5 najlepszych firm zajmujących się komórkami macierzystymi, w które warto inwestować (kwiecień 2026 r.)

Moc komórek macierzystych

Nasze ciała składają się z setek różnych komórek. Neurony, mięśnie, naczynia krwionośne, wątroba, nerki itd. składają się z bardzo różnych typów komórek. Różnią się pod wieloma względami: biochemią, rozmiarem, kształtem, możliwościami i nie tylko.

Ale nie zawsze tak było. Wszyscy pochodzimy z jednej komórki, która później przekształca się w embrion, a następnie w płód. Każda komórka naszego ciała zawiera cały program genetyczny pozwalający stać się komórką dowolnego typu. Takie komórki nazywane są „komórkami macierzystymi”. Ale raz przekształcona w komórkę mięśniową, nigdy nie może przekształcić się w neuron. Wyróżniamy więc 2 typy komórek macierzystych:

• Pluripotencjalne: zdolne do przekształcenia się w dowolną możliwą tkankę.
• Multipotencjalne: zdolne do przekształcenia się tylko w ograniczoną liczbę tkanek i typów komórek.

Źródło: BioRad

Ponieważ komórki macierzyste mogą przekształcić się w cokolwiek, mają również ogromny potencjał terapeutyczny. Mogłyby zastąpić uszkodzoną tkankę po zawale serca, albo neurony zwyrodnieniowe w chorobie Alzheimera, albo zastąpić kilka tkanek nerwowych w złamanym kręgosłupie.

Uzdrowienie za pomocą komórek macierzystych

Potencjał ten był znany od dawna, ale na przeszkodzie stoi kilka problemów:

1. Komórki macierzyste występują rzadko w organizmie i wymagają określonych warunków, aby pozostać przy życiu.
2. Układ odpornościowy gospodarza może odrzucić komórki macierzyste od kogoś innego, jak to często ma miejsce w przypadku przeszczepów narządów.
3. Przekształcenie komórek macierzystych w pożądaną, użyteczną, zróżnicowaną tkankę jest trudne do kontrolowania.

W ramach pierwszej próby próbowano odtworzyć środowisko chemiczne komórek macierzystych i ich różnicowanie. Miał pewne ograniczone sukcesy, ale to nie wystarczyło.

Podobnie jak wiele innych rzeczy w biotechnologii, głębsze zrozumienie DNA i RNA umożliwiło prawdziwy postęp.

Rozumiejąc, co dzieje się w czasie rzeczywistym podczas różnicowania, badacze mogą teraz znacznie lepiej kontrolować proces różnicowania. Często mogą również pobrać komórki tkanki od pacjenta i przekształcić je z powrotem w niezróżnicowane komórki macierzyste.

Najlepsze pole terapeutyczne dla komórek macierzystych

Wykorzystanie komórek macierzystych w terapii ma największy sens, gdy zdrowe tkanki ulegają zniszczeniu lub stają się niefunkcjonalne. W tym kontekście wprowadzenie nowych komórek przywróci normalne możliwości niewydolnego narządu. Zatem kilka schorzeń jest szczególnie istotnych w przypadku terapii komórkami macierzystymi:

• NeurologiczneWiele chorób neurologicznych wynika z obumierania neuronów lub nerwów. Zastąpienie brakującej komórki wydaje się bezpośrednim rozwiązaniem, zwłaszcza biorąc pod uwagę zdolność neuronów do ponownego łączenia się z sąsiednimi komórkami, w zależności od potrzeb.
• Cardiovascular: w większości przypadków zawał serca to prosty sposób na opisanie obumierania części mięśnia sercowego. Zastąpienie martwej tkanki nowymi komórkami może pomóc w naprawie układu sercowego.
• Cukrzyca typu 1:Ta postać cukrzycy jest spowodowana niszczeniem przez układ odpornościowy komórek produkujących insulinę. Zastąpienie tych komórek mogłoby całkowicie ją wyleczyć.
• Niewydolność nerek:Jeśli tkanki nerek obumierają, organizm traci zdolność filtrowania toksyn. Naprawa niewydolnych nerek może uratować życie pacjentów i uniknąć wielogodzinnych, codziennych sesji dializ.
• Burns: głęboko spalona skóra wymaga wymiany, a świeżo wyhodowana skóra z komórek macierzystych jest bardzo dobrym kandydatem do leczenia oparzeń
• Na artretyzm: większość chorób stawów i stawów dotyczy części chrząstki, która została zniszczona lub zużyta. Ponowne odnowienie naprawiłoby to, co było nie tak.

Więcej informacji na temat terapii pnia można znaleźć w tym artykule NIH.

5 najlepszych firm zajmujących się komórkami macierzystymi

W momencie pisania tego artykułu spółki zostały uporządkowane według kapitalizacji rynkowej. Nie stanowi preferencji ani porady finansowej.

1. Wierzchołek

(VRTX )

Vertex jest liderem w leczeniu mukowiscydozy (4 zatwierdzone leki), który obecnie aktywnie dywersyfikuje swoją działalność w nowych segmentach. Firma jest bardzo skoncentrowana na badaniach i rozwoju, poświęcając 70% kosztów operacyjnych i 3/5^th pracowników zajmujących się badaniami i rozwojem.

Ściśle współpracuje z jednym z liderów edycji genów, firmą CRISPR Therapeutics. Pracują nad terapią anemii sierpowatokrwinkowej, beta-talasemią i leczeniem cukrzycy typu 1.

Wreszcie, w fazie 3 mają także lek na ból, na rynku wartym 4 miliardy dolarów, obecnie zdominowanym przez opioidy. Zamienniki nieopioidowe wymagałyby wyższych cen i wzbudziłyby zainteresowanie ogółu lekarzy.

Cukrzyca: przyszły cel Vertex

Cukrzyca jest zdecydowanie największym potencjalnym rynkiem leczenia Vertex (2.5 miliona osób w samej Europie i Ameryce Północnej), na którym obecnie nie ma żadnego leczenia. Historia rozwoju leczenia cukrzycy jest interesująca, ponieważ jest to niewątpliwie jeden z głównych celów firmy Vertex. Najpierw przejęli Semmę w 2019 r. Następnie w 2022 r. przejęli ViaCyte, konkurenta Semmy. Ponieważ firma ViaCyte ma już podpisaną umowę na wspólne opracowywanie leczenia za pomocą leku CRISPR, pasuje to do mocnych stron firmy Vertex. To było przestrzegane na mocy dodatkowej umowy pomiędzy CRISPR i Vertex w celu ciągłego ulepszania produktu oraz zgodę na nowe badania kliniczne.

(Więcej informacji na temat tej technologii leczenia cukrzycy można znaleźć w tym szczegółowym artykule.)

Przychody z tytułu mukowiscydozy nadal stale rosną, z 3 miliardów dolarów w 2018 r. do 8.9 miliarda dolarów w 2022 r. Firma odnotowała dochód operacyjny w wysokości 635 mln dolarów w 2018 r., który wzrósł do 3.3 miliarda dolarów w 2022 r.

Vertex jest zdecydowanie największą firmą na tej liście, ale nie na tyle dużą, by terapia komórkami macierzystymi w leczeniu cukrzycy nie zmieniła całkowicie profilu firmy. Terapia przeciwbólowa w fazie 3 również mogłaby pomóc firmie się rozwijać. Może to być więc najbezpieczniejszy zakład w tym segmencie, ponieważ nawet jeśli terapie komórkami macierzystymi okażą się nieskuteczne, stały strumień przychodów z leczenia mukowiscydozy nadal będzie uzasadniał wycenę firmy.

2. Vericela

(VCEL )

Zatwierdzone produkty Vericel skupiają się na medycynie sportowej i leczeniu oparzeń skóry.

Zabieg naprawy chrząstki MACI, Firma cieszy się coraz większym zainteresowaniem i jest liderem w dziedzinie produktów do regeneracji chrząstki. Testowane są kolejne zastosowania, w tym rozwój nowych narzędzi chirurgicznych do wprowadzania artykulacji w ramach terapii firmy. Całkowity rynek docelowy szacuje się na 3 mld dolarów.

Zabiegi na oparzenia skóry zostały zatwierdzone zimą 2022 r. i zostaną wprowadzone na rynek do połowy 2023 r. Całkowity rynek docelowy szacowany jest na 600 milionów dolarów.

Źródło: Vericela

Vericel ma 140 mln dolarów w gotówce w czwartym kwartale 4 r. i nie ma długów. Od 2022 r. spółka notuje dodatnie przepływy pieniężne. Oczekuje również silnego wzrostu przychodów w ciągu najbliższych 2020 lat, na poziomie +3% rocznie.

Źródło: Vericela

Vericel to interesująca gra dla konserwatywnych inwestorów poszukujących dodatnich wolnych przepływów pieniężnych i już zatwierdzonych produktów. Ma solidną pozycję finansową i działa na małych, ale słabo penetrowanych rynkach, na których łącznie znajduje się kilka miliardów TAM.

Bieżące zarobki nie obejmują jeszcze zatwierdzonego produktu skórnego, gwarantującego wzrost przychodów w ciągu najbliższych 2-3 lat.

 3. Terapia Sangamo

(SGMO )

Firma zajmuje się zarówno terapią genową, jak i firmą zajmującą się komórkami macierzystymi. Jej 2 sztandarowe programy to:

• Terapia genowa na hemofilię A, we współpracy z firmą Pfizer, w 3. fazie badań klinicznych. Wnioski o licencję Biologics (BLA) przewidywany jest na koniec 2024 roku.
  • Pierwsze wyniki były bardzo pozytywne, a „Firma Pfizer ogłosiła w wynikach za IV kwartał, że pozostaje to jednym z ich najbardziej obiecujących aktywów."
• Terapia genowa choroby Fabry’ego, w fazie 1/2.

Dwie główne terapie komórkami macierzystymi, które są w fazie opracowywania, to:

• Terapia komórkami macierzystymi eliminująca ryzyko odrzucenia przeszczepu nerki, w fazie 1/2.
• Terapia komórkami macierzystymi w leczeniu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej, w fazie 1/2.

Rurociąg badawczy zawiera jeszcze 5 terapie komórkami macierzystymi i 9 inżynieria genomu terapie.

Inżynieria genomu może być wykorzystana do rozwiązania problemów neurologicznych, takich jak choroba prionowa (np. choroba szalonych krów), pląsawica Huntingtona itp. Programy te są opracowywane we współpracy z firmami Pfizer, Novartis, Biogen i Takeda.

Firma poczyniła znaczne inwestycje we własne moce produkcyjne. Na koniec 2022 roku Sangamo posiadało 308 mln dolarów w gotówce. Otrzymuje także pieniądze od swoich partnerów za osiągnięcie kamieni milowych w badaniach klinicznych i do tej pory otrzymał 815 milionów dolarów. Przyszłe płatności za kamienie milowe na terapie komórkowe i potencjalnie więcej na inżynierię genomu wyniosą do 3.6 miliarda dolarów.

Ogólnie rzecz biorąc, Sangamo stanowi okazję inwestycyjną zapewniającą ekspozycję technologii terapii genowej i komórkowej. Jej sytuacja finansowa jest stosunkowo solidna, dzięki nierozwadniającym partnerstwom z niektórymi największymi firmami farmaceutycznymi.

4. Terapia komórkami burzy mózgów

(BCLI )

Brainstorm koncentruje się na chorobach neurologicznych, takich jak stwardnienie rozsiane, choroba Alzheimera, Parkinsona, pląsawica Huntingtona czy zaburzenia ze spektrum autyzmu. Leczenie SLA jest jedynym w fazie 3, z nadzieją na szybką akceptację i wstępne wyniki najwyraźniej wskazują, że może pomóc, jeśli będzie stosowany zapobiegawczo.

Źródło: Komórka burzy mózgów

Brainstorm Cell korzysta ze swojego rozwiązania autologiczna platforma technologii komórkowej (NurOwn®): firma pobiera komórki szpiku kostnego pacjenta i przekształca je w neurony i inne komórki nerwowe. Jest to dość krótki proces, trwający tylko 7 dni.

Wydaje się, że firmie brakuje środków pieniężnych – na dzień 4 grudnia 31 r. pozostało jej zaledwie 2022 mln dolarów. Jest to niepokojące w porównaniu ze stratą netto w wysokości 19 mln dolarów w ostatnim kwartale. Jest więc całkiem jasne, że aby osiągnąć komercjalizację leczenia ALS i realizować inne programy badawczo-rozwojowe, będzie musiało zebrać więcej pieniędzy z kapitału własnego i/lub długu.

Ogólnie rzecz biorąc, Brainstorm wydaje się interesującą firmą z technologicznego punktu widzenia, ale wiąże się z poważnym ryzykiem finansowym. Inwestorzy podejmujący ryzyko mogą chcieć uważnie monitorować sytuację i kupować po spadku wartości akcji spowodowanym bezpośrednimi problemami finansowymi.

5. Komórka Gamidy

(GMDA )

Technologia Gamida jest skupiona o wykorzystaniu nikotynamidu (NAM) w celu poprawy potencjału terapeutycznego komórek macierzystych.

Obecnie firma opracowuje 2 zabiegi:

• Omidubicel: terapia komórkami macierzystymi zastępująca komórki nowotworowe w szpiku kostnym zdrowymi. Wykazano, że komórki macierzyste wzmocnione NAM zwiększają przeżywalność, przy niższym ryzyku niebezpiecznych infekcji.
  • Omidubicel PDUFA termin ustalono na 1 maja 2023 r., co przesuwa ewentualną akceptację przez FDA na 6-10 miesięcy później.
• GDA-201: zmodyfikowana terapia białych krwinek w przypadku innych nowotworów, takich jak chłoniak nieziarniczy, szpiczak itp.

Źródło: Gamida

Leczenie Gamidą może uratować tysiące pacjentów, którzy nie mogą znaleźć dawców szpiku. Posiada również już wybudowany i sprawdzony zakład produkcyjny.

W ostatnim kwartale (III kw. 3 r.) spółka posiadała aktywa obrotowe o wartości 2022 mln USD. Strata netto za kwartał wyniosła 62 mln dolarów. W trzecim kwartale 17 r. spółka wyemitowała akcje o wartości 14 mln dolarów. Dodatkowe rozwodnienie wynika prawdopodobnie z zadłużenia zamiennego na kwotę 3 mln dolarów.

Gamida to zakład bardziej spekulacyjny, ponieważ ma w przygotowaniu mniej produktów i wiąże się z większym ryzykiem rozwodnienia obecnych akcjonariuszy. Dlatego też wystarczająco tania wycena będzie ważna dla dobrych zwrotów z inwestycji.

Inne firmy zaangażowane w badania nad komórkami macierzystymi

Niektóre inne firmy pracują nad terapiami komórkami macierzystymi, ale są one tak duże, że nie jest jasne, jak ważne są te terapie dla profilu firmy.

AstraZeneca i Sanofi rozwinęły programy terapii komórkami macierzystymi i zakupiły spółki z tego segmentu. Ale z takim gigantem firmy farmaceutyczne, podstawowa działalność w zakresie hitowych leków prawdopodobnie pozostanie głównym czynnikiem wpływającym na przyszłe dochody.