Δέκα εταιρείες ογκολογίας και διαγνωστικών: επισκόπηση του 2023

Καρκίνος: μια μεγάλη πρόκληση για την ιατρική

Η σύγχρονη ιατρική έχει περιορίσει πολλές θανατηφόρες λοιμώδεις νόσους και η ευλογιά έχει εξαλειφθεί. Η φυματίωση και ο τέτανος, ωστόσο, εξακολουθούν να προκαλούν νόσηση και θανάτους. Ο καρκίνος αποτελεί μια διαφορετική πρόκληση, καθώς προκύπτει από μεταβολές στα ίδια τα κύτταρα του σώματος.

Υπάρχουν επίσης γενετικές και νευροεκφυλιστικές παθήσεις, όπως η νόσος του Πάρκινσον και η νόσος του Αλτσχάιμερ. Αυτές είναι διαφορετικές από τον καρκίνο, ο οποίος περιλαμβάνει πολλές επιμέρους νόσους.

Ο καρκίνος εμφανίζεται όταν κύτταρα πολλαπλασιάζονται ανεξέλεγκτα, συνήθως εξαιτίας γενετικών μεταβολών που αποκτώνται κατά τη ζωή ή κληρονομούνται. Δεν είναι μία μόνο ασθένεια: υπάρχουν περισσότεροι από 100 τύποι, με διαφορετικούς κυτταρικούς μηχανισμούς και θεραπευτικές ανάγκες.

Αυτή η ποικιλομορφία δυσκολεύει τη θεραπεία. Οι διαθέσιμες επιλογές βελτιώνονται, αλλά η πρόοδος διαφέρει ανάλογα με τον τύπο και το στάδιο της νόσου.

Πολλές αντικαρκινικές θεραπείες έχουν υψηλό κόστος. Η ανάπτυξη επιτυχημένων φαρμάκων μπορεί να αποφέρει σημαντικά έσοδα, αλλά απαιτεί δαπανηρή έρευνα και κλινικές δοκιμές χωρίς εξασφαλισμένο αποτέλεσμα.

Η χημειοθεραπεία στοχεύει, μεταξύ άλλων, τον πολλαπλασιασμό των καρκινικών κυττάρων. Μαζί με τη χειρουργική, την ακτινοθεραπεία, τις στοχευμένες θεραπείες και την ανοσοθεραπεία, παραμένει σημαντικό εργαλείο. Νεότερες προσεγγίσεις περιλαμβάνουν τροποποιημένα ανοσοκύτταρα και ερευνητικές θεραπείες mRNA. Η υγρή βιοψία αφορά τη διάγνωση ή παρακολούθηση και δεν αποτελεί από μόνη της θεραπεία.

Δέκα εταιρείες ογκολογίας και διαγνωστικών: επισκόπηση του 2023

Αυτή η επισκόπηση του 2023 περιλαμβάνει μεγάλες φαρμακευτικές εταιρείες με παρουσία στην ογκολογία, εταιρείες διαγνωστικών και βιοτεχνολογικές εταιρείες με υποψήφια προϊόντα σε κλινική ανάπτυξη.

Επίσης προσπαθεί να διατηρήσει μια ισορροπημένη άποψη μεταξύ των κλασικών θεραπειών βασισμένων σε φάρμακα και των πιο καινοτόμων βιοτεχνολογικών προσεγγίσεων.

1. Roche Holding AG (RHHBY)

Η Roche έχει μακρά παρουσία στην ογκολογία, με προϊόντα όπως τα Rituxan, Herceptin και Avastin. Τα παλαιότερα αυτά βιολογικά φάρμακα αντιμετωπίζουν ανταγωνισμό από βιοομοειδή, δηλαδή βιολογικά προϊόντα με υψηλή ομοιότητα προς τα αντίστοιχα προϊόντα αναφοράς.

Η εταιρεία δραστηριοποιείται τόσο στα φάρμακα όσο και στα διαγνωστικά, εξυπηρετώντας ασθενείς και εργαστήρια διεθνώς. Ο φαρμακευτικός τομέας αποτελεί το μεγαλύτερο μέρος των εσόδων της.

Η παρουσία στα διαγνωστικά ενισχύει τη θέση της Roche στην ογκολογία. Η έγκαιρη διάγνωση και ο εντοπισμός κατάλληλων βιοδεικτών ή μεταλλάξεων μπορούν να βοηθήσουν στην επιλογή θεραπείας, με την κλινική χρησιμότητα να εξαρτάται από τον συγκεκριμένο καρκίνο και την εξέταση, όπως εξηγεί αυτό το άρθρο της Roche.

Το ογκολογικό χαρτοφυλάκιο περιλαμβάνει νεότερα φάρμακα και τα παλαιότερα Avastin, Herceptin και Rituxan/MabThera, που συχνά ομαδοποιούνται ως AHR. Ο ανταγωνισμός των βιοομοειδών έχει μειώσει τις πωλήσεις αυτών των παλαιότερων προϊόντων. Η ανοσολογία και οι νευροεπιστήμες είναι επίσης σημαντικοί τομείς για τη Roche.

Πηγή: Roche

Το αναπτυξιακό χαρτοφυλάκιο της Roche το 2023 περιλάμβανε πολυάριθμα ογκολογικά προγράμματα, μεταξύ αυτών μελέτες φάσης III. Οι καταχωρίσεις περιλαμβάνουν νέα μόρια και πρόσθετες ενδείξεις υφιστάμενων προϊόντων· δεν αντιστοιχούν όλες σε διαφορετικές ή ήδη εγκεκριμένες θεραπείες.

Στο εννεάμηνο έως τον Σεπτέμβριο του 2023, οι πωλήσεις του ογκολογικού χαρτοφυλακίου αυξήθηκαν κατά 5% σε ετήσια βάση, σε σταθερές συναλλαγματικές ισοτιμίες.

Πηγή: Roche

Το μέγεθος και η διαφοροποίηση της Roche τη διαφοροποιούν από μικρότερες βιοτεχνολογικές εταιρείες. Η αξιολόγηση της μετοχής απαιτεί εξέταση των κερδών, του μερίσματος, του ανταγωνισμού και της αποτίμησης.

Η ιστορική ανάλυση του 2023 εξέταζε την υποχώρηση της μετοχής από τα υψηλά του Μαρτίου 2022 και τη μείωση της ζήτησης για διαγνωστικές εξετάσεις COVID-19. Η τότε αποτίμηση πρέπει να διακρίνεται από τη σημερινή τιμή και τις μεταγενέστερες επιδόσεις.

2. Merck & Co., Inc.

Η Merck είναι μια άλλη μεγάλη φαρμακευτική εταιρεία με ιστορική εστίαση τόσο στις λοιμώδεις ασθένειες/εμβόλια όσο και στην ογκολογία. Διαθέτει επίσης ένα τμήμα υγείας ζώων.

Το Keytruda είναι βασικό ογκολογικό προϊόν της Merck, με εγκρίσεις για συγκεκριμένες ενδείξεις σε πολλούς τύπους καρκίνου, όπως του πνεύμονα, του μαστού, της κεφαλής και του τραχήλου, καθώς και το μελάνωμα. Το τρίτο τρίμηνο του 2023 οι πωλήσεις του ήταν 6,338 δισ. δολάρια, αυξημένες κατά 17% σε ετήσια βάση. Οι συνολικές πωλήσεις της Merck ήταν 15,962 δισ. δολάρια.

Πηγή: Merck

Άλλα ογκολογικά φάρμακα της εταιρείας έχουν μικρότερες πωλήσεις και πιο περιορισμένες ενδείξεις. Στην επισκόπηση του 2023, η ανάπτυξή τους συμπλήρωνε τη μεγάλη συνεισφορά του Keytruda.

Σημαντική πηγή εσόδων είναι επίσης τα Gardasil και Gardasil 9, εμβόλια κατά του ιού των ανθρώπινων θηλωμάτων (HPV). Ορισμένοι τύποι HPV προκαλούν καρκίνο του τραχήλου της μήτρας και άλλους καρκίνους. Οι πωλήσεις τους το τρίτο τρίμηνο του 2023 ήταν 2,585 δισ. δολάρια, αυξημένες κατά 13% σε ετήσια βάση.

Το ογκολογικό αναπτυξιακό χαρτοφυλάκιο του 2023 περιλάμβανε νέα μόρια και πρόσθετες ενδείξεις. Τον Οκτώβριο του 2023 η Merck συμφώνησε με την Daiichi Sankyo για την ανάπτυξη και εμπορική αξιοποίηση τριών υποψήφιων συζευγμάτων αντισώματος-φαρμάκου (ADC). Οι όροι προέβλεπαν 4 δισ. δολάρια προκαταβολικά και 1,5 δισ. σε πληρωμές συνέχισης εντός 24 μηνών, καθώς και έως 16,5 δισ. επιπλέον υπό όρους εμπορικά ορόσημα.

Η εξάρτηση από το Keytruda ήταν σημαντικό ζήτημα το 2023, ενόψει της λήξης βασικών αμερικανικών διπλωμάτων ευρεσιτεχνίας το 2028. Μια νέα μορφή χορήγησης δεν παρατείνει αυτόματα την προστασία του αρχικού προϊόντος. Μεταγενέστερα, τον Σεπτέμβριο του 2025, ο FDA ενέκρινε την υποδόρια μορφή Keytruda Qlex για συγκεκριμένες ενδείξεις συμπαγών όγκων.

Η αξιολόγηση της Merck απαιτεί σύγκριση της αποτίμησης με τα έσοδα, την εξάρτηση από βασικά προϊόντα και τις προοπτικές του αναπτυξιακού χαρτοφυλακίου.

3. Bristol-Myers Squibb Company

Η BMS είναι μια εταιρεία με μακρά παρουσία στην ογκολογία, η οποία ενισχύθηκε από την εξαγορά της Celgene το 2019.

Τον Οκτώβριο του 2023 η BMS ανακοίνωσε την εξαγορά της Mirati Therapeutics. Το τίμημα περιλάμβανε περίπου 4,8 δισ. δολάρια σε μετρητά και δικαιώματα για έως 1 δισ. επιπλέον, υπό όρους, συνολικά έως 5,8 δισ. Η συναλλαγή ολοκληρώθηκε στις 23 Ιανουαρίου 2024. Το χαρτοφυλάκιο περιλάμβανε το Krazati για συγκεκριμένους ασθενείς με καρκίνο του πνεύμονα και μετάλλαξη KRAS G12C, καθώς και ερευνητικά προγράμματα.

Η παρουσίαση της BMS το 2023 έδειχνε ισχυρή ανάπτυξη των νεότερων προϊόντων σε σχέση με το 2021 και αύξηση 7% στις πωλήσεις των καθιερωμένων προϊόντων που περιλάμβανε η σύγκριση. Αυτή η προγενέστερη επίδοση δεν προκλήθηκε από τη μεταγενέστερη ολοκλήρωση της εξαγοράς της Mirati.

Πηγή: BMS

Στην ιστορική αποτύπωση του 2023, η ογκολογία αντιπροσώπευε 50 από τις 71 καταχωρίσεις του αναπτυξιακού χαρτοφυλακίου, με έμφαση σε συμπαγείς όγκους, λεμφώματα και μυελώματα. Οι καταχωρίσεις αφορούν αναπτυξιακά προγράμματα και όχι ισάριθμες εγκεκριμένες θεραπείες.

Η εστίαση στην ανοσολογία και την ογκολογία στηρίζει την αναζήτηση νέων θεραπευτικών στόχων. Η ερευνητική πρόοδος, ωστόσο, πρέπει να αξιολογείται από τα αποτελέσματα των επιμέρους κλινικών δοκιμών.

Οι κυτταρικές θεραπείες και τα μονοκλωνικά αντισώματα απαιτούν προηγμένες εγκαταστάσεις παραγωγής. Η εμπειρία σε αυτές τις τεχνολογίες αποτελεί σημαντικό μέρος της δραστηριότητας της BMS.

Η ανάπτυξη μετά το 2018 ενίσχυσε τη θέση της BMS στην ογκολογία. Οι μελλοντικές αποδόσεις εξαρτώνται από τις κλινικές, ρυθμιστικές και εμπορικές επιδόσεις, καθώς και από την αποτίμηση της μετοχής.

4. Moderna, Inc.

Οι περισσότερες βιοτεχνολογικές και φαρμακευτικές εταιρείες εστιάζουν στην επέκταση των υφιστάμενων θεραπειών κατά του καρκίνου, βασιζόμενες σε μικρά μόρια, μονοκλωνικά αντισώματα ή άλλες καλά εδραιωμένες θεραπείες.

Το 2023 η Moderna επέκτεινε την έρευνα mRNA στην ογκολογία. Το εξατομικευμένο υποψήφιο προϊόν mRNA-4157/V940, σε συνεργασία με τη Merck, προχωρούσε σε δύο μελέτες φάσης III για μελάνωμα και μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα — όχι σε δύο διαφορετικά ογκολογικά προϊόντα. Οι τότε στόχοι για νέα αναπνευστικά προϊόντα το 2025 και πρόσθετες κυκλοφορίες έως το 2028 ήταν εταιρικές προβλέψεις, όχι εξασφαλισμένες εγκρίσεις.

Πηγή: Moderna

Η Moderna διεύρυνε τις τεχνολογίες της μέσω εξαγορών και συνεργασιών. Το 2023 εξαγόρασε την OriCiro, που ειδικεύεται στη σύνθεση DNA χωρίς κύτταρα. Οι σχέσεις με τη Metagenomi, για εργαλεία γονιδιακής επεξεργασίας, και την Carisma Therapeutics, για θεραπείες βασισμένες σε μακροφάγα, ήταν συνεργασίες και όχι εξαγορές.

Οι πλατφόρμες αυτές μπορούν να έχουν ογκολογικές εφαρμογές. Το χαρτοφυλάκιο έξι προγραμμάτων που παρουσίαζε τότε η Carisma δεν αντιστοιχούσε σε έξι εγκεκριμένα προϊόντα της Moderna.

Η πανδημία ανέδειξε την ικανότητα της Moderna να αναπτύσσει και να παράγει εμβόλια mRNA σε μεγάλη κλίμακα. Η επέκταση στην ογκολογία συνδυάζει εσωτερική έρευνα, εξαγορές και συνεργασίες σε νέες τεχνολογίες.

Το mRNA, οι τροποποιημένοι μακροφάγοι και τα νέα εργαλεία γονιδιακής έρευνας είναι πρόσθετες ερευνητικές προσεγγίσεις, όχι οι μοναδικές πιθανές θεραπείες για τον καρκίνο. Η αξία τους θα κριθεί από τα κλινικά δεδομένα και την εμπορική αξιοποίηση.

5. BioNTech (BNTX)

Η Moderna διερευνά πολλές τεχνολογικές προσεγγίσεις. Η ανταγωνίστριά της στα εμβόλια mRNA, BioNTech (BNTX ), επενδύει επίσης στην πλατφόρμα που αποτελεί βασικό μέρος της δραστηριότητάς της.

Η εταιρεία πίσω από το mRNA εμβόλιο Covid που πωλείται από την Pfizer (PFE ) χρησιμοποιεί τώρα τα χρήματα που κέρδισε κατά τη διάρκεια της πανδημίας για να επεκτείνει ευρέως την προσφορά της.

Στα προγράμματα του 2023 περιλαμβάνονταν εμβόλια mRNA για τον έρπητα ζωστήρα, τον ιό του απλού έρπητα τύπου 2, τη φυματίωση, την ελονοσία και τον HIV. Η ύπαρξη αναπτυξιακού προγράμματος δεν σημαίνει ότι το εμβόλιο είναι ήδη εγκεκριμένο.

Η ιστορική επισκόπηση κατέγραφε 12 υποψήφια ογκολογικά προϊόντα mRNA. Πρόκειται για την τότε αναπτυξιακή εικόνα και όχι για αριθμό εγκεκριμένων θεραπειών ή τη σημερινή σύνθεση του χαρτοφυλακίου.

Πηγή: BioNTech

Τέλος, διαθέτει στη γραμμή R&D της κάποιες κυτταρικές θεραπείες και άλλες μη-mRNA πιθανές θεραπείες κατά του καρκίνου.

Τα εμβόλια mRNA έδειξαν τη χρησιμότητα της τεχνολογίας στην πρόληψη της COVID-19. Η BioNTech ερευνά εάν μπορεί να αξιοποιηθεί και σε αντικαρκινικές θεραπείες, μαζί με άλλες θεραπευτικές πλατφόρμες.

Η σύγκριση BioNTech και Moderna εξαρτάται από την έκθεση που αναζητά ο επενδυτής στην ογκολογία, στα εμβόλια και σε άλλες τεχνολογίες. Τα ογκολογικά προγράμματα mRNA παραμένουν αντικείμενο κλινικής αξιολόγησης και δεν εξασφαλίζουν επενδυτική υπεροχή.

6. Exact Sciences Corporation

Ορισμένοι καρκίνοι δεν προκαλούν εμφανή συμπτώματα στα αρχικά στάδια. Η κατάλληλη έγκαιρη ανίχνευση μπορεί να βελτιώσει την αντιμετώπιση, αλλά η χρησιμότητα του προσυμπτωματικού ελέγχου εξαρτάται από τη νόσο και τον πληθυσμό.

Η Exact Sciences αναπτύσσει διαφορετικές διαγνωστικές τεχνολογίες. Το Cologuard αναλύει DNA και αιμοσφαιρίνη στα κόπρανα για έλεγχο καρκίνου του παχέος εντέρου. Το Oncotype DX αναλύει γονιδιακή έκφραση σε ιστό όγκου για να υποστηρίξει θεραπευτικές αποφάσεις.

Το χαρτοφυλάκιο περιλαμβάνει εξετάσεις προσυμπτωματικού ελέγχου, υποστήριξης θεραπευτικών αποφάσεων και έρευνας για παρακολούθηση της νόσου.

Πηγή: Exact Sciences

Παράλληλα αναπτύσσονται εξετάσεις αίματος, γνωστές ως υγρές βιοψίες. Δεν είναι όλες οι εξετάσεις της Exact Sciences αιματολογικές, ούτε αντικαθιστούν όλες τις διαγνωστικές διαδικασίες.

Το πρώτο τρίμηνο του 2023 η Exact Sciences ανακοίνωσε θετικό προσαρμοσμένο EBITDA 45,9 εκατ. δολαρίων, ενώ το μη προσαρμοσμένο EBITDA ήταν αρνητικό, στα 26,9 εκατ. δολάρια. Η διάκριση είναι ουσιώδης για την αξιολόγηση της κερδοφορίας.

Πηγή: Exact Sciences

Η ευρύτερη χρήση υγρής βιοψίας εξαρτάται από την κλινική τεκμηρίωση, τις εγκρίσεις, τις οδηγίες και την αποζημίωση. Ένα θετικό αποτέλεσμα προσυμπτωματικού ελέγχου μπορεί να απαιτεί επιβεβαιωτικές εξετάσεις. Μεταγενέστερα, στις 23 Μαρτίου 2026, η Abbott ολοκλήρωσε την εξαγορά της Exact Sciences, η οποία δεν είναι πλέον αυτοτελής εισηγμένη εταιρεία.

7. Exelixis, Inc.

Η Exelixis εστιάζει στην ογκολογία. Τα CABOMETYX και COMETRIQ είναι δύο διαφορετικές μορφές του ίδιου δραστικού συστατικού, της καβοζαντινίμπης. Στα συνεργατικά προϊόντα περιλαμβάνεται το ογκολογικό COTELLIC με τη Genentech/Roche, ενώ το MINNEBRO με την Daiichi Sankyo στην Ιαπωνία αφορά την υπέρταση, όχι τον καρκίνο.

Το τρίτο τρίμηνο του 2023 οι καθαρές πωλήσεις προϊόντων καβοζαντινίμπης ήταν 426,497 εκατ. δολάρια, έναντι συνολικών εσόδων 471,920 εκατ. Η εταιρεία διερευνούσε πρόσθετες ενδείξεις σε κλινικές μελέτες, μεταξύ άλλων φάσης II/III.

Η καβοζαντινίμπη ήταν ο βασικός εμπορικός πυλώνας της εταιρείας το 2023, με χρήση σε συγκεκριμένες ενδείξεις καρκίνου του θυρεοειδούς, των νεφρών και του ήπατος.

Πηγή: Exelixis

Το αναπτυξιακό χαρτοφυλάκιο του 2023 περιλάμβανε τη ζανζαλιντινίμπη (zanzalintinib) σε μελέτες φάσης II/III, τέσσερα ακόμη προγράμματα φάσης I για συμπαγείς όγκους και εννέα προγράμματα ανακάλυψης ή προκλινικής ανάπτυξης.

Η γραμμή προϊόντων της εταιρείας επεκτείνεται επίσης μέσω συμφωνιών αδειοδότησης, με το CBX-12 από τη Cybrexa Therapeutics και το ADU-1805 από τη Sairopa, καθώς και με μια συμφωνία τον Σεπτέμβριο 2023 με την Insilico Medicine.

Πηγή: Exelixis

Στην εικόνα του 2023, τα έσοδα της Exelixis εξαρτώνταν κυρίως από την καβοζαντινίμπη. Η εταιρεία επεδίωκε διαφοροποίηση μέσω εσωτερικής έρευνας και αδειοδότησης νέων υποψήφιων προϊόντων. Η αποτίμηση πρέπει να εξετάζεται σε σχέση με τα υφιστάμενα έσοδα και την αβεβαιότητα της κλινικής ανάπτυξης.

Έτσι, μια επένδυση στην Exelixis είναι μια επένδυση στη συνεχή επιτυχία της εταιρείας στην εμπορευματοποίηση του cabozantinib και σε νέες επιτυχίες στην ανάπτυξη θεραπειών κατά του καρκίνου.

8. CRISPR Therapeutics

Μία από τις κορυφαίες εταιρείες σε αυτόν τον τομέα είναι η CRISPR Therapeutics (CRSP ), η οποία συνιδρύθηκε από την Emmanuelle Charpentier, μία από τις δημιουργούς της μεθόδου CRISPR-Cas9. Η Charpentier και η Jennifer Doudna μοιράστηκαν το Νόμπελ Χημείας του 2020 για αυτή την ανακάλυψη.

Τα ερευνητικά αλλογενή κύτταρα CAR-T της CRISPR Therapeutics τροποποιούνται ώστε να στοχεύουν καρκινικά κύτταρα. Πρόσθετες γονιδιακές αλλαγές αποσκοπούν στη μείωση του κινδύνου νόσου μοσχεύματος κατά ξενιστή και στη βελτίωση της παραμονής τους στον οργανισμό. Η νόσος μοσχεύματος κατά ξενιστή διαφέρει από την απόρριψη του μοσχεύματος, και οι επιδιωκόμενες βελτιώσεις χρειάζονται κλινική τεκμηρίωση.

Η χρήση κυττάρων από δότες μπορεί να επιτρέψει ταχύτερη διαθεσιμότητα από τις εξατομικευμένες αυτόλογες θεραπείες. Αυτό αποτελεί πιθανό πλεονέκτημα παραγωγής και όχι απόδειξη καλύτερης επιβίωσης.

Πηγή: CRISPR Therapeutics

Η ιστορική εικόνα του 2023 περιλάμβανε επτά υποψήφια προϊόντα, τέσσερα από τα οποία βρίσκονταν σε κλινικές δοκιμές.

Πηγή: CRISPR Therapeutics

Η συνεργασία με την Nkarta Therapeutics (NKTX), που ανακοινώθηκε το 2021, περιλάμβανε έρευνα σε κύτταρα φυσικούς φονείς, όπως CAR-NK. Η πιθανή εφαρμογή τους σε συμπαγείς όγκους —που αποτελούν τη μεγάλη πλειονότητα των καρκίνων ενηλίκων— ήταν ερευνητικός στόχος, όχι αποδεδειγμένη υπεροχή αποτελεσματικότητας ή ασφάλειας.

Το 2023 η βραχυπρόθεσμη προοπτική συνδεόταν κυρίως με το exa-cel, που αναπτύχθηκε με τη Vertex. Ως Casgevy εγκρίθηκε από τον FDA για τη δρεπανοκυτταρική νόσο στις 8 Δεκεμβρίου 2023 και για τη μεταγγισιοεξαρτώμενη β-θαλασσαιμία στις 16 Ιανουαρίου 2024, για επιλέξιμους ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω. Η συνεργασία για ερευνητικές θεραπείες διαβήτη είναι ξεχωριστό πρόγραμμα και δεν αποτελεί ήδη αποδεδειγμένη θεραπεία.

Έτσι, άλλες πιθανές θεραπείες και κλινικές δοκιμές πιθανότατα θα επηρεάσουν την τιμή της μετοχής CRISPR βραχυπρόθεσμα. Παρόλα αυτά, η εταιρεία έχει δείξει ταλέντο στην αξιοποίηση της τεχνολογίας CRISPR για νέες εφαρμογές, και οι θεραπείες καρκίνου / CAR-T είναι μερικές από τις πιο υποσχόμενες ιδέες των τελευταίων ετών για τη βελτίωση των θεραπειών κατά του καρκίνου.

9. Guardant Health, Inc.

Η έγκαιρη ανίχνευση και η παρακολούθηση συμπληρώνουν την ανάπτυξη θεραπειών. Οι καθιερωμένες μέθοδοι περιλαμβάνουν απεικονιστικές εξετάσεις, ενδοσκόπηση, εργαστηριακές εξετάσεις και βιοψία, ανάλογα με τον καρκίνο και την ένδειξη.

Η υγρή βιοψία αναλύει υλικό σχετικό με τον όγκο σε δείγμα αίματος. Μπορεί να συμπληρώνει τη βιοψία ιστού σε συγκεκριμένες εφαρμογές, χωρίς να την αντικαθιστά σε όλες τις περιπτώσεις.

Το Shield αξιοποιεί γενετικά και επιγενετικά σήματα από το αίμα για προσυμπτωματικό έλεγχο καρκίνου του παχέος εντέρου. Τον Ιούλιο του 2024 εγκρίθηκε από τον FDA για ενήλικες μέσου κινδύνου ηλικίας 45 ετών και άνω. Δεν αποτελεί καθολικό έλεγχο όλων των καρκίνων.

Το Guardant360 CDx είναι εξέταση αίματος για ανάλυση επιλεγμένων μεταλλάξεων όγκων και υποστήριξη της επιλογής συγκεκριμένων στοχευμένων θεραπειών. Η έγκριση του FDA το 2020 αφορούσε ολοκληρωμένη μοριακή σκιαγράφηση σε αυτό το πλαίσιο, όχι πλήρη ανάγνωση όλου του γονιδιώματος.

Το Guardant Reveal χρησιμοποιεί υλικό του όγκου στο αίμα για αξιολόγηση ελάχιστης υπολειπόμενης νόσου και κινδύνου υποτροπής. Η παρουσίαση του 2023 περιέγραφε επέκταση πέρα από τον καρκίνο του παχέος εντέρου, προς εφαρμογές στον καρκίνο του μαστού και του πνεύμονα.

Πηγή: Guardant

Στην παρουσίαση επενδυτών του 2023, η Guardant περιέγραψε σχέδια ενσωμάτωσης των τεχνολογιών της στην πλατφόρμα Smart Liquid Biopsy.

Η εταιρεία προσδοκούσε βελτίωση των εξετάσεων, μεταξύ αυτών του Reveal, και σημαντική εμπορική ανάπτυξη. Αυτές ήταν προβλέψεις της διοίκησης και όχι εξασφαλισμένα κλινικά ή οικονομικά αποτελέσματα.

Πηγή: Guardant

Στον οδικό χάρτη του 2023 περιλαμβάνονταν επίσης προγράμματα ελέγχου για καρκίνο του πνεύμονα και πολλαπλούς καρκίνους, με μελλοντικά ρυθμιστικά ορόσημα. Οι τότε ημερομηνίες-στόχοι δεν αποτελούσαν εγκρίσεις του FDA.

Τα έσοδα αυξήθηκαν με σύνθετο ετήσιο ρυθμό 49% την περίοδο 2018–2022. Στην παρουσίαση του 2023 η διοίκηση έθετε στόχο πενταετούς αύξησης άνω του 30% ετησίως, εσόδων άνω των 2 δισ. δολαρίων το 2028 και εξισορρόπησης των ταμειακών ροών έως το τέλος του 2028. Επρόκειτο για μελλοντικούς στόχους.

Πηγή: Guardant

Ανταγωνιστής είναι η GRAIL. Δεν συμπεριλήφθηκε στην αρχική λίστα του 2023 επειδή τότε ανήκε στην Illumina, ενώ υπήρχαν ρυθμιστικές αντιρρήσεις για την εξαγορά. Στην αρχική ανάλυση εξετάζονταν επίσης ζητήματα εταιρικής διακυβέρνησης. Η απόσχιση ολοκληρώθηκε στις 24 Ιουνίου 2024 και η GRAIL άρχισε να διαπραγματεύεται αυτοτελώς στο Nasdaq με σύμβολο GRAL την επόμενη ημέρα.

Την 1η Αυγούστου 2023 η Guardant και η Illumina ανακοίνωσαν διακανονισμό της μεταξύ τους δικαστικής διαφοράς. Η υπόθεση περιλάμβανε ισχυρισμούς για εμπορικά απόρρητα και πνευματική ιδιοκτησία σχετικά με πρώην στελέχη της Illumina που συνίδρυσαν την Guardant. Οι ισχυρισμοί δεν πρέπει να παρουσιάζονται ως αποδεδειγμένη κλοπή διπλωμάτων ευρεσιτεχνίας.

10. MacroGenics, Inc.

Η MacroGenics (MGNX ) είναι βιοτεχνολογική εταιρεία που αναπτύσσει θεραπείες βασισμένες σε αντισώματα για τον καρκίνο. Το MARGENZA εγκρίθηκε για συγκεκριμένους ασθενείς με HER2-θετικό μεταστατικό καρκίνο του μαστού. Τα παγκόσμια δικαιώματά του πωλήθηκαν στην TerSera, με ολοκλήρωση της συναλλαγής τον Νοέμβριο του 2024.

Η εταιρεία έχει αναπτύξει τρεις τεχνολογικές πλατφόρμες με στόχο τη βελτίωση της αποτελεσματικότητας και τη μείωση της τοξικότητας σε σχέση με υπάρχουσες θεραπείες αντισωμάτων.

Πηγή: Macrogenics

Στην εικόνα του 2023, το αναπτυξιακό χαρτοφυλάκιο περιλάμβανε κυρίως προγράμματα φάσης I ή II και δύο μόρια σε προκλινικό στάδιο.

Οι αρχικοί όροι συνεργασιών με τη Gilead και την Incyte περιλάμβαναν συνολικά 210 εκατ. δολάρια προκαταβολικά και έως 2,45 δισ. σε μελλοντικά, υπό όρους ορόσημα, επιπλέον πιθανών δικαιωμάτων. Η συμφωνία με τη Synaffix έχει αντίστροφη κατεύθυνση πληρωμών: η MacroGenics αδειοδοτεί τεχνολογία και ενδέχεται να καταβάλει έως 2,8 δισ. δολάρια σε ορόσημα για επτά στόχους, σύμφωνα με την επέκταση του 2023, καθώς και δικαιώματα.

Η εταιρεία συνέβαλε επίσης στην ανάπτυξη του TZIELD, ενός μονοκλωνικού αντισώματος κατά του CD3 και όχι εμβολίου. Η έγκριση του 2022 αφορούσε καθυστέρηση της μετάβασης από διαβήτη τύπου 1 σταδίου 2 σε στάδιο 3 σε επιλέξιμους ασθενείς ηλικίας τουλάχιστον οκτώ ετών. Τον Μάρτιο του 2023 η MacroGenics έλαβε 100 εκατ. δολάρια από την DRI για δικαιώματα επί εσόδων. Η μεταγενέστερη πληρωμή 210 εκατ. δολαρίων της Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) αφορούσε την αγορά αυτών των δικαιωμάτων από την DRI, όχι νέα πληρωμή αυτού του ποσού στη MacroGenics. Η MacroGenics έλαβε επίσης ορόσημο 50 εκατ. δολαρίων τον Σεπτέμβριο του 2023 και διατηρούσε άλλα ενδεχόμενα δικαιώματα ή πληρωμές βάσει των σχετικών συμφωνιών.

Πηγή: Macrogenics

Όπως πολλές βιοτεχνολογικές εταιρείες ανάπτυξης φαρμάκων, η MacroGenics εξαρτάται από την κλινική πρόοδο, τις συμφωνίες και τη χρηματοδότησή της. Η επένδυση έχει υψηλό κίνδυνο, ενώ οι πιθανές αποδόσεις παραμένουν αβέβαιες.