Gene Editing Na Nakikita ng ARK Invest Na Magiging Isang $30B-$60B Na Industriya sa 2030

Sa loob ng 70 taon simula nang pagtuklas ng double helix ng DNA, nagsimulang natin maunawaan ang sanhi ng maraming misteryosong, hindi malulunang sakit, tulad ng hemophilia, cystic fibrosis, at iba pa. Ang karamihan sa mga ito ay nagmula sa depektong genetic sequence: madalas, may mali ang isang gene at nagiging non-functional o dysfunctional ang protina. Ang error na ito ay nagiging sanhi ng pagkabigo ng mga mahalagang organo.

Ang problema ay matagal nang hindi nalulutas. Ang problema ay nasa antas ng genomics, kaya ang bawat selula ng pasyente ay may kaparehong depekto. At hindi ito magawa na magdala ng “tamang” protina sa bawat selula na nangangailangan nito.

Ito ay hanggang sa naging realidad ang gene editing. Sa mga bagong nakapagtatag na gamot na naaprubahan sa nakaraang ilang buwan, ito ay panahon upang tingnan ang potensyal ng merkado.

Gene Editing

Ang gene editing ay tinutok na ng mga mananaliksik sa loob ng halos 20 taon na. Ang mga unang teknolohiya, tulad ng zinc-finger nuclease at TALENS, ay nagmumukhang maganda ngunit madalas hindi sapat upang magproduce ng terapetikong resulta maliban sa ilang makitid na kaso.

Ang pagbabago ng takbo ay nangyari noong 2012 nang natuklasan ang CRISPR-Cas9. Ito ay nagbigay ng isang napakatiyak na paglapit sa gene editing. Ito ay nagkamit ng Nobel Prize sa Chemistry noong 2020 para sa mga nakatuklas nito.

May ilang iba’t ibang CRISPR-Cas system na natuklasan mula noon. Ang pinakakilala ay ang CRISPR-Cas12, na aming tinalakay sa artikulong ” Ano ang CRISPR-Cas12a2? & Bakit Ito Mahalaga?” Makabasa ka rin ng higit pa tungkol sa teknolohiya ng gene editing sa pangkalahatan sa artikulong ito.

Ngayon, ilang dekada na ang lumipas, nakikita natin ang mga bagong terapya mula sa teknolohiyang CRISPR. At may ilang mas advanced pa na teknolohiya ng gene editing.

Ang Merkado ng Gene Editing

Sa isang bagong merkado, ang pag-apruba ng isang terapya ng gene editing para sa hemophilia noong Nobyembre 2022 ay nagpakita na ang gene editing ay maaaring magkaroon ng medikal na kapangyarihan at pinansyal na kahusayan.

Sa presyo ng $3.5M/terapya, ito ay nagtala ng bagong rekord ng naaprubahang presyo na dating hawak ng ibang terapya ng gene, ang Zolgensma ($2M/terapya) ng Novartis.

Ang gastos ay maaaring magmumukhang nakakagimbal, ngunit ito ay dapat na ihambing sa tunay na gastos ng paggamot sa mga sakit na ito. Halimbawa, ang hemophilia ay maaaring umabot sa $28M at hindi pa rin nagpapahintulot ng magandang kalidad ng buhay.

Source: ARK Invest

Sa halos 400 klinikal na pagsubok para sa mga terapya ng gene, ang merkado ay handa na lumago nang napakabilis. Ito ay maaaring lumago nang higit sa 10 beses sa susunod na 7 taon.

Source: ARK Invest

Ang pagtataya ng Ark Invest ay isang base case ng taunang kita na $30B.

Ito ay kaya kung bakit ang mga terapya ng gene ay nanatiling limitado sa mga bihirang sakit at problema ng gene sa loob ng buong dekada.

Source: ARK Invest

Isang Mas Malaking Posibilidad

May isang posibilidad na ang gene editing ay maaaring magamit sa isang mas malaking hanay ng mga sakit. Ang mga bihirang sakit ng gene ay ang mga unang sinusubukan para sa teknolohiya, dahil alam natin kung ano ang kailangang ayusin, ang mga umiiral na paggamot ay mahina o wala, at kahit na ang mahal na gene editing ay mas mura kaysa sa karamihan ng mga konbensyonal na terapya.

Ngunit may isang mas malawak na hanay ng posibilidad. Maraming mga klinikal na pagsubok ay nasa mga bagong lugar ng terapya, tulad ng neurolohiya, onkolohiya (kanser), o diyabetis.

At habang ang mga bihirang sakit ay madalas na umaapekto sa ilang libo o tens of thousands ng tao, ang mga bagong aplikasyon ay may kaugnayan sa tens of millions ng tao.

Source: ARK Invest

Kung ang ilan sa mga terapya na ito ay magpapakita ng kahusayan ng gene editing para sa higit sa mga bihirang sakit, ang pagtataya ng Ark Invest ay maaaring ang potensyal na merkado ay mas malaki. Kaya ito ay maaaring umabot sa taunang kita na hanggang $60B sa 2030. At ito ay maaaring magpatuloy na lumago pagkatapos ng petsang iyon.

Mga Kompanya ng Gene Editing

Ang mga kompanya na ito ay lahat ay nagtatrabaho sa teknolohiya ng gene editing, kasama ang mga sakit na hindi bihirang sakit. Ang mga ito ay inayos mula sa pinakamalaki hanggang sa pinakamaliit na market capitalization noong isinulat ang artikulong ito.

1. Vertex

(VRTX )

Ang Vertex ay isang kompanya na pangunahing aktibo sa paggamot ng cystic fibrosis, at least tungkol sa portfolio ng mga naaprubahang gamot nito. It is investing in the potential of genetic therapies for the most difficult case of cystic fibrosis.

Ngunit ang pangunahing pagkakasangkot nito sa gene editing ay dalawang paraan.

Una, sa mga terapya na binuo kasama ang CRISPR Therapeutics para sa mga sakit ng dugo: beta-thalassemia at sickle cell disease.

Pangalawa, sa pagkuha ng ViaCyte. Ang ViaCyte ay nagtatrabaho, sa pakikipagtulungan sa CRISPR Therapeutics, sa isang solusyon para sa diyabetis ng tipo 1. Ang paggamot na ito ay isang halo ng terapya ng stem cell at gene editing. Maaari kang magbasa ng higit pa tungkol sa teknolohiyang ito ng paggamot sa diyabetis sa artikulong ito.

2. CRISPR Therapeutics

(CRSP )

Isa sa mga tagapagtatag ng CRISPR Therapeutics ay Emmanuel Charpentier, ang nakatuklas ng CRISPR–Cas9 at ang Nobel Prize of Chemistry noong 2020 para sa pagtuklas na iyon.

Ang CRISPR ay nagtatrabaho sa mga iba’t ibang tema, kasama ang mga sakit ng dugo, onkolohiya, at diyabetis (ang terapya sa diyabetis ay binuo sa pakikipagtulungan sa Vertex)

Maaari kang magbasa ng higit pa tungkol sa CRISPR Therapeutic sa artikulong ” Gene Editing: CRISPR Therapeutics vs. Beam Therapeutics.”

3. Beam Therapeutics

(BEAM )

Isang mabilis na kumakalap na startup ng gene editing ay ang Beam Therapeutics. Ito ay gumagamit ng isang variant ng gene editing na tinatawag na base editing, na nakakapag-modify ng isang letra lamang sa oras sa genetic code. Ang pangunahing pagtuon nito ay sa hematology (sickle cell disease), onkolohiya, at mga bihirang sakit.

Maaari kang magbasa ng higit pa tungkol sa Beam at CRISPR Therapeutics sa artikulong ito.

4. UniQure

(QURE )

Ang UniCure ay ang kompanya na aming binanggit na may $3.5M/dose na terapya ng gene editing para sa hemophilia na naaprubahan sa USA at EU.

Ang kompanya ay hindi gumagamit ng teknolohiyang CRIPR-like, sa halip ay gumagamit ng Adeno-Associated Viral Vectors (AAVV).

Ang kompanya ay umaasa na ang kamakailang tagumpay sa hemophilia ay maaaring mapalawak sa iba pang mga sakit, partikular ang Huntington’s disease.

5. Editas Medicine

(EDIT )

Ang Editas ay nakatuon sa paggamit ng kapasidad ng sistemang CRISPR-Cas12a. Aming tinalakay ang mga kakaibang kapasidad ng Cas-12a sa isang artikulo. Ngunit upang maikling ito:

• Mahihirapan solusyonan ang mga problema sa Cas9 ay maaaring magawa sa Cas12a
• May mas mataas na tsansa na maganap ang gene editing kaysa sa Cas9.
• Maaaring mag-modify ng higit sa isang gene sa oras sa Cas12a

Ang kompanya ay nasa mga unang yugto ng mga klinikal na pagsubok, na may pagtuon sa mga sakit ng mata at dugo.