Τα έσοδα της CRISPR Therapeutics από το CASGEVY έφτασαν τα 99 εκατομμύρια δολάρια το τρίτο τρίμηνο

CRISPR Therapeutics (CRSP ) ανακοίνωσε τα αποτελέσματα του τρίτου τριμήνου του 2026 στις 2 Νοεμβρίου 2026 για το τρίμηνο που έληξε στις 30 Σεπτεμβρίου 2026, καταγράφοντας έσοδα 99 εκατομμυρίων δολαρίων από το CASGEVY και καθαρές ζημίες 111,4 εκατομμυρίων δολαρίων, έναντι ζημιών 106,4 εκατομμυρίων δολαρίων ένα χρόνο νωρίτερα.

Η εταιρεία ανέφερε ότι τα έσοδα από το CASGEVY αυξήθηκαν κατά 30% σε σύγκριση με το προηγούμενο τρίμηνο και σχεδόν εξαπλασιάστηκαν σε σχέση με το τρίτο τρίμηνο του 2025. Περισσότεροι από 750 ασθενείς έχουν ξεκινήσει θεραπεία σε όλο τον κόσμο. Η θεραπεία έχει εγκριθεί σε 39 χώρες της Βόρειας Αμερικής, της Ευρώπης και της Μέσης Ανατολής για επιλέξιμους ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω, ενώ σε πέντε από αυτές τις χώρες έχει εγκριθεί και για μικρότερα παιδιά.

Τον Ιούλιο του 2026, η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε το CASGEVY για παιδιά ηλικίας δύο ετών και άνω με δρεπανοκυτταρική νόσο ή β-θαλασσαιμία εξαρτώμενη από μεταγγίσεις. Η Σαουδική Αραβία, τα Ηνωμένα Αραβικά Εμιράτα και το Μπαχρέιν το ενέκριναν επίσης για αυτή την ηλικιακή ομάδα, ενώ ο Οργανισμός Ρύθμισης Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας του Ηνωμένου Βασιλείου ενέκρινε τη θεραπεία για παιδιά ηλικίας πέντε ετών και άνω με σοβαρές μορφές αυτών των νόσων.

Vertex Pharmaceuticals (VRTX ) Η Vertex Pharmaceuticals ηγείται της παγκόσμιας ανάπτυξης, παραγωγής και εμπορικής διάθεσης του CASGEVY και είναι ο παρασκευαστής του και ο αποκλειστικός κάτοχος της άδειας χρήσης του. Η Vertex και η CRISPR Therapeutics μοιράζονται τα κέρδη και το κόστος του προγράμματος σε αναλογία 60/40, βάσει της τροποποιημένης συμφωνίας συνεργασίας τους.

Τα συνολικά έσοδα της CRISPR Therapeutics ανήλθαν σε 12,669 εκατομμύρια δολάρια, εκ των οποίων 12,323 εκατομμύρια προήλθαν από συνεργασίες, έναντι συνολικών εσόδων 889.000 δολαρίων ένα χρόνο νωρίτερα. Οι βασικές και οι απομειωμένες καθαρές ζημίες ανά μετοχή ήταν 1,15 δολάρια, έναντι 1,17 δολαρίων το τρίτο τρίμηνο του 2025.

Οι δαπάνες έρευνας και ανάπτυξης ανήλθαν σε 71,9 εκατομμύρια δολάρια, από 58,9 εκατομμύρια, κυρίως λόγω των υψηλότερων εξωτερικών δαπανών έρευνας και ανάπτυξης και των τελών υποαδειοδότησης, τα οποία αντισταθμίστηκαν εν μέρει από τη μείωση των δαπανών που σχετίζονται με το προσωπικό. Οι δαπάνες για αποκτηθείσα έρευνα και ανάπτυξη σε εξέλιξη ανήλθαν σε 11,7 εκατομμύρια δολάρια, κυρίως λόγω ενός ορόσημου ανάπτυξης βάσει της συμφωνίας με τη Sirius· την αντίστοιχη περίοδο του προηγούμενου έτους δεν είχε αναγνωριστεί τέτοια δαπάνη. Οι καθαρές δαπάνες συνεργασίας μειώθηκαν στα 41,3 εκατομμύρια δολάρια από 57,1 εκατομμύρια, κυρίως λόγω της αύξησης του μεριδίου της εταιρείας στα έσοδα από το CASGEVY.

Τα μετρητά, τα ταμειακά ισοδύναμα και οι εμπορεύσιμοι τίτλοι ανέρχονταν συνολικά σε 2,28 δισεκατομμύρια δολάρια στις 30 Σεπτεμβρίου, έναντι 1,98 δισεκατομμυρίων δολαρίων στις 31 Δεκεμβρίου 2025. Η αύξηση οφειλόταν κυρίως στα καθαρά έσοδα ύψους 585,4 εκατομμυρίων δολαρίων από την έκδοση μετατρέψιμων ομολογιών ανώτερης τάξης τον Μάρτιο του 2026, τα οποία αντισταθμίστηκαν από τις λειτουργικές δαπάνες.

Ανάπτυξη των CTX310 και CTX611

Ο FDA χορήγησε στο CTX310 χαρακτηρισμούς Προηγμένης Θεραπείας Αναγεννητικής Ιατρικής για τη σοβαρή υπερτριγλυκεριδαιμία και για ασθενείς με αυξημένη LDL-C. Ο χαρακτηρισμός συνοδεύεται από τα οφέλη των χαρακτηρισμών Ταχείας Διαδικασίας (Fast Track) και Πρωτοποριακής Θεραπείας (Breakthrough Therapy), όπως η δυνατότητα έγκαιρης επικοινωνίας με τον FDA και η πιθανή επιλεξιμότητα για εξέταση κατά προτεραιότητα και ταχεία έγκριση. Το CTX310 στοχεύει την πρωτεΐνη 3 που σχετίζεται με την αγγειοποιητίνη, ενώ η μελέτη Φάσης 1 εξακολουθεί να βρίσκεται σε εξέλιξη.

Η εταιρεία ανέφερε ότι τα δεδομένα διάρκειας της δράσης από τη Φάση 1a έδειξαν πως ένας κύκλος θεραπείας με CTX310 οδήγησε σε μειώσεις που διατηρήθηκαν καθ’ όλη τη διάρκεια ενός έτους παρακολούθησης. Στην υψηλότερη δόση, οι μέσες μειώσεις από τις αρχικές τιμές ήταν 79% για την ANGPTL3, 48% για τα τριγλυκερίδια και 53% για την LDL-C, σε μια μικτή ομάδα ασθενών με υψηλά τριγλυκερίδια, υψηλή LDL-C ή και τα δύο. Το CTX310 ήταν καλά ανεκτό και δεν καταγράφηκαν σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα σχετιζόμενα με τη θεραπεία.

Η εταιρεία ανέφερε ότι τα δεδομένα της Φάσης 1b για τη σοβαρή υπερτριγλυκεριδαιμία θα παρουσιαστούν σε προφορική συνεδρία για νεότερα ευρήματα στις επιστημονικές συνεδρίες της American Heart Association στις 9 Νοεμβρίου 2026. Τα δεδομένα της Φάσης 1 για το zugocabtagene geleucel, ή zugo-cel, σε ασθενείς με ανθεκτική συστηματική σκλήρυνση θα παρουσιαστούν στο συνέδριο Convergence του American College of Rheumatology στις 8 Νοεμβρίου 2026.

Η ένταξη ασθενών ολοκληρώθηκε στη μελέτη Φάσης 2 του CTX611, μιας μακράς δράσης θεραπείας με μικρό παρεμβαλλόμενο RNA που στοχεύει τον παράγοντα XI, σε ασθενείς που υποβάλλονται σε ολική αρθροπλαστική γόνατος. Η εταιρεία αναμένει να ανακοινώσει νεότερα στοιχεία το δεύτερο εξάμηνο του 2026. Η CRISPR Therapeutics θα ηγηθεί της παγκόσμιας ανάπτυξης Φάσης 3, ενώ η Sirius Therapeutics θα επιβλέπει την ανάπτυξη στην ευρύτερη περιοχή της Κίνας.

Η ανακοίνωση δεν αναφέρει ακριβέστερη ημερομηνία για την ενημέρωση σχετικά με το CTX611.