Bioteknologi

5 bedste stamcellevirksomheder at investere i (august 2026)

mm
Udgivet den
Opdateret den
Føj Securities.io til dine foretrukne kilder på Google
Oplysning: Securities.io kan modtage betaling, når du bruger links til produkter, vi anmelder. Det påvirker ikke vores redaktionelle vurderinger. Vi er ikke registreret investeringsrådgiver; dette er ikke investeringsrådgivning. Læs vores affiliateoplysning.

Stamcellens kraft

Vores kroppe består af hundredvis af forskellige celler. Neuroner, muskler, blodkar, lever, nyre osv., hver er lavet af meget forskellige celletype. De adskiller sig på mange måder: i biokemi, størrelse, form, kapacitet og mere.

Men det har ikke altid været sådan. Vi kommer alle fra kun én celle, som senere bliver til et embryo og derefter et foster. Hver celle i vores krop indeholder det fulde genetiske program til at blive enhver celletype. Sådanne celler kaldes “stamceller”. Men når en celle først er omdannet til en muskelcelle, kan den aldrig udvikle sig til en neuron. Derfor skelner vi mellem 2 typer af stamceller:

  • Pluripotente: i stand til at blive til ethvert muligt væv.
  • Multipotente: kun i stand til at blive til et begrænset antal væv og celletype.

Kilde: BioRad

Fordi stamceller kan blive til alt, har de også et enormt terapeutisk potentiale. De kan erstatte beskadiget væv efter et hjerteanfald. Eller neuroner, der degenererer på grund af Alzheimers sygdom. Eller erstatte flere nervevæv i en brækket rygsøjle.

Helbredelse med stamceller

Dette potentiale har længe været kendt, men nogle få problemer står i vejen:

  1. Stamceller er sjældne i kroppen og kræver specifikke betingelser for at overleve.
  2. Værtens immunsystem kan afvise stamceller fra en anden person, som ofte sker ved organtransplantationer.
  3. Det er svært at kontrollere omdannelsen af stamceller til det ønskede differentierede væv.

Det første forsøg forsøgte at efterligne det kemiske miljø for stamceller og deres differentiering. Det havde nogle begrænsede succeser, men var ikke tilstrækkeligt.

Som så mange ting inden for biotek, har den dybere forståelse af DNA & RNA gjort reel fremgang mulig.

Ved at forstå, hvad der sker i realtid under differentiering, kan forskere nu kontrollere differentieringsprocessen meget bedre. De kan også ofte tage vævsceller fra en patient og omdanne dem tilbage til udifferentierede stamceller.

Bedste terapeutiske område for stamceller

Det giver mest mening at bruge stamceller til terapi, hvor sunde væv er ødelagt eller gjort ikke-funktionelle. I den sammenhæng vil indførsel af nye celler genoprette det svigtende organ til dets normale funktioner. Så nogle få medicinske tilstande er særligt relevante for stamcellebehandlinger:

  • Neurologisk: mange neurologiske sygdomme skyldes, at neuroner eller nerver dør af. At erstatte de manglende celler virker som en direkte løsning, især med neuronernes evne til at genoprette forbindelser til deres naboer, afhængigt af hvad der er nødvendigt.
  • Kardiovaskulær: oftest beskrives et hjerteanfald som en simpel måde at beskrive, at en del af hjertemuskelvævet dør. At erstatte dødt væv med nye celler kan hjælpe med at reparere det kardiovaskulære system.
  • Type-1-diabetes: denne form for diabetes skyldes, at kroppens immunsystem ødelægger de insulinproducerende celler. At erstatte disse celler kunne kurere den fuldstændigt.
  • Nyresvigt: hvis nyrevævet dør, mister kroppen evnen til at filtrere toksiner. Reparation af svigtende nyrer kan redde patienters liv og undgå timerlange daglige dialysesessioner.
  • Forbrændinger: dybt forbrændt hud skal erstattes, og frisk dyrket hud fra stamceller er en meget god kandidat til at helbrede forbrændinger
  • Arthritis: de fleste led- og ledsygdomme involverer, at en del af brusk er blevet ødelagt eller slidt af. At genopbygge den ville reparere det, der er galt.

Du kan også læse mere om stamcellebehandlinger i denne NIH-artikel.

Top 5 stamcellevirksomheder

Virksomhederne er sorteret efter markedsværdi på tidspunktet for skrivning af denne artikel. Det udgør ikke en anbefaling eller finansiel rådgivning.

1. Vertex

VRTX Prisdiagram

Vertex er en førende inden for behandling af cystisk fibrose (4 godkendte lægemidler), som nu aktivt diversificerer i nye segmenter. Virksomheden er meget F&U‑fokuseret, med 70 % af driftsomkostningerne og 3/5th af medarbejderne, der arbejder med F&U.

Den arbejder tæt sammen med en af førende inden for genredigering, CRISPR Therapeutics (CRSP ). De arbejder på terapi for seglcelleanæmi, beta-thalassæmi og en behandling for type-1-diabetes.

Endelig har de også en smertelindringsbehandling i fase 3, et $4 mia marked, der nu domineres af opioider. Ikke‑opioidalternativer ville kunne opnå premiumpriser og være af interesse for den medicinske profession generelt.

Diabetes: Vertex’ fremtidige fokus

Diabetes er med langt størst potentielt marked for Vertex’ behandling (2,5 millioner mennesker kun i Europa og Nordamerika) og et, der i øjeblikket ingen behandling har. Historien om udviklingen af diabetesbehandlingen er interessant, da dette tydeligt er et stort fokus for Vertex. Først erhvervede de Semma i 2019. Derefter erhvervede de ViaCyte, Semmas konkurrent, i 2022. Med ViaCyte allerede i en aftale om at co‑udvikle deres behandling med CRISPR‑terapeutik, spiller dette direkte ind i Vertex’ styrker. Dette blev efterfulgt af en ekstra aftale mellem CRISPR og Vertex om fortsat at forbedre produktet og godkendelsen af nye kliniske forsøg.

(Du kan læse mere om denne diabetesbehandlingsteknologi i denne detaljerede artikel.)

Cystisk fibrose-indtægterne vokser stadig støt, fra $3 mia i 2018 til $8,9 mia i 2022. Virksomheden registrerede en driftsindtægt på $635 mio i 2018, som voksede til $3,3 mia i 2022.

Vertex er med langt den største virksomhed på denne liste, men ikke så stor, at deres stamcellebehandling for diabetes ikke ville kunne ændre virksomhedens profil fuldstændigt. Smertestillende behandlingen i fase 3 kan også drive virksomheden fremad. Så dette kan være det sikreste valg i segmentet, da selv hvis stamcellebehandlingerne fejler, vil den fortsatte indtægt fra cystisk fibrose stadig gøre virksomhedens værdiansættelse rimelig.

2. Vericel

VCEL Prisdiagram

Vericels godkendte produkter er fokuseret på sportmedicin og behandling af hudforbrændinger.

Bruskreparationsbehandlingen, MACI, vokser i brug og er førende inden for restaurerende bruskprodukter. Flere anvendelser testes, herunder udvikling af nye kirurgiske værktøjer til at levere virksomhedens behandling. Det samlede adresserbare marked estimeres til $3 mia.

Hudforbrændingsbehandlingerne blev godkendt vinteren 2022 og vil blive kommercialiseret i midten af 2023. Det samlede adresserbare marked estimeres til $600 mio.

Kilde: Vericel

Vericel har $140 mio i kontanter i Q4 2022 og ingen gæld. Virksomheden har haft positivt frit cash flow siden 2020.  Den forventer også en stærk indtægtsvækst i de næste 3 år, med en årlig stigning på +20 %.

Kilde: Vericel

Vericel er et interessant valg for konservative investorer, der søger positivt frit cash flow og allerede godkendte produkter. Den har en solid finansiel position og opererer i små men underudnyttede markeder med samlet flere milliarder i TAM.

De nuværende indtægter inkluderer endnu ikke det godkendte hudprodukt, hvilket garanterer indtægtsvækst i de kommende 2‑3 år.

 3. Sangamo Therapeutics

SGMO Prisdiagram

Virksomheden er både en genbehandling- og en stamcellevirksomhed. Dens 2 flagskibsprogrammer er:

Dens 2 vigtigste stamcellebehandlinger under udvikling er:

Forskningspipeline inkluderer også 5 yderligere stamcellebehandlinger og 9 genredigeringsterapier.

Genredigering kunne bruges til at løse neurologiske problemer som prionsygdom (som skørfodssygdom), Huntingtons sygdom osv. Disse programmer udvikles i partnerskab med Pfizer, Novartis, Biogen og Takeda.

Virksomheden har investeret kraftigt i proprietære produktionskapaciteter.  Ved udgangen af 2022 havde Sangamo $308 mio i kontanter. Den modtager også penge fra sine partnere for at nå kliniske forskningsmilepæle, med indtil nu modtaget $815 mio. Der er op til $3,6 mia i fremtidige milepælsbetalinger for celleterapier og potentielt mere fra genredigering.

Samlet set er Sangamo en investeringsmulighed, der giver eksponering til gen‑ og celleterapiteknologier. Dens finansielle position er relativt solid, takket være ikke‑udvaskende partnerskaber med nogle af de største farmaceutiske virksomheder.

4. BrainStorm Cell Therapeutics

BCLI Prisdiagram

BrainStorm fokuserer på neurologiske sygdomme som multipel sklerose, Alzheimers, Parkinsons, Huntingtons sygdom eller autismespektrumforstyrrelse. ALS-behandlingen er den eneste i fase 3, med håb om hurtig godkendelse og foreløbige resultater, der tilsyneladende indikerer, at den kan hjælpe, hvis den bruges forebyggende.

BrainStorm Cell bruger sin autologe cellulære teknologiplatform (NurOwn®): virksomheden tager patientens knoglemarvsceller og omdanner dem til neuroner og andre nerveceller. Dette er en relativt kort proces, der kun tager 7 dage.

Virksomheden ser ud til at have knappe likvider, med kun $4 mio i kontanter pr. 31. december 2022. Dette er bekymrende i forhold til et nettotab på $19 mio i den seneste kvartal. Så det er ret klart, at den vil skulle rejse flere penge, via egenkapital og/eller gæld, for at nå kommercialisering af sin ALS-behandling og forfølge sine andre F&U‑programmer.

Samlet set virker BrainStorm som en interessant virksomhed fra et teknologisk perspektiv, men med alvorlige finansielle risici. Risikovillige investorer kan overveje at holde nøje øje med situationen og købe efter et aktiekursfald forårsaget af disse umiddelbare finansielle bekymringer.

5. Gamida Cell

Gamida-teknologien fokuserer på at bruge nikotinamid (NAM) til at forbedre stamcellers terapeutiske potentiale.

Virksomheden har i øjeblikket 2 behandlinger under udvikling:

  • Omidubicel: en stamcellebehandling, der erstatter kræftceller i knoglemarven med sunde celler. NAM‑forstærkede stamceller har vist sig at øge overlevelsesraten med lavere risiko for farlige infektioner.
    • Omidubicel PDUFA‑dato er fastsat til 1. maj 2023, hvilket betyder, at FDA‑godkendelsen kan komme 6‑10 måneder senere.
  • GDA-201: en modificeret hvide cellebehandling for andre kræftformer, såsom non-Hodgkin-lymfom, myelom osv…

Kilde: Gamida

Gamida-behandlingen kunne redde tusinder af patienter, der ikke kan finde knoglemarvsgivere. Den har også allerede en bygget og inspiceret produktionsfacilitet.

I det sidste kvartal (Q3 2022) havde virksomheden $62 mio i omsætningsaktiver. Nettoresultatet for kvartalet var et tab på $17 mio.  Virksomheden udstedte aktier for $14 mio i Q3 2022. Yderligere udvanding er sandsynligvis på grund af $72 mio i konvertibel gæld.

Gamida er et mere spekulativt valg, da den har færre produkter i sin pipeline og større risiko for udvanding af eksisterende aktionærer. Derfor vil en tilstrækkeligt lav værdiansættelse være vigtig for gode investeringsafkast.

Andre virksomheder involveret i stamcelleforskning

Nogle andre virksomheder arbejder på stamcellebehandlinger, men de er så store, at det er uklart, hvor vigtig denne terapi er for deres virksomhedsprofil.

AstraZeneca (AZN ) og Sanofi (SNY ) har avancerede stamcelleterapiprogrammer og har købt virksomheder i dette segment. Men med så store farmaceutiske virksomheder vil kernen i blockbuster‑lægemidler sandsynligvis forblive den primære driver for fremtidige indtægter.

mm

Jonathan er en tidligere biokemisk forsker, der har arbejdet med genetisk analyse og kliniske forsøg. Han er nu en aktieanalytiker og finansforfatter med fokus på innovation, markedscykler og geopolitik i sin publikation The Eurasian Century.