Βιοτεχνολογία

Κορυφαίες 5 Εταιρείες CRISPR για Επένδυση (Αύγουστος 2026)

mm
Δημοσιεύτηκε
Ενημερώθηκε
Προσθέστε το Securities.io στις προτιμώμενες πηγές σας στο Google
Γνωστοποίηση: Η Securities.io μπορεί να λαμβάνει αμοιβή όταν χρησιμοποιείτε συνδέσμους προς προϊόντα που αξιολογούμε. Αυτό δεν επηρεάζει τις συντακτικές μας αξιολογήσεις. Δεν είμαστε εγγεγραμμένος επενδυτικός σύμβουλος· το παρόν δεν αποτελεί επενδυτική συμβουλή. Διαβάστε τη γνωστοποίηση συνεργατών.

Η Επανάσταση CRISPR

Hundreds and even thousands of diseases have a root cause in genetics. Many of these are, to this day, untreatable or poorly treated. And most are either heavily incapacitating or deadly.

Εκατοντάδες και ακόμη χιλιάδες ασθένειες έχουν ως ριζική αιτία τη γενετική. Πολλές από αυτές παραμένουν μέχρι σήμερα αθεράπευτες ή κακώς αντιμετωπισμένες. Και οι περισσότερες είναι είτε σοβαρά ανίκανες είτε θανατηφόρες.

Ενώ κάποιες τεχνολογίες γονιδιακής τροποποίησης υπάρχουν από τη δεκαετία του 1990, ήταν κάπως ακατέργαστες, προκαλώντας μεγάλη ζημιά και ανεπιθύμητες τροποποιήσεις στα τροποποιημένα κύτταρα. Αυτό ήταν επαρκές για την παραγωγή σιταριού ΓΜΟ, αλλά όχι για την ανθρώπινη ιατρική.

Έτσι, όταν το 2012 η Jennifer Doudna και η Emmanuelle Charpentier ανακάλυψαν το CRISPR‑Cas9, ξέσπασαν πολλές ελπίδες. Αυτό συμβαίνει επειδή το σύστημα CRISPR μας επιτρέπει να «επεξεργαζόμαστε» γονίδια με στοχευμένο τρόπο, κάτι που μέχρι τότε ήταν αδύνατο.

Πηγή: CRISPR Therapeutics [securities_stock_price_tag symbol="CRSP" exchange="NASDAQ"]

Αυτή η ανακάλυψη οδήγησε τις δύο γυναίκες να δημιουργήσουν ξεχωριστές εταιρείες, με σκοπό την έρευνα και εμπορευματοποίηση της εφεύρεσης, κερδίζοντας το Νόμπελ Χημείας το 2020.

Δωδεκάδες θεραπείες CRISPR δοκιμάζονται τώρα και διεξάγουν κλινικές δοκιμές για παλαιότερα αθεράπευτες ασθένειες.

Η Μανία CRISPR

Because of its massive potential, CRISPR became immediately the center of a massive R&D effort in the biotech industry. New CRISPR systems got discovered, like Cas12, CAs12a, but also Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10, etc…

Λόγω του τεράστιου δυναμικού του, το CRISPR έγινε αμέσως το επίκεντρο μιας τεράστιας προσπάθειας Ε&Α στη βιοτεχνολογική βιομηχανία. Ανακαλύφθηκαν νέα συστήματα CRISPR, όπως Cas12, CAs12a, αλλά και Cas13, Cas5, Cas8, Csx10, κ.λπ…

Προς το παρόν, οι περισσότερες ερευνητικές προσπάθειες για την ανθρώπινη ιατρική συγκεντρώνονται στο CAs9 και το CAs12. Αν έχετε τεχνικό ενδιαφέρον και θέλετε να μάθετε περισσότερα για τις διαφορές μεταξύ αυτών των δύο κύριων συστημάτων CRISPR, συνιστώ να διαβάσετε αυτή τη επιστημονική δημοσίευση και αυτό το άρθρο.

Αυτή η τεράστια επένδυση στο CRISPR προκάλεσε επίσης τη δημιουργία νέων εταιρειών αφιερωμένων στο θέμα και νέων προγραμμάτων από άλλες βιοτεχνολογικές και φαρμακευτικές εταιρείες. Αυτό δημιουργεί μια μικρή μανία όταν συνδυάζεται με τον παλμό για οτιδήποτε σχετικό με τη βιοτεχνολογία κατά τη διάρκεια της πανδημίας. Από το 2021, η κατάσταση έχει ελαφρώς ηρεμήσει, με τις αποτιμήσεις να σταθεροποιούνται σε χαμηλότερα επίπεδα.

Πρόσφατα, πολλές από αυτές τις θεραπείες έχουν ολοκληρώσει το τελευταίο στάδιο κλινικών δοκιμών ή έχουν ήδη εγκριθεί. Έτσι, είναι μια καλή στιγμή για τους επενδυτές να εξετάσουν τον κλάδο και να δουν ποιες είναι οι καλύτερες μετοχές για να επωφεληθούν από το επερχόμενο κύμα εμπορευματοποίησης των θεραπειών βάσει CRISPR.

Κορυφαίες 5 Μετοχές CRISPR

(Η επιλογή έγινε βάσει υποκειμενικής αξιολόγησης των τεχνικών επιτευγμάτων και των οικονομικών προφίλ).

1. CRISPR Therapeutics AG

CRSP Διάγραμμα τιμής

Η CRISPR Therapeutics ιδρύθηκε από τον συν‑ανακαλύπτη του CRISPR Cas9, Emmanuel Charpentier. Η εταιρεία εστιάζει στην εφαρμογή του συστήματος Cas9 στην ανθρώπινη ιατρική.

Στο ερευνητικό‑αναπτυξιακό της pipeline, τα 2 κορυφαία προγράμματα είναι θεραπείες αίματος για τη β‑θαλασαιμία και τις ασθένειες σιδερόπτωσης (SCD). Και τα δύο αναπτύσσονται σε συνεργασία με τη Vertex.

Μια άλλη εφαρμογή της τεχνολογίας της CRISPR Therapeutics είναι η θεραπεία του καρκίνου. Η ιδέα είναι να χρησιμοποιηθούν τροποποιημένα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος για να επιτεθούν στα καρκινικά κύτταρα. Μέχρι τώρα, τα κύτταρα του ασθενούς έπρεπε να τροποποιηθούν γενετικά, μια διαδικασία που διαρκεί αρκετές εβδομάδες, συχνά πολύ αργά για την ταχέως επιδεινούμενη υγεία του ασθενούς.

Αντίθετα, η CRISPR Therapeutics αναπτύσσει ένα τροποποιημένο κύτταρο του ανοσοποιητικού που μπορεί να παραχθεί εκ των προτέρων και να ταιριάζει σε όλους τους ασθενείς. Η εταιρεία διαθέτει επί του παρόντος 8 υποψήφιες θεραπείες στο pipeline, εκ των οποίων 2 βρίσκονται ήδη σε κλινικές δοκιμές.

Η εταιρεία βρίσκεται επίσης σε συνεργασία για θεραπεία διαβήτη με τη ViaCyte. Η CRISPR Therapeutics επιθυμεί να βελτιώσει την τεχνολογία ώστε να γίνει μια δια βίου θεραπεία και να μην απαιτεί φάρμακα ανοσοκαταστολής για όλη τη ζωή, όπως απαιτεί η αρχική έκδοση της θεραπείας ViaCyte.

Η ViaCyte εξαγοράστηκε από τη Vertex το καλοκαίρι του 2022, ενισχύοντας τους δεσμούς μεταξύ Vertex και CRISPR Therapeutics.

Μακροπρόθεσμα, η CRISPR Therapeutics στοχεύει στην ανάπτυξη in vivo θεραπειών, όπου τα κύτταρα μπορούν να τροποποιηθούν άμεσα στο σώμα του ασθενούς, αντί της τρέχουσας προσέγγισης ex‑vivo, όπου τα τροποποιημένα κύτταρα επαναεισάγονται στον ασθενή.

Παρόλο που η CRISPR Therapeutics βρίσκεται ακόμη στο στάδιο προ‑εσόδων, έχει σημειώσει σημαντική πρόοδο στο R&D pipeline της. Διαθέτει επίσης 2 δισεκατομμύρια δολάρια σε μετρητά για κάλυψη εξόδων έως το 2024. Έτσι, ενδέχεται να χρειαστεί ακόμη άντληση κεφαλαίων εάν οι θεραπείες αίματος δεν εγκριθούν μέχρι το 2024. Αυτό μπορεί επίσης να αποφευχθεί χάρη στα έσοδα από τη Vertex για την επίτευξη ορόσημων R&D στο πρόγραμμα διαβήτη.

2. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VRTX Διάγραμμα τιμής

Η Vertex είναι η ηγέτης στη θεραπεία της κυστικής ίνωσης, μιας θανατηφόρας γενετικής νόσου, με 4 διαφορετικές θεραπείες που στοχεύουν σε διαφορετικά προφίλ ασθενών. Οι ασθενείς που δεν μπορούν να θεραπευτούν με την τρέχουσα θεραπεία έχουν ένα φάρμακο σε φάση III κλινικών δοκιμών, το Vanzacaftor. Αναπτύσσουν επίσης γονιδιακή θεραπεία για την κυστική ίνωση χρησιμοποιώντας τεχνολογία mRNA.

Συνολικά, η Vertex εστιάζει πολύ στην Έρευνα‑και‑Ανάπτυξη, με το 70 % των λειτουργικών εξόδων αφιερωμένο στην εύρεση νέων φαρμάκων και θεραπειών.

Πηγή: Vertex

They partner with CRISPR Therapeutics to help develop the blood disease gene therapy mentioned above.  They also have 2 different programs in development for Type-1 Diabetes.  The first is the one we described in more detail in the CRISPR Therapeutic program. The second is a device that would isolate the insulin-producing cells from the immune system, removing the need for ViaCyte hypo-immune technology.  You can read more about this diabetes treatment technology in this detailed article.

Έχουν επίσης 2 διαφορετικά προγράμματα σε ανάπτυξη για τον Διαβήτη Τύπου‑1.

Το πρώτο είναι αυτό που περιγράψαμε με περισσότερες λεπτομέρειες στο πρόγραμμα CRISPR Therapeutic. Το δεύτερο είναι μια συσκευή που θα απομονώνει τα κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη από το ανοσοποιητικό σύστημα, αφαιρώντας την ανάγκη για την τεχνολογία υποανοσοποιητικού ViaCyte. Μπορείτε να διαβάσετε περισσότερα για αυτήν την τεχνολογία θεραπείας διαβήτη σε αυτό το λεπτομερές άρθρο.

Χάρη σε αυτή τη διπλή προσέγγιση, η Vertex έχει σοβαρή πιθανότητα να μετατρέψει τον διαβήτη σε πλήρως θεραπεύσιμη νόσο, ίσως ακόμη και χωρίς ανοσοκατασταλτικά.

Τέλος, η θεραπεία VX-548 για οξείο πόνο βρίσκεται στο τελευταίο στάδιο ανάπτυξης και μπορεί να αποτελέσει νέα εναλλακτική λύση στα οπιοειδή, χωρίς τον κίνδυνο εθισμού και με λιγότερες παρενέργειες.

Πηγή: Vertex

Η Vertex μπορεί να βασιστεί στη σταθερή ροή εσόδων από την ηγετική της θέση στην κυστική ίνωση για να χρηματοδοτήσει όλη την επέκτασή της σε νέους θεραπευτικούς τομείς. Αυτό την καθιστά καλή μετοχή CRISPR για επενδυτές που είναι επιφυλακτικοί απέναντι σε εταιρείες προ‑εσόδων.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

DNA Διάγραμμα τιμής

Η εταιρεία παράγει οργανισμούς κατόπιν ζήτησης για συγκεκριμένες εφαρμογές. Έχει διαφοροποιήσει ευρέως τις εφαρμογές της με πολλά ερευνητικά προγράμματα και συνεργασίες:

Πολλές από αυτές τις τροποποιήσεις βασίζονται στο CRISPR ή σε παρόμοιες τεχνολογίες γονιδιακής επεξεργασίας, ιδιαίτερα τις θεραπείες CAR‑T κατά του καρκίνου.

Παρέχοντας μια έτοιμη πλατφόρμα για τη μηχανική κυττάρων, η Ginkgo γίνεται κύριος πάροχος υπηρεσιών στη βιοτεχνολογική βιομηχανία, υπερβαίνοντας τη φαρμακευτική βιομηχανία και επεκτεινόμενη στη γεωργία, τη βιοασφάλεια και τις βιομηχανικές χημικές διεργασίες. Παρέχει εξειδίκευση και ταχύτητα και μπορεί να βοηθήσει στη μείωση των σταθερών εξόδων και της ποσότητας κεφαλαιακού επενδυτικού κόστους που απαιτείται για ένα ερευνητικό έργο.

Αυτό αποδεικνύεται από το πολύπλευρο σύνολο πελατών και συνεργατών που είχε η εταιρεία τα τελευταία χρόνια.

Πηγή: Gingko Bioworks

Η εταιρεία δεν είναι ακόμη κερδοφόρα, καθώς επενδύει λίγο περισσότερο από τα συνολικά τρέχοντα έσοδα της ($81 εκατ. στο Q1 2023) στην Έ&Α. Παρόλα αυτά, διέθετε σχετικά άνετα 1,2 δισεκατομμύρια δολάρια σε μετρητά στο Q1 2023. Με μείωση του καθαρού μετρητού κατά 110 εκατ. στην ίδια περίοδο, η Ginkgo φαίνεται επαρκώς κεφαλαιοποιημένη ώστε να συνεχίσει τη λειτουργία και την ανάπτυξη της επιχείρησής της στο προσεχές μέλλον.

Αυτό την καθιστά ελκυστική μετοχή για επενδυτές που θέλουν να στοιχηματίσουν στις τεχνολογίες γονιδιακής επεξεργασίας και μηχανικής κυττάρων, αλλά όχι σε μια συγκεκριμένη εφαρμογή. Συνήθως είναι πιο ενδιαφέρουσα για επενδυτές που εστιάζουν στην ανάπτυξη.

4. Beam Therapeutics Inc.

BEAM Διάγραμμα τιμής

Η εταιρεία ιδρύθηκε το 2017, εστιάζοντας στην ανάπτυξη της τεχνολογίας «επεξεργασίας βάσης». Αυτό υπόσχεται πιο ακριβή γονιδιακή επεξεργασία από την παραδοσιακή τεχνολογία CRISPR‑Cas9. Μπορεί επίσης να επεξεργαστεί πολλαπλά σημεία σε ένα γονίδιο ή πολλαπλά γονίδια ταυτόχρονα.

«Πολλές υπάρχουσες προσεγγίσεις γονιδιακής επεξεργασίας είναι σαν «ψαλίδια» που κόβουν το γονιδίωμα. Οι επεξεργαστές βάσης είναι σαν «μολύβια» που επιτρέπουν τη διαγραφή και την επανεγγραφή ενός γράμματος του γονιδιώματος τη φορά». – Giuseppe Ciaramelle, Πρόεδρος & CSO της Beam Therapeutics (BEAM )

Η Beam Therapeutics βρίσκεται σε πιο πρώιμο στάδιο από άλλες εταιρείες CRISPR, με τις εγκαταστάσεις παραγωγής της να αναμένεται να ξεκινήσουν μόνο στα τέλη του 2023. Το μεγαλύτερο μέρος του pipeline της βρίσκεται ακόμη στο ερευνητικό στάδιο, προχωρώντας στη φάση 1/2 κλινικών δοκιμών.

Έχει σχεδόν τις ίδιες εστίασεις με τις CRISPR therapeutics: αιματολογία (ασθένεια σιδερόπτωσης), ογκολογία και σπάνιες γενετικές ασθένειες (ελαττωμένη μεταβολική γλυκογένη και Έλλειψη Alpha‑1 Αντι‑τραψίνης – AATD).

Η Beam Therapeutics είναι γενικά μια πιο δύσκολη στην πρόβλεψη εταιρεία, καθώς βρίσκεται σε αρκετά πρώιμο στάδιο. Η τεχνολογία της πρέπει να αποδείξει ότι μπορεί να επιτύχει καλύτερα θεραπευτικά αποτελέσματα από τους ανταγωνιστές της, οι οποίοι θα φτάσουν στην αγορά νωρίτερα. Λόγω του πρώιμου σταδίου, είναι επίσης πιθανό να χρειαστεί να αντλήσει περισσότερα κεφάλαια πριν επιτύχει οποιαδήποτε έγκριση FDA και εμπορευματοποίηση.

5. Editas Medicine, Inc.

EDIT Διάγραμμα τιμής

Η Editas ιδρύθηκε από την ανακαλύπτρια του CRISPR‑Cas9, Jennifer Doudna. Η Editas ξεκίνησε δουλεύοντας με το Cas9, αλλά τώρα εστιάζει σε μια ιδιόκτητη έκδοση του Cas12 που ανέπτυξαν: AsCas12a.

Μπορείτε να διαβάσετε περισσότερα για τις μοναδικές ιδιότητες του Cas12a στο αφιερωμένο μας άρθρο “Τι Είναι CRISPR‑Cas12a2; και γιατί είναι σημαντικό;”.

Για να το συνοψίσουμε σύντομα, η μοναδικότητα του Cas12a οφείλεται στο ότι:

  • Προβλήματα δύσκολα προς επίλυση με το Cas9 θα μπορούσαν να λυθούν με το Cas12a
  • Αποτελεί υψηλότερες πιθανότητες επιτυχίας γονιδιακής επεξεργασίας σε σύγκριση με το Cas9.
  • Περισσότερα από ένα γονίδιο μπορούν να τροποποιηθούν ταυτόχρονα με το CAs12a.

Μπορείτε επίσης να διαβάσετε μια επισκόπηση όλων των εταιρειών της Jennifer Doudna στο αντίστοιχο άρθρο “Κορυφαίες Εταιρείες της Jennifer Doudna προς Παρακολούθηση.”

Η Editas εστιάζει στη Σιδερόπτωση (SCD), με 40 ασθενείς σε κλινική δοκιμή φάσης 1/2, με τα πρώτα αποτελέσματα να αναμένονται μέχρι το τέλος του 2023.

Η Editas βρίσκεται πίσω από την CRISPR Therapeutics στις κλινικές δοκιμές για τη σιδερόπτωση, αλλά μπροστά από τη Beam Therapeutics.

Καθώς αυτή η θεραπεία και οι καινοτόμες θεραπείες για αυτήν τη νόσο φαίνεται να γίνονται όλο και πιο πολυσύχναστες, οι επενδυτές θα θέλουν να εξετάσουν διεξοδικά τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών και να αξιολογήσουν εάν το AsCas12a παράγει ανώτερα αποτελέσματα σε σχέση με την «κλασική» τεχνολογία CRISPR Therapeutics Cas9, η οποία είναι πιθανό να εγκριθεί πρώτα από το FDA.

mm

Ο Jonathan είναι πρώην ερευνητής βιοχημείας που εργάστηκε στην γενετική ανάλυση και σε κλινικές δοκιμές. Είναι τώρα αναλυτής μετοχών και συγγραφέας οικονομικών με έμφαση στην καινοτομία, τους κύκλους της αγοράς και τη γεωπολιτική στη δημοσίευσή του 'The Eurasian Century'.