5 บริษัท สเต็มเซลล์ที่ดีที่สุดที่น่าลงทุน (เมษายน 2026)

พลังแห่งสเต็มเซลล์

ร่างกายของเราประกอบด้วยเซลล์ที่แตกต่างกันหลายร้อยเซลล์ เซลล์ประสาท กล้ามเนื้อ หลอดเลือด ตับ ไต ฯลฯ แต่ละเซลล์ประกอบด้วยเซลล์ประเภทที่แตกต่างกันมาก มีความแตกต่างกันหลายประการ: ในด้านชีวเคมี ขนาด รูปร่าง ความสามารถ และอื่นๆ

แต่นี่ไม่ได้เป็นเช่นนั้นเสมอไป เราทุกคนมาจากเซลล์เพียงเซลล์เดียวซึ่งต่อมากลายเป็นตัวอ่อนและทารกในครรภ์ เซลล์ทุกเซลล์ในร่างกายของเรามีโปรแกรมพันธุกรรมทั้งหมดเพื่อให้กลายเป็นเซลล์ประเภทใดก็ได้ เซลล์ดังกล่าวเรียกว่า “สเต็มเซลล์” แต่เมื่อกลายเป็นเซลล์กล้ามเนื้อแล้ว ก็ไม่สามารถพัฒนาเป็นเซลล์ประสาทได้ ดังนั้นเราจึงแยกแยะสเต็มเซลล์ได้ 2 ประเภท:

• Pluripotents: สามารถเปลี่ยนเป็นเนื้อเยื่อที่เป็นไปได้
• Multipotents: สามารถเปลี่ยนเป็นเนื้อเยื่อและประเภทเซลล์ได้ในจำนวนจำกัดเท่านั้น

ที่มา: ไบโอราด

เนื่องจากเซลล์ต้นกำเนิดสามารถกลายเป็นอะไรก็ได้ พวกมันจึงมีศักยภาพในการบำบัดรักษามหาศาล พวกมันสามารถทดแทนเนื้อเยื่อที่เสียหายหลังจากหัวใจวาย หรือเซลล์ประสาทที่เสื่อมจากโรคอัลไซเมอร์ หรือทดแทนเนื้อเยื่อประสาทหลายส่วนในกระดูกสันหลังที่หัก

การบำบัดด้วยสเต็มเซลล์

ศักยภาพนี้เป็นที่ทราบกันมานานแล้ว แต่มีปัญหาบางประการที่ขวางทาง:

1. เซลล์ต้นกำเนิดเป็นของหายากในร่างกายและต้องมีเงื่อนไขเฉพาะเพื่อให้มีชีวิตอยู่ได้
2. ระบบภูมิคุ้มกันของโฮสต์อาจปฏิเสธสเต็มเซลล์จากบุคคลอื่น ซึ่งมักเกิดขึ้นกับการปลูกถ่ายอวัยวะ
3. การเปลี่ยนสเต็มเซลล์ให้เป็นเนื้อเยื่อที่แตกต่างและมีประโยชน์ตามที่ต้องการนั้นควบคุมได้ยาก

ความพยายามครั้งแรกพยายามจำลองสภาพแวดล้อมทางเคมีของเซลล์ต้นกำเนิดและการสร้างความแตกต่าง มีความสำเร็จจำกัดแต่ยังไม่เพียงพอ

เช่นเดียวกับหลายๆ อย่างในเทคโนโลยีชีวภาพ ความเข้าใจที่ลึกซึ้งยิ่งขึ้นเกี่ยวกับ DNA และ RNA ทำให้เกิดความก้าวหน้าอย่างแท้จริง

ด้วยการทำความเข้าใจสิ่งที่เกิดขึ้นแบบเรียลไทม์ระหว่างการสร้างความแตกต่าง ขณะนี้นักวิจัยสามารถควบคุมกระบวนการสร้างความแตกต่างได้ดีขึ้นมาก พวกเขายังสามารถนำเซลล์เนื้อเยื่อจากผู้ป่วยมาเปลี่ยนกลับเป็นเซลล์ต้นกำเนิดที่ไม่แตกต่าง

สาขาการรักษาที่ดีที่สุดสำหรับสเต็มเซลล์

การใช้สเต็มเซลล์เพื่อการบำบัดเหมาะสมที่สุด เมื่อเนื้อเยื่อที่มีสุขภาพดีถูกทำลายหรือไม่สามารถทำงานได้ ในบริบทดังกล่าว การนำเซลล์ใหม่มาช่วยฟื้นฟูอวัยวะที่ล้มเหลวให้กลับมามีศักยภาพตามปกติ ดังนั้น มีเงื่อนไขทางการแพทย์บางประการที่เกี่ยวข้องเป็นพิเศษกับการบำบัดด้วยสเต็มเซลล์:

• เกี่ยวกับประสาทวิทยาโรคทางระบบประสาทหลายชนิดเกิดจากเซลล์ประสาทหรือเส้นประสาทที่ตายไป การทดแทนเซลล์ที่หายไปดูเหมือนจะเป็นวิธีแก้ปัญหาโดยตรง โดยเฉพาะอย่างยิ่งเมื่อเซลล์ประสาทสามารถเชื่อมต่อกับเซลล์ข้างเคียงได้ ขึ้นอยู่กับว่าเซลล์ประสาทต้องการอะไร
• โรคหัวใจและหลอดเลือด: โดยส่วนใหญ่ อาการหัวใจวายเป็นวิธีง่ายๆ ในการอธิบายส่วนหนึ่งของกล้ามเนื้อหัวใจที่กำลังจะตาย การเปลี่ยนเนื้อเยื่อที่ตายแล้วด้วยเซลล์ใหม่สามารถช่วยซ่อมแซมระบบหัวใจได้
• เบาหวานชนิดที่ 1โรคเบาหวานประเภทนี้เกิดจากระบบภูมิคุ้มกันของร่างกายทำลายเซลล์ที่ผลิตอินซูลิน การเปลี่ยนเซลล์เหล่านี้อาจช่วยรักษาให้หายขาดได้
• ไตล้มเหลวหากเนื้อเยื่อไตกำลังเสื่อมลง ร่างกายจะสูญเสียความสามารถในการกรองสารพิษ การซ่อมแซมไตที่เสื่อมสามารถช่วยชีวิตผู้ป่วยและหลีกเลี่ยงการฟอกไตเป็นเวลานานหลายชั่วโมงต่อวันได้
• เบิร์นส์: จำเป็นต้องเปลี่ยนผิวหนังที่ไหม้อย่างล้ำลึก และผิวหนังที่โตใหม่จากสเต็มเซลล์ก็เป็นตัวเลือกที่ดีมากในการรักษาแผลไหม้
• โรคไขข้อ: โรคข้อและข้อต่อส่วนใหญ่เกี่ยวข้องกับกระดูกอ่อนส่วนหนึ่งที่ถูกทำลายหรือสึกหรอ การปลูกใหม่ก็จะซ่อมแซมสิ่งที่ผิดปกติ

คุณยังอ่านเพิ่มเติมเกี่ยวกับการบำบัดด้วยต้นกำเนิดได้ในบทความ NIH นี้.

บริษัทสเต็มเซลล์ 5 อันดับแรก

บริษัทต่างๆ ได้รับการเรียงลำดับตามมูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดในขณะที่เขียนบทความนี้ ไม่ได้แสดงถึงความชอบหรือคำแนะนำทางการเงิน

1. จุดสุดยอด

(VRTX )

Vertex เป็นผู้นำในการรักษาโรคซิสติกไฟโบรซิส (ยาที่ได้รับการรับรอง 4 ชนิด) ซึ่งขณะนี้กำลังขยายธุรกิจในกลุ่มใหม่ๆ บริษัทให้ความสำคัญกับการวิจัยและพัฒนาเป็นอย่างมาก โดยมีค่าใช้จ่ายในการดำเนินงาน 70% และ 3/5^th ของพนักงานที่ทำงานด้านการวิจัยและพัฒนา

บริษัทกำลังทำงานอย่างใกล้ชิดกับ CRISPR Therapeutics หนึ่งในผู้นำด้านการตัดต่อยีน พวกเขากำลังดำเนินการรักษาโรคเคียวเซลล์ เบต้าธาลัสซีเมีย และการรักษาโรคเบาหวานประเภท 1

ในที่สุด พวกเขายังมีการรักษาอาการปวดในระยะที่ 3 ซึ่งเป็นตลาดมูลค่า 4 พันล้านดอลลาร์ซึ่งปัจจุบันถูกครอบงำโดยฝิ่น ทางเลือกอื่นที่ไม่ใช่ฝิ่นจะกำหนดราคาระดับพรีเมียมและเป็นที่สนใจของวงการแพทย์โดยรวม

โรคเบาหวาน: จุดสนใจในอนาคตของ Vertex

โรคเบาหวานถือเป็นตลาดที่ใหญ่ที่สุดสำหรับการรักษา Vertex (ประชากร 2.5 ล้านคนในยุโรปและอเมริกาเหนือ) และอีกหนึ่งตลาดที่ยังไม่มีการรักษาใดๆ ในปัจจุบัน เรื่องราวของพัฒนาการด้านการรักษาโรคเบาหวานนั้นน่าสนใจ เนื่องจากนี่คือจุดสนใจหลักประการหนึ่งของ Vertex อย่างชัดเจน ประการแรก พวกเขาซื้อกิจการ Semma ในปี 2019 จากนั้น พวกเขาซื้อกิจการ ViaCyte ซึ่งเป็นคู่แข่งของ Semma ในปี 2022 เนื่องจาก ViaCyte อยู่ในข้อตกลงที่จะร่วมพัฒนาการรักษาด้วยการบำบัดแบบ CRISPR จึงทำให้สิ่งนี้เข้ากันได้ดีกับจุดแข็งของ Vertex สิ่งนี้ถูกติดตาม โดยข้อตกลงพิเศษระหว่าง CRISPR และ Vertex เพื่อปรับปรุงผลิตภัณฑ์ต่อไป และ การอนุมัติการทดลองทางคลินิกใหม่.

(คุณสามารถอ่านเพิ่มเติมเกี่ยวกับเทคโนโลยีการรักษาโรคเบาหวานได้ในบทความโดยละเอียดนี้)

รายได้จากโรคปอดเรื้อรังยังคงเติบโตอย่างต่อเนื่อง จาก 3 พันล้านดอลลาร์ในปี 2018 เป็น 8.9 พันล้านดอลลาร์ในปี 2022 บริษัทมีรายได้จากการดำเนินงาน 635 ล้านดอลลาร์ในปี 2018 และเพิ่มขึ้นเป็น 3.3 พันล้านดอลลาร์ในปี 2022

Vertex เป็นบริษัทที่ใหญ่ที่สุดในรายชื่อนี้ แต่ก็ไม่ได้ใหญ่โตถึงขนาดที่การบำบัดด้วยสเต็มเซลล์สำหรับโรคเบาหวานจะไม่เปลี่ยนแปลงภาพลักษณ์ของบริษัทไปอย่างสิ้นเชิง การบำบัดด้วยยาแก้ปวดในระยะที่ 3 อาจช่วยผลักดันให้บริษัทก้าวไปข้างหน้าได้เช่นกัน ดังนั้น นี่อาจเป็นการเดิมพันที่ปลอดภัยที่สุดในกลุ่มนี้ เพราะแม้ว่าการบำบัดด้วยสเต็มเซลล์จะล้มเหลว แต่รายได้จากโรคซิสติกไฟโบรซิสที่ยังคงดำเนินอยู่ก็ยังคงทำให้มูลค่าของบริษัทสมเหตุสมผล

2. เวอริเซล

(VCEL )

สินค้าที่ Vericel รับรอง มุ่งเน้นไปที่เวชศาสตร์การกีฬาและการดูแลผิวหนังไหม้

การบำบัดซ่อมแซมกระดูกอ่อน MACI กำลังได้รับความนิยมเพิ่มขึ้นเรื่อยๆ และเป็นผู้นำด้านผลิตภัณฑ์กระดูกอ่อนเพื่อการฟื้นฟู ปัจจุบันมีการทดสอบการใช้งานเพิ่มเติม รวมถึงการพัฒนาเครื่องมือผ่าตัดใหม่ๆ สำหรับการเชื่อมต่อกับการรักษาของบริษัท ตลาดที่สามารถเข้าถึงได้ทั้งหมดมีมูลค่าประมาณ 3 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ

การรักษาผิวไหม้ ได้รับการอนุมัติในช่วงฤดูหนาวปี 2022 และจะเริ่มจำหน่ายในกลางปี ​​2023 ตลาดที่สามารถระบุได้ทั้งหมดอยู่ที่ประมาณ 600 ล้านเหรียญสหรัฐ

ที่มา: เวอริเซล

Vericel มีเงินสด 140 ล้านดอลลาร์ในไตรมาสที่ 4 ปี 2022 และไม่มีหนี้สิน บริษัทมีกระแสเงินสดอิสระเป็นบวกตั้งแต่ปี 2020 และยังคาดว่ารายได้จะเติบโตอย่างแข็งแกร่งในอีก 3 ปีข้างหน้าที่ +20% ต่อปี

ที่มา: เวอริเซล

Vericel ถือเป็นเกมที่น่าสนใจสำหรับนักลงทุนแบบอนุรักษ์นิยมที่กำลังมองหากระแสเงินสดอิสระที่เป็นบวกและผลิตภัณฑ์ที่ผ่านการอนุมัติแล้ว มีสถานะทางการเงินที่มั่นคงและดำเนินงานในตลาดขนาดเล็กแต่ยังถูกเจาะตลาดน้อย โดยมี TAM รวมหลายพันล้าน

รายได้ปัจจุบันยังไม่รวมผลิตภัณฑ์สกินที่ได้รับอนุมัติ รับรองการเติบโตของรายได้ในอีก 2-3 ปีข้างหน้า

 3. การบำบัด Sangamo

(SGMO )

บริษัทเป็นทั้งบริษัทด้านยีนบำบัดและบริษัทสเต็มเซลล์ โดยมี 2 โปรแกรมเด่น ได้แก่

• การบำบัดด้วยยีนฮีโมฟีเลียเอด้วยความร่วมมือกับไฟเซอร์ ในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 การยื่นขอใบอนุญาตทางชีววิทยา (BLA) คาดว่าจะสิ้นปี 2024
  • ผลลัพธ์แรกเป็นบวกมากด้วย”Pfizer ประกาศ ณ ผลประกอบการไตรมาสที่ 4 ว่านี่ยังคงเป็นหนึ่งในสินทรัพย์ที่น่ามีแนวโน้มมากที่สุดของบริษัท'
• ยีนบำบัดสำหรับโรค Fabryในระยะที่ 1/2

การพัฒนาสเต็มเซลล์หลัก 2 วิธีในการพัฒนา ได้แก่

• การบำบัดด้วยสเต็มเซลล์เพื่อขจัดความเสี่ยงของการปฏิเสธการปลูกถ่ายไตในระยะที่ 1/2
• การบำบัดด้วยสเต็มเซลล์สำหรับโรคเคียวเซลล์ในระยะที่ 1/2

ไปป์ไลน์การวิจัย รวมถึงอีก 5 รายการ การบำบัดด้วยสเต็มเซลล์ และ 9 วิศวกรรมจีโนม การบำบัด

วิศวกรรมจีโนมสามารถนำมาใช้แก้ไขปัญหาทางระบบประสาท เช่น โรคไพรออน (เช่น โรควัวบ้า) โรคฮันติงตัน เป็นต้น โปรแกรมเหล่านี้ได้รับการพัฒนาโดยร่วมมือกับ Pfizer, Novartis, Biogen และ Takeda

บริษัทได้ลงทุนมหาศาลในกำลังการผลิตที่เป็นกรรมสิทธิ์ ณ สิ้นปี 2022 Sangamo มีเงินสด 308 ล้านดอลลาร์ นอกจากนี้ ยังได้รับเงินจากพันธมิตรสำหรับการบรรลุเป้าหมายการวิจัยทางคลินิก โดยจนถึงขณะนี้ได้รับเงิน 815 ล้านดอลลาร์ มีการจ่ายเงินสูงสุดถึง 3.6 พันล้านดอลลาร์ในอนาคตสำหรับการบำบัดด้วยเซลล์ และอาจมากกว่านั้นจากวิศวกรรมจีโนม

โดยรวมแล้ว Sangamo ถือเป็นโอกาสในการลงทุนที่นำเสนอเทคโนโลยีการบำบัดด้วยยีนและเซลล์ ฐานะทางการเงินของบริษัทค่อนข้างมั่นคง ต้องขอบคุณความร่วมมือแบบไม่เจือจางกับบริษัทยาที่ใหญ่ที่สุดบางแห่ง

4. การบำบัดด้วยเซลล์สมองพายุ

(BCLI )

Brainstorm มุ่งเน้นไปที่โรคทางระบบประสาท เช่น โรคปลอกประสาทเสื่อมแข็ง โรคอัลไซเมอร์ โรคพาร์กินสัน โรคฮันติงตัน หรือโรคออทิสติกสเปกตรัม การรักษาโรค ALS เป็นเพียงวิธีเดียวในระยะที่ 3 โดยหวังว่าจะได้รับการอนุมัติอย่างรวดเร็วและ ผลลัพธ์เบื้องต้นดูเหมือนจะบ่งชี้ว่าสามารถช่วยได้หากใช้ป้องกัน.

ที่มา: ระดมสมองเซลล์

ระดมสมองเซลล์ใช้มัน แพลตฟอร์มเทคโนโลยีเซลลูลาร์อัตโนมัติ (NurOwn®): บริษัทนำเซลล์ไขกระดูกของผู้ป่วยไปเปลี่ยนให้เป็นเซลล์ประสาทและเซลล์ประสาทอื่นๆ นี่เป็นกระบวนการที่ค่อนข้างสั้น ใช้เวลาเพียง 7 วันเท่านั้น

บริษัทดูเหมือนมีเงินสดจำกัด โดยเหลือเงินสดเพียง 4 ล้านเหรียญสหรัฐในวันที่ 31 ธันวาคม 2022 ซึ่งถือว่าไม่มั่นคงเมื่อเทียบกับการขาดทุนสุทธิ 19 ล้านเหรียญในไตรมาสล่าสุด ดังนั้นจึงค่อนข้างชัดเจนว่าจะต้องระดมเงินเพิ่มเติมจากหุ้นและ/หรือหนี้สิน เพื่อให้สามารถดำเนินการรักษาโรค ALS ในเชิงพาณิชย์ได้ และดำเนินโครงการวิจัยและพัฒนาอื่นๆ ของบริษัท

โดยรวมแล้ว Brainstorm ดูเหมือนบริษัทที่น่าสนใจในแง่ของเทคโนโลยี แต่มีความเสี่ยงทางการเงินที่ร้ายแรง นักลงทุนที่กล้าเสี่ยงอาจต้องการติดตามสถานการณ์อย่างใกล้ชิดและซื้อหลังจากที่หุ้นลดลงซึ่งเกิดจากความกังวลทางการเงินที่เกิดขึ้นในทันที

5. เซลล์ Gamida

(GMDA )

เทคโนโลยี Gamida มุ่งเน้น ในการใช้สารนิโคตินาไมด์ (NAM) เพื่อปรับปรุงศักยภาพการรักษาของเซลล์ต้นกำเนิด.

ปัจจุบันบริษัทมี 2 วิธีการรักษาที่อยู่ระหว่างการพัฒนา:

• Omidubicel: การบำบัดด้วยสเต็มเซลล์แทนที่เซลล์มะเร็งในไขกระดูกด้วยเซลล์ที่มีสุขภาพดี เซลล์ต้นกำเนิดที่ได้รับการปรับปรุง NAM แสดงให้เห็นว่าสามารถเพิ่มอัตราการรอดชีวิต โดยมีความเสี่ยงต่อการติดเชื้อที่เป็นอันตรายน้อยลง
  • โอมิดูบิเซล PDUFA กำหนดไว้เป็นวันที่ 1 พฤษภาคม 2023 ซึ่งจะทำให้ อย. ยอมรับได้อีก 6-10 เดือนต่อมา
• GDA-201: การบำบัดด้วยเซลล์เม็ดเลือดขาวแบบดัดแปลงสำหรับมะเร็งอื่นๆ เช่น มะเร็งต่อมน้ำเหลืองชนิดนอนฮอดจ์กินส์ ไมอีโลมา ฯลฯ...

ที่มา: กามิดา

การรักษาด้วย Gamida สามารถช่วยชีวิตผู้ป่วยนับพันรายที่ไม่สามารถหาผู้บริจาคไขกระดูกได้ นอกจากนี้ยังมีโรงงานผลิตที่สร้างและตรวจสอบแล้วอีกด้วย

ในไตรมาสสุดท้าย (ไตรมาสที่ 3 ปี 2022) บริษัทมีสินทรัพย์หมุนเวียน 62 ล้านดอลลาร์ ขาดทุนสุทธิสำหรับไตรมาสนี้อยู่ที่ 17 ล้านดอลลาร์ บริษัทออกหุ้นมูลค่า 14 ล้านเหรียญสหรัฐในไตรมาส 3 ปี 2022 การลดสัดส่วนเพิ่มเติมบางส่วนน่าจะเกิดจากหนี้แปลงสภาพ 72 ล้านเหรียญสหรัฐ

Gamida เป็นการเดิมพันแบบเก็งกำไรมากกว่า เนื่องจากมีผลิตภัณฑ์น้อยกว่าในขั้นตอนการผลิตและมีความเสี่ยงมากขึ้นที่จะทำให้ผู้ถือหุ้นเดิมลดสัดส่วนลง ดังนั้นการประเมินมูลค่าที่ถูกเพียงพอจึงมีความสำคัญต่อผลตอบแทนการลงทุนที่ดี

บริษัทอื่นๆ ที่เกี่ยวข้องกับการวิจัยสเต็มเซลล์

บริษัทอื่นๆ บางแห่งกำลังทำงานเกี่ยวกับการบำบัดด้วยสเต็มเซลล์แต่มีขนาดใหญ่มากจนไม่มีความชัดเจนว่าการบำบัดเหล่านี้มีความสำคัญต่อโปรไฟล์ของบริษัทอย่างไร

AstraZeneca และ Sanofi มีโปรแกรมการบำบัดด้วยสเต็มเซลล์ขั้นสูง และซื้อบริษัทในกลุ่มดังกล่าว แต่ด้วยยักษ์ใหญ่ขนาดนั้น บริษัท ยาธุรกิจหลักของยาบล็อคบัสเตอร์มีแนวโน้มที่จะยังคงเป็นตัวขับเคลื่อนหลักของรายได้ในอนาคต