Inaasahang $30B-$60B na Industriya ng Pag-edit ng Gene Ayon sa ARK Invest Pagdating ng 2030

Sa loob ng 70 taon mula nang matuklasan ang double helix ng DNA, nagsimulang tunay na maunawaan natin ang sanhi ng maraming misteryoso, hindi magagamot na sakit, tulad ng hemophilia, cystic fibrosis, atbp. Karamihan sa mga ito ay nagmumula sa depektibong mga sekwens ng genetiko: madalas, ang isang gene ay may maling sekwens at gumagawa ng hindi gumaganang o di-wastong protina. Ang error na ito ay nagdudulot ng pagkabigo ng mga mahalagang organo.

Matagal nang layunin na lutasin ang mga ganitong sakit. Ang problema ay nasa antas ng genomics, kaya bawat selula ng pasyente ay pare-pareho ang depekto. At hindi praktikal na dalhin ang “tamang” protina sa bawat selulang nangangailangan nito.

Ito ay nagbago nang naging realidad ang pag-edit ng gene. Sa mga bagong makabagong paggamot na inaprubahan sa nakaraang ilang buwan, panahon na upang tingnan ang potensyal ng pamilihang ito.

Pag-edit ng Gene

Halos 20 taon nang pinag-aaralan ng mga mananaliksik ang pag-edit ng gene. Ang mga unang teknolohiya, tulad ng zinc-finger nuclease at TALENS, ay mukhang maganda ang pangako ngunit kadalasan ay hindi sapat upang makalikha ng therapeutic na resulta maliban sa ilang limitadong kaso.

Ang punto ng pagbabago ay ang pagk discover noong 2012 ng CRISPR-Cas9. Pinahintulutan nito ang napaka-target na pamamaraan sa pag-edit ng gene. Nakamit din ng mga nagdiskubre nito ang Nobel Prize sa Chemistry noong 2020.

May ilang iba pang CRISPR-Cas system na natuklasan mula noon. Pinakakilala ay ang CRISPR-Cas12, na tinalakay namin sa artikulong: “What Is CRISPR-Cas12a2? & Why Does It Matter?”. Maaari ka ring magbasa pa tungkol sa teknolohiyang pag-edit ng gene sa pangkalahatan sa gene editing technology in general in this article.

Ngayon, sampung taon pagkatapos, nakikita na natin ang mga bagong therapy mula sa teknolohiyang CRISPR. At may ilan pang mas advanced na mga teknik sa pag-edit ng gene.

Ang Merkado ng Pag-edit ng Gene

Sa isang umuusbong na merkado, ang pag-apruba ng therapy sa pag-edit ng gene para sa hemophilia noong Nobyembre 2022 ay nagpakita na ang pag-edit ng gene ay maaaring maging medikal na makapangyarihan at pinansyal na kapaki-pakinabang.

Sa halagang $3.5M/therapy, ito ay nagtala ng bagong rekord sa aprubadong presyo na dating hawak ng isa pang gene therapy, ang Zolgensma ng Novartis ($2M/therapy).

Maaaring mukhang labis ang gastos, ngunit dapat itong ihambing sa totoong gastos ng paggamot sa mga sakit na ito. Halimbawa, ang hemophilia ay maaaring umabot hanggang $28M at hindi pa rin ganap na nagbibigay ng magandang kalidad ng buhay.

Pinagmulan: ARK Invest

Sa halos 400 na clinical trial para sa mga gene therapy, handa na ang pamilihang ito na lumago nang napakabilis. Maaari itong tumaas nang higit sa 10 beses sa susunod na 7 taon.

Pinagmulan: ARK Invest

Ang projection ng Ark Invest ay base case na taunang kita na $30B.

Ito ang dahilan kung bakit nananatiling nakatuon ang mga gene therapy sa mga bihirang sakit at problema sa genetiko sa buong dekadang ito.

Pinagmulan: ARK Invest

Mas Malaking Potensyal

Isa pang posibilidad ay ang pag-apply ng pag-edit ng gene sa mas malawak na hanay ng mga sakit. Ang mga bihirang sakit na genetiko ay malinaw na unang sinusubukan para sa teknolohiyang ito, dahil alam natin kung ano ang kailangang ayusin, ang mga umiiral na paggamot ay mahina o wala, at kahit na mahal ang pag-edit ng gene, ito ay mas mura pa kaysa sa karamihan ng tradisyunal na therapy.

Ngunit may mas malawak na hanay ng mga posibilidad. Maraming kasalukuyang clinical trial ang nasa mga bagong therapeutic area, tulad ng neurology, oncology (kanser), o diabetes.

At habang ang mga bihirang sakit ay kadalasang apektado ng ilang libo o sampu-sampung libong tao, ang mga bagong aplikasyon na ito ay may kinalaman sa sampu-sampung milyong tao.

Pinagmulan: ARK Invest

Kung ang ilan sa mga therapy na ito ay magpakita ng bisa ng pag-edit ng gene para sa higit pa sa mga bihirang sakit, tinatantiya ng Ark Invest na ang potensyal na merkado ay maaaring mas malaki pa. Kaya, maaari itong umabot sa taunang kita na hanggang $60B pagsapit ng 2030. At maaaring magpatuloy itong lumago pagkatapos ng petsang iyon.

Mga Kumpanya sa Pag-edit ng Gene

Ang mga kumpanyang ito ay lahat nagtatrabaho sa teknolohiyang pag-edit ng gene, kabilang ang lampas sa saklaw ng mga bihirang sakit. Inayos ang mga ito mula sa pinakamalaking hanggang sa pinakamaliit na market capitalization noong isinulat ang artikulong ito.

1. Vertex

VRTX Tsart ng Presyo

Ang Vertex ay isang kumpanya na karamihan ay aktibo sa paggamot ng cystic fibrosis, kahit na sa kanilang aprubadong portfolio ng gamot. Nagsusulong ito sa potensyal ng mga genetic therapy para sa pinakamahirap na kaso ng cystic fibrosis.

Gayunpaman, ang pangunahing pakikilahok nito sa pag-edit ng gene ay dalawa.

Una, sa mga therapy na binuo kasama ang CRISPR Therapeutics (CRSP ) para sa mga sakit sa dugo: beta-thalassemia at sickle cell disease.

Pangalawa, sa pagkuha ng ViaCyte. Ang ViaCyte ay nagde-develop, sa pakikipagtulungan sa CRISPR Therapeutics, ng solusyon para sa type-1 diabetes. Ang paggamot na ito ay magiging kombinasyon ng stem cell therapy at gene editing therapy. Maaari mong basahin pa ang tungkol sa teknolohiyang paggamot sa diabetes na ito sa detalyadong artikulong ito.

2. CRISPR Therapeutics

CRSP Tsart ng Presyo

Isa sa mga tagapagtatag ng CRISPR Therapeutics ay si Emmanuel Charpentier, ang nagdiskubre ng CRISPR–Cas9 at nanalo ng Nobel Prize sa Chemistry noong 2020 para sa pagkakadiskubre na iyon.

Ang CRISPR ay nagtatrabaho sa maraming tema, kabilang ang mga sakit sa dugo, oncology, at diabetes (ang paggamot sa diabetes ay binuo sa pakikipagtulungan sa Vertex).

Maaari mong basahin pa ang tungkol sa CRISPR Therapeutic sa aming artikulo “Gene Editing: CRISPR Therapeutics vs. Beam Therapeutics (BEAM ).”

3. Beam Therapeutics

BEAM Tsart ng Presyo

Isa pang mabilis na umuunlad na startup sa pag-edit ng gene ay ang Beam Therapeutics. Gumagamit ito ng isang variant ng pag-edit ng gene na tinatawag na base editing, na kayang baguhin lamang ang isang letra sa bawat pagkakataon sa genetic code. Ang pangunahing pokus nito ay hematology (sickle cell disease), oncology, at mga bihirang sakit.

Maaari mong sundan ang link sa itaas para sa point-by-point na paghahambing sa pagitan ng Beam at CRISPR Therapeutics.

4. UniQure

QURE Tsart ng Presyo

Ang UniCure ay ang kumpanyang binanggit namin tungkol sa $3.5M/dose na hemophilia gene therapy na kamakailan lamang naaprubahan sa USA at EU.

Ang kumpanya ay hindi gumagamit ng teknolohiyang katulad ng CRIPR, mas pinipili nito ang Adeno-Associated Viral Vectors (AAVV).

Umaasa ang kumpanya na ang kamakailang tagumpay sa hemophilia ay maaaring palawakin sa iba pang mga pathology, partikular ang Huntington’s disease.

5. Editas Medicine

EDIT Tsart ng Presyo

Ang Editas ay nakatuon sa paggamit ng kakayahan ng CRISPR-Cas12a system. Detalyado naming tinalakay ang natatanging kakayahan ng Cas-12a sa isang nakalaang artikulo. Ngunit upang ibuod ito nang maikli:

• Ang mga problemang mahirap lutasin gamit ang Cas9 ay maaaring magawa gamit ang Cas12a
• Nagbibigay ito ng mas mataas na pagkakataon na mangyari ang pag-edit ng gene kumpara sa Cas9.
• Mahigit sa isang gene ang maaaring baguhin nang sabay-sabay gamit ang Cas12a

Ang kumpanya ay nasa maagang yugto pa lamang ng clinical trials, na nakatuon sa mga sakit sa mata at dugo.

Maaari mong makita ang mas detalyadong profile at point-by-point na paghahambing sa CRISPR Therapeutics sa artikulong ito: “CRISPR Therapeutics vs Editas Medicine (EDIT ) ”.

6. Sangamo Therapeutics

SGMO Tsart ng Presyo

Ang kumpanya ay nagtatrabaho sa maraming stem cell therapy at isang hemophilia A gene therapy, na ngayon ay nasa phase 3 ng clinical trials, na inaasahang magsusumite ng aplikasyon para sa pag-apruba sa katapusan ng 2024.

Nagtatrabaho rin ito sa isang gene-editing therapy para sa sakit na Fabry, isang kondisyon na apektado ang atay.

Maaari mong basahin pa ang tungkol sa Sangamo (kasama rin ang Vertex) sa aming artikulo “5 Best Stem Cell Companies to Invest In (Abril 2023)”.

7. Precigen

PGEN Tsart ng Presyo

Ang kumpanya ay nangunguna sa larangan ng paggamit ng pag-edit ng gene para sa paggamot ng kanser.

Ang UltraCAR-T platform binabago ang genetika ng sariling puting selula ng pasyente, na ginagawang atakihin nila ang mga selula ng kanser sa isang target na paraan.

Karamihan sa mga CAR-T treatment ay nasa phase 1 pa lamang ng clinical trials, habang ang iba pang mga produktong hindi nakatuon sa gene editing ay mas advanced na sa pipeline ng R&D.

Lampas sa Terapeutikong Tao

Ang pag-edit ng gene ay isang teknolohiyang nasa kanyang unang yugto pa lamang. May potensyal itong baguhin ang paraan ng paggamot natin sa mga buhay na organismo.

Halimbawa, maaari itong magamit sa agrikultura upang:

• lumikha ng mga bagong variety at lahi.
• bawasan ang pangangailangan.
• taasan ang ani.

Maaari mong basahin pa ang tungkol dito at sa mga kumpanyang aktibo sa larangang ito sa aming artikulo “CRISPR Beyond Human Health: The New Investing Frontier for Gene Editing”.

Maaari rin nitong gawing mga biofactory ang mga halaman at mikroorganismo na gumagawa ng gamot o mataas na halaga na materyales at molekula. Ang konseptong ito ay madalas na tinatawag na synthetic biology. Maaari kang makahanap ng karagdagang impormasyon tungkol sa mga kumpanyang nakalista sa publiko sa sektor na iyon sa aming artikulo: “Top 5 Synthetic Biology Public Companies”.