Alnylam İlaç A.Ş.
Alny
NASDAQ






Biyofarmasötik bir şirket olan Alnylam Pharmaceuticals, Inc., ribonükleik asit interferansına dayalı yeni terapötikleri keşfetmeye, geliştirmeye ve ticarileştirmeye odaklanmaktadır. Şirketin araştırma amaçlı RNAi terapötikleri boru hattı, genetik ilaçlar, kardiyometabolik hastalıklar, hepatik enfeksiyöz hastalıklar ve merkezi sinir sistemi (CNS)/oküler hastalıklara odaklanmaktadır. Pazarlanan ürünleri arasında, yetişkinlerde kalıtsal transtiretin aracılı amiloidozun polinöropatisinin tedavisi için bir lipid kompleks enjeksiyonu olan ONPATTRO (patisiran); akut hepatik porfiri (AHP) olan yetişkinlerin tedavisi için GIVLAARI; ve primer hiperoksalüri tip 1 (PH1) tedavisi için OXLUMO (lumasiran) yer almaktadır. Ayrıca şirket, AHP'li ergen hastaların tedavisi için givosiran; kardiyomiyopatili transtiretin amiloidozu veya ATTR amiloidozunun tedavisi için patisiran; cemdisiran tamamlayıcı aracılı hastalıkları tedavi etmek için; ALN-AAT02 AAT eksikliğiyle ilişkili karaciğer hastalığının tedavisi için; ALN-HBV02 kronik HBV enfeksiyonunu tedavi etmek için; Zilebesiran hipertansiyonu tedavi etmek için; ve ALN-HSD NASH'ı tedavi etmek için. Ayrıca, hemofili ve nadir kanama bozukluklarının tedavisi için Fitusiran, hiperkolesterolemiyi tedavi etmek için Inclisiran, ileri PH1 ve tekrarlayan böbrek taşlarının tedavisi için lumasiran ve faz 3 klinik denemede olan ATTR amiloidozunun tedavisi için vutrisiran sunmaktadır. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. göz ve CNS'de ifade edilen terapötik hedeflere hitap ederek bir dizi hastalık için RNAi terapötiklerini keşfetmek, geliştirmek ve ticarileştirmek için Regeneron Pharmaceuticals, Inc. ile stratejik iş birliklerine sahiptir; ve Sanofi Genzyme RNAi terapötiklerini keşfetmek, geliştirmek ve ticarileştirmek için. Ayrıca Novartis AG; Vir Biotechnology, Inc. ile lisans ve iş birliği anlaşmaları vardır; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; ve PeptiDream, Inc. Şirket 2002 yılında kurulmuş olup merkezi Massachusetts, Cambridge'dedir.