Top 5 Εταιρείες CRISPR για Επένδυση (Μάιος 2026)

Η Επανάσταση του CRISPR

Εκατοντάδες και ακόμη χιλιάδες ασθένειες έχουν μια ριζική αιτία στη γενετική. Πολυάριθμες από αυτές παραμένουν μέχρι σήμερα αθεράπευτες ή υποθεραπεύονται. Και οι περισσότερες είτε είναι βαριά αναπηρικές είτε θανατηφόρες.

Ενώ κάποιες τεχνολογίες τροποποίησης γονιδίων υπάρχουν από τη δεκαετία του 1990, ήταν κάπως πρωτόγονες, προκαλώντας πολλές ζημιές και ανεπιθύμητες τροποποιήσεις στα τροποποιημένα κύτταρα. Αυτό ήταν αρκετό για την παραγωγή γενετικά τροποποιημένων καλαμπόκι, αλλά όχι αρκετό για την ιατρική των ανθρώπων.

Έτσι, όταν το 2012, η Jennifer Doudna και η Emmanuelle Charpentier ανακάλυψαν το CRISPR-Cas9, πολλές ελπίδες μεγάλωσαν. Αυτό οφείλεται στο ότι το σύστημα CRISPR μας επιτρέπει να “επεξεργαζόμαστε” γονίδια με einen στοχευμένο τρόπο που ήταν αδύνατο μέχρι τότε.

Source: CRISPR Therapeutics

Αυτή η ανακάλυψη οδήγησε και τις δύο γυναίκες να ξεκινήσουν τις δικές τους εταιρείες, αναζητώντας να ερευνήσουν και να εκμεταλλευτούν αυτή την εφεύρεση και κέρδισαν το Βραβείο Νόμπελ Χημείας το 2020.

Ένα δωδεκάδα θεραπειών CRISPR υποβαλλονται τώρα σε δοκιμές και κλινικές δοκιμές για προηγουμένως αθεράπευτες ασθένειες.

Η Μανία του CRISPR

Λόγω του τεράστιου δυναμικού του, το CRISPR έγινε αμέσως το κέντρο eines τεράστιου προσπάθειας έρευνας και ανάπτυξης στη βιοτεχνολογική βιομηχανία. Νέα συστήματα CRISPR ανακαλύφθηκαν, όπως Cas12, CAs12a, αλλά και Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10, κ.λπ…

Για τώρα, οι περισσότερες έρευνες για την ιατρική των ανθρώπων εστιάζονται στις CAs9 και CAs12. Αν είστε τεχνικά προσανατολισμένοι και θέλετε να μάθετε περισσότερα για τη διαφορά μεταξύ αυτών των δύο κυρίων συστημάτων CRISPR, σας συνιστώ να διαβάσετε αυτό το επιστημονικό άρθρο και αυτό το άρθρο.

Αυτή η τεράστια επένδυση στο CRISPR επίσης προκάλεσε νέες εταιρείες αφιερωμένες στο θέμα και νέες προγραμματικές εκκινήσεις από άλλες βιοτεχνολογικές και φαρμακευτικές εταιρείες. Αυτό δημιουργεί ένα είδος μανίας όταν συνδυάζεται με την έξοδο για οτιδήποτε σχετίζεται με τη βιοτεχνολογία κατά τη διάρκεια της πανδημίας. Από το 2021, αυτό έχει κάπως ψυχρανθεί, με τις αξιολογήσεις να σταθεροποιούνται σε χαμηλότερα επίπεδα.

Πρόσφατα, πολλές από αυτές τις θεραπείες έχουν ολοκληρώσει το τελευταίο στάδιο κλινικών δοκιμών ή είναι ακόμη και ήδη εγκεκριμένες. Έτσι, είναι μια καλή στιγμή για τους επενδυτές να κοιτάξουν πίσω στο τομέα και να δουν ποιες είναι οι καλύτερες μετοχές για να οδηγήσουν την εισερχόμενη κυματική κίνηση της εμπορικής εκμετάλλευσης των θεραπειών που βασίζονται στο CRISPR.

Top 5 Μετοχές CRISPR

(Η επιλογή έχει γίνει σύμφωνα με μια υποκειμενική αξιολόγηση των τεχνικών επιτευγμάτων και οικονομικών προφίλ).

1. CRISPR Therapeutics AG

(CRSP )

CRISPR Therapeutics ιδρύθηκε από τον συν-ανακαλυπτή του CRISPR Cas9, Emmanuel Charpentier. Η εταιρεία επικεντρώνεται στην εφαρμογή της τεχνολογίας Cas9 στην ιατρική των ανθρώπων.

Στο ερευνητικό της πορτφόλιο, τα 2 σημαínontes προγράμματα είναι αιματολογικές θεραπείες για τη νόσο β-θαλασσαιμία και τη νόσο σικλών (SCD). Και τα δύο αναπτύσσονται σε συνεργασία με τη Vertex.

Μια άλλη εφαρμογή της τεχνολογίας του CRISPR Therapeutics είναι η θεραπεία του καρκίνου. Η ιδέα είναι να χρησιμοποιηθούν τροποποιημένα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος για να επιτεθούν στα κύτταρα του καρκίνου. Μέχρι τώρα, τα κύτταρα του ασθενούς έπρεπε να τροποποιηθούν γενετικά, μια διαδικασία που διαρκούσε αρκετές εβδομάδες, που συχνά ήταν πολύ αργή για την ταχεία επιδείνωση της υγείας του ασθενούς.

Αντίθετα, το CRISPR Therapeutics αναπτύσσει ένα τροποποιημένο κύτταρο του ανοσοποιητικού συστήματος που μπορεί να παραχθεί εκ των προτέρων και να ταιριάζει σε όλους τους ασθενείς. Η εταιρεία έχει目前 8 υποψήφιους στο πορτφόλιο, από τους οποίους 2 ήδη βρίσκονται σε κλινικές δοκιμές.

Η εταιρεία είναι επίσης σε συνεργασία για μια θεραπεία διαβήτη με τη ViaCyte. Το CRISPR Therapeutics θέλει να βελτιώσει την τεχνολογία, μετατρέποντάς την σε μια θεραπεία για όλη τη ζωή και όχι απαιτώντας φάρμακα ανοσοκαταστολής για όλη τη ζωή, όπως η αρχική έκδοση της θεραπείας ViaCyte απαιτεί.

Η ViaCyte αγοράστηκε από τη Vertex το καλοκαίρι του 2022, εμβαθύνοντας τους δεσμούς μεταξύ της Vertex και του CRISPR Therapeutics.

Σε μακροπρόθεσμο ορίζοντα, το CRISPR Therapeutics στοχεύει να αναπτύξει θεραπείες in vivo, όπου τα κύτταρα μπορούν να τροποποιηθούν απευθείας στο σώμα του ασθενούς, αντί της τρέχουσας εξ vivo προσέγγισης, όπου τα τροποποιημένα κύτταρα επανεισάγονται στον ασθενή.

Source: CRISPR Therapeutics

Ενώ το CRISPR Therapeutics είναι ακόμη στη φάση προ-εσόδων, έχει κάνει πολλά προγράμματα στην έρευνά του. Έχει επίσης 2 δισεκατομμύρια δολάρια σε μετρητά για να καλύψει τις δαπάνες μέχρι το 2024. Έτσι, μπορεί να χρειαστεί να αντλήσει thêm κεφάλαια αν οι αιματολογικές θεραπείες δεν εγκριθούν μέχρι το 2024. Αυτό μπορεί επίσης να αποφευχθεί χάρη στα έσοδα από τη Vertex για την επίτευξη των στόχων έρευνας στο πρόγραμμα διαβήτη.

2. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

(VRTX )

Η Vertex είναι η ηγέτης στη θεραπεία της κυστικής ίνωσης, μιας θανατηφόρου γενετικής ασθένειας, με 4 διαφορετικές θεραπείες που στοχεύουν σε διαφορετικά προφίλ ασθενών. Οι ασθενείς που δεν μπορούν να θεραπευτούν με τη τρέχουσα θεραπεία έχουν ένα φάρμακο στη φάση III κλινικών δοκιμών, Vanzacaftor. Αναπτύσσουν επίσης μια γενετική θεραπεία για τη κυστική ίνωση χρησιμοποιώντας τεχνολογία mRNA.

Ως σύνολο, η Vertex είναι πολύ επικεντρωμένη στην έρευνα και ανάπτυξη, με το 70% των λειτουργικών δαπανών αφιερωμένων στην αναζήτηση νέων φαρμάκων και θεραπειών.

Source: Vertex

Συνεργάζονται με το CRISPR Therapeutics για να βοηθήσουν στην ανάπτυξη της αιματολογικής γονιδιακής θεραπείας που αναφέρθηκε παραπάνω. Έχουν επίσης 2 διαφορετικά προγράμματα σε ανάπτυξη για τον διαβήτη τύπου 1. Το πρώτο είναι αυτό που περιγράψαμε πιο αναλυτικά στο πρόγραμμα του CRISPR Therapeutics. Το δεύτερο είναι μια συσκευή που θα απομονώσει τα κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη από το ανοσοποιητικό σύστημα, αφαιρώντας την ανάγκη για τεχνολογία ViaCyte hypo-ανοσοποιητική.

Χάρη σε αυτή τη διπλή προσέγγιση, η Vertex έχει μια σοβαρή ευκαιρία να μετατρέψει τον διαβήτη σε μια πλήρως θεραπεύσιμη ασθένεια και μaybe ακόμη και χωρίς ανοσοκαταστολή.

Τέλος, η θεραπεία VX-548 για οξύ πόνο είναι στο τελευταίο στάδιο ανάπτυξης και μπορεί να είναι μια νέα εναλλακτική λύση για τα οπιοειδή, χωρίς τον κίνδυνο εθισμού και λιγότερες παρενέργειες.

Source: Vertex

Η Vertex μπορεί να βασιστεί στην σταθερή ροή εσόδων από την ηγετική της θέση στη θεραπεία της κυστικής ίνωσης για να финансирует όλες τις επεκτάσεις της σε νέους θεραπευτικούς τομείς. Αυτό την καθιστά μια καλή μετοχή CRISPR για τους επενδυτές που φοβούνται τις εταιρείες προ-εσόδων.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

(DNA )

Η εταιρεία παράγει οργανισμούς κατά παραγγελία για συγκεκριμένες εφαρμογές. Έχει διαφοροποιήσει τις εφαρμογές της ευρέως με πολλά προγράμματα έρευνας και συνεργασιών:

• Κανναβινοειδή
• παραγωγή mRNA εμβολίων και νουκλεϊκών οξέων
• Πρωτεΐνες τροφίμων
• Βιολογική παραγωγή λίπανσης σε συνεργασία με τη Bayer
• Προγραμματιζόμενα μικρόβια για ασθένειες του εντέρου
• Βιοαποκατάσταση μικροπλαστικών
• Βιοασφάλεια και ανίχνευση παθογόνων
• Ανακύκλωση αποβλήτων και ρύπων

Πολλές από αυτές τις τροποποιήσεις βασίζονται στο CRISPR ή σε παρόμοιες τεχνολογίες επεξεργασίας γονιδίων, ιδιαίτερα τις θεραπείες CAR-T για τον καρκίνο.

Παρέχοντας ένα έτοιμο πλάισιο για την μηχανική των κυττάρων, η Ginkgo γίνεται ένας κρίσιμος πάροχος υπηρεσιών στη βιοτεχνολογική βιομηχανία, πέρα από την φαρμακευτική βιομηχανία και στις αγροτικές, βιοασφαλείς και βιομηχανικές διεργασίες. Παρέχει εμπειρογνωσία και ταχύτητα και μπορεί να βοηθήσει στην μείωση των σταθερών δαπανών και του ποσού των κεφαλαίων που απαιτούνται για ένα πρόγραμμα έρευνας.

Αυτό φαίνεται από το πολύ διαφοροποιημένο πλήθος των πελατών και συνεργατών της εταιρείας τα τελευταία χρόνια.

Source: Gingko Bioworks

Η εταιρεία δεν είναι ακόμη κερδοφόρα, καθώς επενδύει λίγο περισσότερο από τα συνολικά τρέχοντα έσοδά της ($81M στο Q1 2023) σε έρευνα και ανάπτυξη. Η εταιρεία έχει ωστόσο ένα相 đối άνετο $1.2B σε μετρητά στο Q1 2023. Με μια μείωση του καθαρού μετρηματοποιήματος της τάξης του $110M στην ίδια περίοδο, η Ginkgo φαίνεται να έχει επαρκές κεφάλαιο για να συνεχίσει να λειτουργεί και να αναπτύσσει την επιχείρησή της για το προβλέψιμο μέλλον.

Αυτό την καθιστά μια ελκυστική μετοχή για τους επενδυτές που θέλουν να ποντάρουν στις τεχνολογίες επεξεργασίας γονιδίων και μηχανικής κυττάρων, αλλά όχι σε μια συγκεκριμένη εφαρμογή. Αυτό είναι επίσης τυπικά πιο ενδιαφέρον για τους επενδυτές που επικεντρώνονται στην ανάπτυξη.

4. Beam Therapeutics Inc.

(BEAM )

Η εταιρεία ιδρύθηκε το 2017, επικεντρωμένη στην ανάπτυξη της τεχνολογίας της ” βασικής επεξεργασίας“. Αυτή η τεχνολογία υπόσχεται μια πιο ακριβή επεξεργασία γονιδίων σε σύγκριση με την παραδοσιακή τεχνολογία CRISPR-Cas9. Μπορεί επίσης να επεξεργαστεί πολλαπλά σημεία σε ένα γονίδιο ή πολλαπλά γονίδια ταυτόχρονα.

“Πολλές υπάρχουσες προσεγγίσεις επεξεργασίας γονιδίων είναι σαν ‘ψαλίδια’ που κόβουν το γονιδίωμα. Οι επεξεργαστές βάσεων είναι σαν ‘μολύβια’ που επιτρέπουν τη διαγραφή και την επανεγγραφή ενός γράμματος του γονιδιώματος την ώρα.” – Giuseppe Ciaramelle, President & CSO at Beam Therapeutics

Η Beam Therapeutics βρίσκεται σε ένα πρώιμο στάδιο σε σύγκριση με άλλες εταιρείες CRISPR, με τις εγκαταστάσεις παραγωγής που αναμένεται να ξεκινήσουν μόνο στα τέλη του 2023. Το μεγαλύτερο μέρος του πορτφόλιου της βρίσκεται ακόμη στη φάση έρευνας και εισέρχεται στη φάση 1/2 κλινικών δοκιμών.

Έχει σχεδόν τις ίδιες εστίες με το CRISPR Therapeutics: αιματολογία (νόσος σικλών), ογκολογία και σπάνιες γενετικές ασθένειες (καθυστερημένη γλυκογόνωση και έλλειψη α-1 αντι-τρυπσίνης – AATD).

Source: Beam Therapeutics

Η Beam Therapeutics είναι συνολικά μια πιο δύσκολο να προβλεφθεί εταιρεία, καθώς βρίσκεται σε ένα πρώιμο στάδιο. Η τεχνολογία της πρέπει να αποδείξει ότι μπορεί να επιτύχει καλύτερα θεραπευτικά αποτελέσματα από τους ανταγωνιστές της, οι οποίοι θα φτάσουν στην αγορά πριν. Λόγω του πρώιμου σταδίου, είναι επίσης πιθανό να χρειαστεί να αντλήσει περισσότερα κεφάλαια πριν από οποιαδήποτε έγκριση της FDA και εμπορική εκμετάλλευση.

5. Editas Medicine, Inc.

(EDIT )

Η Editas ιδρύθηκε από τον συν-ανακαλυπτή του CRISPR-Cas9, Jennifer Doudna. Η Editas ξεκίνησε να εργάζεται με το Cas9 αλλά τώρα επικεντρώνεται σε μια ιδιοκτησιακή έκδοση του Cas12 που έχει σχεδιάσει: AsCas12a.

Μπορείτε να διαβάσετε περισσότερα για τις μοναδικές ιδιότητες του Cas12a στο άρθρο μας “Τι είναι το CRISPR-Cas12a2; & Γιατί έχει σημασία;“.

Για να συνοψίσουμε, η Cas12a είναι μοναδική επειδή:

• Δύσκολα προβλήματα με το Cas9 θα μπορούσαν να λυθούν με το Cas12a
• Αποτέλεσε υψηλότερες πιθανότητες επεξεργασίας γονιδίων σε σύγκριση με το Cas9.
• Περισσότερα από ένα γονίδιο μπορούν να τροποποιηθούν ταυτόχρονα με το CAs12a.

Μπορείτε επίσης να διαβάσετε μια επισκόπηση όλων των εταιρειών της Jennifer Doudna στο αντίστοιχο άρθρο “Top Jennifer Doudna Companies to Watch”.

Η Editas επικεντρώνεται στη νόσο σικλών (SCD), με 40 ασθενείς σε κλινική δοκιμή στη φάση 1/2, με τα πρώτα αποτελέσματα που αναμένεται να κυκλοφορήσουν μέχρι το τέλος του 2023.

Η Editas είναι πίσω από το CRISPR Therapeutics στις κλινικές δοκιμές για τη νόσο σικλών αλλά μπροστά από την Beam Therapeutics.

Όπως αυτή η θεραπεία και οι καινοτόμες θεραπείες για αυτή τη νόσο φαίνεται να γίνονται λίγο πυκνές, οι επενδυτές θα θέλουν να κοιτάξουν σε βάθος τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών και να αξιολογήσουν αν το AsCas12a παράγει ανώτερα αποτελέσματα από την “κλασική” τεχνολογία CRISPR Therapeutics Cas9, η οποία πιθανότατα θα εγκριθεί από την FDA πρώτα.