Οι Ακριβείς Θεραπείες θα μπορούσαν να αυξηθούν 6 φορές από 500 δισεκατομμύρια σε 3 τρισεκατομμύρια μέχρι το 2030

Η Παλιά Θεραπευτική Μέθοδος

Μέχρι πρόσφατα, το μεγαλύτερο μέρος της φαρμακευτικής βιομηχανίας είχε επικεντρωθεί στην εύρεση νέων χημικών μορίων που θα μπορούσαν να χρησιμοποιηθούν ως φάρμακα. Η ιδέα είναι να βρεθούν χημικές ενώσεις που επηρεάζουν το σώμα και τα κύτταρα.

Αυτή η μέθοδος ήταν συχνά δύσκολη. Αρχικά, η φαρμακευτική βιομηχανία μπορούσε να βασιστεί στην παραδοσιακή ιατρική για την απομόνωση των ενεργών μορίων από φυτά και άλλες φυσικές πηγές. Από εδώ προέρχεται φάρμακα όπως η ασπιρίνη.

Σταδιακά, έπρεπε να βρουν εντελώς νέα μόρια. Αυτό σήμαινε πολλή δοκιμή και σφάλμα. Κατά κανόνα, η αναγνώριση ενός μόνο ιατρικού θεραπευτικού μπορεί να απαιτήσει έως και 10.000 υποψήφια μόρια. Μια τέτοια διαδικασία είναι φυσικά πολύ χρονοβόρα και δαπανηρή.

Συνοπτικά, αυτή η προσέγγιση μπορεί να περιγραφεί ως «μια λύση που ψάχνει για πρόβλημα». Ξεκινάτε με τη χημεία και καθορίζετε αν μπορεί να κάνει κάτι στο σώμα. Και ιδανικά, να μην σκοτώσει τον ασθενή…

Πηγή: Γιατί αποτυγχάνουν το 90% των κλινικών αναπτύξεων φαρμάκων και πώς να το βελτιώσουμε;

Τις περισσότερες φορές, αυτά τα φάρμακα αντιμετωπίζουν μόνο τα συμπτώματα. Μπορείτε να χορηγήσετε παυσίπονα για να αφαιρέσετε το σήμα του πόνου, αλλά δεν λύνει την αιτία του πόνου. Ήξερουμε πώς φαίνεται ένα καρκινικό κύτταρο και τι μπορεί να το σκοτώσει, αλλά όχι γιατί έγινε καρκινικό.

Αυτό ανάγκασε τους γιατρούς να δοκιμάζουν τυχαία, ελπίζοντας να βρουν κάτι που λειτουργεί.

Ένα άλλο πρόβλημα με αυτή τη μέθοδο είναι ότι τα ενεργά μόρια τείνουν να έχουν περισσότερα από ένα βιοχημικά αποτελέσματα. Έτσι, ενώ μπορεί να έχει το επιθυμητό αποτέλεσμα, ας πούμε, στους πνεύμονες, μπορεί επίσης να επηρεάσει την καρδιά, το ήπαρ ή τον εγκέφαλο.

Γι’ αυτό τα περισσότερα φάρμακα έχουν μια μακριά λίστα «παρενεργειών». Αυτό συμβαίνει επειδή είναι μάλλον σπάνιο ένα ενεργό φάρμακο να έχει μόνο το επιθυμητό αποτέλεσμα.

Η Νέα Προσέγγιση

Ο παλιός τρόπος είχε νόημα πριν από δεκαετίες, καθώς γνωρίζαμε τόσο λίγο για τους μηχανισμούς του σώματος. Πριν το 1953, δεν γνωρίζαμε καν ότι το DNA είναι διπλή έλικα. Χρειάστηκαν μέχρι τη δεκαετία του 1970 για να ανακαλυφθεί η PCR και ακόμη περισσότερο για να γίνεται ρουτίνα σε αποδεκτό κόστος. Το ανθρώπινο γονιδίωμα δεν ακολουθήθηκε μέχρι το 2003, και το έργο κόστισε δισεκατομμύρια

Η διαφορά είναι ότι το κόστος πλήρους αλληλούχισης γονιδιώματος είναι σήμερα κάτω από το όριο των 1.000 δολαρίων.

Έτσι, μόνο τώρα παίρνουμε μια λογική εικόνα του τι συμβαίνει στα κύτταρα του σώματός μας. Τελικά καταλαβαίνουμε σωστά πώς η «βάση δεδομένων» DNA μετατρέπεται σε «οδηγία κωδικοποίησης» RNA, η οποία μετατρέπεται σε ενεργές πρωτεΐνες.

Πηγή: Ark Invest

Η πρώτη συνέπεια όλων αυτών των γνώσεων είναι ότι τώρα καταλαβαίνουμε τη ριζική αιτία πολλών ασθενειών. Μια ελαττωματική πρωτεΐνη, ένα ελλιπές γονίδιο ή μια συγκεκριμένη ορμόνη που δεν εκτελεί σωστά τη δουλειά της. Αντί να τροποποιούμε τυφλά τη χημεία του σώματος και να ελπίζουμε στο καλύτερο, γνωρίζουμε τι είναι λάθος.

Η δεύτερη συνέπεια είναι ότι επιτρέπει στη φαρμακευτική βιομηχανία να στραφεί στην κλασική προσέγγιση. Μπορεί τώρα να ξεκινήσει με το τι είναι λάθος στο σώμα και να στοχεύσει στην επιδιόρθωση.

Ξεκινώντας από το πρόβλημα και αναζητώντας λύση.

Νέα Εργαλεία

Η τελευταία δεκαετία έχει επίσης δει πολλά βιοχημικά εργαλεία να μετακινούνται από το ερευνητικό εργαστήριο στην ιατρική έρευνα ή σε εμπορευματοποιημένες θεραπείες:

• Μονοκλωνικά αντισώματα
• Προσαρμοσμένη επεξεργασία γονιδίων
• Σίγαση RNA (RNAi)
• Εμβόλια mRNA
• Στοχευμένη θεραπεία ανά ιστό
• Βλαστοκύτταρα
• Αποδομητές πρωτεϊνών
• Διαμορφωτές ανοσίας
• Διάγνωση βάσει γονιδίων και πρωτεϊνών
• Τρισδιάστατη εκτύπωση ιστών

Όλες αυτές οι θεραπείες συχνά συγκεντρώνονται κάτω από την ομπρέλα «Ακριβείς Θεραπείες». Σε αντίθεση με τον «παλιό τρόπο» των χημικά βασισμένων, μη στοχευμένων θεραπειών.

Τα μονοκλωνικά αντισώματα ήταν τα πρώτα. Τα εμβόλια mRNA έκαναν εντυπωσιακή είσοδο κατά τη διάρκεια της πανδημίας. Τα υπόλοιπα θα είναι εξίσου σημαντικά και μετασχηματιστικά.

Η Αγορά των Ακριβών Θεραπειών

Προς το παρόν, οι ακριβείς θεραπείες αποτελούν μια αγορά 500 δισεκατομμυρίων δολαρίων, σύμφωνα με εκτίμηση της Ark Invest. Δεν είναι πια μόνο μια ιδέα ή ένα δυνητικό φάρμακο, αλλά η κινητήρια δύναμη πίσω από την πλειονότητα της ανάπτυξης του φαρμακευτικού τομέα την τελευταία δεκαετία.

(η ακριβής αξία της αγοράς των ακριβών θεραπειών μπορεί να διαφέρει σημαντικά μεταξύ εκτιμήσεων, ανάλογα με το τι θεωρείται ακριβής θεραπεία)

Στην ίδια μελέτη, η Ark Invest εκτιμά ότι αυτή η αγορά θα αυξηθεί σε 3 τρισεκατομμύρια δολάρια μέχρι το 2030. Αυτό θα ήταν αύξηση 6 φορές μόνο στα επόμενα 7 χρόνια.

Μερικοί υποτομείς είναι η κινητήρια δύναμη πίσω από αυτή την ανάπτυξη

Επεξεργασία Γονιδίων

Πολλές σπάνιες ασθένειες προκαλούνται από ένα ελαττωματικό ή ελλιπές γονίδιο. Η ριζική αιτία της ασθένειας βρίσκεται βαθιά σε κάθε κύτταρο και προέρχεται από μια ελλιπή βιοχημική λειτουργία. Αυτό σήμαινε ότι δεν υπήρχε τίποτα για ένα χημικό φάρμακο να «ενεργοποιήσει» ή «καταστείλει». Μόνο η αποκατάσταση της ελλιπούς λειτουργίας σε κάθε μεμονωμένο κύτταρο μπορεί να θεραπεύσει την ασθένεια.

Η αρχική επεξεργασία γονιδίων εστιάστηκε σε ex vivo, διορθώνοντας τα κύτταρα σε εργαστήριο και επαναεγχάνοντας τα στο σώμα. Οι νεότερες μέθοδοι θα εστιάσουν σε in‑vivo θεραπείες, επεξεργάζοντας το γονίδιο κάθε στοχευμένου κυττάρου απευθείας στο σώμα.

mRNA

Αυτή είναι η πιο γνωστή στο ευρύ κοινό λόγω του εμβολίου mRNA κατά του Covid‑19. Αλλά τα εμβόλια είναι μακριά από την μοναδική πιθανή εφαρμογή του mRNA. Η πιο υποσχόμενη είναι στην πραγματικότητα η θεραπεία του καρκίνου. Μπορείτε να διαβάσετε περισσότερα για αυτήν και άλλες εφαρμογές του mRNA στο άρθρο μας «Η Επόμενη Εφαρμογή της Τεχνολογίας mRNA: Θεραπείες Καρκίνου»

Συνθετική Βιολογία

Ενώ η επεξεργασία γονιδίων τροποποιεί υπάρχοντα γονίδια, η συνθετική βιολογία προσθέτει εντελώς νέα γονίδια και μακριές ακολουθίες DNA. Έτσι, αυτό είναι το φυσικό επόμενο βήμα για τις γονιδιακές θεραπείες. Μπορείτε να διαβάσετε περισσότερα γι’ αυτό στο άρθρο μας Κορυφαίες 5 δημόσιες εταιρείες Συνθετικής Βιολογίας.

Στοχευμένοι Αποδομητές Πρωτεϊνών (TPD)

Μερικές φορές, οι ασθένειες προκαλούνται από την παρουσία λανθασμένων πρωτεϊνών και όχι από ελλιπή γονίδια. Οι TPD μπορούν να μειώσουν αυτόν τον αριθμό πρωτεϊνών και να αντιμετωπίσουν συνδρόματα που δεν μπορούν να λυθούν ούτε με φάρμακα ούτε με επεξεργασία γονιδίων. Αυτό είναι ένα αναδυόμενο πεδίο που μελετάται πραγματικά μόνο από το 2016, αλλά με ήδη κάποιες υποψήφιες φαρμακευτικές ουσίες σε φάση II κλινικών δοκιμών.

Υγρή Βιοψία / Μοριακή Διάγνωση Καρκίνου

Οι περισσότεροι καρκίνοι έχουν συγκεκριμένες γενετικές ακολουθίες που τους διακρίνουν από τα υγιή κύτταρα. Το πρόβλημα ήταν για πολύ καιρό η δυνατότητα ανίχνευσης αυτών των αλλαγών χωρίς να χρειάζεται να δειγματοληπτούνται άμεσα τμήματα των επηρεαζόμενων οργάνων. Επιπλέον, όσο νωρίτερα εντοπιστεί ένας καρκίνος, τόσο περισσότερες είναι οι πιθανότητες επιβίωσης.

Η υγρή βιοψία χρησιμοποιεί τις πιο ισχυρές μεθόδους γενετικής ανίχνευσης για να βρει δείκτες καρκίνου στο αίμα. Αυτό μπορεί να επιτρέψει τακτικούς ελέγχους καρκίνου και έγκαιρη ανίχνευση με χαμηλό κόστος.

Μπορείτε να διαβάσετε περισσότερα για την κορυφαία εταιρεία στην υγρή βιοψία, Grail, στο άρθρο μας για τη μητρική της εταιρεία, «Illumina vs Pacific Bioscience: Επιλογή της Εταιρείας Επόμενης Γενιάς Αλληλούχισης Γονιδιώματος»

Τέλος, η πλήρης ανάλυση γονιδιώματος για την ανίχνευση προϋπάρχουσας ευπάθειας σε συγκεκριμένους τύπους καρκίνου μπορεί να βοηθήσει να γνωρίζουμε εκ των προτέρων ποιους ασθενείς χρειάζεται πιο συχνή παρακολούθηση.

Μια Επιλογή Εταιρειών Ακριβών Θεραπειών

Χωρίς να κάνουμε λεπτομερή ανάλυση κάθε εταιρείας, μπορούμε να αναφέρουμε μερικές εταιρείες που ηγούνται της μετατροπής των ακριβών θεραπειών σε θεραπείες πολλών δισεκατομμυρίων δολαρίων (μερικές από αυτές έχουν αναφερθεί νωρίτερα και αναλυθεί πιο λεπτομερώς στα αντίστοιχα άρθρα).