Επένδυση σε CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP)

CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) είναι μια εταιρεία βιοτεχνολογίας που αναπτύσσει θεραπείες χρησιμοποιώντας μια νέα και καινοτόμο μεθοδολογία. Η CRISPR Therapeutics (CRSP ) ονομάζεται έτσι από μια τεχνική γονιδιακής επεξεργασίας που ανέπτυξε ένας από τους συνιδρυτές της. Γνωστή ανεπίσημα ως «γενετικές ψαλίδες», η τεχνολογία CRISPR προσφέρει τη δυνατότητα κοπής, αντικατάστασης και επεξεργασίας γονιδίων στην επιστημονική κοινότητα. Αναπτύσσοντας αυτήν την τεχνική, η εταιρεία άνοιξε το δρόμο για έναν εντελώς νέο τρόπο ανάπτυξης επιλογών θεραπείας για μια ποικιλία ασθενειών. Αυτές οι νέες επιλογές αλλάζουν τον τρόπο που βλέπουμε τις ασθένειες, και η δυνατότητα πλήρους εξάλειψης κληρονομικών ασθενειών γίνεται πλέον πραγματική πιθανότητα.

Τι είναι η CRISPR Therapeutics (CRSP)

Η εταιρεία ονομάζεται έτσι από το CRISPR, συντομογραφία του «clustered regularly interspaced short palindromic repeats». Το CRISPR είναι ένας τύπος αλληλουχίας DNA που ανιχνεύει και καταστρέφει τα βακτηριοφάγα, το τμήμα των ιών που είναι υπεύθυνο για την αναπαραγωγή και τη μόλυνση του σώματος. Η εταιρεία ονομάζεται μετά το CRISPR επειδή ένας από τους συνιδρυτές της, η Emmanuelle Charpentier, ήταν η πρωτοπόρος στην ανάπτυξη τρόπου χρήσης του CRISPR σε επιστημονικό περιβάλλον για την επεξεργασία γενετικού υλικού. Η Charpentier, μαζί με τη συνεργάτιδα της Jennifer Doudna, κατάφεραν να αποκρυπτογραφήσουν αυτή τη μοριακή συμπεριφορά στα βακτήρια και να εφαρμόσουν τα μαθήματα που αντλήθηκαν από την παρατήρηση στην ανάπτυξη ενός εργαλείου γονιδιακής επεξεργασίας. Απομονώνοντας αυτόν τον μηχανισμό που βρίσκεται στα βακτήρια, οι δύο επιστήμονες μπόρεσαν να δημιουργήσουν έναν απλό τρόπο για να κάνουν κοπές στο DNA με ευκολία, επιτρέποντας την προσθήκη ή αντικατάσταση ορισμένων τμημάτων του γενετικού υλικού. Αυτή ήταν μια επαναστατική ανακάλυψη που επέτρεψε σε ερευνητές παγκοσμίως να μελετούν εύκολα οργανισμούς και να αναπτύσσουν μια πολύ πιο βαθιά κατανόηση του ρόλου του DNA στις ασθένειες. Για τις συνεισφορές τους, η Charpentier και η Doudna κέρδισαν το Βραβείο Νόμπελ Χημείας για το 2020.
Η εταιρεία έχει την έδρα της στην Ελβετία και διαθέτει επίσης εγκαταστάσεις έρευνας και ανάπτυξης στις Ηνωμένες Πολιτείες. Λίγα χρόνια μετά την έναρξη της εργασίας της Charpentier με το CRISPR το 2011, συνέστησε την εταιρεία το 2013. Η εταιρεία έλαβε σημαντικό ενδιαφέρον νωρίς, με τη Bayer, μία από τις μεγαλύτερες φαρμακευτικές εταιρείες παγκοσμίως, να επενδύει σε αυτήν. Από τότε, η εταιρεία έχει αυξηθεί σε πάνω από 300 υπαλλήλους και έκανε IPO το 2016. Η εταιρεία έχει αναπτύξει αρκετές θεραπείες χρησιμοποιώντας το CRISPR που βρίσκονται σε διάφορα στάδια της κλινικής δοκιμής.

Γιατί η CRISPR Therapeutics (CRSP) είναι σημαντική;

Η πλατφόρμα γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR είναι μια επαναστατική μέθοδος με τη δυνατότητα αντιμετώπισης πολλών σοβαρών ασθενειών. Πολλά καινοτόμα φάρμακα βρίσκονται αυτή τη στιγμή σε κλινικές δοκιμές. Το πιο προχωρημένο προς την έγκριση από τις ρυθμιστικές αρχές είναι η θεραπεία της εταιρείας για τη β-θαλασαιμία εξαρτώμενη από μεταγγίσεις (TDT) και τη σιδηροπενική αναιμία (SCD), η οποία αντιμετωπίζει μια σοβαρή αιματική νόσο με υψηλό ποσοστό θνησιμότητας. Ο στόχος αυτής της θεραπείας είναι να μιμηθεί μια γενετική παραλλαγή σε ορισμένα άτομα που οδηγεί σε μειωμένα ή καθόλου συμπτώματα κατά τη διάγνωση. Δημιουργώντας αυτήν την παραλλαγή σε ασθενείς που πάσχουν από SCD και β-θαλασαιμία, έχει αποδειχθεί ότι τα συμπτώματα μειώνονται. Αυτή η ομάδα ασθενειών, που εντάσσεται στο σύνολο των αιμοσφαιροπαθειών, συνήθως απαιτεί δια βίου θεραπεία, συμπεριλαμβανομένων των μεταγγίσεων αίματος και συχνών νοσηλειών. Ετησίως, 360.000 άτομα γεννιούνται με αυτές τις ασθένειες, αν και δεν είναι όλες οι περιπτώσεις τόσο σοβαρές ώστε να απαιτούν δια βίου θεραπεία. Ο στόχος αυτής της θεραπείας που αναπτύχθηκε με CRISPR είναι η μείωση του ποσοστού θνησιμότητας και η καλύτερη διαχείριση της νόσου για τους ασθενείς. Ενώ οι θεραπείες για SCD και β-θαλασαιμία είναι οι πιο προχωρημένες στις κλινικές δοκιμές, η εταιρεία διαθέτει επίσης αρκετούς άλλους υποσχόμενους υποψηφίους στην πορεία ανάπτυξης.

Προοπτικές της CRISPR Therapeutics (CRSP)

Η τρέχουσα εργασία για τη SCD και τη β-θαλασαιμία αποτελεί μόνο έναν πολύ μικρό αλλά υποσχόμενο τρόπο με τον οποίο η τεχνολογία CRISPR μπορεί να εφαρμοστεί στην ιατρική. Στις ΗΠΑ και την Ευρώπη, όπου διεξάγονται κλινικές δοκιμές, ο αριθμός των δυνητικών ασθενών που θα ωφεληθούν από αυτή τη θεραπεία αυτή τη στιγμή είναι πάνω από 30.000. Αυτές είναι μόνο οι πιο σοβαρές περιπτώσεις, και η CRISPR Therapeutics εκτιμά ότι μόλις το θεραπευτικό σχήμα απλοποιηθεί, και οι ασθενείς με ήπιες περιπτώσεις θα αναζητήσουν επίσης θεραπεία. Αυτό θα αυξήσει τον συνολικό αριθμό ασθενών σε πάνω από 160.000 μόνο στις ΗΠΑ και την Ευρώπη. Εάν εγκριθεί από τις ρυθμιστικές αρχές στην ΕΕ και τις Ηνωμένες Πολιτείες, είναι πιθανό το φάρμακο να υιοθετηθεί και σε άλλες χώρες. Τα ποσοστά αυτής της νόσου στον πληθυσμό είναι πολύ υψηλότερα σε περιοχές όπως η Αφρική, και η ευρεία διανομή θα έχει σημαντική επίδραση στους πληθυσμούς παγκοσμίως.
Παρόλο που αυτά τα στατιστικά είναι εντυπωσιακά, η SCD και η β-θαλασαιμία αποτελούν μόνο μία από τις πολλές ασθένειες που η τεχνολογία CRISPR έχει τη δυνατότητα να θεραπεύσει. Σε διάφορα άλλα στάδια της διαδικασίας ανάπτυξης υπάρχουν θεραπείες βασισμένες στο CRISPR για την αντιμετώπιση ασθενειών όπως ο καρκίνος, ο διαβήτης και η κυστική ίνωση. Από τις τρέχουσες δοκιμές, σχεδόν το ήμισυ είναι συνεργασίες με τη Bayer και άλλες μεγάλες εταιρείες. Αυτό επιτρέπει στην εταιρεία να μειώσει τον κίνδυνο για τον εαυτό της και παρέχει στη CRISPR Therapeutics πλούτο γνώσεων και εμπειρίας. Άλλες συνεργασίες περιλαμβάνουν τις αμερικανικές εταιρείες Viacyte και Vertex Pharmaceuticals (VRTX ). Σε κάποιο σημείο υπήρξε εικασία ότι η Vertex ενδιαφερόταν για συγχώνευση με τη CRISPR, νέα που οδήγησαν σε άνοδο της τιμής της μετοχής. Με μια ταλαντούχα επιστημονική ομάδα και έρευνα αιχμής που διεξάγεται από τη CRISPR, η εταιρεία έχει κερδίσει την προσοχή του κλάδου, και το μακροπρόθεσμο δυναμικό της παραμένει εξαιρετικά υποσχόμενο για τους επενδυτές.

Σύνοψη

Η τεχνολογία CRISPR είναι μία από τις πιο συναρπαστικές και υποσχόμενες επιστημονικές ανακαλύψεις των πρόσφατων χρόνων. Δημιουργώντας έναν τρόπο μελέτης και αλλαγής του DNA με ακρίβεια, η δυνατότητα θεραπείας κληρονομικών ασθενειών πλησιάζει την πραγματικότητα. Με μια ταλαντούχα επιστημονική ομάδα, η εταιρεία βρίσκεται πολύ προχωρημένη στη διαδικασία ανάπτυξης φαρμάκων και διαθέτει αρκετές υποσχόμενες θεραπείες σε φάση δοκιμών και έγκρισης. Σε συνδυασμό με τις συνδέσεις της με μεγάλες φαρμακευτικές εταιρείες, η CRISPR Therapeutics διαθέτει όλα τα εργαλεία για να γίνει ένας σημαντικός παίκτης στον χώρο.