5 najlepszych firm CRISPR, w które warto zainwestować (kwiecień 2026)

Rewolucja CRISPR

Setki, a nawet tysiące chorób ma podłoże genetyczne. Wiele z nich do dziś jest nieuleczalnych lub źle leczonych. Większość z nich jest albo poważnie obezwładniająca, albo śmiertelna.

Chociaż pewne technologie modyfikacji genów istnieją już od lat 1990. XX wieku, były one dość prymitywne i powodowały wiele uszkodzeń i niepożądanych modyfikacji zmodyfikowanych komórek. To wystarczyło do produkcji kukurydzy GMO, ale nie wystarczyło do stosowania w medycynie ludzkiej.

Kiedy więc w 2012 roku Jennifer Doudna i Emmanuelle Charpentier odkryły CRISPR-Cas9, wiele nadziei wzrosło. Dzieje się tak dlatego, że system CRISPR pozwala nam na „edycję” genów w sposób ukierunkowany, co do tej pory było niemożliwe.

Źródło: Terapia CRISPR

To odkrycie skłoniło obie kobiety do osobnego założenia własnych firm, chcąc zbadać ten wynalazek i zarobić na nim, a także zdobywając Nagrodę Nobla w dziedzinie chemii w 2020 roku.

Obecnie testuje się kilkanaście terapii CRISPR i prowadzi badania kliniczne dotyczące wcześniej nieuleczalnych chorób.

Mania CRISPR

Ze względu na swój ogromny potencjał, CRISPR natychmiast stał się centrum masowych wysiłków badawczo-rozwojowych w branży biotechnologicznej. Odkryto nowe systemy CRISPR, jak Cas12, CAs12a, ale także Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10 itp.

Na razie większość wysiłków badawczych w dziedzinie medycyny ludzkiej koncentruje się na CA9 i CA12. Jeśli interesuje Cię kwestia techniczna i chcesz dowiedzieć się więcej o różnicach między tymi dwoma głównymi systemami CRISPR, polecam lekturę tę publikację naukową oraz ten artykuł.

Ta ogromna inwestycja w CRISPR zaowocowała także powstaniem nowych firm zajmujących się tą tematyką oraz uruchomieniem nowych programów przez inne firmy biotechnologiczne i farmaceutyczne. W połączeniu z pośpiechem za wszystkim, co jest związane z biotechnologią podczas pandemii, wywołuje to lekką manię. Od 2021 r. sytuacja ta nieco się uspokoiła, a wyceny ustabilizowały się na niższych poziomach.

W ostatnim czasie wiele z tych terapii przeszło ostatni etap badań klinicznych lub zostało już zatwierdzonych do stosowania. Jest to zatem dobry moment, aby inwestorzy spojrzeli wstecz na ten sektor i sprawdzili, które akcje najlepiej poradzą sobie z nadchodzącą falą komercjalizacji terapii opartych na CRISPR.

5 najlepszych akcji CRISPR

(Wyboru dokonano na podstawie subiektywnej oceny osiągnięć technicznych i profilu finansowego).

1. CRISPR Therapeutics AG

(CRSP )

Firma CRISPR Therapeutics została założona przez współodkrywcę CRISPR Cas9, Emmanuela Charpentiera. Firma koncentruje się na zastosowaniu w medycynie człowieka systemu Cas9.

Dwa sztandarowe programy prowadzone w ramach prac badawczo-rozwojowych obejmują terapie krwią w leczeniu beta-talasemii i anemii sierpowatokrwinkowej (SCD). Obydwa zostały opracowane we współpracy z firmą Vertex.

Innym zastosowaniem technologii CRISPR Therapeutics jest leczenie raka. Idea polega na wykorzystaniu zmodyfikowanych komórek układu odpornościowego do atakowania komórek nowotworowych. Do tej pory komórki pobrane od pacjenta musiały być modyfikowane genetycznie, a proces ten trwał kilka tygodni, co często było zbyt późno, aby zapobiec szybkiemu pogarszaniu się stanu zdrowia pacjenta.

Zamiast tego CRISPR Therapeutics opracowuje zmodyfikowaną komórkę układu odpornościowego, którą można wyprodukować z wyprzedzeniem i pasować do każdego pacjenta. Obecnie firma ma w przygotowaniu 8 kandydatów, z czego 2 są już w fazie badań klinicznych.

Firma współpracuje również z ViaCyte w zakresie leczenia cukrzycy. CRISPR Therapeutics chce ulepszyć tę technologię, przekształcając ją w lek na całe życie i nie wymagając przez całe życie stosowania leków immunosupresyjnych, jak wymagała tego początkowa wersja leczenia ViaCyte.

ViaCyte zostało przejęte przez Vertex latem 2022 roku, pogłębiając więzi pomiędzy Vertex i CRISPR Therapeutics.

W dłuższej perspektywie CRISPR Therapeutics zamierza rozwijać terapie in vivo, w których komórki można modyfikować bezpośrednio w organizmie pacjenta, zamiast obecnie stosowanej metody ex vivo, w której zmodyfikowane komórki są ponownie wstrzykiwane pacjentowi.

Źródło: Terapia CRISPR

Choć spółka CRISPR Therapeutics znajduje się wciąż na etapie poprzedzającym osiągnięcie przychodów, poczyniła znaczne postępy w zakresie prac badawczo-rozwojowych. Dysponuje także 2 miliardami dolarów w gotówce na pokrycie wydatków do 2024 r. Może zatem nadal potrzebować środków, jeśli jego terapie krwią nie zostaną zatwierdzone do 2024 r. Można tego również uniknąć dzięki przychodom firmy Vertex za osiągnięcie kamieni milowych w zakresie badań i rozwoju w programie leczenia cukrzycy .

2. Spółka Vertex Pharmaceuticals Inc

(VRTX )

Firma Vertex jest liderem w leczeniu mukowiscydozy, śmiertelnej choroby genetycznej, oferując 4 różne metody leczenia ukierunkowane na różne profile pacjentów. Pacjenci, których nie można leczyć dotychczasową terapią, mają w III fazie badań klinicznych lek Vanzacaftor. Opracowują także terapię genową mukowiscydozy z wykorzystaniem technologii mRNA.

Ogólnie rzecz biorąc, firma Vertex jest bardzo skoncentrowana na badaniach i rozwoju, a 70% wydatków operacyjnych przeznacza się na poszukiwanie nowych leków i terapii.

Źródło: Wierzchołek

Współpracują z CRISPR Therapeutics, aby pomóc w opracowaniu wspomnianej powyżej terapii genowej chorób krwi.  Mają też 2 różne programys w opracowaniu dla cukrzycy typu 1. Pierwszą z nich opisaliśmy szerzej w programie terapeutycznym CRISPR. Drugie to urządzenie, które izolowałoby komórki wytwarzające insulinę od układu odpornościowego, eliminując potrzebę stosowania technologii hipoimmunologicznej ViaCyte.  Więcej informacji na temat tej technologii leczenia cukrzycy można znaleźć w tym szczegółowym artykule.

Dzięki temu dualnemu podejściu Vertex ma poważne szanse na przekształcenie cukrzycy w chorobę w pełni uleczalną i to być może nawet bez stosowania leków immunosupresyjnych.

Wreszcie, ich leczenie ostrego bólu VX-548 stanowi ostatni etap rozwoju i może stanowić nową alternatywę dla opioidów, bez ryzyka uzależnienia i mniejszych skutków ubocznych.

Źródło: Wierzchołek

Firma Vertex może polegać na stabilnym strumieniu dochodów wynikającym z wiodącej pozycji w dziedzinie mukowiscydozy w celu finansowania całej swojej ekspansji na nowe pola terapeutyczne. To sprawia, że ​​są to dobre akcje CRISPR dla inwestorów nieufnych wobec spółek osiągających przychody.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

(DNA )

Firma produkuje na zamówienie organizmy do określonych zastosowań. Dzięki wielu programom badawczym i partnerstwom szeroko zdywersyfikował swoje zastosowania:

• kannabinoidy
• Produkcja szczepionek mRNA i medycyna kwasów nukleinowych
• Białka spożywcze
• Produkcja nawozów biologicznych we współpracy z Bayerem
• Programowalne mikroorganizmy na choroby jelit
• Bioremediacja mikroplastików
• Bezpieczeństwo biologiczne i wykrywanie patogenów
• Recykling odpadów i zanieczyszczeń

Wiele z tych modyfikacji opiera się w szczególności na CRISPR lub podobnych technologiach edycji genów w zakresie terapii komórkami nowotworowymi CAR-T.

Dostarczając gotową platformę do inżynierii komórkowej, Ginkgo staje się kluczowym dostawcą usług w branży biotechnologicznej, wykraczającym poza przemysł farmaceutyczny i obejmującym rolnictwo, bezpieczeństwo biologiczne i przemysłowe procesy chemiczne. Zapewnia specjalistyczną wiedzę i szybkość oraz może pomóc w obniżeniu kosztów stałych i wielkości nakładów inwestycyjnych potrzebnych na projekt badawczy.

Świadczy o tym bardzo zróżnicowana grupa klientów i partnerów, z którymi firma współpracowała przez ostatnie kilka lat.

Źródło: Biofabryka Gingko

Spółka nie jest jeszcze rentowna, gdyż inwestuje w badania i rozwój nieco więcej niż łączne przychody bieżące (81 mln dolarów w I kwartale 1 roku). Niemniej jednak w pierwszym kwartale 2023 r. firma dysponowała stosunkowo wygodnymi 1.2 miliarda dolarów w gotówce. Przy spadku środków pieniężnych netto o 1 mln dolarów w tym samym okresie, Ginkgo wydaje się wystarczająco skapitalizowane, aby kontynuować działalność i rozwijać swoją działalność w dającej się przewidzieć przyszłości.

To sprawia, że ​​są to akcje atrakcyjne dla inwestorów chcących postawić na technologie edycji genów i inżynierii komórkowej, ale nie na jedno konkretne zastosowanie. Jest to również zazwyczaj bardziej interesujące dla inwestorów nastawionych na wzrost.

4. Firma Beam Therapy Inc.

(BEAM )

Firma powstała w 2017 roku, skupiając się na rozwoju technologii „podstawowa edycja.” Zapewnia to bardziej precyzyjną edycję genów niż tradycyjna technologia CRISPR-Cas9. Może także edytować wiele miejsc w genie lub wiele genów jednocześnie.

„Wiele istniejących podejść do edycji genów przypomina „nożyczki” przecinające genom. Edytory bazy są jak „ołówki”, które umożliwiają wymazywanie i przepisywanie jednej litery genomu na raz.” – Giuseppe Ciaramelle, prezes i CSO w Beam Therapeutics

Beam Therapeutics jest na wcześniejszym etapie niż inne firmy CRISPR, a uruchomienie zakładów produkcyjnych ma nastąpić dopiero pod koniec 2023 r. Większość projektów jest wciąż na etapie badań i wchodzi w fazę 1/2 badań klinicznych.

Ma prawie takie same cele, jak leki CRISPR: hematologia (niedokrwistość sierpowatokrwinkowa), onkologia i rzadsze choroby genetyczne (upośledzony metabolizm glikogenu i niedobór alfa-1-antytrypsyny – AATD).

Źródło: Terapia wiązką

Ogólnie rzecz biorąc, Beam Therapeutics jest firmą trudniejszą do przewidzenia, ponieważ znajduje się na dość wczesnym etapie. Jej technologia musi udowodnić, że może osiągnąć lepsze efekty terapeutyczne niż jej konkurenci, którzy wcześniej trafią na rynek. Ze względu na wczesny etap prawdopodobnie będzie konieczne pozyskanie większego kapitału przed uzyskaniem zgody FDA i komercjalizacji.

5. Editas Medycyna, Inc.

(EDIT )

Editas została założona przez odkrywcę CRISPR-Cas9, Jennifer Doudnę. Editas rozpoczęła współpracę z Cas9, ale obecnie koncentruje się na opracowanej przez siebie autorskiej wersji Cas12: AsCas12a.

Więcej o wyjątkowych właściwościach Cas12a możesz przeczytać w naszym dedykowanym artykule „Co jest CRISPR-Cas12a2? & Dlaczego to ma znaczenie?".

Podsumowując w skrócie, wyjątkowość Cas12as polega na tym, że:

• Trudne do rozwiązania problemy z Cas9 mogą być wykonalne z Cas12a
• Powoduje to większe szanse na edycję genów niż w przypadku Cas9.
• Za pomocą CAs12a można jednocześnie zmodyfikować więcej niż jeden gen.

Przegląd wszystkich firm Jennifer Doudny można również przeczytać w odpowiednim artykule „Najlepsze firmy Jennifer Doudna, które warto obejrzeć".

Editas koncentruje się na chorobie sierpowatokrwinkowej (SCD) i bierze udział 40 pacjentów w badaniu klinicznym w fazie 1/2, a pierwsze wyniki spodziewane są do końca 2023 r.

Editas stoi za CRISPR Therapeutics w badaniach klinicznych dotyczących anemii sierpowatokrwinkowej, ale wyprzedza Beam Therapeutics.

Ponieważ wydaje się, że ta terapia i innowacyjne metody leczenia tej choroby stają się coraz bardziej popularne, inwestorzy będą chcieli szczegółowo przyjrzeć się wynikom badań klinicznych i ocenić, czy AsCas12a zapewnia lepsze wyniki w porównaniu z „klasyczną” technologią CRISPR Therapeutics Cas9, która prawdopodobnie najpierw zostać zatwierdzony przez FDA.