פרמצבטיקה של אלנילם, בע"מ
אלני
נאסד"ק






Alnylam Pharmaceuticals, Inc., חברת ביו-פרמצבטיקה, מתמקדת בגילוי, פיתוח ומסחור של תרופות טיפוליות חדשות המבוססות על הפרעות חומצה ריבונוקלאית. הצינור של החברה של תרופות RNAi מחקריות מתמקד בתרופות גנטיות, מחלות לב-מטבוליות, מחלות זיהומיות בכבד ומחלות מערכת העצבים המרכזית (CNS)/עיניים. מוצריה המשווקים כוללים את ONPATTRO (patisiran), הזרקת קומפלקס ליפידים לטיפול בפולינוירופתיה של עמילואידוזיס תורשתית בתיווך טרנסטירטין במבוגרים; GIVLAARI לטיפול במבוגרים עם פורפיריה כבדית חריפה (AHP); ו-OXLUMO (lumasiran) לטיפול בהיפרוקסלוריה ראשונית מסוג 1 (PH1). בנוסף, החברה מפתחת גיווסיראן לטיפול בחולים מתבגרים עם AHP; patisiran לטיפול ב-transthyretin amyloidosis, או ATTR amyloidosis, עם קרדיומיופתיה; cemdisiran לטיפול במחלות מתווכות משלים; ALN-AAT02 לטיפול במחלת כבד הקשורה לחוסר AAT; ALN-HBV02 לטיפול בזיהום HBV כרוני; זילבסירן לטיפול ביתר לחץ דם; ו-ALN-HSD לטיפול ב-NASH. בנוסף, היא מציעה את Fitusiran לטיפול בהמופיליה ובהפרעות דימומים נדירות, Inclisiran לטיפול בהיפרכולסטרולמיה, lumasiran לטיפול באבנים מתקדמת בכליות ובאבנים חוזרות בכליות, ו-Vutrisiran לטיפול בעמילואידוזיס ATTR, שנמצא בשלב 1 ניסוי קליני. ל-Alnylam Pharmaceuticals, Inc. יש שיתופי פעולה אסטרטגיים עם Regeneron Pharmaceuticals, Inc. לגילוי, פיתוח ומסחור של תרופות RNAi למגוון מחלות על ידי התייחסות למטרות טיפוליות המתבטאות בעין וב-CNS; ו-Sanofi Genzyme כדי לגלות, לפתח ולמסחר את תרופות RNAi. יש לה גם הסכמי רישיון ושיתוף פעולה עם Novartis AG; Vir Biotechnology, Inc.; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; ו-PeptiDream, Inc. החברה נוסדה בשנת 3 ומרכזה בקיימברידג', מסצ'וסטס.