Από Μικροσκοπικά Εμφυτεύματα έως Θεραπεία με Υδρογόνο, Νέες Προόδους Στοχεύουν στην Απώλεια Όρασης

Η όραση είναι η πιο κυρίαρχη αίσθησή μας, συχνά λαμβάνεται ως δεδομένη από όσους τη διαθέτουν. Όσοι δεν τη έχουν καταλαβαίνουν τη σημασία της, καθώς η απουσία της περιπλέκει τη μάθηση, την ανάγνωση, το περπάτημα και τη ζωή στο έπακρο.

Η ανεπάρκεια της όρασης συμβαίνει όταν μια κατάσταση του ματιού επηρεάζει τη λειτουργία του οπτικού συστήματος, η οποία έχει σοβαρές συνέπειες σε όλη τη ζωή του ατόμου.

Ένα άτομο, αν ζήσει αρκετά καιρό, τείνει να αντιμετωπίσει τουλάχιστον μία κατάσταση του ματιού στη ζωή του. Παγκοσμίως, περίπου 2,2 δισεκατομμύρια άνθρωποι έχουν κάποια μορφή οπτικής ανεπάρκειας. Σε περίπου το ήμισυ αυτών, η ζημιά στην όραση μπορεί είτε να προληφθεί είτε δεν έχει ακόμη αντιμετωπιστεί. Εδώ, η έγκαιρη και ποιοτική φροντίδα είναι σημαντική καθώς μπορεί να μετριάσει πολλές από τις συνέπειες των οφθαλμικών παθήσεων. 

Η οπτική ανεπάρκεια αποτελεί οικονομικό βάρος όχι μόνο για το άτομο αλλά και για την ευρύτερη οικονομία, με εκτιμώμενο ετήσιο παγκόσμιο κόστος παραγωγικότητας 411 δισεκατομμύρια δολάρια. Για να μειωθεί αυτό το οικονομικό βάρος, μια ομάδα ερευνητών χρησιμοποίησε αντιφλεγμονώδη φάρμακα σε υδρογέλη για να παραδώσει αποτελεσματικά τα φάρμακα στην φλεγμονώδη περιοχή και να μειώσει τη φλεγμονή στη αμφιβληστροειδική.

Οι ερευνητές ένεσαν σε ποντίκια που πάσχουν από εκφύλιση της αμφιβληστροειδούς την υδρογέλη που περιέχει φάρμακο και ανταποκρίνεται στη φλεγμονή, και παρατήρησαν ότι οι φλεγμονώδεις παράγοντες της αμφιβληστροειδούς μειώθηκαν στο 6,1%.

Βρέθηκε επίσης προστατευτικό αποτέλεσμα στα κύτταρα φωτοϋποδοχέα, τα οποία καταστρέφονται από την εκφύλιση της αμφιβληστροειδούς. Σημαντικό είναι ότι η υδρογέλη βάσει υαλουρονικού οξέος, επιτρέποντας διαφορετικούς ρυθμούς αποσύνθεσης σε κάθε ασθενή, ελαχιστοποιεί την ανάγκη επαναλαμβανόμενων ενέσεων.

Η ομάδα σχεδιάζει να ψηφιοποιήσει την ποσότητα του φαρμάκου και της υδρογέλης που χρησιμοποιούνται καθώς και την περίοδο θεραπείας ανάλογα με την εξέλιξη της νόσου, για μελλοντική εμπορευματοποίηση. Άλλες περιοχές που θα αξιολογηθούν περιλαμβάνουν τη μακροπρόθεσμη σταθερότητα του συστήματος παράδοσης φαρμάκου και το αν θα λειτουργούσε επίσης σε άλλες ασθένειες της αμφιβληστροειδούς, σημείωσε ο καθηγητής Seung Ja Oh από το Πανεπιστήμιο Kyung Hee.

Δημιουργία Εξαιρετικά Μικρών Εγκαταστάσεων με Μακροπρόθεσμη Ζωή

Για τη θεραπεία της τύφλωσης, τα εμφυτεύματα όρασης έχουν εμφανιστεί ως μια εντυπωσιακή τεχνολογία που επιτρέπει σε άτομα με προχωρημένη απώλεια όρασης να επανακτήσουν κάποια αίσθηση όρασης. 

Όταν ένα άτομο είναι τυφλό, ο οπτικός φλοιός του εξακολουθεί να λειτουργεί, περιμένοντας σήμα. Εδώ μπαίνει η διέγερση του εγκεφάλου, που περιλαμβάνει την αποστολή ηλεκτρικών παλμών μέσω ενός εμφυτεύματος στον οπτικό φλοιό του εγκεφάλου. Για να επιτευχθεί αυτό, απαιτούνται χιλιάδες ηλεκτρόδια — το καθένα αντιπροσωπεύει ένα pixel — ώστε να παρέχουν αρκετές πληροφορίες για τη δημιουργία μιας εικόνας.

Σύμφωνα με τη Maria Asplund, Καθηγήτρια Βιοηλεκτρονικής στο Chalmers:

“Όσο περισσότερα ηλεκτρόδια ‘τροφοδοτούν’ το σύστημα, τόσο καλύτερη θα είναι η εικόνα. (Η δημιουργημένη εικόνα) Θα είναι σαν το πίνακα μήτρας σε έναν αυτοκινητόδρομο, ένας σκοτεινός χώρος, και μερικά σημεία που θα φωτίζονται ανάλογα με τις πληροφορίες που λαμβάνονται.”

Ενώ αυτή η τεχνολογία έχει ήδη υπάρξει για πολλές δεκαετίες τώρα, χρειάζεται να βελτιωθεί εξαιτίας του ογκώδους μεγέθους της, το οποίο επίσης προκαλεί ουλές στον εγκέφαλο. Στη συνέχεια υπάρχει το ζήτημα του υλικού του εμφυτεύματος, το οποίο μπορεί να είναι πολύ άκαμπτο και διαβρώσει με την πάροδο του χρόνου.

Έτσι, μια ομάδα ερευνητών από το Πανεπιστήμιο του Freiburg, το Ολλανδικό Ινστιτούτο Νευροεπιστήμης και το Πανεπιστήμιο Τεχνολογίας Chalmers στη Σουηδία συνεργάστηκαν για να αναπτύξουν ένα πραγματικά μικρό εμφύτευμα. Αυτό το εμφύτευμα είναι σαν ένα ‘νήμα’ με όλα αυτά τα ηλεκτρόδια, του μεγέθους ενός νευρώνα, τοποθετημένα σε σειρά. 

Η ύπαρξη ενός εξαιρετικά μικρού ηλεκτροδίου σημαίνει ότι ένα εμφύτευμα μπορεί να φιλοξενήσει πολλά ηλεκτρόδια, επιτρέποντας μια πιο λεπτομερή εικόνα.

“Η μικροποίηση των εξαρτημάτων του εμφυτεύματος όρασης είναι ουσιώδης. Ιδιαίτερα τα ηλεκτρόδια, καθώς πρέπει να είναι αρκετά μικρά ώστε να μπορούν να διακρίνουν τη διέγερση σε μεγάλο αριθμό σημείων στις ‘οπτικές περιοχές του εγκεφάλου’.”

– Επικεφαλής μελέτης Asplund 

Το θέμα είναι ότι η δημιουργία ενός πραγματικά μικρού εμφυτεύματος, όταν συνδυάζεται με την πολυπλοκότητα του ανθρώπινου σώματος, φέρνει προκλήσεις, όπως η διατήρηση του μικρού ηλεκτροδίου σε υγρό, υγρό περιβάλλον για μεγάλο χρονικό διάστημα.

Το ηλεκτρικό εμφύτευμα σε αυτήν την έρευνα έχει πλάτος 40 mm και πάχος 10 mm, με τα μεταλλικά μέρη του να έχουν πάχος μόνο μερικές εκατοντάδες νανόμετρα. Δεδομένου του μικρού του μεγέθους, δεν μπορεί να επιτρέψει διάβρωση ή διακοπή λειτουργίας. Για να το αποτρέψουν, η ομάδα χρησιμοποίησε ένα αγώγιμο πολυμερές για να προστατεύσει το μέταλλο από διάβρωση και να μετατρέψει τη ηλεκτρική διέγερση.

“Ο συνδυασμός αγώγιμου πολυμερούς-μετάλλου που έχουμε υλοποιήσει είναι επαναστατικός για τα εμφυτεύματα όρασης, καθώς θα σημαίνει ότι ενδεχομένως θα παραμείνουν λειτουργικά για ολόκληρη τη διάρκεια ζωής του εμφυτεύματος.”

– Asplund

Η μελέτη έχει επιτύχει το πρώτο βήμα της δημιουργίας ενός μικρού ηλεκτροδίου μεγέθους νευρικού κυττάρου και της αποτελεσματικής του λειτουργίας στον εγκέφαλο για πολύ μεγάλο χρονικό διάστημα, το επόμενο βήμα είναι τώρα να “δημιουργήσουμε ένα εμφύτευμα που μπορεί να έχει συνδέσεις για χιλιάδες ηλεκτρόδια,” το οποίο η Asplund εξερευνά ήδη στο έργο Neuraviper.

Η Θεραπεία των Κυττάρων RPE Δείχνει Μεγάλη Προοπτική για AMD

Η απώλεια όρασης μπορεί να επηρεάσει οποιονδήποτε ανεξαρτήτως ηλικίας, αν και οι περισσότεροι άνθρωποι με οπτική ανεπάρκεια και τύφλωση είναι άνω των 50 ετών. Η ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας (AMD) είναι στην πραγματικότητα μία από τις κύριες αιτίες τύφλωσης τόσο στις ανεπτυγμένες όσο και στις αναπτυσσόμενες χώρες, αλλά με διαφορετικούς τρόπους.

Στις ανεπτυγμένες χώρες, η συσσώρευση drusen (λιπιδικών αποθεμάτων) και η επακόλουθη εκφύλιση τμημάτων του RPE, του χοριοκαπιλλάριου και της εξωτερικής αμφιβληστροειδούς προκαλούν την επιδείνωση της όρασης. Παράλληλα, στις αναπτυσσόμενες χώρες, η ανάπτυξη ανώμαλων αιμοφόρων αγγείων στη χοριοειδική (το μεσαίο στρώμα μεταξύ της αμφιβληστροειδούς και του σκληρού) και η επακόλουθη κίνηση τους στα κύτταρα RPE οδηγούν σε αιμορραγία ή αποκόλληση της αμφιβληστροειδούς, προκαλώντας AMD.

Για να αντιμετωπιστεί το επείγον ζήτημα, ερευνητές από το Πανεπιστήμιο Anglia Ruskin (ARU) ανακοίνωσαν έναν νέο τρόπο θεραπείας μιας κοινής αιτίας τύφλωσης. Σε αυτήν τη νέα μέθοδο, ερευνητές υπό την ηγεσία της καθηγήτριας Barbara Pierscionek χρησιμοποίησαν νανοτεχνολογία για να δημιουργήσουν ένα 3D “σκελετό”, ο οποίος χρησιμοποιήθηκε για την καλλιέργεια κυττάρων αμφιβληστροειδούς.

Δημοσιεύτηκε στο Materials & Design, η μελέτη παρουσίασε την επιτυχημένη ανάπτυξη κυττάρων αμφιβληστροειδούς χρωματικού επιθηλίου (RPE) που παρέμειναν υγιή και βιώσιμα έως και 150 ημέρες. Τα κύτταρα RPE, ένα ενιαίο στρώμα μετα-μειτωδών κυττάρων, βρίσκονται ακριβώς έξω από το νευρικό τμήμα της αμφιβληστροειδούς. Όταν αυτά τα κύτταρα υποστούν ζημιά, η όραση μπορεί να επιδεινωθεί.

Η τεχνολογία, που ονομάζεται ‘ηλεκτροσύρσιμο’, χρησιμοποιήθηκε για πρώτη φορά για τη δημιουργία ενός σκελετού πάνω στον οποίο τα κύτταρα RPE θα μπορούσαν να αναπτυχθούν. Όταν ο σκελετός επεξεργάστηκε με φλουοσιλκόνη ακετονίδη, ένα στεροειδές που προστατεύει από τη φλεγμονή, η ανθεκτικότητα των κυττάρων αυξήθηκε.

Με την προώθηση της ανάπτυξης κυττάρων του ματιού, η μελέτη δείχνει τεράστια προοπτική στην μελλοντική ανάπτυξη οφθαλμικού ιστού για μεταμόσχευση στο μάτι του ασθενούς. Αυτό θα μπορούσε επίσης να φέρει επανάσταση στη θεραπεία για μία από τις μορφές AMD.

Ο αριθμός των κρουσμάτων AMD αναμένεται πραγματικά να αυξηθεί σημαντικά τα επόμενα χρόνια. Σύμφωνα με πρόσφατες έρευνες, εκτιμάται ότι 77 εκατομμύρια άνθρωποι στην Ευρώπη θα έχουν κάποια μορφή ηλικιακής εκφύλισης της ωχράς κηλίδας μέχρι το 2050. Αυτοί οι αυξανόμενοι αριθμοί σημαίνουν ότι θα υπάρξει σημαντική ανάγκη για “πρόσθετη υγειονομική υπηρεσία και κατανομή πόρων”.

Ως αποτέλεσμα, υπάρχει έμφαση στην εύρεση αποδοτικών τρόπων μεταμόσχευσης αυτών των κυττάρων στο μάτι, και η τελευταία μελέτη δείχνει ότι οι νανώδεις σκελετοί που επεξεργάστηκαν με την αντιφλεγμονώδη ουσία μπορούν πραγματικά να ενισχύσουν τη λειτουργικότητα και την ανάπτυξη των κυττάρων RPE. Σύμφωνα με την Pierscionek:

“Αυτό το σύστημα δείχνει μεγάλη προοπτική για ανάπτυξη ως υποκατάστατο της μεμβράνης του Bruch, παρέχοντας μια συνθετική, μη τοξική, βιοσταθερή υποστήριξη για τη μεταμόσχευση των κυττάρων αμφιβληστροειδούς χρωματικού επιθηλίου. Παθολογικές αλλαγές σε αυτή τη μεμβράνη έχουν εντοπιστεί ως αιτία οφθαλμικών ασθενειών όπως η AMD, καθιστώντας αυτήν μια συναρπαστική πρόοδο που θα μπορούσε ενδεχομένως να βοηθήσει εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως.”

Χρήση Αερίου H2 για Πρόληψη Απώλειας Όρασης από ROP

Ενώ η τύφλωση επηρεάζει σοβαρά τους ηλικιωμένους, η παιδική τύφλωση αποτελεί εξίσου επείγον ζήτημα. Τα παιδιά με οπτική ανεπάρκεια συνήθως παρουσιάζουν καθυστέρηση στην ανάπτυξη της γλώσσας, της κίνησης, των συναισθημάτων, της κοινωνικής και της γνωστικής λειτουργίας, επιβάλλοντας σημαντικό βάρος στις οικογένειες και την κοινωνία.

Στα παιδιά, η τύφλωση μπορεί να προκύψει από διάφορες αιτίες, όπως η ανεπάρκεια βιταμίνης Α, συγγενείς παθήσεις, ιλαρά, ρόμπα, γλαύκωμα, παιδικές καταρράκτες, συνωστισμός του νεογέννητου, και η αμφιβληστροειδική νόσος προωριμότητας (ROP).

Η αμφιβληστροειδική νόσος προωριμότητας αποτελεί σημαντικό πρόβλημα σε ανεπτυγμένες και γρήγορα αναπτυσσόμενες περιοχές του κόσμου. Η απώλεια όρασης από ROP αυξάνεται λόγω της αυξημένης επιβίωσης των βρέφη χαμηλού βάρους γέννησης και χαμηλής ηλικίας κύησης.

Αυτή η οφθαλμική νόσος συμβαίνει σε βρέφη που γεννιούνται πρόωρα ή που ζυγίζουν λιγότερο από 3 λίβρες στη γέννηση. Η ROP εμφανίζεται όταν ανώμαλα αιμοφόρα αγγεία αναπτύσσονται στην αμφιβληστροειδούς. Αυτό συμβαίνει επειδή τα αιμοφόρα αγγεία της αμφιβληστροειδούς αρχίζουν να αναπτύσσονται στον τέταρτο μήνα της εγκυμοσύνης και συνεχίζουν μέχρι περίπου την ημερομηνία γέννησης. Έτσι, όταν ένα βρέφος γεννιέται πρόωρα, αυτά τα αγγεία μπορεί να σταματήσουν την κανονική ανάπτυξη, και η αμφιβληστροειδούς αναπτύσσει ανώμαλα αγγεία, τα οποία μπορούν να μεγαλώσουν προς τη λάθος κατεύθυνση. Όταν αυτά τα αγγεία μεγαλώσουν υπερβολικά, μπορούν να τραβήξουν την αμφιβληστροειδούς προς τα πάνω από το πίσω μέρος του ματιού.

Δεν υπάρχουν ορατά σημάδια της ROP που να μπορείτε να εντοπίσετε, αλλά σε προχωρημένες περιπτώσεις, η αμφιβληστροειδούς μπορεί να αποσπαστεί από τη φυσική της θέση, κάτι που ονομάζεται αποκόλληση αμφιβληστροειδούς και μπορεί να προκαλέσει απώλεια όρασης και τύφλωση. Εάν ένα βρέφος είχε ROP και προκάλεσε ζημιά, μπορεί αργότερα να εμφανίσει τα μάτια του να περιπλανιούνται, μη ακολουθούν αντικείμενα, οι κόρες να φαίνονται λευκές, και δυσκολία στην αναγνώριση προσώπων.

Ενώ κάποια βρέφη έχουν ήπιες περιπτώσεις ROP και βελτιώνονται χωρίς θεραπεία, άλλα χρειάζονται θεραπεία όπως ενέσεις, χειρουργική επέμβαση στα μάτια και θεραπεία λέιζερ για την προστασία της όρασης και πρόληψη τύφλωσης.

Σήμερα, χρησιμοποιούνται anti-VEGF και φωτοσκοπική θεραπεία της αμφιβληστροειδούς για τη θεραπεία αυτής της προωριμικής αγγειακής νόσου που προκαλεί παιδική τύφλωση. Ωστόσο, είναι γνωστό ότι προκαλούν διάφορες επιπλοκές.

Η θεραπεία με λέιζερ έχει τα μειονεκτήματα της μόνιμης απώλειας της περιφερικής όρασης και υψηλού κινδύνου μυωπίας. Εν τω μεταξύ, η θεραπεία με anti-vascular endothelial growth factor (anti-VEGF) σε πρόωρα βρέφη συνδέεται με υψηλό ποσοστό υποτροπής και πιθανές συστηματικές παρενέργειες.

Εν όψει αυτού, η τελευταία μελέτη δημοσιεύτηκε στο BMC βρήκε νέες και καλύτερες θεραπευτικές στρατηγικές για την πρόληψη ή θεραπεία της ROP. Για αυτό, ερευνητές από το Πανεπιστήμιο Tianjin εξέτασαν τη βιωσιμότητα του Υδρογόνου (H2) ως θεραπεία, διερευνώντας τις επιδράσεις του στην αγγειογένεση της αμφιβληστροειδούς, τη νεοαγγείωση και τη νευρογλοιακή δυσλειτουργία στα μάτια ποντικιών με οξυγόνο-επαγωγή ρετινοπάθειας (OIR).

Οι ερευνητές επικεντρώθηκαν στο Υδρογόνο επειδή αυτό το στοιχείο θεωρείται ευρέως χρήσιμο ως αντιοξειδωτική και νευροπροστατευτική μέθοδος για τη θεραπεία υποξυγόνου-ισχαιμικής νόσου (τύπου εγκεφαλικής βλάβης που προέρχεται από έλλειψη οξυγόνου) χωρίς τοξικές επιδράσεις.

Το μοριακό υδρογόνο (H2) έχει αναγνωριστεί ως νέο θεραπευτικό ιατρικό αέριο λόγω των μοναδικών του ιδιοτήτων, όπως η γρήγορη διήθηση στους ιστούς, η επιλεκτική εξουδετέρωση των εξαιρετικά τοξικών ROS, και η διέλευση μέσω των φραγμών αίματος-αμφιβληστροειδούς. Διαθέτει επίσης αντιαποπτικές, κυτταροπροστατευτικές και αντιφλεγμονώδεις ιδιότητες.

Έτσι, η μελέτη έκθεσε ποντίκια ηλικίας επτά ημερών σε 75% οξυγόνο για πέντε ημέρες πριν επιστρέψουν σε κανονικές αεροπληθυσμιακές συνθήκες. Κατά τη διάρκεια της χορήγησης διαφορετικών σταδίων εισπνοής αερίου υδρογόνου (H2), η μελέτη διαπίστωσε ότι το 3-4% H2 δεν διαταράσσει τη φυσιολογική αγγειογένεση της αμφιβληστροειδούς των ποντικιών, αλλά βελτιώνει την αγγειοαπώλεια και τη νεοαγγείωση.

Επιπλέον, διαπιστώθηκε ότι το H2 προάγει την υγεία των αγγείων βοηθώντας στην αναγέννηση των αιμοφόρων αγγείων και μειώνοντας την ανώμαλη ανάπτυξη αγγείων στην αμφιβληστροειδούς. Το H2 έχει επίσης βρεθεί να προστατεύει τα νευρικά κύτταρα (αστροκύτταρα) και να αποτρέπει τη φλεγμονή που προκαλείται από μικρογλοία.

Οι κρίσιμες οδούς που εμπλέκονται είναι η διαμόρφωση του άξονα Nrf2-notch και το Hif-1α/VEGF, που παίζουν ρόλο στην υγιή δημιουργία αιμοφόρων αγγείων και στη μείωση της επιβλαβούς νεοαγγείωσης. Η μελέτη επίσης έδειξε ότι η εισπνοή H2 δεν επηρεάζει αρνητικά την κανονική ανάπτυξη της αμφιβληστροειδούς σε υγιή ζώα.

Σε αντίθεση με τις τρέχουσες κυρίαρχες θεραπείες όπως η θεραπεία με λέιζερ και οι ενέσεις anti-VEGF, που έχουν παρενέργειες και στοχεύουν μόνο στα μεταγενέστερα στάδια της νόσου, το H2 βρέθηκε να αποτρέπει την πρώιμη βλάβη της αμφιβληστροειδούς και να προάγει την υγιή ανάπτυξη των αγγείων χωρίς παρενέργειες.

Αυτά τα αποτελέσματα καθιστούν το H2 μια υποσχόμενη, μη επεμβατική θεραπευτική επιλογή που αντιμετωπίζει την πηγή των οφθαλμικών ασθενειών. Ως εκ τούτου, η μελέτη προτείνει ότι το H2 θα μπορούσε να είναι μια ασφαλέστερη, πιο αποτελεσματική εναλλακτική για καταστάσεις όπως η αμφιβληστροειδική νόσος προωριμότητας (ROP), η διαβητική αμφιβληστροειδική νόσος (PDR) και άλλες οφθαλμικές αγγειακές ασθένειες, ή το H2 μπορεί να χρησιμοποιηθεί σε συνδυασμό με τις τρέχουσες θεραπείες. Σύμφωνα με τη μελέτη:

“Το H2 μπορεί να καθιερωθεί ως στρατηγική θεραπείας που εστιάζει στην πραγματική αποκατάσταση του τραυματισμένου οργάνου, αντί μόνο στην καθυστέρηση της προόδου της νόσου.”

Ωστόσο, η μελέτη έχει ορισμένους περιορισμούς. Για παράδειγμα, η ομάδα δεν μπόρεσε να παρακολουθήσει τα επίπεδα υδρογόνου στο πλάσμα και στην αμφιβληστροειδούς σε πραγματικό χρόνο, και άλλες σημαντικές οδούς σήμανσης ενδέχεται επίσης να συμβάλλουν στα προστατευτικά αποτελέσματα του H2 κατά της νεοαγγείωσης της αμφιβληστροειδούς. Επιπλέον, το μοντέλο OIR, ενώ χρησιμοποιείται συχνά για τη μελέτη της πειραματικής νεοαγγείωσης, μπορεί να μην αντιπροσωπεύει πλήρως τις ανθρώπινες νεοαγγειακές καταστάσεις του ματιού.

Εταιρείες που Συμμετέχουν στην Αποκατάσταση της Όρασης

Τώρα, ας ρίξουμε μια ματιά σε ορισμένες εξέχουσες εταιρείες που δραστηριοποιούνται ενεργά σε προηγμένες θεραπείες και τεχνολογίες για τη θεραπεία της τύφλωσης και σοβαρών οπτικών ελαττωμάτων.

#1. Editas Medicine

Η κορυφαία εταιρεία γονιδιακής επεξεργασίας χρησιμοποιεί την τεχνολογία CRISPR για την ανάπτυξη θεραπειών για διάφορες γενετικές διαταραχές, συμπεριλαμβανομένων αυτών που προκαλούν τύφλωση, όπως η συγγενής αμυούρωση Leber (LCA).

Το 2020, η Editas Medicine ανακοίνωσε τη χορήγηση της πρώτης δόσης σε ασθενή στην κλινική δοκιμή του CRISPR Medicine AGN-151587 (EDIT-101), που χορηγείται μέσω υπορετινοειδούς ένεσης, για τη θεραπεία της LCA10, μιας κληρονομικής μορφής τύφλωσης που προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο CEP290. Ενώ η εταιρεία ανακοίνωσε «κλινικά σημαντικά αποτελέσματα» για αυτή τη δοκιμή BRILLIANCE, έχει διακόψει την εγγραφή της και αναζητά συνεργάτη λόγω του μικρού πληθυσμού που επηρεάζεται. Τον Μάρτιο, τα αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής υπέδειξαν ότι η πειραματική θεραπεία για την LCA ήταν ασφαλής και αποτελεσματική.

Τώρα, αν κοιτάξουμε τα οικονομικά της εταιρείας, έχει κεφαλαιοποίηση αγοράς 329,9 εκατομμύρια δολάρια, καθώς οι μετοχές διαπραγματεύονται στα 4 δολάρια, με πτώση 60,51% από την αρχή του έτους. Έχει EPS (TTM) -2,36 και P/E (TTM) -1,70.

Για το 2ο τρίμηνο του 2024, η εταιρεία ανακοίνωσε ότι τα έσοδα από συνεργασίες και άλλες έρευνες και ανάπτυξη μειώθηκαν στα 0,5 εκατομμύρια δολάρια, τα έξοδα έρευνας και ανάπτυξης αυξήθηκαν στα 54,2 εκατομμύρια δολάρια, και τα γενικά και διοικητικά έξοδα αυξήθηκαν στα 18,2 εκατομμύρια δολάρια. Παράλληλα, μέχρι τις 30 Ιουνίου 2024, η Editas ανέφερε 318,3 εκατομμύρια δολάρια σε μετρητά, ισοδύναμα μετρητών και διαπραγματεύσιμα χρεόγραφα.

“Είμαι περήφανος για τη δουλειά της ομάδας της Editas και την πρόοδό μας στο πρώτο εξάμηνο του 2024, καθώς πλησιάζουμε να γίνουμε εταιρεία εμπορικού σταδίου και συνεχίζουμε να αναπτύσσουμε κλινικά διαφοροποιημένα, μετασχηματιστικά φάρμακα για ανθρώπους που ζουν με σοβαρές, προηγουμένως αθεράπευτες ασθένειες.”

– Gilmore O’Neill, CEO of Editas Medicine

Κάντε κλικ εδώ για να μάθετε όλα σχετικά με την επένδυση στην Editas Medicine.

#2. Spark Therapeutics

Προηγουμένως μια ανεξάρτητη αμερικανική δημόσια εταιρεία, η Spark αποκτήθηκε από την ελβετική πολυεθνική εταιρεία υγειονομικής περίθαλψης Roche το 2019 σε $4.8 bln deal. Με κεφαλαιοποίηση αγοράς 261,48 εκατομμύρια δολάρια, οι μετοχές της Roche διαπραγματεύονται αυτή τη στιγμή στα 40,39 δολάρια, με άνοδο 11,48% από την αρχή του έτους. Έχει P/E (TTM) 19,01 και EPS (TTM) 2,12 και πληρώνει απόδοση μερίσματος 3,34%.

Ο Διευθύνων Σύμβουλος του Ομίλου Roche, Thomas Schienecke, ανακοίνωσε «πολύ ισχυρή ανάπτυξη στο πρώτο εξάμηνο» κατά τη διάρκεια της κλήσης κερδών της εταιρείας για το 2ο τρίμηνο 2024. Αυτό οφείλεται σε αύξηση πωλήσεων κατά 8%. Το φάρμακο συνταγογράφησης της εταιρείας, Sauvimo, είναι εγκεκριμένο στις ΗΠΑ για τη θεραπεία ατόμων με υγρή AMD.

Η Spark, εν τω μεταξύ, είναι μια εταιρεία γονιδιακής θεραπείας που έχει αναπτύξει το Luxturna, την πρώτη εγκεκριμένη από τον FDA γονιδιακή θεραπεία για την κληρονομική αμφιβληστροειδική νόσο LCA. Στα τέλη του περασμένου έτους, η εταιρεία συνεργάστηκε με τη SpliceBio για μια ακαθόριστη γονιδιακή αμφιβληστροειδική νόσο. Σύμφωνα με τη συμφωνία, η SpliceBio, μια εταιρεία γενετικών φαρμάκων που χρησιμοποιεί το Protein Splicing για την ανάπτυξη γονιδιακών θεραπειών, έλαβε 216 εκατομμύρια δολάρια συν δικαιώματα χρήσης σε πληρωμές.

Για να καταλήξουμε, υπάρχουν πολλές καινοτομίες και τεχνολογικές προόδους στον ιατρικό χώρο που βοηθούν ανθρώπους διαφόρων ηλικιών να επανακτήσουν την όρασή τους και να ζήσουν αυτόνομα και υγιείς, κάτι που υποδηλώνει ένα φωτεινότερο μέλλον για όλους.

Κάντε κλικ εδώ για μια λίστα με τις κορυφαίες εταιρείες CRISPR για επένδυση.