίου και θα παρουσιαστούν επίσης αργότερα αυτήν την εβδομάδα στη ετήσια συνάντηση του Association for Research in Otolaryngology, η μελέτη ανέφερε ότι δεν υπήρξαν τοξικότητες που περιορίζουν τη δόση.
Προς το παρόν, δεν υπάρχουν φάρμακα εγκεκριμένα από το Υπουργείο Υγείας των ΗΠΑ (FDA) για την αντιμετώπιση της κληρονομικής κώφωσης, οδηγώντας στην ανακάλυψη νέων λύσεων όπως οι γονιδιακές θεραπείες. Και η νέα τεχνολογία αποδείχθηκε αποτελεσματική θεραπεία για ασθενείς με μια συγκεκριμένη μορφή αυτοσωματικής υπολειπόμενης κώφωσης που προκαλείται από μεταλλάξεις του γονιδίου OTOF (οτοφερλίν), που ονομάζεται DFNB9.
Μια Ματιά στη Γονιδιακή Θεραπεία
Πριν εμβαθύνουμε στα αποτελέσματα της μελέτης, ας ρίξουμε πρώτα μια ματιά στη γονιδιακή θεραπεία. Αυτός ο τύπος θεραπείας ασθενειών τροποποιεί τα γονίδια μέσα στα κύτταρα του σώματος, είτε αντικαθιστώντας ένα ελαττωματικό γονίδιο είτε προσθέτοντας ένα νέο για να θεραπεύσει ή να καταπολεμήσει τις ασθένειες πιο αποτελεσματικά.
Τα γονίδια περιέχουν DNA (Δεσοξυριβονουκλεϊκό οξύ), το οποίο είναι ένα μόριο που μεταφέρει όλες τις πληροφορίες για την ανάπτυξη και τη λειτουργία ενός οργανισμού. Όταν δεν λειτουργούν σωστά, προκαλούν ασθένειες. Στη γονιδιακή θεραπεία, η προσέγγιση μπορεί να περιλαμβάνει την αντικατάσταση του ελαττωματικού γονιδίου ή την προσθήκη ενός νέου γονιδίου για να θεραπευτεί η ασθένεια ή να βοηθήσει το σώμα να την καταπολεμήσει καλύτερα.
Οι ερευνητές διερευνούν την αντικατάσταση των μεταλλαγμένων γονιδίων επειδή λειτουργούν λανθασμένα ή καθόλου. Για παράδειγμα, πολλοί τύποι καρκίνου έχουν συνδεθεί με ένα ελαττωματικό γονίδιο p53, καθώς εμποδίζει την ανάπτυξη του όγκου. Έτσι, αντικαθιστώντας αυτό το ελαττωματικό γονίδιο, μπορεί να προκαλέσει το θάνατο των καρκινικών κυττάρων.
Ένας άλλος τρόπος είναι η διόρθωση των μεταλλαγμένων γονιδίων που προκαλούν ασθένειες σε ένα άτομο. Αν οι γιατροί απενεργοποιήσουν το ιδιαίτερα υπεύθυνο γονίδιο, θα σταματήσει να προάγει την ασθένεια. Το ανοσοποιητικό σύστημα θα μπορούσε επίσης να εκπαιδευτεί να αναγνωρίζει τα νοσοκομικά κύτταρα και να τα επιτίθεται.
Με αυτόν τον τρόπο, η γονιδιακή θεραπεία έχει τεράστιο δυναμικό για τη θεραπεία πολλών ασθενειών, όπως καρδιοπάθειες, διαβήτης, καρκίνος, κυστική ίνωση, αιμορροφιλία και AIDS.
Ωστόσο, δεν χρησιμοποιείται ευρέως. Για παράδειγμα, στις ΗΠΑ, αυτή τη στιγμή είναι διαθέσιμη μόνο ως μέρος κλινικών δοκιμών, οι οποίες παρακολουθούνται από το FDA και τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας (NIH). Ερευνητές παγκοσμίως εξακολουθούν να μελετούν πώς να χρησιμοποιούν με ασφάλεια τη γονιδιακή θεραπεία και τις επιπτώσεις της.
Όσον αφορά τη μέθοδο που χρησιμοποιείται για τη μεταφορά γενετικού υλικού στα κύτταρα, υπάρχουν δύο τύποι: ιικοί και μη ιικοί φορείς.
Οι ιικοί φορείς, που πέτυχαν κλινική επιτυχία στις αρχές της δεκαετίας του 90, έχουν χρησιμοποιηθεί τόσο για οξέων όσο και για χρόνιων ασθενειών. Αυτοί οι φορείς μπορούν να βελτιστοποιηθούν ώστε να επιτρέπουν την συγκεκριμένη στόχευση των ιστών, την ενσωμάτωση στο χρωμόσωμα σε συγκεκριμένη θέση και την αποτελεσματική μόλυνση των διχοτομημένων και μη διχοτομημένων κυττάρων μακροπρόθεσμα.
Αντίθετα, οι μη ιικές μέθοδοι παράδοσης γονιδίων χρησιμοποιούν φυσικές ενώσεις και είναι σχετικά ασφαλείς. Έχουν επίσης χαμηλή ανοσογονικότητα, δηλαδή την ικανότητα ενός αντιγόνου να προκαλεί ανοσολογικές αντιδράσεις του σώματος. Επιπλέον, ωφελούνται από την απουσία περιορισμού μεγέθους εισαγωγής DNA, αλλά περιορίζονται από τη χαμηλή αποδοτικότητα μεταφοράς γονιδίων.
Παρόλο που η γονιδιακή θεραπεία είναι εξαιρετικά ωφέλιμη, δεν είναι χωρίς προβλήματα. Επειδή η γονιδιακή θεραπεία χρησιμοποιεί έναν φορέα ως μεταφορέα, το σώμα μπορεί να αναγνωρίσει τον νέο μεταφερτή (όπως ιούς) ως εισβολέα και να τον επιτεθεί, προκαλώντας φλεγμονή και ακόμη και οργανοκαταστροφή.
Υπάρχει επίσης η πιθανότητα ανεπιθύμητης επεξεργασίας γονιδίων. Αυτός ο εκτός-στόχου επεξεργασμός μπορεί να προκαλέσει σοβαρά προβλήματα υγείας όπως ο καρκίνος.
Το υψηλό κόστος της γονιδιακής θεραπείας είναι ένα ακόμη μεγάλο μειονέκτημα, καθώς η τιμή αυτής της θεραπείας μπορεί εύκολα να φτάσει τα εκατομμύρια δολάρια. Ως εκ τούτου, λίγα άτομα μπορούν να το αντέξουν οικονομικά. Οι εταιρείες γονιδιακής θεραπείας, ωστόσο, δικαιολογούν την τιμή αναφέροντας τη σημαντική βελτίωση στην ποιότητα ζωής που προσφέρει αυτή η νέα θεραπεία. Παρόλα αυτά, αναμένεται το κόστος να μειωθεί όταν αναπτυχθούν προϊόντα για πιο συχνές ασθένειες με μεγαλύτερους πληθυσμούς ασθενών.
Κατά τα χρόνια, η γονιδιακή θεραπεία έχει βοηθήσει βρέφη που γεννήθηκαν με αμφιβληστροειδείς ασθένειες που οδήγησαν σε πλήρη τύφλωση, προγραμματίσει ανοσοκύτταρα ώστε να αναγνωρίζουν και να στοχεύουν κύτταρα με καρκινικές μεταλλάξεις, και έχει επιτρέψει τη θεραπεία αιματικών διαταραχών όπως η σικλοκύτταρη αναιμία και η β-θαλασμεγαλία μέσω ακριβούς επεξεργασίας. Η γονιδιακή θεραπεία έχει επίσης δείξει ελπιδοφόρα αποτελέσματα στην αντιμετώπιση μιας πιθανώς θανατηφόρας νευροεκφυλιστικής ασθένειας όπως η σπονδυλική μυϊκή ατροφία (SMA) παραδίδοντας τις απαραίτητες γενετικές οδηγίες απευθείας στα κύτταρα του σώματος.
Έτσι, με την τροποποίηση της έκφρασης ενός γονιδίου ή την αλλαγή των βιολογικών ιδιοτήτων των ζωντανών κυττάρων, η γονιδιακή θεραπεία συνεχίζει να δείχνει μεγάλο δυναμικό και αποτελεί ενεργό πεδίο έρευνας για την ανάπτυξη νέων, αποτελεσματικών θεραπειών για μια ποικιλία ασθενειών.
Κάντε κλικ εδώ για να μάθετε όλα όσα χρειάζεστε για την επένδυση στη γενετική και το CRISPR.
“Πραγματικά Εντυπωσιακά” Αποτελέσματα της Μελέτης
Τώρα, επιστρέφοντας στη μελέτη που διεξήχθη από το αμερικανικό Mass Eye and Ear και το κινεζικό Eye & ENT Hospital του Πανεπιστημίου Fudan, η οποία χρηματοδοτήθηκε από το Shanghai Refreshgene Therapeutics, το Εθνικό Φυσικό Επιστημονικό Ίδρυμα της Κίνας, το Εθνικό Πρόγραμμα R&D της Κίνας, και την Επιτροπή Επιστήμης και Τεχνολογίας του Δήμου Σαγκάης.
Σε παιδιά που γεννιούνται με απώλεια ακοής, το 50% έως 60% της αναπηρίας οφείλεται σε γενετικούς παράγοντες. Το DFNB9 είναι ένα παράδειγμα αυτού, μια γενετική νόσος που προκαλείται από τη μετάλλαξη του γονιδίου OTOF. Η νόσος αυτή προκύπτει από την αδυναμία παραγωγής ενός λειτουργικού πρωτεϊνικού οτοφερλίν, καθώς η πρωτεΐνη οτοφερλίν είναι απαραίτητη για τη μετάδοση των ηχητικών σημάτων από το αυτί στον εγκέφαλο.
Σύμφωνα με τον Zheng-Yi Chen, DPhil, συνεργάτη επιστήμονα στα Eaton-Peabody Laboratories (EPL) του Mass Eye and Ear, η αδυναμία των παιδιών να ακούσουν μπορεί να οδηγήσει σε ανώμαλη ανάπτυξη του εγκεφάλου χωρίς παρέμβαση.
Αυτό το AAV, που μπορεί να τροποποιηθεί για να εκτελεί συγκεκριμένες λειτουργίες στη γονιδιακή θεραπεία, έχει αποδειχθεί τόσο αποτελεσματικό όσο και ασφαλές σε κλινικές δοκιμές.
Το AAV μετέφερε μια έκδοση του ανθρώπινου γονιδίου OTOF, το οποίο οι ερευνητές εισήγαγαν στα εσωτερικά αυτιά των ασθενών μέσω μιας εξειδικευμένης χειρουργικής διαδικασίας, χρησιμοποιώντας μια μοναδική ένεση του ιικού φορέα σε διαφορετικές δόσεις.
Όλα τα παιδιά στη δοκιμή είχαν πλήρη κώφωση, με μέσο όριο απόκρισης του ακουστικού εγκεφαλικού στελέχους (ABR) πάνω από 95 ντεσιμπέλ. Ωστόσο, μετά από 26 εβδομάδες, πέντε από τα έξι παιδιά παρουσίασαν σημαντική αποκατάσταση της ακοής, αποδεικνύοντας με μείωση 40-57 ντεσιμπέλ στις δοκιμές ABR. Επιπλέον, υπήρξαν σημαντικές βελτιώσεις στην αντίληψη της ομιλίας τους, και η ικανότητά τους να συμμετέχουν σε κανονικές συνομιλίες αποκαταστάθηκε αποτελεσματικά.
“Τα αποτελέσματα αυτής της μελέτης είναι πραγματικά εντυπωσιακά. Παρατηρήσαμε τη δυνατότητα ακοής των παιδιών να βελτιώνεται δραματικά εβδομάδα με την εβδομάδα, καθώς και την επαναφορά της ομιλίας τους.”
– Chen, ο οποίος είναι επίσης συνεργάτης καθηγητής Ωτορινολαρυγγολογίας στο Harvard Medical School
Όσον αφορά τυχόν ενδείξεις σοβαρών τοξικοτήτων κατά τη διάρκεια της θεραπείας, δεν παρατηρήθηκε τοξικότητα που να περιορίζει τη δόση. Ωστόσο, μια παρακολούθηση των ασθενών αποκάλυψε 48 ανεπιθύμητα συμβάντα. Η πλειονότητα αυτών των συμβάντων (96%) ήταν χαμηλού βαθμού, ενώ τα υπόλοιπα ήταν προσωρινά χωρίς μακροπρόθεσμη επίδραση.
Αυτή η μελέτη, η οποία είναι η πρώτη που ξεκίνησε την κλινική δοκιμή της γονιδιακής θεραπείας OTOF, αποδεικνύει πραγματικά την αποτελεσματικότητα της γονιδιακής θεραπείας καθώς και αποδείξεις για την ασφαλή χρήση της στη θεραπεία του DFNB9. Αλλά αυτό δεν είναι όλο. Αυτή η θεραπεία έχει επίσης δυναμικό για άλλες μορφές γενετικής απώλειας ακοής.
“Είμαι πραγματικά ενθουσιασμένος για τη μελλοντική μας δουλειά σε άλλες μορφές γενετικής απώλειας ακοής, ώστε να φέρουμε θεραπείες σε περισσότερους ασθενείς.”
– Yilai Shu, ο οποίος είναι ο κύριος συγγραφέας της μελέτης
Ο Shu είναι ο αντιπρόεδρος του FDEENT και, πριν από αυτό, υπηρέτησε ως μεταδιδακτορικός ερευνητής στο εργαστήριο του Chen στο Mass Eye and Ear.
Εκτός από την υπόσχεση της γονιδιακής θεραπείας στην απώλεια ακοής, η μελέτη συμβάλλει επίσης στην κατανόηση της ασφάλειας της εισαγωγής AAV στο ανθρώπινο εσωτερικό αυτί. Γενικά, τα AAV έχουν περιορισμό μεγέθους γονιδίου, αλλά σε αυτήν την περίπτωση, ένας διπλός AAV φορέας που μεταφέρει επιτυχώς δύο τμήματα του γονιδίου OTOF είναι αξιοσημείωτος, ανοίγοντας το δρόμο για τη χρήση του με άλλα μεγάλα γονίδια που μπορεί να είναι πολύ μεγάλα για τον φορέα.
Στο επόμενο βήμα, οι ερευνητές σχεδιάζουν να επεκτείνουν το μέγεθος του δείγματος της κλινικής δοκιμής και να παρακολουθήσουν τα αποτελέσματά τους σε μεγαλύτερο χρονικό διάστημα. Ο Chen είπε:
“Δεν υπήρξε αποτελεσματική θεραπεία για την κώφωση από τότε που εφευρέθηκαν τα κοχλιακά εμφυτεύματα πριν από 60 χρόνια. Αυτό αποτελεί ένα τεράστιο ορόσημο που συμβολίζει μια νέα εποχή στον αγώνα κατά όλων των τύπων απώλειας ακοής.”
Εταιρείες που Χρησιμοποιούν τη Γονιδιακή Θεραπεία για την Ανάπτυξη Λύσεων
Τώρα, ας ρίξουμε μια ματιά σε μερικά εξέχοντα ονόματα που χρησιμοποιούν αυτή τη νέα τεχνολογία για την ανάπτυξη λύσεων σε ανθρώπινες αναπηρίες, συμπεριλαμβανομένων των προθετικών, της απώλειας ακοής, της απώλειας όρασης και άλλων.
#1. Spark Therapeutics
Αποκτημένη από τον ελβετικό φαρμακευτικό γίγαντα Roche το 2019 για 4,8 δισεκατομμύρια δολάρια, η Spark Therapeutics είναι γνωστή για την πρώτη έγκριση του FDA για τη θεραπεία κληρονομικών διαταραχών του αμφιβληστροειδούς το 2017. Η λύση ήταν η Luxturna, μια γονιδιακή θεραπεία για μια σπάνια μορφή κληρονομικής τύφλωσης. Παρά το υψηλό κόστος, πάνω από 300 μάτια έχουν θεραπευτεί με αυτήν, και συνεχίζει να παρουσιάζει απίστευτα αποτελέσματα, με τους ασθενείς να διατηρούν τη βελτιωμένη όρασή τους για αρκετά χρόνια.
Αποσπασμένη από το Children’s Hospital of Philadelphia πριν από πάνω από μια δεκαετία, η Spark εστιάζει τώρα σε μια νέα σειρά προϊόντων για να φέρει γονιδιακές θεραπείες σε ασθένειες που επηρεάζουν πολύ μεγαλύτερους πληθυσμούς ασθενών. Πέρυσι, η εταιρεία ξεκίνησε το μεγαλύτερο της έργο μέχρι σήμερα, ένα κέντρο καινοτομίας γονιδιακής θεραπείας αξίας 575 εκατομμυρίων δολαρίων στη Φιλαδέλφεια. Το δεύτερο προϊόν της Spark στην αγορά θα μπορούσε να είναι μια πειραματική θεραπεία για την αιμορροφιλία B που αδειοδότησε στην Pfizer (PFE ) το 2014. Εν τω μεταξύ, ο υποψήφιος γονιδιακής θεραπείας για την αιμορροφιλία A βρίσκεται σε φάση 3 κλινικών δοκιμών, και ένας άλλος για τη νόσο Pompe βρίσκεται σε αρχικό στάδιο.
#2. Editas Medicine
Αυτή η εταιρεία αξιοποιεί τη γονιδιακή θεραπεία για άτομα με σοβαρές ασθένειες. Η Editas Medicine (EDIT ) εργάζεται με τα νουκλεάσες Cas9 και Cas12a του CRISPR, που παρέχουν πρόσβαση σε μια ποικιλία γενετικών μεταλλάξεων. Πρόσφατα, η εταιρεία μοιράστηκε πρώιμα δεδομένα για τον γονιδιακά επεξεργασμένο υποψήφιο renizgamglogene autogedtemcel (reni-cel), σχεδιασμένο για την αντιμετώπιση της σικλοκύτταρης αναιμίας (SCD). Τον περασμένο μήνα, η Vertex Pharmaceuticals (VRTX ) υπέγραψε συμφωνία αδειοδότησης 100 εκατομμυρίων δολαρίων με την Editas για τη χρήση της τεχνολογίας επεξεργασίας γονιδίων Cas9.
EDIT Διάγραμμα τιμής
Οι μετοχές της εταιρείας επεξεργασίας γονιδιώματος διαπραγματεύονται αυτή τη στιγμή στα $7,63, μειωμένες κατά 24,68% από την αρχή του έτους (YTD). Η Editas ανακοίνωσε έσοδα για δώδεκα μήνες (TTM) ύψους $24,61 εκατ. και έχει κέρδος ανά μετοχή (EPS) (TTM) -2,71 και P/E (TTM) -2,82.
Κάντε κλικ εδώ για να μάθετε όλα όσα χρειάζεστε για την επένδυση στην Editas Medicine.
#3. Voyager Therapeutics
Αυτή η εταιρεία εξειδικεύεται στην μηχανική των AAV φορέων και αναπτύσσει επόμενης γενιάς καψίδες AAV για γονιδιακές θεραπείες. Στο πρώτο εξάμηνο του έτους, η Novartis υπέγραψε συνεργασία και συμφωνία αδειοδότησης καψίδας αξίας 1,3 δισεκατομμυρίων δολαρίων με τη Voyager για την ανάπτυξη γονιδιακών θεραπειών για τη νόσο του Huntington και τη SMA.
VYGR Διάγραμμα τιμής
Με κεφαλαιοποίηση αγοράς $409,825 εκατ., οι μετοχές της Voyager διαπραγματεύονται στα 7,60, μειωμένες κατά 9,95% YTD. Η εταιρεία ανακοίνωσε έσοδα (TTM) $158,39 εκατ. και έχει κέρδος ανά μετοχή (EPS) (TTM) 1,24 και P/E (TTM) 6,11.
Συμπερασματικές Σκέψεις
Η γονιδιακή θεραπεία είναι η κορυφαία φαρμακευτική τάση, και για καλό λόγο. Το συνεχώς εξελισσόμενο πεδίο γίνεται σημαντικό επίκεντρο στη βιομηχανία υγείας λόγω της ικανότητάς του να θεραπεύει παθήσεις όπως η απώλεια ακοής, επεξεργαζόμενος τις μεταλλάξεις που τις προκαλούν.
Παρόλο που υπάρχουν αρκετές προκλήσεις που πρέπει να αντιμετωπιστούν, καθώς το πεδίο της γονιδιακής θεραπείας συνεχίζει να επεκτείνεται, θα έχουμε θεραπείες που αλλάζουν τη ζωή, οι οποίες προηγουμένως δεν ήταν δυνατόν να μεταμορφώσουν πλήρως τον τομέα της υγείας.
