Προβλέπεται από την ARK Invest η Επεξεργασία Γονιδιώματος να Γίνει Một Βιομηχανία 30-60 Δισεκατομμυρίων Δολαρίων Μέχρι το 2030

Σε διάστημα 70 ετών από την ανακάλυψη του διπλού ελικοειδούς του DNA, αρχίσαμε πραγματικά να κατανοούμε την αιτία πολλών μυστηριωδών, ανίατων ασθενειών, όπως η αιμοφιλία, η κυστική ίνωση κ.λπ. Οι περισσότερες από αυτές προέρχονται από ελαττωματικές γενετικές ακολουθίες: συχνά, ένα γονίδιο έχει την λανθασμένη ακολουθία και παράγει μια μη λειτουργική ή δυσλειτουργική πρωτεΐνη. Αυτό το λάθος στη συνέχεια προκαλεί την αποτυχία των σημαντικών οργάνων.

Το πρόβλημα ήταν πάντα να λυθούν τέτοιες ασθένειες. Το πρόβλημα βρίσκεται στο επίπεδο της γενωμικής,所以 κάθε einzelne κυττάρο του ασθενούς είναι εξίσου ελαττωματικό. Και δεν είναι δυνατό να φέρει το “σωστό” πρωτεΐνη σε κάθε einzelne κυττάρο που το χρειάζεται.

Αυτό ήταν μέχρι την επεξεργασία γονιδιώματος να γίνει πραγματικότητα. Με νέες επαναστατικές θεραπείες που εγκρίθηκαν τους τελευταίους μήνες, είναι ώρα να εξεταστεί το δυναμικό της αγοράς.

Επεξεργασία Γονιδιώματος

Η επεξεργασία γονιδιώματος έχει μελετηθεί από ερευνητές για σχεδόν 20 χρόνια τώρα. Οι πρώτες τεχνολογίες, όπως οι ζίνκ φινγκερ νυkleάση και TALENS, φαίνονταν υποσχόμενες αλλά συχνά δεν ήταν επαρκείς για να παράγουν θεραπευτικά αποτελέσματα εκτός από quelques στενά περιπτώσεις.

Το σημείο καμπής ήταν η ανακάλυψη του CRISPR-Cas9 το 2012. Έκανε δυνατή μια πολύ στοχευμένη προσέγγιση στην επεξεργασία γονιδιώματος. Επίσης, κέρδισε τους εφευρέτες του το Βραβείο Νόμπελ Χημείας το 2020.

Μια vài άλλες διαφορετικές συστήματα CRISPR-Cas έχουν ανακαλυφθεί από τότε. Οι πιο αξιοσημείωτες, το CRISPR-Cas12, που συζητήσαμε στο άρθρο: “Τι είναι το CRISPR-Cas12a2; & Γιατί έχει σημασία;” Μπορείτε επίσης να διαβάσετε περισσότερα για τεχνολογία επεξεργασίας γονιδιώματος γενικά σε αυτό το άρθρο.

Τώρα, λίγα 10 χρόνια αργότερα, βλέπουμε νέες θεραπείες από την τεχνολογία CRISPR. Και ακόμη πιο προηγμένες τεχνολογίες επεξεργασίας γονιδιώματος επίσης.

Η Αγορά Επεξεργασίας Γονιδιώματος

Μόνο σε μια νεαρή αγορά, η έγκριση μιας θεραπείας επεξεργασίας γονιδιώματος για αιμοφιλία τον Νοέμβριο του 2022 έχει αποδείξει ότι η επεξεργασία γονιδιώματος μπορεί να είναι και ιατρικά ισχυρή και οικονομικά βιώσιμη.

Με μια ετικέτα τιμής 3,5 εκατομμυρίων δολαρίων/θεραπεία, έσπασε νέα ρεκόρ προηγουμένως κατεχόμενα από άλλη μια θεραπεία γονιδιώματος, την Zolgensma της Novartis (2 εκατομμύρια δολάρια/θεραπεία).

Το κόστος μπορεί να φαίνεται εξωφρενικό, αλλά πρέπει να συγκριθεί με το πραγματικό κόστος θεραπείας αυτών των ασθενειών. Για παράδειγμα, η αιμοφιλία μπορεί να κοστίζει μέχρι 28 εκατομμύρια δολάρια και ακόμη και να μην επιτρέψει πλήρως μια καλή ποιότητα ζωής.

Πηγή: ARK Invest

Με σχεδόν 400 κλινικές δοκιμές για θεραπείες γονιδιώματος, αυτή η αγορά είναι έτοιμη να μεγαλώσει πολύ γρήγορα. Μπορεί να πολλαπλασιαστεί περισσότερο από 10 φορές τα επόμενα 7 χρόνια.

Πηγή: ARK Invest

Η πρόβλεψη της Ark Invest είναι μια βάση περίπτωσης ετήσιων εσόδων 30 δισεκατομμυρίων δολαρίων.

Αυτό είναι το λόγο για τον οποίο οι θεραπείες γονιδιώματος παραμένουν περιορισμένες σε σπάνιες ασθένειες και γενετικά προβλήματα για όλη τη διάρκεια της δεκαετίας.

Πηγή: ARK Invest

Μια Μεγαλύτερη Δυνατότητα

Μια άλλη δυνατότητα είναι η επεξεργασία γονιδιώματος να εφαρμοστεί σε ένα πολύ μεγαλύτερο πλήθος ασθενειών. Οι σπάνιες γενετικές ασθένειες ήταν το σαφές υποκείμενο για την τεχνολογία, поскольку ήξερα τι χρειαζόταν να επιδιορθωθεί, οι υφιστάμενες θεραπείες ήταν κακές έως και ανύπαρκτες, και ακόμη και η ακριβή επεξεργασία γονιδιώματος είναι ακόμη φθηνότερη από τις περισσότερες συμβατικές θεραπείες.

Αλλά υπάρχει ένας ευρύτερος範圍 δυνατοτήτων. Πολλές συνεχιζόμενες κλινικές δοκιμές βρίσκονται σε νέες θεραπευτικές περιοχές, όπως νευρολογία, ογκολογία (καρκίνος) ή διαβήτης.

Και ενώ οι σπάνιες ασθένειες συχνά επηρεάζουν quelques χιλιάδες ή δεκάδες χιλιάδες ανθρώπους, αυτές οι νέες εφαρμογές αφορούν δεκάδες εκατομμύρια ανθρώπους.

Πηγή: ARK Invest

Εάν κάποιες από αυτές τις θεραπείες αποδείξουν την αποτελεσματικότητα της επεξεργασίας γονιδιώματος για περισσότερα από τα σπάνια ασθένειες, η Ark Invest εκτιμά ότι η δυνατότητα της αγοράς θα μπορούσε να είναι πολύ μεγαλύτερη. Έτσι, θα μπορούσε να φτάσει ετήσια έσοδα μέχρι 60 δισεκατομμύρια δολάρια μέχρι το 2030. Και θα μπορούσε να συνεχίσει να μεγαλώνει μετά από αυτή τη ημερομηνία.

Εταιρείες Επεξεργασίας Γονιδιώματος

Αυτές οι εταιρείες εργάζονται όλες στην τεχνολογία επεξεργασίας γονιδιώματος, συμπεριλαμβανομένης της πέραν του πεδίου των σπανίων ασθενειών. Έχουν οργανωθεί από την μεγαλύτερη στην μικρότερη αγορική κεφαλαιοποίηση όταν γράφτηκε αυτό το άρθρο.

1. Vertex

(VRTX )

Η Vertex είναι μια εταιρεία που είναι κυρίως ενεργή στην θεραπεία της κυστικής ίνωσης, τουλάχιστον όσον αφορά το χαρτοφυλάκιο των εγκεκριμένων φαρμάκων της. Επενδύει στην δυνατότητα των γενετικών θεραπειών για τις πιο δύσκολες περιπτώσεις κυστικής ίνωσης.

Ωστόσο, η κύρια συμμετοχή της στην επεξεργασία γονιδιώματος είναι διπλή.

Πρώτον, με θεραπείες που αναπτύχθηκαν με την CRISPR Therapeutics για αιματολογικές ασθένειες: β-θαλασσαιμία και ασθένεια σικλών.

Δεύτερον, με την απόκτηση της ViaCyte. Η ViaCyte αναπτύσσει, σε συνεργασία με την CRISPR Therapeutics, μια λύση για τον διαβήτη τύπου 1. Αυτή η θεραπεία θα ήταν ένα μείγμα θεραπείας κυττάρων και θεραπείας επεξεργασίας γονιδιώματος. Μπορείτε να διαβάσετε περισσότερα για αυτή τη θεραπεία διαβήτη σε αυτό το λεπτομερές άρθρο.

2. CRISPR Therapeutics

(CRSP )

Ένας από τους ιδρυτές της CRISPR Therapeutics είναι Εμμανουήλ Σαρπαντιέ, ο ανακαλύπτης του CRISPR–Cas9 και το Βραβείο Νόμπελ Χημείας του 2020 για αυτή την ανακάλυψη.

Η CRISPR εργάζεται σε πολλά θέματα, συμπεριλαμβανομένων αιματολογικών ασθενειών, ογκολογίας και διαβήτη (η θεραπεία διαβήτη αναπτύσσεται σε συνεργασία με την Vertex)

Μπορείτε να διαβάσετε περισσότερα για την CRISPR Therapeutic στο άρθρο μας “Επεξεργασία Γονιδιώματος: CRISPR Therapeutics vs. Beam Therapeutics.”

3. Beam Therapeutics

(BEAM )

Μια άλλη γρήγορα προηγμένη εταιρεία επεξεργασίας γονιδιώματος είναι η Beam Therapeutics. Χρησιμοποιεί μια παραλλαγή της επεξεργασίας γονιδιώματος που ονομάζεται επεξεργασία βάσης, η οποία μπορεί να τροποποιήσει μόνο ένα γράμμα κάθε φορά στο γενετικό κώδικα. Η κύρια εστίασή της είναι η αιματολογία (ασθένεια σικλών), ογκολογία και σπάνιες ασθένειες.

Μπορείτε να ακολουθήσετε τον σύνδεσμο παραπάνω για μια σημείο-προς-σημείο σύγκριση μεταξύ Beam και CRISPR Therapeutics.

4. UniQure

(QURE )

Η UniCure είναι η εταιρεία της οποίας αναφέρουμε την εγκεκριμένη θεραπεία επεξεργασίας γονιδιώματος 3,5 εκατομμυρίων δολαρίων/θεραπεία για αιμοφιλία που έχει εγκριθεί πρόσφατα στις ΗΠΑ και την ΕΕ.

Η εταιρεία δεν χρησιμοποιεί μια τεχνολογία CRIPR-όμοια, προτιμώντας την Adeno-Associated Viral Vectors (AAVV).

Η εταιρεία ελπίζει ότι η πρόσφατη επιτυχία στην αιμοφιλία μπορεί να επεκταθεί σε άλλες παθολογίες, ιδιαίτερα στην ασθένεια Huntington.

5. Editas Medicine

(EDIT )

Η Editas είναι αφιερωμένη στην αξιοποίηση της ικανότητας του συστήματος CRISPR-Cas12a. Έχουμε καλυμμένα λεπτομερώς τις μοναδικές ικανότητες του Cas-12a σε ένα αφιερωμένο άρθρο. Αλλά για να το συνοψίσω σύντομα:

• Δύσκολα προβλήματα με Cas9 θα μπορούσαν να λυθούν με Cas12a
• Αποτέλεσμα υψηλότερων πιθανοτήτων επεξεργασίας γονιδιώματος από το Cas9.
• Περισσότερα από ένα γονίδιο μπορούν να τροποποιηθούν ταυτόχρονα με CAs12a

Η εταιρεία είναι μόνο στις πρώτες φάσεις κλινικών δοκιμών, με εστίαση σε ασθένειες ματιών και αίματος.

Μπορείτε να δείτε ένα πιο λεπτομερές προφίλ και μια σημείο-προς-σημείο σύγκριση με την CRISPR Therapeutics στο άρθρο: “CRISPR Therapeutics vs Editas Medicine”.

6. Sangamo Therapeutics

(SGMO )

Η εταιρεία εργάζεται σε πολλαπλά θέματα θεραπειών κυττάρων και μιας θεραπείας επεξεργασίας γονιδιώματος για αιμοφιλία Α, που βρίσκεται τώρα στη φάση 3 κλινικών δοκιμών, με μια αίτηση για έγκριση που αναμένεται μέχρι το τέλος του 2024.

Εργάζεται επίσης σε μια θεραπεία επεξεργασίας γονιδιώματος για την ασθένεια Fabry, μια κατάσταση που επηρεάζει το ήπαρ.

Μπορείτε να διαβάσετε περισσότερα για την Sangamo (όπως και την Vertex) στο άρθρο μας “5 Καλύτερες Εταιρείες Κυττάρων για Επένδυση (Απρίλιος 2023)”.

7. Precigen

(PGEN )

Η εταιρεία είναι η ηγέτης στο πεδίο της αξιοποίησης της επεξεργασίας γονιδιώματος για την θεραπεία του καρκίνου.

Η πλατφόρμα UltraCAR-T τροποποιεί τη γενετική των λευκών κυττάρων του ασθενούς, καθιστώντας τα να επιτεθούν σε κυττάρα καρκίνου με στοχευμένο τρόπο.

Οι περισσότερες θεραπείες CAR-T βρίσκονται ακόμη στη φάση 1 κλινικών δοκιμών, με άλλα προϊόντα που δεν εστιάζουν στην επεξεργασία γονιδιώματος να είναι πιο προηγμένα στη διαδικασία έρευνας και ανάπτυξης.

Πέραν των Ανθρώπινων Θεραπειών

Η επεξεργασία γονιδιώματος είναι μια τεχνολογία που είναι ακόμη στην παιδική της ηλικία. Έχει το δυναμικό να επανακαθορίσει τον τρόπο με τον οποίο θεραπεύουμε τους ζωντανούς οργανισμούς.

Για παράδειγμα, μπορεί να χρησιμοποιηθεί στη γεωργία για:

• δημιουργία νέων ποικιλιών και φυλών.
• μείωση της ανάγκης.
• αύξηση της απόδοσης.

Μπορείτε να διαβάσετε περισσότερα για αυτό και τις εταιρείες που είναι ενεργές σε αυτό το πεδίο στο άρθρο μας “CRISPR Πέραν της Ανθρώπινης Υγείας: Η Νέα Επενδυτική Πύλη για την Επεξεργασία Γονιδιώματος.”

Μπορεί ακόμη και να μετατρέψει φυτά και μικροοργανισμούς σε βιομηχανίες που παράγουν φάρμακα ή υψηλής αξίας υλικά και μόρια. Ένας τέτοιος концепτός συχνά περιγράφεται ως συνθετική βιολογία. Μπορείτε να βρείτε περισσότερες πληροφορίες για δημόσιες εταιρείες σε αυτό το τομέα στο άρθρο μας: “Top 5 Δημόσιες Εταιρείες Συνθετικής Βιολογίας“.