Tinataya ng ARK Invest na aabot sa 30–60 bilyong dolyar ang merkado ng pag-edit ng gene sa 2030

Sa loob ng 70 taon mula nang ilarawan ang dobleng heliks ng DNA, lumalim ang pag-unawa sa mga namamanang sakit gaya ng hemophilia at cystic fibrosis. Maaaring magdulot ang pagbabago sa gene ng kakulangan ng gumaganang protina o ng produksiyon ng protinang hindi normal ang paggana. Nakasalalay ang epekto sa sakit at sa tungkulin ng protina.

Matagal nang mahirap gamutin ang mga sakit na ito. Maaaring nasa maraming selula ng katawan ang namamanang pagbabago sa gene, ngunit hindi laging kailangang itama ang bawat selula. Halimbawa, maaaring ituon ang paggamot sa mga selulang gumagawa ng kinakailangang protina.

Nagbubukas ng bagong posibilidad ang gene therapy at pag-edit ng gene. Maaaring magdagdag ang gene therapy ng gumaganang kopya ng isang gene, samantalang binabago ng pag-edit ng gene ang DNA sa isang tiyak na lokasyon. Dahil sa mga bagong aprubadong gene therapy at pagsulong ng mga klinikal na pag-aaral sa pag-edit ng gene, mahalagang suriin ang potensyal ng pamilihang ito.

Pag-edit ng Gene

Ilang dekada nang bumubuo ang mga mananaliksik ng mga paraan ng pag-edit ng gene. Kabilang sa mga unang kasangkapan ang mga nukleas na zinc-finger at mga nukleas na TALEN. Nagbibigay ang mga ito ng paraan upang baguhin ang DNA sa napiling lokasyon, ngunit masalimuot ang pagdisenyo at paggamit kaya nalilimitahan ang aplikasyon.

Isang mahalagang pagsulong ang pagbuo ng CRISPR-Cas9 bilang kasangkapan sa pag-edit ng gene noong 2012. Tumanggap sina Emmanuelle Charpentier at Jennifer A. Doudna ng Nobel Prize sa Chemistry noong 2020 para sa pagbuo ng paraang ito.

Pinag-aaralan din ang iba pang CRISPR–Cas system. Tinalakay namin ang Cas12a2, na kabilang sa pamilyang Cas12, sa artikulong “Ano ang CRISPR–Cas12a2 at bakit ito mahalaga?”. May pangkalahatang paliwanag tungkol sa teknolohiya sa artikulong ito tungkol sa pag-edit ng gene.

Makalipas ang humigit-kumulang sampung taon mula sa pagbuo ng CRISPR–Cas9, umabot na sa mga klinikal na pag-aaral at aplikasyon para sa pag-apruba ang mga paggamot na nakabatay rito. Patuloy ding binubuo ang mga bagong paraan ng pag-edit ng gene.

Ang Merkado ng Pag-edit ng Gene

Makikita ang potensyal sa negosyo ng mga paggamot na genetiko sa pag-apruba sa Hemgenix para sa hemophilia B sa Estados Unidos noong Nobyembre 2022 . Nagdadala ito ng gene sa mga selula sa pamamagitan ng AAV vector; hindi ito isang paggamot na gumagamit ng CRISPR upang i-edit ang gene.

Sa nakalistang presyo sa Estados Unidos na 3.5 milyong dolyar para sa isang beses na paggamot, mas mataas ang presyo ng Hemgenix kaysa, halimbawa, sa humigit-kumulang dalawang milyong dolyar na presyo ng Zolgensma ng Novartis.

Maaaring ihambing ang mataas na minsanang presyo sa gastos ng pangmatagalang paggamot. Tinataya sa ulat ng ARK Invest na humigit-kumulang 28.5 milyong dolyar ang direktang gastos sa paggamot ng hemophilia sa buong buhay. Nakasalalay din ang ekonomikong halaga sa bisa ng bagong paggamot at sa tagal ng pakinabang nito.

Pinagmulan: ARK Invest

Inilarawan ng ulat ng ARK Invest noong 2023 ang daan-daang nagpapatuloy na klinikal na pag-aaral sa pag-edit ng gene at ang inaasahang paglago ng merkado hanggang 2030. Magkaibang sukatan ang bilang ng mga pag-aaral at ang kita ng merkado.

Pinagmulan: ARK Invest

Sa batayang senaryo ng ARK Invest, maaaring umabot sa humigit-kumulang 30 bilyong dolyar ang taunang kita ng mga paggamot na gumagamit ng pag-edit ng gene sa 2030.

Nakatuon ang batayang senaryo sa mga bihira at namamanang sakit.

Pinagmulan: ARK Invest

Mas Malaking Potensyal

Maaaring lumaki pa ang merkado kung magagamit ang pag-edit ng gene sa mas maraming sakit. Makatuwirang unang pagtuunan ang mga bihirang namamanang sakit dahil madalas na alam ang sanhi sa gene at kulang o wala ang kasalukuyang paggamot. Sa ilang kalagayan, maaaring mas mura ang isang mahal na minsanang paggamot kaysa sa pangmatagalang karaniwang pangangalaga.

Ngunit may mas malawak na hanay ng mga posibilidad. Maraming kasalukuyang clinical trial ang nasa mga bagong therapeutic area, tulad ng neurology, oncology (kanser), o diabetes.

Habang ang ilang bihirang sakit ay nakaaapekto sa ilang libo o sampu-sampung libong tao, maaaring sumaklaw sa sampu-sampung milyong tao ang mas malawak na mga aplikasyon.

Pinagmulan: ARK Invest

Kung mapapatunayan ang bisa sa mas malalaking pangkat ng pasyente, tinataya ng ARK Invest na maaaring umabot sa humigit-kumulang 60 bilyong dolyar ang taunang kita sa 2030, na may pagkakataong lumago pa pagkatapos nito. Isa itong inaasahang senaryo, hindi kitang nakamit na.

Mga kumpanya sa pag-edit ng gene at iba pang paggamot na genetiko

Bumubuo ang mga kumpanyang ito ng pag-edit ng gene o kaugnay na gene therapy at cell therapy, kabilang ang mga aplikasyon bukod sa bihirang sakit. Nakaayos ang mga ito ayon sa halaga sa stock market noong inilathala ang artikulo, mula pinakamalaki hanggang pinakamaliit.

1. Vertex

VRTX Tsart ng Presyo

Pangunahing nakatuon ang aprubadong portfolio ng gamot ng Vertex sa cystic fibrosis. Bumubuo rin ito ng mga paggamot na genetiko para sa mga pasyenteng hindi makikinabang sa kasalukuyang mga gamot nitong nagbabago sa paggana ng CFTR protein.

May dalawang pangunahing larangan ang paglahok nito sa pag-edit ng gene.

Una, katuwang nito ang CRISPR Therapeutics (CRSP ) sa mga paggamot para sa sickle cell disease at beta-thalassemia na nangangailangan ng pagsasalin ng dugo. Naipasa na sa mga regulator ang mga aplikasyon para sa exa-cel pagsapit ng Abril 2023.

Pangalawa, may programang kaugnay ng pagbili ng Vertex sa ViaCyte. Bumubuo ang ViaCyte at CRISPR Therapeutics ng paggamot sa type 1 diabetes na pinagsasama ang mga selulang nagmula sa stem cell at ang pag-edit ng gene. Maaari mong basahin pa ang tungkol sa teknolohiyang paggamot sa diabetes na ito sa detalyadong artikulong ito.

2. CRISPR Therapeutics

CRSP Tsart ng Presyo

Isa sa mga tagapagtatag ng CRISPR Therapeutics ay si Emmanuelle Charpentier, na kasama ni Jennifer A. Doudna ay tumanggap ng Nobel Prize sa Chemistry noong 2020 para sa pagbuo ng CRISPR–Cas9 bilang paraan ng pag-edit ng gene.

Bumubuo ang kumpanya ng mga paggamot para sa mga sakit sa dugo, kanser, at diabetes. Katuwang nito ang ViaCyte at Vertex sa programa para sa diabetes.

Mababasa pa ang tungkol sa CRISPR Therapeutics sa aming artikulong “Pag-edit ng gene: paghahambing ng CRISPR Therapeutics at Beam Therapeutics (BEAM ).”

3. Beam Therapeutics

BEAM Tsart ng Presyo

Bumubuo ang Beam Therapeutics ng base editing, na nagbibigay ng paraan upang baguhin ang napiling mga base ng DNA nang hindi pinuputol ang parehong hibla nito. Kabilang sa pananaliksik ng kumpanya ang mga sakit sa dugo gaya ng sickle cell disease, kanser, at mga bihirang sakit.

Sundan ang link sa itaas para sa detalyadong paghahambing ng Beam at CRISPR Therapeutics.

4. UniQure

QURE Tsart ng Presyo

Binuo ng uniQure ang Hemgenix para sa hemophilia B. Naaprubahan ito sa Estados Unidos noong Nobyembre 2022 at nakatanggap ng kondisyunal na pahintulot sa pagbebenta sa European Union noong Pebrero 2023. Ang nakalistang presyo sa Estados Unidos ay 3.5 milyong dolyar. CSL Behring ang namamahala sa komersiyalisasyon nito.

Hindi CRISPR ang ginagamit ng Hemgenix, kundi mga adeno-associated viral vector  (AAV) upang dalhin ang gene sa mga selula.

Bumubuo rin ang uniQure ng mga gene therapy na gumagamit ng AAV para sa ibang sakit, lalo na sa Huntington’s disease.

5. Editas Medicine

EDIT Tsart ng Presyo

Bumubuo ang Editas ng mga paggamot na gumagamit ng CRISPR–Cas9 at CRISPR–Cas12a. Sa aming artikulo tungkol sa Cas12a, tinalakay ang mga katangiang gaya ng sumusunod:

• Maaaring puntiryahin ng Cas12a ang mga bahagi ng DNA na nalilimitahan ng mga kinakailangan ng Cas9 sa pagkilala sa target na sekwensiya.
• Pinapalawak ng pagkakaiba ng dalawang sistema ang pagpili ng mga posibleng target sa pag-edit ng gene.
• Maaari ring gamitin ang Cas12a upang baguhin ang ilang target sa iisang eksperimento.

Nasa unang mga klinikal na pag-aaral ang mga paggamot ng kumpanya. Noong Enero 2023, inuna ng Editas ang EDIT-301 para sa mga sakit sa dugo at ang pag-edit sa loob ng katawan. Itinigil din nito ang panloob na pamumuhunan sa mga programa para sa namamanang sakit sa retina at naghanap ng mga katuwang upang ipagpatuloy ang mga ito.

Maaari mong makita ang mas detalyadong profile at point-by-point na paghahambing sa CRISPR Therapeutics sa artikulong ito: “Paghahambing ng CRISPR Therapeutics at Editas Medicine (EDIT ) ”.

6. Sangamo Therapeutics

SGMO Tsart ng Presyo

Bumubuo ang Sangamo ng gene therapy, cell therapy, at mga paraang gumagamit ng zinc-finger protein. Nasa yugto 3 ang gene therapy nito para sa hemophilia A na binubuo kasama ang Pfizer. Noon ay inaasahan ang pagsusumite ng aplikasyon bago matapos ang 2024 kung susuporta ang mga resulta ng pag-aaral.

Bumubuo rin ito ng gene therapy na gumagamit ng AAV para sa Fabry disease. Dinadala nito sa mga selula ng atay ang gene para makagawa ng kinakailangang enzyme. Ang sakit mismo ay maaaring makapinsala sa mga bato, puso, at sistemang nerbiyos.

Maaari mong basahin pa ang tungkol sa Sangamo (kasama rin ang Vertex) sa aming artikulo “Limang kumpanya ng paggamot gamit ang stem cell para sa mga mamumuhunan (Abril 2023)”.

7. Precigen

PGEN Tsart ng Presyo

Bumubuo ang Precigen ng mga cell therapy na binago sa antas ng gene para sa paggamot ng kanser.

Ang platapormang UltraCAR-T ay nagbabago sa sariling T cell ng pasyente upang makilala at atakihin ang mga target sa selula ng kanser.

Nasa mga unang klinikal na pag-aaral ang mga programa ng Precigen sa UltraCAR-T, habang mas malayo na ang ilang iba pang programa nito. May naibebentang paggamot na sa larangan ng CAR-T: naaprubahan ang una sa Estados Unidos noong 2017.

Mga aplikasyon bukod sa paggamot sa tao

Ang pag-edit ng gene ay isang teknolohiyang nasa kanyang unang yugto pa lamang. May potensyal itong baguhin ang paraan ng paggamot natin sa mga buhay na organismo.

Halimbawa, maaari itong magamit sa agrikultura upang:

• lumikha ng mga bagong uri ng halaman at lahi ng hayop.
• bawasan, halimbawa, ang pangangailangan sa pestisidyo.
• taasan ang ani.

Maaari mong basahin pa ang tungkol dito at sa mga kumpanyang aktibo sa larangang ito sa aming artikulo “CRISPR bukod sa kalusugan ng tao: mga bagong pagkakataon sa pamumuhunan sa pag-edit ng gene”.

Maaari rin nitong gawing mga biofactory ang mga halaman at mikroorganismo na gumagawa ng gamot o mataas na halaga na materyales at molekula. Ang konseptong ito ay madalas na tinatawag na synthetic biology. Maaari kang makahanap ng karagdagang impormasyon tungkol sa mga kumpanyang nakalista sa publiko sa sektor na iyon sa aming artikulo: “Limang kumpanyang nasa stock market sa larangan ng sintetikong biyolohiya”.