Η Γονιδιακή Επεξεργασία Προβλέπεται από την ARK Invest Να Αποτελέσει Βιομηχανία των $30Δ-$60Δ μέχρι το 2030

Στα 70 χρόνια από την ανακάλυψη της διπλής έλικας του DNA, αρχίσαμε να κατανοούμε πραγματικά την αιτία πολλών μυστηριωδών, ανίατων ασθενειών, όπως η αιμορραγική δυσπλασία, η κυστική ίνωση κ.λπ. Οι περισσότερες προέρχονται από ελαττωματικές γενετικές ακολουθίες: συχνά, ένα γονίδιο έχει λανθασμένη ακολουθία και παράγει μια μη λειτουργική ή δυσλειτουργική πρωτεΐνη. Αυτό το σφάλμα στη συνέχεια προκαλεί αποτυχία των λειτουργιών σημαντικών οργάνων.

Το πρόβλημα ήταν εδώ και πολύ καιρό η εξάλειψη τέτοιων ασθενειών. Το ζήτημα βρίσκεται στο επίπεδο της γενετικής, έτσι κάθε κυτταρική μονάδα του ασθενούς είναι εξίσου ελαττωματική. Και δεν είναι εφικτό να παρασχεθεί η «σωστή» πρωτεΐνη σε κάθε κύτταρο που τη χρειάζεται.

Αυτό συνέβη μέχρι να γίνει η γονιδιακή επεξεργασία πραγματικότητα. Με νέες επαναστατικές θεραπείες που εγκρίθηκαν τους τελευταίους μήνες, ήρθε η ώρα να εξετάσουμε το δυναμικό αυτής της αγοράς.

Γονιδιακή Επεξεργασία

Η γονιδιακή επεξεργασία παρακολουθείται από ερευνητές σχεδόν 20 χρόνια. Οι πρώιμες τεχνολογίες, όπως η νουκλεάση ψευδοπυρήνα ψευδάργυρου και TALENS, έδειχναν υποσχόμενες, αλλά συχνά δεν ήταν επαρκείς για να παράγουν θεραπευτικά αποτελέσματα εκτός από λίγες περιορισμένες περιπτώσεις.

Το σημείο καμπής ήταν η ανακάλυψη του CRISPR-Cas9 το 2012. Επέτρεψε μια πολύ στοχευμένη προσέγγιση στη γονιδιακή επεξεργασία. Επίσης, χάρισε στους ανακαλυπτές του το Βραβείο Νόμπελ Χημείας το 2020.

Από τότε έχουν ανακαλυφθεί μερικά άλλα διαφορετικά συστήματα CRISPR-Cas. Το πιο αξιοσημείωτο είναι το CRISPR-Cas12, το οποίο συζητήσαμε στο άρθρο: “Τι είναι το CRISPR-Cas12a2; & Γιατί είναι σημαντικό;”. Μπορείτε επίσης να διαβάσετε περισσότερα για τη γενική τεχνολογία γονιδιακής επεξεργασίας σε αυτό το άρθρο.

Τώρα, περίπου 10 χρόνια αργότερα, βλέπουμε νέες θεραπείες από την τεχνολογία CRISPR. Και επίσης κάποιες ακόμη πιο προχωρημένες τεχνικές γονιδιακής επεξεργασίας.

Η Αγορά Γονιδιακής Επεξεργασίας

Μόνο σε μια νεαρή αγορά, η έγκριση μιας θεραπείας γονιδιακής επεξεργασίας για αιμορραγική δυσπλασία τον Νοέμβριο του 2022 απέδειξε ότι η γονιδιακή επεξεργασία μπορεί να είναι τόσο ιατρικά ισχυρή όσο και οικονομικά βιώσιμη.

Με τιμή $3,5 εκατομμύρια/θεραπεία, έσπασε νέα ρεκόρ τιμής που προηγουμένως κατείχε άλλη γονιδιακή θεραπεία, η Zolgensma της Novartis ($2 εκατομμύρια/θεραπεία).

Το κόστος μπορεί να φαίνεται εξωφρενικό, αλλά πρέπει να συγκρίνεται με το πραγματικό κόστος αντιμετώπισης αυτών των ασθενειών. Για παράδειγμα, η αιμορραγική δυσπλασία μπορεί να κοστίσει έως $28 εκατομμύρια και ακόμη να μην εξασφαλίζει πλήρως καλή ποιότητα ζωής.

Πηγή: ARK Invest

Με σχεδόν 400 κλινικές δοκιμές για γονιδιακές θεραπείες, αυτή η αγορά είναι έτοιμη να αναπτυχθεί πολύ γρήγορα. Θα μπορούσε να πολλαπλασιαστεί περισσότερο από 10 φορές τα επόμενα 7 χρόνια.

Πηγή: ARK Invest

Η πρόβλεψη της Ark Invest αποτελεί βασική περίπτωση ετήσιων εσόδων των $30 δισεκατομμυρίων.

Γι’ αυτό οι γονιδιακές θεραπείες παραμένουν περιορισμένες σε σπάνιες ασθένειες και γενετικά προβλήματα για ολόκληρη αυτή τη δεκαετία.

Πηγή: ARK Invest

Μεγαλύτερο Δυναμικό

Μια άλλη δυνατότητα είναι η εφαρμογή της γονιδιακής επεξεργασίας σε ένα πολύ μεγαλύτερο σύνολο ασθενειών. Οι σπάνιες γενετικές ασθένειες ήταν το προφανές αντικείμενο δοκιμής για την τεχνολογία, καθώς γνωρίζαμε τι έπρεπε να διορθωθεί, οι υπάρχουσες θεραπείες ήταν φτωχές ή ανύπαρκτες, και ακόμη και η ακριβή γονιδιακή επεξεργασία παραμένει φθηνότερη από τις περισσότερες συμβατικές θεραπείες.

Αλλά υπάρχει ένα ευρύτερο φάσμα δυνατοτήτων. Πολλές τρέχουσες κλινικές δοκιμές βρίσκονται σε νέους θεραπευτικούς τομείς, όπως η νευρολογία, η ογκολογία (καρκίνος) ή ο διαβήτης.

Και ενώ οι σπάνιες ασθένειες συχνά επηρεάζουν μερικές χιλιάδες ή δεκάδες χιλιάδες άτομα, αυτές οι νέες εφαρμογές αφορούν δεκάδες εκατομμύρια ανθρώπους.

Πηγή: ARK Invest

Αν μερικές από αυτές τις θεραπείες αποδείξουν την αποτελεσματικότητα της γονιδιακής επεξεργασίας για περισσότερα από μόνο σπάνια νοσήματα, η Ark Invest εκτιμά ότι η δυνητική αγορά θα μπορούσε να είναι πολύ μεγαλύτερη. Έτσι, θα μπορούσε να φτάσει ετήσια έσοδα έως $60 δισεκατομμύρια μέχρι το 2030. Και ίσως συνεχίσει να αυξάνεται και μετά από αυτήν την ημερομηνία.

Εταιρείες Γονιδιακής Επεξεργασίας

Αυτές οι εταιρείες εργάζονται όλες στην τεχνολογία γονιδιακής επεξεργασίας, συμπεριλαμβανομένων και πέρα από το πεδίο των σπάνιων ασθενειών. Έχουν ταξινομηθεί από τη μεγαλύτερη προς τη μικρότερη κεφαλαιοποίηση αγοράς κατά τη σύνταξη αυτού του άρθρου.

1. Vertex

VRTX Διάγραμμα τιμής

Η Vertex είναι μια εταιρεία που δρα κυρίως στην αντιμετώπιση της κυστικής ίνωσης, τουλάχιστον όσον αφορά το εγκεκριμένο φαρμακευτικό της χαρτοφυλάκιο. Επενδύει στο δυναμικό των γενετικών θεραπειών για την πιο δύσκολη περίπτωση της κυστικής ίνωσης.

Ωστόσο, η κύρια συμμετοχή της στη γονιδιακή επεξεργασία είναι διπλή.

Πρώτον, με θεραπείες που αναπτύχθηκαν με τη CRISPR Therapeutics (CRSP ) για αιμολογικές ασθένειες: β-θαλασαιμία και νόσο σιδεροπενή.

Δεύτερον, με την εξαγορά της ViaCyte. Η ViaCyte αναπτύσσει, σε συνεργασία με τη CRISPR Therapeutics, μια λύση για τον διαβήτη τύπου 1. Αυτή η θεραπεία θα είναι ένας συνδυασμός θεραπείων με βλαστοκύτταρα και γονιδιακής επεξεργασίας. Μπορείτε να διαβάσετε περισσότερα για αυτήν την τεχνολογία θεραπείας διαβήτη σε αυτό το λεπτομερές άρθρο.

2. CRISPR Therapeutics

CRSP Διάγραμμα τιμής

Ένας από τους ιδρυτές της CRISPR Therapeutics είναι ο Emmanuel Charpentier, ο ανακαλύπτης του CRISPR–Cas9 και βραβευμένος με το Βραβείο Νόμπελ Χημείας το 2020 για αυτήν την ανακάλυψη.

Η CRISPR εργάζεται σε πολλαπλά θέματα, συμπεριλαμβανομένων των αιμολογικών ασθενειών, της ογκολογίας και του διαβήτη (η θεραπεία διαβήτη αναπτύσσεται σε συνεργασία με τη Vertex).

Μπορείτε να διαβάσετε περισσότερα για τη CRISPR Therapeutics στο άρθρο μας “Γονιδιακή Επεξεργασία: CRISPR Therapeutics vs. Beam Therapeutics (BEAM ) ”.

3. Beam Therapeutics

BEAM Διάγραμμα τιμής

Μια άλλη γρήγορα εξελισσόμενη νεοσύστατη εταιρεία γονιδιακής επεξεργασίας είναι η Beam Therapeutics. Χρησιμοποιεί μια παραλλαγή της γονιδιακής επεξεργασίας που ονομάζεται base editing, η οποία μπορεί να τροποποιήσει μόνο ένα γράμμα τη φορά στον γενετικό κώδικα. Η κύρια εστίασή της είναι η αιματολογία (νόσος σιδεροπενή), η ογκολογία και οι σπάνιες ασθένειες.

Μπορείτε να ακολουθήσετε τον παραπάνω σύνδεσμο για μια σύγκριση σημείο προς σημείο μεταξύ Beam και CRISPR Therapeutics.

4. UniQure

QURE Διάγραμμα τιμής

Η UniCure είναι η εταιρεία της οποίας αναφέρουμε τη θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας για αιμορραγική δυσπλασία των $3,5 εκατομμυρίων/δόση που εγκρίθηκε πρόσφατα στις ΗΠΑ και στην ΕΕ.

Η εταιρεία δεν χρησιμοποιεί τεχνολογία παρόμοια με CRIPR, προτιμώντας τους Αδενοσυσχετισμένους Ιογενείς Διάνυσες (AAVV).

Η εταιρεία ελπίζει ότι η πρόσφατη επιτυχία στην αιμορραγική δυσπλασία μπορεί να επεκταθεί σε άλλες παθολογίες, ιδιαίτερα στη νόσο Huntington.

5. Editas Medicine

EDIT Διάγραμμα τιμής

Η Editas αφιερώνεται στην αξιοποίηση της δυνατότητας του συστήματος CRISPR-Cas12a. Έχουμε καλύψει λεπτομερώς τις μοναδικές δυνατότητες του Cas-12a σε ένα αφιερωμένο άρθρο. Αλλά για μια σύντομη περίληψη:

• Δυσκολίες που είναι δύσκολο να λυθούν με το Cas9 θα μπορούσαν να είναι εφικτές με το Cas12a
• Αποτελεί υψηλότερες πιθανότητες επιτυχίας γονιδιακής επεξεργασίας σε σύγκριση με το Cas9.
• Περισσότερα από ένα γονίδιο μπορούν να τροποποιηθούν ταυτόχρονα με το Cas12a

Η εταιρεία βρίσκεται μόνο στα αρχικά στάδια κλινικών δοκιμών, με έμφαση σε οφθαλμικές και αιμολογικές ασθένειες.

Μπορείτε να δείτε ένα πιο λεπτομερές προφίλ και μια σύγκριση σημείο προς σημείο με τη CRISPR Therapeutics σε αυτό το άρθρο: “CRISPR Therapeutics vs Editas Medicine (EDIT ) ”.

6. Sangamo Therapeutics

SGMO Διάγραμμα τιμής

Η εταιρεία εργάζεται σε πολλαπλές θεραπείες με βλαστοκύτταρα και μια γονιδιακή θεραπεία για αιμορραγική δυσπλασία τύπου A, η οποία βρίσκεται τώρα στο στάδιο 3 των κλινικών δοκιμών, με αίτηση έγκρισης που αναμένεται μέχρι το τέλος του 2024.

Εργάζεται επίσης πάνω σε μια θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας για τη νόσο Fabry, μια κατάσταση που επηρεάζει το ήπαρ.

Μπορείτε να διαβάσετε περισσότερα για τη Sangamo (καθώς και για τη Vertex) στο άρθρο “5 Καλύτερες Εταιρείες Βλαστοκυτταρικής Θεραπείας για Επένδυση (Απρίλιος 2023)”.

7. Precigen

PGEN Διάγραμμα τιμής

Η εταιρεία ηγείται του τομέα της αξιοποίησης της γονιδιακής επεξεργασίας για τη θεραπεία του καρκίνου.

Η πλατφόρμα UltraCAR-T τροποποιεί τη γενετική των λευκών κυττάρων του ασθενούς, κάνοντάς τα να επιτίθενται σε καρκινικά κύτταρα με στοχευμένο τρόπο.

Οι περισσότερες θεραπείες CAR-T βρίσκονται ακόμη στο στάδιο 1 των κλινικών δοκιμών, ενώ άλλα προϊόντα που δεν εστιάζουν στη γονιδιακή επεξεργασία είναι πιο προχωρημένα στην ερευνητική και ανάπτυξη.

Πέρα από τις Ανθρώπινες Θεραπείες

Η γονιδιακή επεξεργασία είναι μια τεχνολογία που βρίσκεται ακόμη στα πρώτα της στάδια. Έχει τη δυνατότητα να φέρει επανάσταση στον τρόπο που αντιμετωπίζουμε τους ζωντανούς οργανισμούς.

Για παράδειγμα, μπορεί να χρησιμοποιηθεί στη γεωργία για να:

• δημιουργήσει νέες ποικιλίες και φυλές.
• μειώσει την ανάγκη.
• αυξήσει την απόδοση.

Μπορείτε να διαβάσετε περισσότερα για αυτό και τις εταιρείες που δραστηριοποιούνται σε αυτόν τον τομέα στο άρθρο “CRISPR Beyond Human Health: The New Investing Frontier for Gene Editing”.

Μπορεί ακόμη και να μετατρέψει φυτά και μικροοργανισμούς σε βιοεργοστάσια που παράγουν φάρμακα ή υλικά και μόρια υψηλής αξίας. Ένα τέτοιο概念 συχνά περιγράφεται ως συνθετική βιολογία. Μπορείτε να βρείτε περισσότερες πληροφορίες για τις εισηγμένες εταιρείες σε αυτόν τον τομέα στο άρθρο μας: “Top 5 Synthetic Biology Public Companies”.