หลังจากชั่วโมง
CRISPR บำบัด เอจี
ซีอาร์เอสพี
แนสแด็ก
CRISPR Therapeutics AG ซึ่งเป็นบริษัทด้านการตัดต่อยีน มุ่งเน้นในการพัฒนายารักษาโรคร้ายแรงโดยใช้แพลตฟอร์ม Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9) ซึ่งเป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัท เทคโนโลยี CRISPR/Cas9 ของบริษัทช่วยให้สามารถเปลี่ยนแปลง DNA ของจีโนมได้อย่างแม่นยำและตรงจุด บริษัทมีโปรแกรมการรักษาที่หลากหลายครอบคลุมโรคต่างๆ เช่น โรคฮีโมโกลบินผิดปกติ โรคเนื้องอกวิทยา การแพทย์ฟื้นฟู และโรคหายาก ผลิตภัณฑ์หลักของบริษัทคือ CTX001 ซึ่งเป็นการบำบัดด้วยการแก้ไขยีนด้วย CRISPR แบบ ex vivo เพื่อรักษาผู้ป่วยที่เป็นโรคธาลัสซีเมียที่ต้องรับเลือดหรือโรคเม็ดเลือดรูปเคียวรุนแรง โดยเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดของผู้ป่วยได้รับการออกแบบให้ผลิตฮีโมโกลบินของทารกในครรภ์ในระดับสูงในเซลล์เม็ดเลือดแดง นอกจากนี้ บริษัทยังได้พัฒนา CTX110 ซึ่งเป็นการบำบัดทดลองด้วย CAR-T แบบดัดแปลงยีนจากผู้บริจาคซึ่งมีเป้าหมายเพื่อกำหนดเป้าหมายที่กลุ่มเซลล์มะเร็งที่มีการแบ่งตัว 19 รายที่เป็นบวก CTX120 ซึ่งเป็นการบำบัดทดลองด้วย CAR-T แบบดัดแปลงยีนจากผู้บริจาคซึ่งมีเป้าหมายเพื่อกำหนดเป้าหมายที่แอนติเจนของเซลล์บีเพื่อการรักษามะเร็งไมอีโลม่าหลายเซลล์ที่กำเริบหรือดื้อยา และ CTX130 ซึ่งเป็นการบำบัดทดลองด้วย CAR-T แบบดัดแปลงยีนจากผู้บริจาคซึ่งมีเป้าหมายเพื่อกำหนดเป้าหมายที่กลุ่มเซลล์มะเร็งที่มีการแบ่งตัว 70 เพื่อรักษาเนื้องอกแข็งและมะเร็งเม็ดเลือดต่างๆ นอกจากนี้ บริษัทได้พัฒนา VCTX210 ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ที่ได้จากเซลล์ต้นกำเนิดที่หลบเลี่ยงภูมิคุ้มกันซึ่งดัดแปลงยีนเพื่อใช้ในการรักษาโรคเบาหวานชนิดที่ 1 และดำเนินโครงการดัดแปลงยีนในร่างกายต่างๆ ที่มีเป้าหมายเพื่อรักษาโรคตับ ปอด กล้ามเนื้อ และระบบประสาทส่วนกลาง บริษัทมีความร่วมมือทางยุทธศาสตร์กับบริษัท Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. และ Capsida Biotherapeutics บริษัท CRISPR Therapeutics AG ก่อตั้งขึ้นในปี 2013 และมีสำนักงานใหญ่ในเมือง Zug ประเทศสวิตเซอร์แลนด์