Επένδυση στην Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA)

Intellia Therapeutics (NTLA ) είναι μια εταιρεία βιοτεχνολογίας που χρησιμοποιεί την τεχνολογία επεξεργασίας γονιδίων CRISPR για την ανάπτυξη αρκετών πειραματικών φαρμάκων, πολλά από τα οποία έχουν τη δυνατότητα να σώσουν αμέτρητες ζωές. Ως σχετικά νέα τεχνολογία ανάπτυξης φαρμάκων, η Intellia είναι μία από τις πολλές εταιρείες που βρίσκονται στην πρώτη γραμμή της έρευνας και ανάπτυξης φαρμάκων βασισμένων σε CRISPR. Με ένα ισχυρό δίκτυο φαρμακευτικών συνεργατών και πολλές ιδιόκτητες μεθόδους, η Intellia ξεχωρίζει σε ένα γεμάτο πεδίο ως μία από τις πιο υποσχόμενες φαρμακευτικές εταιρείες που διεξάγουν έρευνα και ανάπτυξη με CRISPR.

Τι είναι η Intellia Therapeutics (NTLA);

Η Intellia Therapeutics ιδρύθηκε το 2014 από μια ομάδα Αμερικανών επιστημόνων που εργάζονταν σε έρευνα σχετική με το CRISPR σε ακαδημαϊκά εργαστήρια σε όλη τη χώρα. Σημαντική σε αυτήν την ομάδα είναι η Jennifer Doudna, συνιδρύτρια και μία από τις επιστήμονες που έλαβαν το Βραβείο Νόμπελ το 2020 για το πρωτοποριακό της έργο στο CRISPR. Το CRISPR, συντομογραφία του clustered regularly interspaced short palindromic repeats, είναι μια τεχνολογία που αναπτύχθηκε ως αποτέλεσμα της παρατήρησης μιας διαδικασίας που συμβαίνει φυσικά μέσα σε ιούς. Απομονώνοντας αυτό το τμήμα CRISPR του ιού που είναι υπεύθυνο για την αντιγραφή και τη διαγραφή, οι επιστήμονες κατάφεραν να δημιουργήσουν «γενετικά ψαλίδια», που μπορούν να διαγράφουν, να αφαιρούν και να τροποποιούν τμήματα του DNA.

Με έδρα το Cambridge, Μασαχουσέτη, η εταιρεία απασχολεί λίγο πάνω από 200 εργαζόμενους σε διάφορα ερευνητικά και κλινικά περιβάλλοντα. Όπως συμβαίνει με πολλές φαρμακευτικές νεοσύστατες εταιρείες, η Intellia χρειάστηκε να συγκεντρώσει σημαντικό κεφάλαιο για να ξεκινήσει την έρευνα και την ανάπτυξη μιας σειράς υποσχόμενων θεραπειών. Η Novatris, μια ελβετική φαρμακευτική εταιρεία, ήταν ένας από τους πρώτους υποστηρικτές της Intellia. Η Intellia υπέγραψε συμφωνία με τη Novatris για την ανάπτυξη θεραπειών βασισμένων σε CRISPR με χιμαιρικούς υποδοχείς αντιγόνων Τ‑κυττάρων, με αντάλλαγμα χρηματοδότηση ύψους 15 εκατομμυρίων δολαρίων. Οι σχέσεις με τη Novatris και άλλες μεγάλες φαρμακευτικές εταιρείες όπως η Regeneron επέτρεψαν στην Intellia να διατηρηθεί κατά τη φάση της εκκίνησης. Με αυτήν την υποστήριξη, η εταιρεία κατάφερε να επιτύχει αρκετές καινοτομίες στα πρώτα της χρόνια. Λίγα χρόνια αργότερα, το 2016, η Intellia εισήχθη στο NASDAQ.

Γιατί είναι σημαντική η Intellia Therapeutics (NTLA);

Χρησιμοποιώντας τεχνολογίες ανάπτυξης φαρμάκων βασισμένες σε CRISPR, η εταιρεία διαθέτει αρκετά φάρμακα σε διάφορα στάδια ανάπτυξης. Το πιο προχωρημένο στη διαδικασία κλινικών δοκιμών είναι το φάρμακο της Intellia για τη σιδηροπενική αναιμία, OTQ923/HIX763. Πολλές άλλες εταιρείες στον χώρο της βιοτεχνολογίας, όπως η CRISPR Therapeutics (CRSP ) και η Editas Medicine (EDIT ), επίσης χρησιμοποιούν το CRISPR για την ανάπτυξη θεραπειών για τη σιδηροπενική αναιμία. Η Intellia Therapeutics αναγνωρίστηκε για το έργο της, λαμβάνοντας σημαντική ώθηση τον Νοέμβριο του 2020 όταν το Ίδρυμα Bill και Melina Gates της χορήγησε μια επιχορήγηση για περαιτέρω έρευνα στις θεραπείες σιδηροπενικής αναιμίας. Η επιχορήγηση απονεμήθηκε για να προωθήσει το έργο της Intellia στο ιδιόκτητο μη ιικό σύστημα παράδοσης για επεξεργασία γονιδιώματος in vivo.

Ενώ πολλές εταιρείες εργάζονται πάνω σε θεραπείες για τη σιδηροπενική αναιμία χρησιμοποιώντας το CRISPR, η Intellia εστιάζει επίσης στην προώθηση θεραπειών για ασθένειες με υψηλή ανεκπλήρωτη ανάγκη. Ένα από τα πιο καινοτόμα φάρμακα σε ανάπτυξη είναι το φάρμακο της για την Αμυλοειδία του τρανσθυρετίνης, το οποίο βρίσκεται επί του παρόντος στη Φάση 1 των κλινικών δοκιμών. Η Αμυλοειδία του τρανσθυρετίνης, μια κατάσταση που οδηγεί στη συσσώρευση πρωτεϊνικών καταλοίπων σε όργανα και ιστούς, έχει προσδόκιμη διάρκεια ζωής 2-15 χρόνια μετά τη διάγνωση. Περίπου 50.000 άτομα παγκοσμίως γεννιούνται με τη νόσο και εκτιμάται ότι επιπλέον 200.000 έως 500.000 άτομα έχουν αναπτύξει τη νόσο κατά τη διάρκεια της ζωής τους. Προς το παρόν δεν υπάρχουν διαθέσιμες θεραπείες, και η Intellia είναι η εταιρεία που βρίσκεται πιο προχωρημένη στην εύρεση μιας θεραπείας.

Προοπτικές της Intellia Therapeutics (NTLA)

Η εταιρεία έχει εστιάσει τις προσπάθειές της σε μια «πλήρους φάσματος» προσέγγιση στην ανάπτυξη φαρμάκων CRISPR. Αυτή η προσέγγιση σημαίνει ότι τα φάρμακα αναπτύσσονται τόσο για εξ‑εξωτερική (ex‑vivo) όσο και για ενδοσωματική (in‑vivo) χρήση. Στα φάρμακα in‑vivo, τα γονίδια επεξεργάζονται μέσα στο σώμα, ενώ τα φάρμακα ex‑vivo επεξεργάζονται εκτός του σώματος και μεταφέρονται πίσω στον ασθενή. Στο πλαίσιο αυτής της προσέγγισης πλήρους φάσματος, η εταιρεία χρησιμοποιεί ένα ιδιόκτητο σύστημα παράδοσης λιπιδικών νανοσωματιδίων (LNP) για τα φάρμακα. Το σύστημα LNP αποτελείται από δύο μέρη: ένα mRNA που κωδικοποιεί την πρωτεΐνη με τις απαιτούμενες γενετικές αλλαγές και ένα οδηγό RNA που μπορεί να στοχεύσει ένα τμήμα της αλληλουχίας DNA. Αυτή η τεχνική επιτρέπει είτε την αφαίρεση, την αποκατάσταση, είτε και τις δύο ενέργειες ταυτόχρονα. Αυτό διευρύνει σημαντικά τη δυνατότητα επεξεργασίας γονιδίων, επιτρέποντας στα φάρμακα είτε να «απενεργοποιούν» συγκεκριμένες αλληλουχίες, να τις εισάγουν, ή να επεξεργάζονται διαδοχικά χρησιμοποιώντας συνδυασμό των δύο τεχνικών. Η ανάμειξη και ο συνδυασμός με αυτόν τον τρόπο επιτρέπει την ταυτόχρονη εφαρμογή διαφορετικών τεχνικών επεξεργασίας γονιδίων.

Με αρκετά φάρμακα στο pipeline που έχουν υψηλό κόστος έρευνας και ανάπτυξης, η εταιρεία έχει συνεργαστεί με μεγαλύτερες φαρμακευτικές εταιρείες που έχουν παράσχει οικονομική και επιστημονική υποστήριξη. Οι πιο αξιοσημείωτες συνεργασίες είναι με τη Regeneron και τη Novatris. Η Regeneron είναι αυτή τη στιγμή συνεργάτης σε τρία από τα έξι φάρμακα in‑vivo που αναπτύσσει η Intellia, ενώ η Novatris συνεργάζεται σε δύο από τα πέντε φάρμακα ex‑vivo που βρίσκονται σε ανάπτυξη. Η Regeneron παρείχε στην Intellia 125 εκατομμύρια δολάρια το 2016 για μετοχικό κεφάλαιο σε 10 φάρμακα σε διάφορα στάδια ανάπτυξης. Αυτό συμπληρώθηκε με επιπλέον 100 εκατομμύρια δολάρια το 2020, με τα χρήματα να προορίζονται για την ανάπτυξη φαρμάκων για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας A και B.

Πού να αγοράσετε την Intellia Therapeutics (NTLA);

Ένας μεσίτης που προτείνουμε είναι Firstrade.

Η Firstrade είναι μια κορυφαία διαδικτυακή εταιρεία χρηματιστηριακών υπηρεσιών που προσφέρει πλήρη σειρά επενδυτικών προϊόντων και εργαλείων σχεδιασμένων για να βοηθήσουν επενδυτές όπως εσείς να ελέγξουν το οικονομικό τους μέλλον. Από την ίδρυσή της το 1985, η Firstrade έχει δεσμευτεί να παρέχει υπηρεσίες υψηλής αξίας και ποιότητας.

Συνδυάζοντας ιδιόκτητη τεχνολογία συναλλαγών, ένα εξαιρετικά διαισθητικό περιβάλλον χρήστη, εξαιρετική εξυπηρέτηση πελατών και κινητές εφαρμογές, η Firstrade προσφέρει μια ολοκληρωμένη λύση για όλες τις επενδυτικές σας ανάγκες.  Firstrade είναι μέλος του FINRA/SIPC.

Σύνοψη

Η Intellia Therapeutics είναι μία από τις κορυφαίες εταιρείες που εργάζονται σήμερα σε φάρμακα βασισμένα σε CRISPR. Η εταιρεία έχει σημειώσει σημαντική πρόοδο σε αρκετά φάρμακα, τα οποία έχουν τη δυνατότητα να αλλάξουν αμέτρητες ζωές. Υποστηριζόμενη από μεγάλες φαρμακευτικές εταιρείες και μια εξαιρετική επιστημονική ομάδα, η Intellia διαθέτει τη χρηματοοικονομική και επιστημονική βάση που απαιτείται για τη συνέχιση της προόδου των φαρμάκων στο pipeline. Με τις επενδύσεις της στην έρευνα και ανάπτυξη, έχουν αναπτυχθεί πολλές ιδιόκτητες μέθοδοι που βοηθούν στην επιτάχυνση της διαδικασίας. Συνολικά, όλοι αυτοί οι παράγοντες καθιστούν την Intellia Therapeutics μια υποσχόμενη εταιρεία με μεγάλο περιθώριο ανάπτυξης.