CRISPR Therapeutics εναντίον Editas Medicine

Υπέρταση της Γενετικής Επεξεργασίας

Η γενετική επεξεργασία έχει θεωρηθεί για κάποιο διάστημα ως το νέο σύνορο στην ιατρική. Η μέγιστη ενθουσιασμός των επενδυτών για αυτό το θέμα ήταν στις αρχές του 2020, με τις σχετικές μετοχές να έχουν ψύξει από τότε. Ανεξάρτητα από το συναίσθημα της αγοράς, η γενετική επεξεργασία παραμένει σημαντική για τις ιατρικές και φαρμακευτικές εταιρείες, καθώς και για τους ασθενείς και τους γιατρούς.

Η γενετική επεξεργασία είναι το επόμενο βήμα μετά τις γονιδιακές θεραπείες. Οι γονιδιακές θεραπείες προσθέτουν ένα υγιές γονίδιο στο γονιδίωμα, αλλά αφήνουν το ελαττωματικό γονίδιο στη θέση του. Η επεξεργασία, αντίθετα, επισκευάζει πραγματικά το ελαττωματικό γονίδιο.

Δύο από τις κορυφαίες εταιρείες στον τομέα είναι η CRISPR Therapeutics (CRSP ) και η Editas Medicine (EDIT ).

Ποια, αν υπάρχει, θα πρέπει να επιλέξετε ως επένδυση;

Σύντομη Εισαγωγή στην Γενετική Επεξεργασία CRISPR

Πολλές ασθένειες οφείλονται σε ελαττωματικά γονίδια, οδηγώντας σε μη λειτουργικά όργανα ή βιοχημικές διεργασίες. Συχνά είναι πολύ δύσκολο να θεραπευτούν. Οι μολυσματικές ασθένειες μπορούν να λυθούν με την εξόντωση των παθογόνων. Άλλα προβλήματα μπορούν να λυθούν μέσω χειρουργικής επέμβασης ή φαρμάκων. Αλλά όταν το σημείο αποτυχίας βρίσκεται σε κάθε κύτταρο και απαιτεί αλλαγή σε επίπεδο DNA, αυτό είναι πολύ πιο δύσκολο.

Για πολύ καιρό, θεωρούνταν ότι η μόνη λύση ήταν η γονιδιακή επεξεργασία στο αρχικό έμβρυο για να λυθεί το πρόβλημα όταν υπάρχει μόνο ένα κύτταρο ή, το πολύ, μερικές εκατοντάδες βλαστοκύτταρα. Ακόμη και τότε, η εισαγωγή ενός νέου, λειτουργικού γονιδίου σε ελαττωματικά κύτταρα ήταν δύσκολη και επιρρεπής σε αποτυχία, καθώς η τυχαία ενσωμάτωση του νέου γονιδίου θα μπορούσε να καταστρέψει άλλα τμήματα του γονιδιώματος.

Αυτό συνέβη μέχρι την ανακάλυψη του συστήματος CRISPR‑Cas9. Μπορεί να χρησιμοποιηθεί για να στοχεύσει ένα συγκεκριμένο σημείο στο γονιδίωμα. Και στη συνέχεια να κάνει σχεδόν οτιδήποτε θέλουν οι μοριακοί βιολόγοι, από την εξάλειψη ενός γονιδίου, τη διαγραφή του, ή και την επεξεργασία του. Μπορεί επίσης να εισάγει, με ελεγχόμενο τρόπο, εντελώς νέες γενετικές ακολουθίες.

Πηγή: CRISPR Therapeutics

Αυτό άλλαξε τα πάντα. Οι προηγούμενες μέθοδοι ήταν πολύ ακατάλληλες για να είναι αποδοτικές ή ασφαλείς για τους περισσότερους ασθενείς. Το CRISPR φέρνει τη μοριακή βιολογία στο επόμενο επίπεδο, επιτρέποντας την ακριβή και in‑vivo γονιδιακή επεξεργασία να γίνει επαναλήψιμη και προβλέψιμη.

Πέρα από το CRISPR‑Cas9, οι ερευνητές έχουν επίσης ανακαλύψει το CRISPR‑Cas12. Έχει ελαφρώς διαφορετικά χαρακτηριστικά που μπορεί να αποδειχθούν καλύτερα σε ορισμένες περιπτώσεις, όπως η επεξεργασία πολλαπλών γονιδίων ταυτόχρονα. Ή για τύπους κυττάρων που δεν αντέχουν καλά το Cas‑9.

Ενώ η CRISPR Therapeutics προτιμά το Cas9, η Editas Medicine προτιμά μια έκδοση του Cas12. Αν είστε τεχνικά προσανατολισμένοι και θέλετε να μάθετε περισσότερα για τη διαφορά μεταξύ των 2 συστημάτων CRISPR, συνιστώ να διαβάσετε αυτή τη επιστημονική δημοσίευση και αυτό το άρθρο.

Τεχνολογία της CRISPR Therapeutics

Η εταιρεία ιδρύθηκε το 2013 υπό το όνομα Inception Genomics και έγινε δημόσια το 2016.

Ένας από τους ιδρυτές της CRISPR Therapeutics είναι Emmanuel Charpentier, ο ανακαλύπτης του CRISPR‑Cas9 και βραβευμένος με το Νόμπελ Χημείας το 2020 για αυτήν την ανακάλυψη. Έτσι, είναι λογικό να υποθέσουμε ότι η εταιρεία διαθέτει μια εξαιρετική ομάδα όσον αφορά την επιστημονική πλευρά της γονιδιακής επεξεργασίας βάσει CRISPR.

Η τεχνολογία της βασίζεται στο CRISPR‑Cas9, επιτρέποντας την επεξεργασία ακριβώς στοχευμένων τμημάτων του γονιδιώματος.

Τεχνολογία της Editas Medicine

Η Editas Medicine ιδρύθηκε το 2013 και έγινε δημόσια το 2016. Αρχικά ξεκίνησε να δουλεύει με το Cas9, αλλά τώρα εστιάζει σε μια ιδιόκτητη έκδοση του Cas12 που ανέπτυξαν: AsCas12a.

Έχουμε καλύψει λεπτομερώς τις μοναδικές δυνατότητες του Cas‑12a σε αφιερωμένο άρθρο. Για να το συνοψίσουμε σύντομα:

• Hard‑to‑solve problems with Cas9 could be workable with Cas12a → Προβλήματα δύσκολα στην επίλυση με Cas9 θα μπορούσαν να είναι εφικτά με Cas12a
• It results in higher chances of gene editing happening than with Cas9. → Αυτό οδηγεί σε μεγαλύτερες πιθανότητες επιτυχούς γονιδιακής επεξεργασίας σε σύγκριση με το Cas9.
• More than one gene can be modified at once with CAs12a → Περισσότερα από ένα γονίδιο μπορούν να τροποποιηθούν ταυτόχρονα με το CAs12a

Διαδρομή της CRISPR Therapeutics

Αιματολογικές Παθήσεις

Η CRISPR Therapeutics έχει σημειώσει την πιο μεγάλη πρόοδο σε 2 ασθένειες, τη βήτα‑θαλασσαιμία και τις ασθένειες σιδεροπενίας (SCD).

Αυτή χρησιμοποιεί τεχνική «ex‑vivo»: τα βλαστοκύτταρα των ασθενών συλλέγονται, τροποποιούνται/επισκευάζονται με CRISPR‑Cas9 και επανεισάγονται στο σώμα.

Και οι δύο βρίσκονται σε κλινικές δοκιμές σε συνεργασία με Vertex. Τον Ιούνιο 2022, αποτελέσματα κλινικής δοκιμής αποκάλυψαν ότι 42/44 ασθενείς με θαλασσαιμία δεν χρειάζονταν πλέον μεταγγίσεις αίματος, ενώ οι 2 άλλοι χρειάστηκαν πολύ λιγότερες μεταγγίσεις.

Δεν εντοπίστηκε σοβαρό ανεπιθύμητο γεγονός σε ασθενείς με SCD. Δύο ασθενείς με θαλασσαιμία είχαν σοβαρά ανεπιθύμητα γεγονότα, τα οποία έχουν ήδη θεραπευτεί.

Συνολικά, οι θεραπείες αίματος που χρησιμοποιούν CRISPR‑Cas9 φαίνεται να είναι επιτυχείς, και το προφίλ ασφαλείας αποδεκτό λαμβάνοντας υπόψη το πόσο απειλητικές και δύσκολες στη ζωή είναι οι ασθένειες που αντιμετωπίζονται. Μπορείτε να μάθετε περισσότερα για την εμπειρία του θεραπευμένου ασθενούς σε αυτό το podcast που συνεντεύγει έναν από τους συμμετέχοντες στη δοκιμή.

Ογκολογία

Μια άλλη εφαρμογή της τεχνολογίας της CRISPR Therapeutics είναι η θεραπεία του καρκίνου. Η ιδέα είναι να χρησιμοποιηθούν τροποποιημένα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος για να επιτεθούν στα καρκινικά κύτταρα. Μέχρι τώρα, τα κύτταρα του ασθενούς έπρεπε να τροποποιηθούν γενετικά, κάτι που απαιτούσε αρκετές εβδομάδες, συχνά πολύ αργά για την ταχεία κλιμάκωση της υγείας του ασθενούς.

Αντίθετα, η εταιρεία αναπτύσσει ένα τροποποιημένο κύτταρο που μπορεί να παραχθεί εκ των προτέρων και να ταιριάζει σε όλους τους ασθενείς. Η μέθοδος στόχευσης του καρκινικού κυττάρου δεν είναι καινούργια, αλλά η δυνατότητα έναρξης της θεραπείας αμέσως είναι. Η δυνατότητα παραγωγής παρτίδας προϊόντων για εκατοντάδες ασθενείς ταυτόχρονα είναι επίσης πολύτιμη, καθώς μπορεί να μειώσει την πολυπλοκότητα και το κόστος αυτής της θεραπείας.

Η εταιρεία διαθέτει αυτή τη στιγμή 8 υποψήφιους στην pipeline, εκ των οποίων 2 βρίσκονται ήδη σε κλινικές δοκιμές.

Διαβήτης

Η CRISPR Therapeutics συνεργάζεται επίσης με την εταιρεία ViaCyte για τη βελτίωση του προϊόντος της. Η ViaCyte στοχεύει στη θεραπεία του διαβήτη τύπου‑1. Πρόκειται για μια ασθένεια που επηρεάζει 8 εκατομμύρια άτομα και απαιτεί δια βίου θεραπεία με ινσουλίνη.

Το πρόβλημα με το τρέχον σχέδιο της ViaCyte είναι ότι απαιτεί δια βίου θεραπείες ανοσοκαταστολής, οι οποίες φέρνουν μαζί τους δικά τους ρίσκα και προβλήματα. Αυτό με τη σειρά του μείωσε δραματικά το μέγεθος της αγοράς της ViaCyte.

Με τη βοήθεια του CRISPR, η ViaCyte στοχεύει να μετατρέψει τη λύση της σε δια βίου θεραπεία για όλους τους διαβητικούς τύπου‑1.

Ελπιδοφόρα, η ίδια ιδέα θα μπορούσε να χρησιμοποιηθεί για πολλές άλλες ασθένειες όπου απαιτείται αντικατάσταση ενός συγκεκριμένου τύπου κυττάρου. Αυτό θα μπορούσε να περιλαμβάνει τον διαβήτη τύπου‑2, που επηρεάζει πάνω από 6 % του παγκόσμιου πληθυσμού, καθώς και ηπατίτιδα, κίρρωση ή άλλες εκφυλιστικές ασθένειες.

Τεχνικές In‑vivo

Κάθε μία από αυτές τις 3 εφαρμογές χρησιμοποιεί την εξωτερική (ex‑vivo) προσέγγιση τροποποίησης κυττάρων σε εργαστήριο και επανεισάγει τα τροποποιημένα κύτταρα στους ασθενείς. Αυτό δεν είναι δυνατό για ορισμένες ασθένειες, π.χ. μυϊκές ή πνευμονικές. Έτσι η CRISPR Therapeutics προσπαθεί επίσης να τροποποιήσει τα κύτταρα των ασθενών απευθείας στο σώμα, με τις λεγόμενες τεχνικές “in‑vivo”. Αυτό είτε χρησιμοποιεί ιούς ως φορείς mRNA τεχνικών παρόμοιων με τα εμβόλια mRNA.

Στοχεύει σε ευρύ φάσμα ασθενειών, συμπεριλαμβανομένης της μυϊκής δυστροφίας και της κυστική ίνωσης (και οι δύο σε συνεργασία με τη Regeneron), της αιμορροφιλίας (σε συνεργασία με τη Bayer) και καρδιακών παθήσεων.

Μακροπρόθεσμα, η CRISPR Therapeutics αναμένει ότι η τεχνολογία in‑vivo θα γίνει το σημαία‑προϊόν της και το κέντρο της εμπορικής της στρατηγικής, «ικανή να λύσει το 90 % των πιο διαδεδομένων σοβαρών μονογενών ασθενειών» (βλ. σελίδα 35).

Κλινικές Δοκιμές

Συνολικά, η CRISPR Therapeutics έχει σημειώσει μεγάλη πρόοδο.

Αυτή τη στιγμή υποβάλλει αίτηση για εμπορευματοποίηση των προϊόντων θεραπείας αίματος, τα οποία θα μπορούσαν να επηρεάσουν έως και 30 000 ασθενείς στις ΗΠΑ και την ΕΕ. Η έγκριση δεν είναι ποτέ βέβαιη, αλλά τα δημοσιευμένα δεδομένα το καλοκαίρι του 2022 υποδεικνύουν αλλαγή ζωής στην αποδοτικότητα και αποδεκτό προφίλ ασφαλείας. Πιθανότατα, το προϊόν θα μπορούσε να εγκριθεί τουλάχιστον για σοβαρές περιπτώσεις. Αυτό θα πρέπει να αποδείξει ισχυρό καταλύτη για τη μετοχή, καθώς θα ήταν η πρώτη έγκριση προϊόντος για τη CRISPR Therapeutic.

Περαιτέρω βελτίωση θα μπορούσε να επεκτείνει αυτή την αγορά σε 166 000 ασθενείς, ή ακόμη και 450 000 εάν η μέθοδος in‑vivo αποδειχθεί επιτυχής (βλ. την παρουσίαση στη σελίδα 8).

Οι δοκιμές για την θεραπεία του καρκίνου βρίσκονται ακόμα στα αρχικά στάδια, οπότε είναι αδύνατο να προβλεφθεί το αποτέλεσμα. Τα προκαταρκτικά δεδομένα είναι ενθαρρυντικά.

Οι θεραπείες διαβήτη ξεκίνησαν δοκιμή στις 2^nd Φεβρουαρίου 2022. Έτσι είναι πολύ νωρίς για να κριθεί, αλλά τα αποτελέσματα αυτής της δοκιμής θα μπορούσαν να αποτελέσουν ακόμη έναν ισχυρό καταλύτη για τη μετοχή το 2023.

Editas Medicine Pipeline

Οφθαλμική νόσος

Η Editas Medicine εργαζόταν προηγουμένως, μέσω της θεραπείας EDIT‑101, στην ίαση της τύφλωσης λόγω Leber congenital amaurosis 10. Η κλινική δοκιμή φάσης 1/2 πήγε καλά, αποδεικνύοντας την απόδειξη του εννοιού.

Ωστόσο, η Editas τώρα επιδιώκει να αδειοδοτήσει την τεχνολογία της για αυτή τη νόσο και να εστιάσει αποκλειστικά στη θεραπεία αιματολογικής νόσου. Η στρατηγική επαναπροσανατολισμού φαίνεται να οφείλεται σε:

1. Αυτή η θεραπεία βασιζόταν στη μέθοδο Cas9, κάτι που η εταιρεία δεν ενδιαφέρεται να χρησιμοποιήσει στο μέλλον.
2. Αυτό αφήνει την υπάρχουσα pipeline εξαρτημένη αποκλειστικά από το AsCas12a, το οποίο δεν υπόκειται σε διαμάχη σχετικά με πατέντες και IP, σε αντίθεση με τις τεχνολογίες Cas9.
3. Είναι μια πολύ εξειδικευμένη εφαρμογή, με μόνο 1.500 σχετικούς ασθενείς στις ΗΠΑ.

Αιματολογική νόσος

Η Editas εστιάζει τώρα στη Σιδεροπενική Ασθένεια (SCD), εισερχόμενη άμεσα σε άμεσο ανταγωνισμό με τη δική της θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας της CRISPR Therapeutics για SCD.

Η στρατηγική της Edita βασίζεται στο μηχανικό σύστημα AsCas12a CRISPR, προσφέροντας ανώτερη αποδοτικότητα επεξεργασίας και ειδικότητα σε σχέση με το σύστημα των ανταγωνιστών που χρησιμοποιεί το Cas9.

Η εταιρεία χρησιμοποιεί το ASCas12a για να ενεργοποιήσει τα γονίδια της εμβρυϊκής αιμοσφαιρίνης σε ενήλικες, παράγοντας λειτουργική εμβρυϊκή αιμοσφαιρίνη για να αντικαταστήσει αυτή που δεν λειτουργεί σε περιπτώσεις SCD.

Άλλοι στόχοι

Η εταιρεία έχει επίσης προγράμματα σε πρώιμο στάδιο στην ογκολογία (καρκίνο) σε συνεργασία με τη BMS και την Immatics. Άλλα όργανα επίσης ερευνώνται, πιθανώς για in‑vivo θεραπείες. Λίγα έχουν αποκαλυφθεί για αυτά τα προγράμματα μέχρι στιγμής.

Κλινικές Δοκιμές

Η αρχική δοκιμή για τη θεραπεία SCD σε 2 ασθενείς έδειξε καλό προφίλ ασφαλείας στα αποτελέσματα που δημοσιεύθηκαν τον Δεκέμβριο 2022. Τα αρχικά αποτελέσματα επίσης αποδεικνύουν την απόδειξη του εννοιού της θεραπείας, με σημαντική αύξηση των επιπέδων αιμοσφαιρίνης στο αίμα του ασθενούς και μείωση ή εξαφάνιση των συμπτωμάτων της ασθένειας. Τα δεδομένα από επιπλέον ασθενείς θα πρέπει να δημοσιευτούν στα μέσα του 2023.

Το επόμενο βήμα είναι η ένταξη 40 ασθενών σε κλινική δοκιμή φάσης 1/2, με τα πρώτα αποτελέσματα να αναμένονται μέχρι το τέλος του 2023.

Οικονομικά και Αξιολόγηση

1. CRISPR Therapeutics

Η αποτίμηση της CRISPR Therapeutics στις αρχές του 2023 έχει μειωθεί σημαντικά από το κορυφαίο επίπεδο των $13,7 δισ. τον Ιανουάριο 2021.

CRSP Διάγραμμα τιμής

Καθώς η εταιρεία δεν διαθέτει ακόμη εμπορευματοποιημένο προϊόν, βασίζεται στο ταμειακό της υπόλοιπο και σε συμφωνίες με μεγαλύτερες φαρμακευτικές εταιρείες.

Για παράδειγμα, κατέγραψε $912 εκ. έσοδα από τη συνεργασία της με τη Vertex το 2021. Αυτό μπορεί να συγκριθεί με $438 εκ. δαπάνες Ε&Κ και $102 εκ. γενικές διοικητικές δαπάνες την ίδια χρονιά. Με μόλις 500 υπαλλήλους, η εταιρεία φαίνεται αρκετά ελαφριά, αποδοτική και επικεντρωμένη στην καινοτομία.

Η εταιρεία διαθέτει περίπου $2 δισ. σε μετρητά, τα οποία θα πρέπει να καλύψουν τις ανάγκες της μέχρι το 2024. Δεν έχει σημαντικό χρέος ή υποχρεώσεις πέρα από τις τρέχουσες λειτουργικές υποχρεώσεις και μισθώσεις των εγκαταστάσεων παραγωγής.

Συνολικά, τα οικονομικά της εταιρείας είναι υγιή, ακόμη και αν ενδέχεται να χρειαστεί να συγκεντρώσει περισσότερα κεφάλαια εάν τα φάρμακα για σιδεροπενία και θαλασσαιμία δεν εγκριθούν γρήγορα. Σε αυτό το πλαίσιο, η υψηλή τιμή της μετοχής το 2021 θα έπρεπε να έχει αξιοποιηθεί καλύτερα για τη συγκέντρωση κεφαλαίων παρά να κινδυνεύει η τρέχουσα χαμηλότερη αποτίμηση.

2. Editas Medicine

Όπως η πλειονότητα των βιοτεχνολογικών εταιρειών, η αποτίμηση της Editas Medicine είναι αρκετά χαμηλότερη από το κορυφαίο επίπεδο των $5,6 δισ. τον Ιανουάριο 2021.

Σχετικά με την ωριμότητα του χαρτοφυλακίου της, η Editas μόλις ξεκινά τις δοκιμές με 40+ ασθενείς που η CRISPR Therapeutics έχει ήδη ολοκληρώσει. Έτσι, πιθανότατα υστερεί 1‑2 χρόνια όταν συζητάμε πιθανή εμπορευματοποίηση.

Η εταιρεία είχε ζημία $193 εκ. το 2021, εκ των οποίων $142 εκ. διατέθηκαν σε Ε&Κ. Καθώς διαθέτει $507 εκ. τρέχοντα περιουσιακά στοιχεία, η ρευστότητά της είναι επαρκής για ολόκληρο το 2023, ακόμη και λαμβάνοντας υπόψη το επιπλέον κόστος της επερχόμενης κλινικής δοκιμής.

Η Editas Medicine ενδέχεται να χρειαστεί επιπλέον χρηματοδότηση πριν φτάσει στην εμπορευματοποίηση, αλλά αυτό πιθανότατα δεν θα προκαλέσει σοβαρή αραίωση των μετόχων, χάρη στη σταθερή τρέχουσα θέση μετρητών. Έδωσε μετοχές αξίας $203 εκ. το 2020 και $249 εκ. το 2021, αξιοποιώντας τις τότε υψηλότερες τιμές των μετοχών.

Συνολικά, η Editas Medicine βρίσκεται σε πιο πρώιμο στάδιο από τη CRISPR Therapeutics. Αλλά χάρη στην εστιασμένη προσέγγισή της που επικεντρώνεται σε μία μόνο θεραπεία και ασθένεια, έχει παρόμοιο προφίλ κινδύνου όσον αφορά το ταμειακό υπόλοιπο και τον κίνδυνο αραίωσης.

Ποιο να επιλέξετε;

CRISPR Therapeutics είναι η ηγετική εταιρεία του κλάδου, ωφελούμενη από το πλεονέκτημα του πρώτου κινήματος, αφού ιδρύθηκε από τον ανακαλύπτη της τεχνολογίας Cas9. Διαθέτει επίσης ένα πολύ ευρύτερο χαρτοφυλάκιο, καλύπτοντας SCD και άλλες αιματολογικές παθήσεις, καρκίνο και ακόμη διαβήτη. Έτσι, η συνολική της δυνητική αγορά είναι πολύ μεγαλύτερη.

Είναι επίσης πιο προχωρημένη στις κλινικές δοκιμές, έχοντας ρεαλιστική πιθανότητα να δει τουλάχιστον ένα προϊόν εμπορευματοποιημένο εντός 12‑24 μηνών.

Όπου η CRISPR Therapeutics μπορεί να λείπει είναι στην εξάρτηση από την τεχνολογία Cas9, η οποία μπορεί να είναι καλύτερα κατανοητή αλλά ελαφρώς λιγότερο αποδοτική μακροπρόθεσμα. Είναι δύσκολο να κριθεί αν αυτές οι τεχνικές διαφορές θα οδηγήσουν σε πρακτικές διαφορές στην αποδοτικότητα της θεραπείας.

Editas Medicine είναι πρωτοπόρος στη μετατροπή του Cas12a σε πρακτικό ιατρικό εργαλείο. Επικεντρώνοντας τις προσπάθειές της στη SCD, στοχεύει άμεσα στη θεραπεία της CRISPR Therapeutics για SCD. Έτσι, μεγάλο μέρος της μελλοντικής επιτυχίας ή αποτυχίας της Editas θα εξαρτηθεί από το αν η θεραπεία της για SCD αποδειχθεί ανώτερη από αυτή της CRISPR Therapeutics.

Οι αποτιμήσεις και των δύο εταιρειών μπορούν να θεωρηθούν κάπως ισοδύναμες, καθώς η CRISPR Therapeutics έχει πολύ υψηλότερη αποτίμηση και πολύ πιο διαφοροποιημένο pipeline, ειδικά καθώς και οι δύο μοιράζονται παρόμοιο προφίλ κινδύνου με μεγάλο ταμειακό αποθεματικό που επαρκεί για κάλυψη των επόμενων 1‑2 ετών δαπανών.

Είναι επίσης δυνατό ότι και οι δύο εταιρείες θα φτάσουν στην εμπορευματοποίηση και θα μοιραστούν την αγορά SCD σε σχετικά ίσους όρους.

Για επενδυτές που αναζητούν μια πολύ καινοτόμο και εξειδικευμένη εταιρεία, η Editas Medicine μπορεί να είναι η προτιμώμενη επιλογή.

Για επενδυτές που αναζητούν πιο διασκορπισμένο κίνδυνο Ε&Κ, το ευρύτερο pipeline της CRISPR Therapeutics θα πρέπει να αποδείξει μεγαλύτερη ασφάλεια. Η άνοδος στο χρονικό πλαίσιο 4‑6 ετών της CRISPR Therapeutics μπορεί επίσης να είναι μεγαλύτερη, χάρη στην είσοδό της στην πολύ μεγάλη αγορά του διαβήτη.