Η Επόμενη Εφαρμογή της Τεχνολογίας mRNA: Θεραπείες Καρκίνου

Η Επανάσταση του mRNA

Με την πανδημία, το mRNA πέρασε από έναν πολύ τεχνικό όρο σε κάτι που σχεδόν όλοι γνωρίζουν. Αυτή είναι μια επανάσταση για μια τεχνολογία πρώτα θεωρημένη τη δεκαετία του 1970. Το mRNA συνδέει το σχέδιο (DNA) και το λειτουργικό εργαλείο στα κύτταρα (πρωτεΐνες).

Λόγω αυτών των εμβολίων, το κοινό έχει πλέον συσχετίσει τα μόρια mRNA με τον εμβολιασμό και την ανοσία, αλλά αυτό είναι μακριά από την μοναδική δυνατή εφαρμογή.

Το κλειδί είναι η τεχνητή σύνθεση, σε τεράστιες ποσότητες και σε χαμηλό κόστος, του mRNA. Η άλλη σημαντική ιδέα είναι ότι ουσιαστικά μας επιτρέπει να χειριζόμαστε τον γενετικό κώδικα σχεδόν τόσο εύκολα όσο τον κώδικα υπολογιστών. Έτσι, θα μπορούσαμε να επαναπρογραμματίσουμε τη βιολογία με παρόμοιο τρόπο που προγραμματίζουμε τον ψηφιακό κόσμο.

Το Επόμενο Μεγάλο Πράγμα για το mRNA: Θεραπείες Καρκίνου

Πέρα από συγκεκριμένους παθογόνους, παλιούς όπως το HIV ή νέους όπως το COVID, ένας άλλος κύριος λόγος θνησιμότητας στις ανεπτυγμένες χώρες είναι ο καρκίνος. Η κύρια δυσκολία στη θεραπεία του καρκίνου είναι ότι δεν είναι μόνο μία ασθένεια. Είναι περισσότερο από χίλιες διαφορετικές πιθανές δυσλειτουργίες των κυττάρων του σώματος. Έτσι, ιδανικά, θα απαιτούνταν μια προσαρμοσμένη λύση για κάθε τύπο καρκίνου. Ή ίσως ακόμη και για κάθε μεμονωμένο καρκίνο σε κάθε ασθενή.

Ο μόνος τρόπος για να το επιτύχουμε είναι η χρήση μιας πλήρως προγραμματιζόμενης θεραπείας που μπορεί να ρυθμιστεί για κάθε ειδικότητα του καρκίνου. Κάτι που μόνο 2 τεχνολογίες μπορούν να επιτύχουν αυτή τη στιγμή: γονιδιακή θεραπεία/επεξεργασία γονιδίων και mRNA.

Πηγή: Nature (2021)

Πώς Να Επενδύσετε σε Θεραπείες Καρκίνου με mRNA

BNTX Διάγραμμα τιμής

Μία από τις κορυφαίες εταιρείες στις θεραπείες καρκίνου με mRNA είναι BioNTech (BNTX ), η οποία χτίζει πάνω στην επιτυχία της στην ανάπτυξη του εμβολίου mRNA που εμπορευματοποιήθηκε από τη Pfizer. BioNTech έχει αυτή τη στιγμή 12 διαφορετικούς υποψήφιους σε θεραπείες καρκίνου, καλύπτοντας καρκίνο στις ωοθήκες, το προστάτη, τα έντερα, το δέρμα, το κεφάλι, το λαιμό και πολλούς στερεούς όγκους. Οι περισσότεροι βρίσκονται σε κλινικές δοκιμές φάσης I, με ήδη 3 υποψήφιους στη φάση II. Είναι είτε πλήρως ιδιόκτητες είτε σε συνεργασία με τη Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) και τη Genentech.

MRNA Διάγραμμα τιμής

Moderna εργάζεται πάνω σε θεραπεία mRNA για λεμφώματα και στερεούς όγκους, και οι δύο βρίσκονται σε κλινικές δοκιμές φάσης I.

Curevac εργάζεται πάνω στο CV8102, μια θεραπεία RNA για καρκίνο που βρίσκεται ακόμη σε προκλινική ανάπτυξη.

Οι Επόμενες Τεχνολογίες mRNA

Αυτό το άρθρο ήθελε να εστιάσει στην πιο υποσχόμενη τεχνολογία. Αλλά ήταν δύσκολο να επιλεγεί μόνο μία. Επιλέξαμε αυτήν με το μεγαλύτερο δυνατό αντίκτυπο και την πιο καινοτόμο. Έτσι, ο καρκίνος, με τον πολύ μεγάλο αριθμό επηρεαζόμενων ανθρώπων, ήταν η κορυφαία επιλογή. Παρόλα αυτά, κάποιες άλλες εφαρμογές θα πρέπει επίσης να λάβουν μια αξιοπρεπή αναφορά.

 Άλλα εμβόλια

Φυσικά, μετά την εμπορική επιτυχία του εμβολίου Covid-19, οποιαδήποτε άλλη παθογενής ασθένεια θα μπορούσε να είναι στόχος νέων εμβολίων mRNA. Αυτό περιλαμβάνει παλαιότερα εμβόλια. Για παράδειγμα, Moderna εργάζεται πάνω σε εμβόλιο mRNA για τη γρίπη. Η Moderna εργάζεται επίσης πάνω σε ασθένειες που δεν έχουν εμβόλια αυτή τη στιγμή και εργάζεται πάνω σε RSV, ζίκα, HIV, ιό Epstein-Barr ή κυτταρομεγαλόιο. Η τεχνολογία θα μπορούσε εξίσου να χρησιμοποιηθεί για τη ελονοσία και άλλες κακώς αντιμετωπισμένες ασθένειες σε φτωχές χώρες.

BioNTech (BNTX) εργάζεται επίσης πάνω σε εμβόλια mRNA για το έρπης ζώνης (shingles), τη φυματίωση, τη ελονοσία, το HIV και τον ιό του έρπητα.

Curevac (CVAC) εργάζεται επίσης πάνω σε εμβόλια mRNA για το Λάσσα, το κίτρινο πυρετό, RSV, τη λύσσα, τη ελονοσία και το ροτοϊό.

Σπάνιες ασθένειες

Μαζί με την επεξεργασία γονιδίων, η θεραπεία για σπάνιες ασθένειες προοδεύει σημαντικά χάρη στις υποσχέσεις του mRNA.

Moderna εργάζεται πάνω σε 7 γενετικές ασθένειες, συμπεριλαμβανομένου του κυστικού ίνωματος και της φαινολκυτονουρίας.

Διάγνωση RNA

Το προφίλ mRNA των καρκινικών κυττάρων διαφέρει από αυτό των υγιών κυττάρων. Για παράδειγμα, οι ερευνητές έχουν εντοπίσει διαφορές σε 13mRNA και 29 άλλους τύπους RNA για έναν τύπο καρκίνου του ήπατος. Η αξιοποίηση της γνώσης μας θα επιτρέψει πιο ακριβείς διαγνώσεις, ακόμη και με μόνο ένα δείγμα αίματος.

Αυτό αναφέρεται συχνά ως «υγρή βιοψία», αξιοποιώντας την Αλληλούχιση Επόμενης Γενιάς, ένας τομέας στον οποίο η Illumina (ILMN) βρίσκεται στην πρώτη γραμμή μέσω της υποχρέωσης Grail (συζητήσαμε λεπτομερώς την Illumina σε αυτό το άρθρο συγκρίνοντάς την με τον ανταγωνιστή της PacBio). Τέτοια διαγνωστικά εργαλεία θα επιτρέπουν την έγκαιρη ανίχνευση του καρκίνου, αυξάνοντας δραματικά το ποσοστό επιβίωσης.

Καρδιακές προσβολές

Οι ερευνητές στο Penn Medicine χρησιμοποιούν mRNA για να τροποποιήσουν τα γονίδια του ήπατος και να μειώσουν τους κινδύνους των καρδιακών προσβολών. Εργάζονται επίσης για μια θεραπεία της ίνωσης στους καρδιακούς ιστούς, μια κύρια αιτία καρδιακής ανεπάρκειας.

Επισκόπηση

Για μια πιο βαθιά ματιά στο μέλλον των θεραπειών mRNA, μπορείτε επίσης να διαβάσετε αυτό το άρθρο του Nature του 2021: Εξέλιξη της αγοράς για την τεχνολογία mRNA.

Συμπέρασμα

Οι ηγέτες στις μελλοντικές εφαρμογές του mRNA είναι οι ίδιες εταιρείες που έκαναν την επανάσταση του εμβολίου mRNA πραγματικότητα. Όλες έχουν υποχωρήσει από το κορυφαίο επίπεδο του 2021, όταν οι αγορές ήταν παθιασμένες με την διάθεση εμβολίων Covid-19. Αυτό μπορεί να είναι εξαιρετικά βραχυπρόσκοπτο, καθώς το mRNA μόλις άρχισε να αλλάζει τον τρόπο που εφαρμόζεται η ιατρική.

Όσον αφορά τη θεραπεία καρκίνου με mRNA, η BioNTech φαίνεται να έχει πλεονέκτημα, με περισσότερους υποψήφιους σε κλινικές δοκιμές από τη Moderna και τη Curevac μαζί.

Η Moderna και η BioNTech βρίσκονται σε ίση θέση με άλλα εμβόλια που δεν σχετίζονται με τον Covid, με τη Moderna να έχει πλεονέκτημα στις σπάνιες γενετικές ασθένειες.

Η Curevac είναι σίγουρα μικρότερη και υστερεί από τους δύο μεγαλύτερους ανταγωνιστές της. Ωστόσο, διαπραγματεύεται σε αποτίμηση 15x-30x χαμηλότερη.

Οι επενδυτές που ενδιαφέρονται για το μεγαλύτερο δυνατό κέρδος ίσως θέλουν να ρίξουν μια δεύτερη ματιά στην Curevac, καθώς έχει κατά πολύ τη μικρότερη αποτίμηση από τους 3 ηγέτες στην τεχνολογία mRNA, παρά τις υποψηφιότητες σε θεραπείες καρκίνου και εμβόλια.

Η Moderna πιθανότατα θα δει αποτελέσματα στον τομέα των σπάνιων ασθενειών, μια κερδοφόρα αγορά ανά θεραπεία αλλά με λίγους ασθενείς. Έτσι, μεγάλο μέρος των μελλοντικών εσόδων της πιθανότατα θα προέρχεται από νέα εμβόλια.

Οι θεραπείες καρκίνου με mRNA είναι πιο ριψοκίνδυνες καθώς είναι λιγότερο αποδεδειγμένες από τις γονιδιακές θεραπείες για γενετικές ασθένειες. Έχουν επίσης μεγαλύτερο δυνατό κέρδος εάν τα θεραπευτικά αποτελέσματα είναι καλά. Έτσι, αν και πιο ριψοκίνδυνες, μπορεί επίσης να προσφέρουν σημαντικό κέρδος στη BioNTech σε σχέση με τους ανταγωνιστές της.