5 công ty tế bào gốc tốt nhất để đầu tư (Tháng 2026 năm XNUMX)

Sức mạnh của tế bào gốc

Cơ thể chúng ta được tạo thành từ hàng trăm tế bào khác nhau. Tế bào thần kinh, cơ, mạch máu, gan, thận, v.v., mỗi tế bào đều được tạo thành từ những loại tế bào rất khác nhau. Chúng khác nhau ở nhiều khía cạnh: về sinh hóa, kích thước, hình dạng, khả năng, v.v.

Nhưng điều này không phải lúc nào cũng như vậy. Tất cả chúng ta đều đến từ một tế bào, sau này trở thành phôi thai và bào thai. Mỗi tế bào trong cơ thể chúng ta đều chứa đựng toàn bộ chương trình di truyền để trở thành bất kỳ loại tế bào nào. Những tế bào như vậy được gọi là “tế bào gốc”. Nhưng một khi đã biến thành tế bào cơ thì nó không bao giờ có thể tiến hóa thành tế bào thần kinh. Vì vậy, người ta phân biệt 2 loại tế bào gốc:

• Đa năng: có thể biến thành bất kỳ mô nào có thể.
• Đa năng: chỉ có thể biến thành một số lượng hạn chế các mô và loại tế bào.

Nguồn: BioRad

Bởi vì tế bào gốc có thể trở thành bất cứ thứ gì, chúng cũng có tiềm năng trị liệu to lớn. Chúng có thể thay thế các mô bị tổn thương sau một cơn đau tim. Hoặc các tế bào thần kinh thoái hóa do bệnh Alzheimer. Hoặc thay thế một số mô thần kinh trong một cột sống bị gãy.

Chữa bệnh bằng tế bào gốc

Tiềm năng này đã được biết đến từ lâu, nhưng có một số vấn đề cản trở:

1. Tế bào gốc rất hiếm trong cơ thể và cần những điều kiện cụ thể để sống sót.
2. Hệ thống miễn dịch của vật chủ có thể từ chối tế bào gốc từ người khác, điều thường xảy ra với việc cấy ghép nội tạng.
3. Việc biến tế bào gốc thành mô biệt hóa hữu ích mong muốn là điều khó kiểm soát.

Nỗ lực đầu tiên cố gắng tái tạo môi trường hóa học của tế bào gốc và sự biệt hóa của chúng. Nó có một số thành công hạn chế nhưng vẫn chưa đủ.

Giống như rất nhiều thứ trong công nghệ sinh học, sự hiểu biết sâu sắc hơn về DNA & RNA cho phép tiến bộ thực sự.

Bằng cách hiểu những gì xảy ra trong thời gian thực trong quá trình vi phân, các nhà nghiên cứu giờ đây có thể kiểm soát quá trình vi phân tốt hơn nhiều. Họ cũng thường có thể lấy tế bào mô từ bệnh nhân và biến chúng trở lại thành tế bào gốc chưa biệt hóa.

Lĩnh vực trị liệu tốt nhất cho tế bào gốc

Sử dụng tế bào gốc để trị liệu là hợp lý nhất khi các mô khỏe mạnh bị phá hủy hoặc không còn hoạt động. Trong bối cảnh đó, việc đưa các tế bào mới vào sẽ khôi phục cơ quan bị suy yếu về khả năng bình thường. Vì vậy, một số tình trạng bệnh lý đặc biệt thích hợp với liệu pháp tế bào gốc:

• Thần kinh: nhiều bệnh thần kinh xuất phát từ việc tế bào thần kinh hoặc dây thần kinh bị chết đi. Việc thay thế tế bào bị mất dường như là một giải pháp trực tiếp, đặc biệt là khi các tế bào thần kinh có khả năng kết nối lại với các tế bào lân cận, tùy thuộc vào nhu cầu.
• Giảm huyết áp: Trong hầu hết các trường hợp, cơn đau tim là cách đơn giản để mô tả một phần cơ tim đang chết đi. Thay thế mô chết bằng tế bào mới có thể giúp sửa chữa hệ thống tim.
• Bệnh tiểu đường loại 1: Dạng tiểu đường này là do hệ thống miễn dịch của cơ thể phá hủy các tế bào sản xuất insulin. Việc thay thế các tế bào này có thể chữa khỏi hoàn toàn.
• Suy thận: Nếu các mô thận bị hủy hoại, cơ thể sẽ mất khả năng lọc độc tố. Việc phục hồi chức năng thận bị suy có thể cứu sống bệnh nhân và tránh được những buổi chạy thận kéo dài hàng giờ mỗi ngày.
• Burns: vùng da bị bỏng sâu cần được thay thế, và làn da mới phát triển từ tế bào gốc là ứng cử viên rất tốt để chữa lành vết bỏng
• Viêm khớp: hầu hết các bệnh về khớp và khớp đều liên quan đến một phần sụn đã bị phá hủy hoặc mòn đi. Trồng lại nó sẽ sửa chữa những gì sai.

Bạn cũng đọc thêm về liệu pháp gốc trong bài viết NIH này.

Top 5 Công Ty Tế Bào Gốc

Các công ty đã được sắp xếp theo vốn hóa thị trường tại thời điểm viết bài này. Nó không đại diện cho một sở thích hoặc lời khuyên tài chính.

1. đỉnh đầu

Công ty dược phẩm Vertex (VRTX -0.27%)

Vertex là công ty đi đầu trong việc điều trị bệnh xơ nang (4 loại thuốc đã được phê duyệt), hiện đang tích cực đa dạng hóa trong các phân khúc mới. Công ty rất tập trung vào R&D, với 70% chi phí hoạt động và 3/5^th của nhân viên làm việc trong lĩnh vực R&D.

Nó đang hợp tác chặt chẽ với một trong những công ty hàng đầu về chỉnh sửa gen, CRISPR Therapeutics. Họ đang nghiên cứu liệu pháp điều trị bệnh hồng cầu hình liềm, beta-thalassemia và điều trị bệnh tiểu đường Loại 1.

Cuối cùng, họ cũng có phương pháp điều trị cơn đau ở giai đoạn 3, thị trường trị giá 4 tỷ USD hiện do opioid thống trị. Các lựa chọn thay thế không chứa opioid sẽ có giá cao hơn và được ngành y tế nói chung quan tâm.

Bệnh tiểu đường: Trọng tâm tương lai của Vertex

Bệnh tiểu đường cho đến nay là thị trường tiềm năng lớn nhất cho việc điều trị Vertex (2.5 triệu người chỉ ở Châu Âu và Bắc Mỹ) và hiện không có bất kỳ phương pháp điều trị nào. Câu chuyện về quá trình phát triển phương pháp điều trị bệnh tiểu đường rất thú vị vì đây rõ ràng là một trọng tâm chính của Vertex. Đầu tiên, họ mua lại Semma vào năm 2019. Sau đó, họ mua lại ViaCyte, đối thủ cạnh tranh của Semma, vào năm 2022. Với việc ViaCyte đã thỏa thuận cùng phát triển phương pháp điều trị của họ bằng liệu pháp CRISPR, điều này phù hợp với thế mạnh của Vertex. Điều này đã được theo sau bằng một thỏa thuận bổ sung giữa CRISPR và Vertex để tiếp tục cải tiến sản phẩm và phê duyệt các thử nghiệm lâm sàng mới.

(Bạn có thể đọc thêm về công nghệ điều trị bệnh tiểu đường này trong bài viết chi tiết này.)

Doanh thu từ bệnh xơ nang vẫn tăng đều đặn, từ 3 tỷ USD năm 2018 lên 8.9 tỷ USD vào năm 2022. Công ty đã đăng ký thu nhập hoạt động là 635 triệu USD vào năm 2018, tăng lên 3.3 tỷ USD vào năm 2022.

Vertex là công ty lớn nhất trong danh sách này, nhưng không lớn đến mức liệu pháp tế bào gốc điều trị bệnh tiểu đường của họ sẽ không thay đổi hoàn toàn hình ảnh của công ty. Liệu pháp giảm đau trong giai đoạn 3 cũng có thể thúc đẩy công ty tiến lên. Vì vậy, đây có thể là lựa chọn an toàn nhất trong phân khúc này, vì ngay cả khi liệu pháp tế bào gốc thất bại, dòng doanh thu từ bệnh xơ nang vẫn sẽ khiến định giá công ty ở mức hợp lý.

2. Vericel

Tổng công ty Vericel (VCEL -1.97%)

Sản phẩm được phê duyệt của Vericel đang tập trung vào y học thể thao và chăm sóc bỏng da.

Điều trị sửa chữa sụn, MACI, đang ngày càng được sử dụng rộng rãi và là công ty hàng đầu về các sản phẩm phục hồi sụn. Nhiều ứng dụng khác đang được thử nghiệm, bao gồm việc phát triển các dụng cụ phẫu thuật mới để hỗ trợ điều trị khớp của công ty. Tổng thị trường mục tiêu ước tính đạt 3 tỷ đô la.

Các phương pháp điều trị bỏng da đã được phê duyệt vào mùa đông năm 2022 và sẽ được thương mại hóa vào giữa năm 2023. Tổng thị trường có địa chỉ được ước tính là 600 triệu USD.

Nguồn: Vericel

Vericel có 140 triệu USD tiền mặt trong quý 4 năm 2022 và không có nợ. Công ty đã có dòng tiền tự do dương kể từ năm 2020. Công ty cũng kỳ vọng doanh thu sẽ tăng trưởng mạnh mẽ trong 3 năm tới, ở mức +20% hàng năm.

Nguồn: Vericel

Vericel là một trò chơi thú vị dành cho các nhà đầu tư bảo thủ đang tìm kiếm dòng tiền tự do tích cực và các sản phẩm đã được phê duyệt. Nó có vị thế tài chính vững chắc và hoạt động ở các thị trường nhỏ nhưng chưa được thâm nhập sâu với tổng số hàng tỷ TAM.

Thu nhập hiện tại chưa bao gồm sản phẩm da được phê duyệt, đảm bảo tăng trưởng doanh thu trong 2-3 năm tới.

 3. Sangamo Trị liệu

Công ty trị liệu Sangamo (SGMO -2.11%)

Công ty vừa là công ty trị liệu gen vừa là công ty tế bào gốc. 2 chương trình hàng đầu của nó là:

• Bệnh máu khó đông Liệu pháp gen, hợp tác với Pfizer, trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng 3. Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) dự kiến ​​vào cuối năm 2024.
  • Những kết quả đầu tiên rất tích cực, với ”Pfizer đã công bố thu nhập quý 4 rằng đây vẫn là một trong những tài sản hứa hẹn nhất của họ.'
• Liệu pháp gen điều trị bệnh Fabry, ở giai đoạn 1/2.

Hai liệu pháp tế bào gốc chính đang được phát triển là:

• Liệu pháp tế bào gốc để loại bỏ nguy cơ đào thải thận ghép, ở giai đoạn 1/2.
• Liệu pháp tế bào gốc điều trị bệnh hồng cầu hình liềm, ở giai đoạn 1/2.

Đường ống nghiên cứu còn có thêm 5 cái nữa liệu pháp tế bào gốc và 9 kỹ thuật bộ gen các liệu pháp.

Kỹ thuật chỉnh sửa gen có thể được sử dụng để giải quyết các vấn đề về thần kinh như bệnh prion (giống như bệnh bò điên), bệnh Huntington, v.v. Các chương trình này được phát triển với sự hợp tác của Pfizer, Novartis, Biogen và Takeda.

Công ty đã đầu tư rất nhiều vào năng lực sản xuất độc quyền. Vào cuối năm 2022, Sangamo có 308 triệu USD tiền mặt. Nó cũng đang nhận được tiền từ các đối tác của mình để đạt được các cột mốc nghiên cứu lâm sàng, với số tiền nhận được cho đến nay là 815 triệu USD. Có tới 3.6 tỷ USD trong các khoản thanh toán quan trọng trong tương lai cho các liệu pháp tế bào và có thể nhiều hơn nữa từ kỹ thuật gen.

Nhìn chung, Sangamo là một cơ hội đầu tư cung cấp sự trình bày về công nghệ liệu pháp gen và tế bào. Tình hình tài chính của nó tương đối vững chắc nhờ vào mối quan hệ đối tác không pha loãng với một số công ty dược phẩm lớn nhất.

4. Liệu pháp tế bào BrainStorm

Brainstorm liệu pháp tế bào Inc. (BCLI -3.3%)

Brainstorm tập trung vào các bệnh lý thần kinh như Đa xơ cứng, Alzheimer, Parkinson, Huntington, hoặc Rối loạn phổ tự kỷ. Phương pháp điều trị ALS là phương pháp duy nhất đang trong giai đoạn 3, với hy vọng được phê duyệt nhanh chóng và kết quả sơ bộ dường như cho thấy nó có thể hữu ích nếu được sử dụng phòng ngừa.

Nguồn: Tế bào động não

Brainstorm Cell sử dụng nền tảng công nghệ tế bào tự thân (NurOwn®): công ty lấy tế bào tủy xương của bệnh nhân và biến chúng thành tế bào thần kinh và các tế bào thần kinh khác. Đây là một quá trình khá ngắn, chỉ mất 7 ngày.

Công ty có vẻ eo hẹp về tiền mặt, chỉ còn 4 triệu USD tiền mặt vào ngày 31 tháng 2022 năm 19. Điều này thật đáng lo ngại khi so sánh với khoản lỗ ròng XNUMX triệu USD trong quý gần nhất. Vì vậy, khá rõ ràng là họ sẽ cần huy động nhiều tiền hơn, từ vốn chủ sở hữu và/hoặc nợ, để đạt được mục tiêu thương mại hóa phương pháp điều trị ALS và theo đuổi các chương trình R&D khác của mình.

Nhìn chung, Brainstorm có vẻ là một công ty thú vị từ góc độ công nghệ, nhưng có những rủi ro tài chính nghiêm trọng. Các nhà đầu tư chấp nhận rủi ro có thể muốn theo dõi chặt chẽ tình hình và mua sau khi cổ phiếu sụt giảm do những lo ngại tài chính trước mắt này.

5. tế bào Gamida

Công ty TNHH tế bào Gamida (GMDA 0%)

Công nghệ Gamida được chú trọng về việc sử dụng nicotinamide (NAM) để cải thiện tiềm năng điều trị của tế bào gốc.

Công ty hiện đang phát triển 2 phương pháp điều trị:

• Omidubicel: một liệu pháp tế bào gốc thay thế các tế bào ung thư trong tủy xương bằng các tế bào khỏe mạnh. Tế bào gốc được tăng cường NAM đã được chứng minh là giúp tăng tỷ lệ sống sót, với nguy cơ nhiễm trùng nguy hiểm thấp hơn.
  • Omidubice PDUFA ngày được ấn định là ngày 1 tháng 2023 năm 6, nghĩa là FDA có thể chấp nhận 10-XNUMX tháng sau.
• GDA-201: một liệu pháp tế bào trắng cải tiến dành cho các bệnh ung thư khác, như ung thư hạch không Hodgkins, u tủy, v.v…

Nguồn: Gamida

Điều trị bằng Gamida có thể cứu sống hàng nghìn bệnh nhân không thể tìm được người hiến tủy. Nó cũng có một cơ sở sản xuất đã được xây dựng và kiểm tra.

Trong quý vừa qua (quý 3 năm 2022), công ty có tài sản hiện tại là 62 triệu USD. Khoản lỗ ròng trong quý là 17 triệu USD. Công ty đã phát hành số cổ phiếu trị giá 14 triệu USD trong quý 3 năm 2022. Một số pha loãng bổ sung có thể do khoản nợ chuyển đổi trị giá 72 triệu USD.

Gamida là một vụ đặt cược mang tính đầu cơ hơn vì công ty này có ít sản phẩm hơn và có nhiều rủi ro làm loãng cổ phiếu của các cổ đông hiện hữu hơn. Do đó, việc định giá đủ rẻ sẽ rất quan trọng để mang lại lợi nhuận đầu tư tốt.

Các công ty khác tham gia nghiên cứu tế bào gốc

Một số công ty khác đang nghiên cứu các liệu pháp tế bào gốc nhưng quy mô quá lớn nên không rõ tầm quan trọng của các liệu pháp này đối với hồ sơ công ty.

AstraZeneca và Sanofi có các chương trình trị liệu tế bào gốc tiên tiến và đã mua lại các công ty trong phân khúc đó. Nhưng với gã khổng lồ như vậy các công ty dược phẩm, hoạt động kinh doanh cốt lõi của thuốc bom tấn có thể sẽ vẫn là động lực chính cho thu nhập trong tương lai.