Top 5 CRISPR Companies To Invest In (מאי 2026)

המהפכה של CRISPR

מאות ואף אלפי מחלות הן בעלות שורש בגנטיקה. רבות מאלו, עד היום, אינן מטופלות או מטופלות בצורה לא מספקת. ורובן הן הפיכות משמעותית או קטלניות.

בעוד שטכנולוגיית מודיפיקציה גנטית הייתה קיימת מאז שנות ה-90, הן היו כמעט גסות, וגרמו לנזק רב ולשינויים לא רצויים בתאים המשונים. זה היה מספיק טוב ליצירת תירס GMO, אבל לא מספיק טוב עבור רפואת בני אדם.

וכך, כאשר, ב-2012, ג’ניפר דאודנה ואמנואל שרפנטייה גילו את CRISPR-Cas9, רבות מתקוות צמחו. זה בגלל שמערכת CRISPR מאפשרת לנו “לערוך” גנים בצורה מכוונת שהייתה בלתי אפשרית עד אז.

מקור: CRISPR Therapeutics

תגלית זו הובילה את שתי הנשים להשיק חברות משלהן, בנפרד, על מנת לחקור ולממן את המצאתן, וזכו בפרס נובל לכימיה ב-2020.

כיום, ישנן כ-12 תרופות CRISPR המבודדות ורצות מבחנים קליניים עבור מחלות שלא היו ניתנות לריפוי קודם.

ההיסטריה של CRISPR

בגלל הפוטנציאל העצום שלה, CRISPR הפכה מיד למרכז מאמץ עצום של מחקר ופיתוח בתעשיית הביוטק. מערכות CRISPR חדשות התגלו, כמו Cas12, CAs12a, אבל גם Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10, וכו…

בשלב זה, רוב המאמץ המחקרי עבור רפואת בני אדם מרוכז ב-CAs9 ו-CAs12. אם אתה מעוניין ללמוד יותר על ההבדלים בין שתי מערכות CRISPR העיקריות, אני ממליץ לקרוא פרסום מדעי זה ומאמר זה.

ההשקעה העצומה הזו ב-CRISPR גם הובילה לחברות חדשות המוקדשות לנושא ולתוכניות חדשות של חברות ביוטק ותרופות אחרות. זה יוצר מעין היסטריה כאשר משולב עם הבהלה לכל מה שקשור לביוטק במהלך המגפה. מאז 2021, זה קצת התקרר, עם הון מוגבל יותר.

לאחרונה, רבות מתרופות אלו סיימו את השלב האחרון של מבחנים קליניים או אפילו כבר אושרו. כך שזהו זמן טוב עבור משקיעים להסתכל לאחור על המגזר ולראות אילו הן המניות הטובות ביותר לרכוב על גל המסחרי הקרב של תרופות המבוססות CRISPR.

5 החברות המובילות של CRISPR

(הבחירה נעשתה על פי הערכה סובייקטיבית של הישגים טכניים ופרופילים פיננסיים).

1. CRISPR Therapeutics AG

(CRSP )

CRISPR Therapeutics הוקמה על ידי אמנואל שרפנטייה, מגלית CRISPR Cas9. החברה מתמקדת ביישום מערכת Cas9 לרפואת בני אדם.

בצינור המחקר שלה, 2 התוכניות הדגל הן תרופות דם עבור מחלות Beta-thalassemia ואנמיה חרמשית (SCD). שתיהן פותחו בשותפות עם Vertex.

יישום נוסף של טכנולוגיית CRISPR Therapeutics הוא טיפול בסרטן. הרעיון הוא להשתמש בתאי מערכת חיסון משונים כדי לתקוף תאי סרטן. עד כה, תאים מהחולה היו צריכים לעבור שינוי גנטי, תהליך שלוקח מספר שבועות, שלעיתים קרובות יכול להיות מאוחר מדי עבור בריאותו המידרדרת של החולה.

במקום זאת, CRISPR Therapeutics מפתחת תא מערכת חיסון משונה שיכול להיות מיוצר מראש ומתאים לכל החולים. החברה כרגע היא 8 מועמדים בצינור, מתוכם 2 כבר במבחנים קליניים.

החברה גם שותפה בטיפול לסוכרת עם ViaCyte. CRISPR Therapeutics רוצה לשפר את הטכנולוגיה על ידי הפיכתה לתרופה לכל החיים ולא דורשת תרופות אימונוסופרסיביות לכל החיים כמו גרסה הראשונית של טיפול ViaCyte.

ViaCyte נרכשה על ידי Vertex בקיץ 2022, מעמיקה את הקשרים בין Vertex ו-CRISPR Therapeutics.

בטווח הארוך, CRISPR Therapeutics מתכוונת לפתח תרופות in vivo, שבהן תאים יכולים להיות משונים ישירות בגוף החולה, במקום הגישה הנוכחית ex-vivo, שבה תאים משונים מוחזרים לחולה.

מקור: CRISPR Therapeutics

בעוד CRISPR Therapeutics עדיין בשלב הקדם-הכנסות, היא עשתה התקדמות רבה בצינור המחקר שלה. היא גם היא $2B במזומן לכיסוי הוצאות עד 2024. כך שהיא עדיין עשויה לצורך לגייס כסף אם תרופות הדם שלה לא יאושרו עד 2024. זה עשוי גם להימנע הודות להכנסות מ-Vertex עבור השגת אבני דרך בתוכנית הסוכרת.

2. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

(VRTX )

Vertex היא המובילה בטיפול במחלת הפיברוזיס הריאתית, מחלה גנטית קטלנית, עם 4 טיפולים שונים המיועדים לפרופילים שונים של חולים. חולים שלא יכולים להיות מטופלים עם התרופה הנוכחית הם בשלב III של מבחנים קליניים, Vanzacaftor. הם גם מפתחים תרופה גנטית עבור מחלת הפיברוזיס הריאתית באמצעות טכנולוגיית mRNA.

בכלל, Vertex מתמקדת מאוד במחקר ופיתוח, עם 70% מהוצאות התפעול המוקדשות למציאת תרופות וטיפולים חדשים.

מקור: Vertex

הם שותפים עם CRISPR Therapeutics כדי לעזור לפתח את תרופת המחלות הדם הגנטיות. הם גם היא 2 תוכניות שונות בפיתוח עבור סוכרת מסוג 1. הראשונה היא זו שתיארנו בהרחבה יותר בתוכנית CRISPR Therapeutic. השנייה היא התקן שיבודד את תאי האינסולין ממערכת החיסון, מה שיסיר את הצורך בטכנולוגיה ההיפו-חיסונית של ViaCyte. ניתן לקרוא עוד על טכנולוגיית טיפול הסוכרת הזו במאמר מפורט.

הודות לגישה הכפולה, Vertex היא בעלת סיכוי רציני להפוך את הסוכרת למחלה שניתן לרפא לחלוטין, ואולי אפילו בלי תרופות אימונוסופרסיביות.

לבסוף, טיפול VX-548 עבור כאב חד הוא בשלב האחרון של הפיתוח ועשוי להיות חלופה חדשה לאופיואידים, בלי סיכון להתמכרות ועם פחות תופעות לוואי.

מקור: Vertex

Vertex יכולה לסמוך על זרם ההכנסות היציב שלה מעמדתה המובילה במחלת הפיברוזיס הריאתית כדי לממן את כל התרחבותה לתחומים טיפוליים חדשים. זה הופך אותה למניה CRISPR טובה עבור משקיעים שרוצים להימנע מחברות לפני הכנסות.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

(DNA )

החברה מייצרת אורגניזמים על פי דרישה עבור יישומים ספציפיים. היא התרחבה את יישומיה באופן נרחב עם תוכניות מחקר רבות ושותפויות:

• קנבינואידים
• ייצור חיסונים mRNA ורפואת חומצות גרעין
• חלבוני מזון
• ייצור דשן ביולוגי בשותפות עם Bayer
• מיקרואורגניזמים תכנותיים עבור מחלות מעיים
• ביורמדיאציה של מיקרופלסטיק
• ביטחון ביולוגי וגילוי פתוגנים
• מיחזור פסולת וזיהומים

רבות מהשינויים האלו מסתמכים על CRISPR או טכנולוגיות עריכת גנים דומות, במיוחד טיפולי תאי CAR-T סרטן.

בכך שהיא מספקת פלטפורמה מוכנה עבור הנדסת תאים, Ginkgo הופכת לספקית שירותים מרכזית בתעשיית הביוטק, ההולכת מעבר לתעשיית התרופות ולתחומים של חקלאות, ביטחון ביולוגי ותהליכים כימיים תעשייתיים. היא מספקת מומחיות ומהירות, ויכולה לעזור להפחית עלויות קבועות וכמות הון עצמי הדרושה עבור פרויקט מחקר.

זה מודגם על ידי מגוון רחב של לקוחות ושותפים שהחברה הייתה לה במהלך השנים האחרונות.

מקור: Gingko Bioworks

החברה אינה רווחית עדיין, כיוון שהיא משקיעה קצת יותר מהכנסותיה הנוכחיות ($81M ב-Q1 2023) במחקר ופיתוח. החברה עם זאת הייתה $1.2B במזומן ב-Q1 2023. עם ירידה בנזילות המזומן של $110M באותו התקופה, Ginkgo נראית ממומנת מספיק כדי להמשיך לפעול ולגדל את עסקיה לטווח הנראה.

זה הופך אותה למניה מושכת עבור משקיעים המעוניינים להיחשף לטכנולוגיות עריכת גנים והנדסת תאים, אבל לא ליישום מסוים. זה גם יותר מעניין עבור משקיעים המתמקדים בצמיחה.

4. Beam Therapeutics Inc.

(BEAM )

החברה הוקמה ב-2017, ומתמקדת בפיתוח טכנולוגיית “עריכת בסיס”. זה מבטיח עריכת גנים מדויקת יותר מאשר טכנולוגיית CRISPR-Cas9 המסורתית. זה יכול גם לערוך מספר מקומות בגן או מספר גנים בו-זמנית.

“גישות עריכת גנים קיימות רבות הן כמו ‘מספריים’ שחותכות את הגנום. עורכי בסיס הם כמו ‘עיפרונות’ שמאפשרים מחיקה וכתיבה מחדש של אות אחת בגנום בכל פעם.” – ג’וזפה צ’יראמלה, נשיא & CSO ב-Beam Therapeutics

Beam Therapeutics נמצאת בשלב מוקדם יותר מאשר חברות CRISPR אחרות, עם מתקניה לייצור הצפויים להתחיל רק בסוף 2023. רוב צינור המוצרים שלה עדיין בשלב המחקר, ונכנס לשלב 1/2 של מבחנים קליניים.

יש לה בערך את אותם המוקדים כמו CRISPR Therapeutics: המטולוגיה (מחלת תאי דם אדומים חרמש), אונקולוגיה, ומחלות גנטיות נדירות (מטבוליזם גליקוגן פגום ו-AATD).

מקור: Beam Therapeutics

Beam Therapeutics היא בעצם חברה קשה יותר לניבוי, כיוון שהיא נמצאת בשלב מוקדם. טכנולוגיה שלה חייבת להוכיח שהיא יכולה להשיג תוצאות טיפוליות טובות יותר מאשר המתחרים שלה, שיגיעו לשוק לפניה. בגלל שלבה המוקדם, היא גם סבירה לצורך לגייס יותר הון לפני שתגיע לאישור FDA ומסחור.

5. Editas Medicine, Inc.

(EDIT )

Editas הוקמה על ידי מגלית CRISPR-Cas9, ג’ניפר דאודנה. Editas התחילה לעבוד עם Cas9, אבל כרגע מתמקדת בגרסה פרופריאטרית של Cas12, שהיא הנדסה: AsCas12a.

ניתן לקרוא יותר על תכונותיו הייחודיות של Cas12a במאמרנו “מהו CRISPR-Cas12a2? & למה הוא חשוב?“.

לסכם, ייחודיותו של Cas12a היא:

• בעיות קשות לפתרון עם Cas9 יכולות להיות פתירות עם Cas12a
• זה תוצאות בסיכוי גבוה יותר לעריכת גנים מאשר Cas9.
• ניתן לשנות יותר מגן אחד בו-זמנית עם CAs12a.

ניתן גם לקרוא סקירה של כל חברותיה של ג’ניפר דאודנה במאמר “חברות ג’ניפר דאודנה הטובות ביותר לצפייה”.

Editas מתמקדת במחלת תאי דם אדומים חרמש (SCD), עם 40 חולים במבחן קליני בשלב 1/2, עם התוצאות הראשונות הצפויות עד סוף 2023.

Editas נמצאת מאחורי CRISPR Therapeutics במבחנים קליניים עבור מחלת תאי דם אדומים חרמש, אבל לפני Beam Therapeutics.

כיוון שתרופה זו וטיפולים חדשניים עבור מחלה זו נראים כבר קצת צפופים, משקיעים ירצו להסתכל בעומק על תוצאות המבחנים הקליניים ולהעריך אם AsCas12a מייצרת תוצאות עליונות לטכנולוגיה Cas9 “קלאסית” של CRISPR Therapeutics, שכנראה תאושר על ידי FDA ראשונה.