Βιοτεχνολογία
Novartis κερδίζει έγκριση του FDA για το Rhapsido σε Συμπτωματικό Δερμογραφισμό
Προσθέστε το Securities.io στις προτιμώμενες πηγές σας στο Google
Novartis ανακοίνωσε στις 7 Οκτωβρίου 2026 ότι η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των Η.Π.Α. (FDA) ενέκρινε το Rhapsido (remibrutinib) ως την πρώτη θεραπεία για ενήλικες με συμπτωματικό δερμογραφισμό (SD) που δεν ελέγχεται επαρκώς με αντιισταμίνες H1. Η απόφαση προσθέτει μια δεύτερη ένδειξη στις Η.Π.Α. για το στοματικό, ιδιαίτερα επιλεκτικό αναστολέα της κινάσης Bruton’s (BTKi), που είναι ήδη εγκεκριμένο στην χρόνια σπογγώδη ουρτική (CSU).
Το SD είναι μια μορφή χρόνιας κνίδωσης στην οποία τα συμπτώματα μπορούν να προκαλούνται από καθημερινή τριβή του δέρματος, ξύσιμο ή τρίψιμο. Το Rhapsido λειτουργεί αποκλείοντας τη διαδρομή BTK που εμπλέκεται στην απελευθέρωση της ισταμίνης, την οποία η Novartis περιγράφει ως κύριο παράγοντα της κνίδωσης (πυρήνων) και του οιδήματος. Πάνω από το 90 % των ενηλίκων με χρόνια κνίδωση παρουσιάζουν CSU ή SD, σύμφωνα με την εταιρεία. Με τη νέα έγκριση, η Novartis δήλωσε ότι το Rhapsido γίνεται η μοναδική συνταγογραφούμενη θεραπεία με εγκεκριμένες χρήσεις και στις δύο καταστάσεις όταν οι αντιισταμίνες από μόνες τους δεν ελέγχουν τα συμπτώματα, παραθέτοντας δεδομένα της εταιρείας από τον Αύγουστο 2026.
Δεδομένα Φάσης III RemIND
Η απόφαση της FDA βασίζεται σε δεδομένα από την ομάδα SD της κλινικής δοκιμής Φάσης III RemIND, που διεξήχθη σε ασθενείς που παρέμειναν συμπτωματικοί παρά τη λήψη δεύτερης γενιάς αντιισταμινών H1. Στην 12η εβδομάδα, το 29,3 % των ασθενών που έλαβαν Rhapsido πέτυχαν πλήρη ανταπόκριση στην κνίδωση, όπως μετρήθηκε με το Total Fric Score, σε σύγκριση με το 14,0 % των ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο (p=0.0229), με ανταποκρίσεις που παρατηρήθηκαν ήδη στην 2η εβδομάδα, σύμφωνα με τις πληροφορίες χορήγησης που αναφέρονται στην ανακοίνωση. Η Novartis συνοψίζει το αποτέλεσμα ως διπλάσιο ποσοστό ενηλίκων που έλαβαν θεραπεία και πέτυχαν πλήρη επίλυση της κνίδωσης μέχρι την 12η εβδομάδα σε σχέση με το εικονικό φάρμακο.
Στις κλινικές δοκιμές έως την 24η εβδομάδα, το Rhapsido παρουσίασε προφίλ ασφαλείας στο SD που είναι σύμφωνο με αυτό στο CSU, χωρίς να απαιτείται συστηματική εργαστηριακή παρακολούθηση. Τα πιο συχνά ανεπιθύμητα γεγονότα, που εμφανίστηκαν τουλάχιστον στο 3 % των ασθενών, ήταν η ρινοφαρυγγίτιδα (πυκνότητα ρινής, πονόλαιμος και ρινική ροή), αιμορραγίες, κεφαλαλγία, ναυτία και κοιλιακό άλγος.
Η Giselle Mosnaim, MD, MS, αλλεργιολόγος και ανοσολόγος στο Endeavor Health, κλινική καθηγήτρια στη Σχολή Ιατρικής Pritzker του University of Chicago, και επικεφαλής ερευνήτρια της δοκιμής RemIND, δήλωσε: “Το SD είναι μια χρόνια, εξαντλητική κατάσταση με ιστορικά περιορισμένες επιλογές θεραπείας. Το Remibrutinib προσφέρει, για πρώτη φορά, μια προσέγγιση θεραπείας ειδικά για ασθενείς με SD που δεν ελέγχονται επαρκώς μόνο με αντιισταμίνες H1, αντιπροσωπεύοντας ένα σημαντικό βήμα προόδου για αυτόν τον πληθυσμό.”
Η Novartis περιέγραψε το SD ως τον πιο συνηθισμένο τύπο χρόνιας επαγώγιμης ουρτικής (CIndU), παραθέτοντας ένα άρθρο του 2020 από τους Pozderac και συνεργάτες στο Acta Dermatovenerol Alp Pannonica Adriat. Η εταιρεία επίσης ανέφερε τη μελέτη Urticaria Voices, που παρουσιάστηκε στο Συνέδριο της European Academy of Allergy and Clinical Immunology το 2025, η οποία διαπίστωσε ότι πάνω από το 50 % των ασθενών με CIndU παραμένουν συμπτωματικοί παρά τη λήψη αντιισταμινών H1.
Η Kristen Willard, εκτελεστική διευθύντρια του We CU, μιας παγκόσμιας κοινότητας που υποστηρίζει άτομα με χρόνια ουρτική μέσω ευαισθητοποίησης, υπεράσπισης, εκπαίδευσης και έρευνας, δήλωσε ότι η έγκριση αποτελεί σημαντική πρόοδο για την κοινότητα του SD, προσθέτοντας ότι τα άτομα που ζουν με αυτήν την κατάσταση αξίζουν επιλογές θεραπείας που έχουν αναπτυχθεί ειδικά για αυτήν.
Ευρύτερο Πρόγραμμα CIndU και Διαδρομή Ανάπτυξης
Πέρα από το SD, η μελέτη RemIND αξιολόγησε επίσης το remibrutinib σε πρόσθετες μορφές CIndU, συμπεριλαμβανομένης της ψυχρής ουρτικής και της χολινεργικής ουρτικής. Η Novartis δήλωσε ότι σχεδιάζει να υποβάλει το πλήρες σύνολο δεδομένων RemIND στις υγειονομικές αρχές παγκοσμίως, όπου είναι κατάλληλο. Η Lindsey Finklea, MD, δερματολόγος και προστιθέμενη καθηγήτρια στο University of Texas στο San Antonio και ερευνήτρια της δοκιμής RemIND, ανέφερε ότι το πρώτο φάρμακο εγκεκριμένο από την FDA ειδικά για το SD σηματοδοτεί μια σημαντική αλλαγή στον τρόπο που οι κλινικοί μπορούν να προσεγγίσουν τη φροντίδα και προσφέρει ανανεωμένη ελπίδα για τους ασθενείς των οποίων τα συμπτώματα δεν ελέγχονται επαρκώς από αντιισταμίνες H1.
Στις Ηνωμένες Πολιτείες, το Rhapsido είναι πλέον εγκεκριμένο για ενήλικες με CSU και για ενήλικες με SD που δεν ελέγχονται επαρκώς από αντιισταμίνες H1. Το φάρμακο εγκρίθηκε επίσης στην Ευρωπαϊκή Ένωση, το Ηνωμένο Βασίλειο και την Κίνα για ενήλικες με CSU που δεν ελέγχονται επαρκώς από αντιισταμίνες H1. “Η σημερινή έγκριση σηματοδοτεί ένα σημαντικό ορόσημο για τα άτομα που ζουν με SD και βασίζεται στην πρώτη ένδειξη του Rhapsido εγκεκριμένη από το FDA για CSU πριν από λίγο περισσότερο από ένα χρόνο,” δήλωσε ο Victor Bultó, President, US, Novartis.
Το remibrutinib συνεχίζει να μελετάται σε άλλες ανοσο-μεσολαβούμενες παθήσεις, συμπεριλαμβανομένης της υδροαδενίτιδας σπυροειδούς και της αλλεργίας στα τρόφιμα, καθώς και της σκλήρυνσης κατά πλάκας. Η Novartis δήλωσε ότι πρόσφατα ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα κορυφαίου επιπέδου από τις δοκιμές Φάσης III REMODEL-1 και REMODEL-2 στη ρευματική σκλήρυνση, όπου το remibrutinib έδειξε κλινικά σημαντική μείωση των ετήσιων ποσοστών υποτροπής και κλινικά σημαντική καθυστέρηση στην πρόοδο της αναπηρίας σε σύγκριση με το teriflunomide, με ευνοϊκό προφίλ ασφαλείας και χωρίς σήματα ηπατικής ασφάλειας. Η εταιρεία δήλωσε ότι σχεδιάζει να παρουσιάσει τα δεδομένα τελευταίας στιγμής στο MSToronto2026.
