10 najlepszych firm zajmujących się biotechnologią Big Data

Więcej danych dla lepszej medycyny

Im więcej dowiadujemy się o biologii, tym bardziej zdajemy sobie sprawę z tego, czego nie wiemy. Zaczęło się od rewolucji genomicznej i pierwszej sekwencjonowania ludzkiego genomu na początku XXI wieku.

Do genomiki dołączyły teraz inne zbiory danych, takie jak transkryptomika, proteomika, metabolomika, mikrobiom itp., tworząc nową naukę „multiomiki”. Bardziej szczegółowo omówiliśmy tę ewolucję w „Multiomika to kolejny krok w biotechnologii".

Te nowe narzędzia stworzyły powódź danych, dostarczając szczegółowych informacji o wewnętrznej aktywności komórek, czasami aż do poziomu atomowego. Kluczowym czynnikiem wzrostu liczby danych był spadek cen genów sekwencjonujących i innych materiałów biologicznych, takich jak białka.

Źródło: ResearchGATE

Wywołało to entuzjazm dotyczący potencjału „dużych zbiorów danych” w biotechnologii, naśladując koncepcję dużych zbiorów danych z innych dziedzin, bardziej opartych na IT.

Już w 2018 roku magazyn Barron’s pytał: „Czy Big Data doprowadzi do dużych zwrotów z biotechnologii?”, a branża zaczęła pytać: „Wdrażanie przetwarzania i analizy danych na dużą skalę na potrzeby bioprzetwarzania"

Sporo firm jest dobrze przygotowanych do czerpania korzyści z dążenia do tworzenia i analizowania danych biologicznych na dużą skalę.

Sztuczna inteligencja łączy się z Big Data?

Nowym wydarzeniem ostatnich kilku lat było pojawienie się sztucznej inteligencji. Podczas gdy sztuczna inteligencja trafiła do świadomości publicznej głównie w 2023 r. dzięki LLM (modelom wielkojęzykowym), takim jak ChatGPT, przemysł biotechnologiczny zaczął wykorzystywać sztuczną inteligencję wiele lat wcześniej.

Ma to sens, ponieważ dane i sztuczna inteligencja pozostają w pewnej symbiozie:

• Trenowanie modeli AI wymaga dużej ilości danych o wysokiej jakości i adnotacji.
• Sztuczna inteligencja może pomóc uporządkować ogromne zbiory danych bez bezpośredniej interwencji człowieka i połączyć punkty tam, gdzie ręczna analiza nie byłaby możliwa.

W rezultacie wiele przedsiębiorstw z branży biotechnologicznej, które wcześniej skupiały się na dużych zbiorach danych, również przekształca się w firmy zajmujące się sztuczną inteligencją.

W przeciwieństwie do niektórych aplikacji AI wciąż poszukujących modelu biznesowego (np. generowania obrazu), odkrywanie leków i badania medyczne mają dość prostą drogę od modelu AI do monetyzacji.

10 najlepszych akcji spółek biotechnologicznych Big Data

1. Illumina

Illumina to wiodąca firma zajmująca się genomiką, zdecydowanie największa i najbardziej ugruntowana w branży, z przychodami na poziomie 1.2 miliarda dolarów, co oznacza wzrost CAGR o 11% w ciągu ostatnich 5 lat.

Dzięki temu jest także głównym dostawcą danych genomicznych dla całej branży biotechnologicznej.

Podobnie jak większość firm zajmujących się sekwencjonowaniem genomu, Illumina zarabia na sprzedaży sekwencerów, ale przede wszystkim na sprzedaży materiałów eksploatacyjnych używanych przez sekwencery. Przychód na maszynę zwykle rośnie z biegiem czasu, w miarę stopniowego wykorzystywania jej w pełnym wymiarze czasu pracy.

Nowy model sekwencera genomu firmy Illumina, NovaSeqX, okazał się hitem – w 352 r. sprzedano ich 2023. Przyspieszyło to proces wdrażania masowego sekwencjonowania genomu wśród klientów firmy, oferując większą liczbę analiz multiomicznych oraz większą skalę analiz pojedynczych komórek i analiz przestrzennych.

Sprzedaż NovaSeqX obejmuje bardzo duży segment sekwencjonerów genomu, w którym zainstalowano ponad 25,000 XNUMX systemów.

Źródło: Illumina

Problemy z Graalem

Omawiając Illuminę, wymagane jest długie wyjaśnienie nowego zastosowania genomiki, czyli wykrywania raka w próbce krwi, zwanego biopsją płynną.

Illumina pracowała nad rozwojem tej technologii, a następnie przekształciła ją w firmę o nazwie Grail.

Grail odnosi duże sukcesy zarówno pod względem technicznym, jak i komercyjnym. W drugim kwartale 2 roku 2023 lekarzy przepisało testy Grail, przekraczając próg 7,500 100,000 wykonanych testów. Wykrył on również 92% nawrotów raka w 6 różnych nowotworach krwi.

Kilka lat później Illumina ponownie przejęła tę firmę za znacznie wyższą cenę.

Spowodowało to szereg problemów. Po pierwsze, organy regulacyjne w USA i UE zgłosiły obawy dotyczące ryzyka monopolu, ponieważ Illumina była dostawcą maszyn do sekwencjonowania genomu dla wielu konkurentów Graila. Skutkowało to nałożeniem przez UE grzywny w wysokości 432 mln euro.

Kolejny zestaw problemów wynikał z warunków kosztownego wydzielenia Graala, zbierania pieniędzy i ponownego wchłonięcia przez Illuminę.

Aktywista-inwestor Carl Icahn zaatakował zarząd spółki i sugerował, że potencjalnie nieuczciwe lub złośliwe działania były dokonywane na korzyść osób z wewnątrz firmy, wbrew interesom akcjonariuszy spółki. Komisja Papierów Wartościowych i Giełd (SEC) również prowadziła dochodzenie w tej sprawie. Więcej na temat tych podejrzeń i oskarżeń można przeczytać w tej serii artykułów autorstwa Inwestowanie niezgodne z GAAP.

Ostatecznie podjęto decyzję o sprzedaży Graala ponownie zostało zrobione, Rada zatwierdziła tę decyzję 4 czerwca^th, 2024.

Saga Graala przysporzyła Illumina i jej akcjonariuszom wielu kłopotów. Nie wpłynęło to jednak na pozycję firmy w dziedzinie sekwencjonowania genomu.

Ostatecznie jest prawdopodobne, że wykrywanie raka Graala może przerodzić się w ogromny biznes i zmusić lekarzy do korzystania z wielu sekwencerów genomu i materiałów eksploatacyjnych firmy Illumina.

W 2023 roku Illumina przejęła także firmę zajmującą się oprogramowaniem bioinformatycznym Partek, rozszerzając ofertę firmy o produkty wykraczające poza sekwencery i materiały eksploatacyjne.

2. Schrödinger, Inc.

Firma specjalizuje się w modelach opartych na fizyce, aby znaleźć najlepszą możliwą cząsteczkę do danego celu, równoważąc sprzeczne wskaźniki, takie jak siła działania, rozpuszczalność, okres półtrwania, zdolność do syntezy itp.

Wykorzystuje również uczenie maszynowe, ale dodanie modelu opartego na fizyce pozwala na testowanie go w zupełnie nowych dziedzinach, dla których nie istnieje zbiór danych umożliwiający „trenowanie” sztucznej inteligencji. Dzięki temu Schrödinger może w ciągu kilku dni przejść od 1 miliarda potencjalnych cząsteczek do zaledwie 8 solidnych kandydatów, wyłącznie za pomocą obliczeń cyfrowych.

Źródło: Schrodinger

Schrödinger podpisał z Bayerem 5-letnią umowę o współpracy w 2020 r., która zapewni przychody w wysokości 10 mln USD. Ideą porozumienia jest wykorzystanie technologii Schrödingera w połączeniu z modelami predykcyjnymi in-silico firmy Bayer.

Kolejna niedawna współpraca została nawiązana z firmą Lilly, która w ramach udanych odkryć ma łącznie do 425 mln dolarów w postaci płatności za kamienie milowe.

W przeszłości współpracowały firmy Takeda, Sanofi Bristol Myers Squibb i inne mniejsze firmy farmaceutyczne.

Źródło: Schrodinger

Ogólnie rzecz biorąc, Schrödinger buduje rosnące portfolio, obejmujące coraz więcej molekuł własnych i będących w pełni własnością. Mimo że spółka nie osiągnęła przychodów przed osiągnięciem przychodów, nadal nie jest rentowna, koncentrując się na ekspansji i wydatkach na badania i rozwój w celu udoskonalenia swojej technologii.

Firma rozważa także ekspansję w kierunku nowych segmentów wykraczających poza odkrywanie leków, takich jak złożone produkty biofarmaceutyczne, a nawet materiały takie jak chemikalia, baterie czy polimery.

Źródło: Schrodinger

Inwestorzy będą śledzić nowe współprace, gdyż odzwierciedlają one postęp technologii Schrödingera, oceniany przez liderów branży, a także możliwe sukcesy w rozszerzaniu podstawowej technologii na nowe rynki.

3. wiedza

Firma wykorzystuje sztuczną inteligencję do rozwoju terapie precyzyjne. Na każdym etapie procesu odkrywania leków wykorzystuje technologię AI typu „full stack” z dedykowanym oprogramowaniem.

Źródło: wiedza

Technologia Exscientia skraca o 70% czas potrzebny na przejście od celu biologicznego do znalezienia odpowiedniego leku i skraca o 80% czas inwestycji.

W rezultacie powstały 4 związki we wczesnych stadiach klinicznych, łącznie 30 programów i przychody w wysokości 6.5 miliarda dolarów z kluczowych osiągnięć we współpracy z partnerami. Główny nacisk położono na onkologię (nowotwory) i choroby zapalne.

Źródło: wiedza

Może to być interesująca opcja dla inwestorów poszukujących firmy o ugruntowanej pozycji zajmującej się odkrywaniem leków opartej na sztucznej inteligencji, z bardzo dużym kapitałem pieniężnym i wieloma stałymi partnerstwami zapewniającymi dodatkowe bezpieczeństwo.

4. 10x Genomics, Inc.

10x Genomics to lider biologii przestrzennej, który bada genom i transkryptom w 3D, umożliwiając wizualizację aktywności genów na poziomie komórkowym, a nawet wewnątrzkomórkowym.

Firma została założona w 2012 roku, a jej założycielami był Serge Saxonov, dyrektor ds. badań i rozwoju firmy 23andMe zajmującej się badaniem spersonalizowanego genomu.

Firma Genomics osiągnęła 10-krotny wzrost dzięki połączeniu badań i rozwoju (jak dotąd ponad miliard dolarów zainwestowanych w badania i rozwój) oraz przejęć. Warto zauważyć, że platforma Visium została uzyskana w wyniku przejęcia Spatial Transcriptomics w 1 r.

Źródło: 10x Genomics – 10x Oś czasu przejęć genomiki

W ten sposób firma 10x Genomics nabyła swoje Xenium platformę poprzez przejęcie Readcoor i Cartana w 2020 r.

W 2020 roku również miałby zostać uruchomiony platformę Chromium, który rok później został zaktualizowany do wersji Chromium X.

Dzięki przejęciu Tetramer Shop w 2021 r. na rynek trafi również 10x Genomics BELKA (Mapowanie antygenów z wykorzystaniem kodów kreskowych) w 2022 r. Umożliwia badaczom szczegółową identyfikację elementów układu odpornościowego. Może to mieć duże znaczenie w badaniach nad odpornością i nowymi chorobami.

Przychody w II kwartale 17 roku wzrosły o 2% rok do roku, napędzany sprzedażą Xenium, a kamień milowy w sprzedaży 100 sztuk przypadł na sierpień 2023 r.

Firma również odniósł we wrześniu 2023 r. krytyczne zwycięstwo nad swoim głównym rywalem, firmą Nanostring. Nanostring ma obecnie zakaz sprzedaży swoich instrumentów CosMx Spatial Molecular Imager (SMI) w większości krajów UE ze względu na naruszenie patentów 10x Genomic.

Firma jest wciąż na wczesnym etapie, nieco podobnym do początków Illuminy. Na razie biologia przestrzenna ogranicza się do świata badań akademickich i podstawowych. Ale podobnie jak wiele biotechnologii, może pewnego dnia stać się powszechna, powoli stać się narzędziem medycznym, a następnie stać się „rutynowym” testem. W każdym razie rosnąca pula zainstalowanych maszyn powinna napędzać sprzedaż materiałów eksploatacyjnych i wzrost przychodów.

5. Oxford Nanopore Technologies plc (ONT.L)

Używa Oxford Nanopore unikalna technologia sekwencjonowania genomu oparta na komórkach przepływowych. Umożliwia to „odczytanie” DNA podczas przechodzenia przez nanopory, nie środkami chemicznymi, ale bezpośrednio poprzez pomiar prądu elektrycznego. W pewnym sensie jest to zatem pierwszy raz, kiedy komputer może odczytać sekwencję genetyczną (DNA i RNA) w czasie rzeczywistym.

Źródło: Oksford Nanopore

Kolejną unikalną zaletą technologii firmy jest możliwość odczytu dłuższych sekwencji genetycznych niż w przypadku konwencjonalnych metod sekwencjonowania. Długie sekwencje i odczyt w czasie rzeczywistym mogą pomóc w uzyskaniu lepszych i szybszych wyników, co jest istotne w analizie nowotworów lub chorób zakaźnych, takich jak bakterie oporne na antybiotyki.

Wreszcie, pomiary elektryczne pozwalają na stosowanie mniejszych i bardziej przenośnych sekwencerów, co stanowi postęp w porównaniu z masywnymi maszynami używanymi do tej pory. Dzięki temu firma może produkować szeroką gamę sekwencerów, w tym wolniejsze, mniejsze i znacznie tańsze maszyny, już od 1,000 dolarów. Może to radykalnie rozszerzyć rynek sekwencjonowania, przy czym sekwencjonowanie mobilne lub tanie nie było wcześniej opcją.

Ze względu na radykalnie nową technologię nie jest jasne, gdzie Oxford zmieści się w bardziej dojrzałym ekosystemie sekwencjonowania genomu.

Mogłaby w pełni zastąpić dotychczasową technologię chemicznego/optycznego odczytu genomów.

Może też stać się udanym, ale niszowym zastosowaniem do sekwencjonowania na małą skalę lub do sekwencjonowania mobilnego lub do sekwencjonowania wymagającego bardzo dokładnego odczytu długich sekwencji genetycznych.

Firma planuje także poszerzyć swoją działalność o odczyt białek, potranslacyjną modyfikację białek lub małych cząsteczek oraz inne pomiary z pogranicza nauk przyrodniczych.

6. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

Firma produkuje na zamówienie organizmy do określonych zastosowań. Dzięki wielu programom badawczym i partnerstwom szeroko zdywersyfikował swoje zastosowania:

• kannabinoidy
• Produkcja szczepionek mRNA i medycyna kwasów nukleinowych
• Białka spożywcze
• Produkcja nawozów biologicznych we współpracy z Bayerem
• Programowalne mikroorganizmy na choroby jelit
• Bioremediacja mikroplastików
• Bezpieczeństwo biologiczne i wykrywanie patogenów
• Recykling odpadów i zanieczyszczeń

Wiele z tych modyfikacji opiera się w szczególności na CRISPR lub podobnych technologiach edycji genów w zakresie terapii komórkami nowotworowymi CAR-T.

Dostarczając gotową platformę do inżynierii komórkowej, Ginkgo staje się kluczowym dostawcą usług w branży biotechnologicznej, wykraczającym poza przemysł farmaceutyczny i obejmującym rolnictwo, bezpieczeństwo biologiczne i przemysłowe procesy chemiczne.

Zapewnia specjalistyczną wiedzę i szybkość oraz może pomóc w obniżeniu kosztów stałych i wielkości nakładów inwestycyjnych potrzebnych na projekt badawczy.

Świadczy o tym bardzo zróżnicowana grupa klientów i partnerów, z którymi firma współpracowała przez ostatnie kilka lat.

Źródło: Biofabryka Gingko

To, co sprawia, że ​​Gingko jest firmą zajmującą się przetwarzaniem dużych zbiorów danych, to wyjątkowa różnorodność niezliczonych zastosowań i typów organizmów jej banków komórek, zbiorów danych i eksperymentów.

Jest to atrakcyjna oferta dla inwestorów chcących postawić na technologie edycji genów i inżynierii komórkowej, ale nie na jedno konkretne zastosowanie. Jest to również zazwyczaj bardziej interesujące dla inwestorów nastawionych na wzrost.

Zdecydowana większość firm CRISPR koncentruje się na medycynie ludzkiej i chorobach genetycznych, pozostawiając Gingko otwarte możliwości dla rolnictwa, bioinżynierii, energii i bioproduktów (w tym kannabinoidów).

W połączeniu z szybkim rozwojem zbiorów danych genetycznych, narzędzi do edycji genów i sztucznej inteligencji (w tym oprogramowania typu open source) może to okazać się ogromną szansą dla Gingko Bioworks.

7. BenevolentAI SA (BAI.AS)

BenevolentAI wykorzystuje odkrywanie leków dzięki sztucznej inteligencji do opracowywania metod leczenia atopowego zapalenia skóry, a także potencjalnych metod leczenia chorób przewlekłych i raka.

Tam, gdzie inne firmy wykorzystują sztuczną inteligencję do przewidywania aktywności komórek lub konfiguracji 3D białek, Silnik BenAI firmy Benevolent bada istniejącą bazę danych artykułów naukowych (ponad 35 milionów), aby uzyskać nowe spostrzeżenia.

Następnie integruje te potencjalne ustalenia w procesie obejmującym eksperymentalną walidację pomysłu, analizę in silico oraz rozszerzenie wskazań/zmianę przeznaczenia leku.

Źródło: Życzliwy

Pomysł jest taki, że wiele istniejących leków lub znanych mechanizmów biologicznych można by wykorzystać w nowych metodach leczenia. Ogólnie rzecz biorąc, taka strategia powinna szybciej doprowadzić do powstania nowych terapii, ponieważ duża część prac regulacyjnych została już wykonana (np. I faza badań klinicznych wykazała bezpieczeństwo leku).

Firma ma trwający współpraca z AstraZenecą opracowanie leków na zwłóknienie i przewlekłą chorobę nerek (wstępna umowa z 2019 r.), rozszerzona o niewydolność serca i toczeń rumieniowaty układowy (SLE) w 2022 r.

Również nawiązał współpracę z firmą Merck KGaA wykorzystać swoją wiedzę specjalistyczną w dziedzinie onkologii i neurozapalenia oraz wesprzeć plany firmy w zakresie odkrywania leków oparte na sztucznej inteligencji, koncentrując się na znajdowaniu opłacalnych kandydatów na małe cząsteczki.

Wcześniej udało mu się osiągnąć nowatorskie rozszerzenie wskazań, co doprowadziło do zatwierdzenia przez FDA wspólnie z firmą Eli Lilly baricytynibu jako potencjalnego leku na Covid-19.

8. AbCeller

AbCellera specjalizuje się w opracowywaniu nowych kategorii medycyny opartej na przeciwciałach.

Warto zauważyć, że nad tym pracuje Platforma GPCR i kanału jonowego, cel terapeutyczny, dla którego wcześniej nie można było opracować przeciwciał. Ich inna platforma to Angażujące komórki T, co zwiększa skuteczność i zmniejsza toksyczność terapii przeciwnowotworowych opartych na przeciwciałach.

Źródło: AbCellera

W ciągu 10 lat firma opracowała ponad 100 programów terapeutycznych z szeroką gamą partnerów, z czego 50% to onkologia. 13 cząsteczek przeszło już do etapu badań klinicznych, z czego 2 zostały już dopuszczone do leczenia.

Źródło: AbCellera

Kluczowym elementem procesu AbCellera jest dostęp do szerokiej gamy potencjalnych przeciwciał. A następnie wybór odpowiednich dzięki wysokoprzepustowemu badaniu pojedynczych komórek z wykorzystaniem wizji maszynowej.

9. Lecznictwo

Bioxcell koncentruje się na koncepcji, którą nazywają „ponowną innowacją leków”. Ponowna innowacja leków wykorzystuje sztuczną inteligencję do analizowania leków, które zostały już uznane za bezpieczne, ale zostały porzucone przez ich twórcę z różnych powodów.

Bada również zatwierdzone produkty pod kątem nowych zastosowań.

Źródło: BioXCell

Wygenerowanie koncepcji przy użyciu dużych zbiorów danych i sztucznej inteligencji zajmuje tylko 6 miesięcy (zamiast kilku lat w przypadku nowych cząsteczek), po czym następuje 12 miesięcy walidacji hipotezy wykorzystującej wizję komputerową, głębokie uczenie się, macierz decyzyjną i walidację in silico.

W ostatnim czasie reinnowacja odniosła znaczący sukces, zwłaszcza w połączeniu ze zmianą składu leku mającą na celu usunięcie skutków ubocznych lub poprawę niskiej skuteczności, co w pierwszej kolejności doprowadziło do porzucenia kandydatów na leki.

Model ten już zaowocował, za zgodą IGALMI  (w leczeniu pobudzenia związanego ze schizofrenią lub chorobą afektywną dwubiegunową) w czasie krótszym niż 4 lata od rozpoczęcia projektu do zatwierdzenia.

W przypadku IGALMI dotychczasową słabą biodostępność rozwiązano poprzez zmianę sposobu podawania leku i połączenie go ze stabilizatorem metabolicznym.

Źródło: BioXCell

Firma ma już dwa zaawansowane programy w 3. fazie badań klinicznych, a także 5 innych programów w przygotowaniu.

Pierwszy program dotyczył pobudzenia związanego z otępieniem typu Alzheimera (AAD) i obejmował nowy środek – nową formulację latrepirydyny, leku przeciwhistaminowego (alergie).

Drugie rozwiązanie stanowi rozszerzenie zastosowania IGALMI w leczeniu pobudzenia związanego z chorobą afektywną dwubiegunową lub schizofrenią w warunkach domowych.

Źródło: BioXCell

Sukces firmy Bioxcell z IGALMI pokazuje potencjał dużych zbiorów danych, które można rozszerzyć poza odkrywanie nowych leków i wykorzystać do udoskonalenia istniejącego arsenału leków, albo poprzez reformułację, albo poprzez znajdowanie nowych zastosowań znanych, bezpiecznych leków.

10. Farmaceutyki rekurencyjne

Recursion Pharmaceuticals wykorzystuje sztuczną inteligencję w odkrywaniu leków,

Podejście firmy ma na celu znaczące skrócenie czasu i obniżenie kosztów wprowadzania nowych leków na rynek.

Od samego początku firma skupiała się na tworzeniu solidnych zbiorów danych, chcąc rozwiązać kilka problemów związanych z danymi biologicznymi:

• Dane analogowe, od faksów do plików PDF lub zeskanowanych wydruków.
• Wyizolowane dane, z niewielką ilością adnotacji lub bez nich.
• Badania trudne do powtórzenia.

Aby rozwiązać te problemy, firma Recursion stworzyła jedno z największych na świecie zautomatyzowanych laboratoriów laboratoryjnych i zdigitalizowała miliony własnych eksperymentów (2.2 miliona eksperymentów tygodniowo).

Posiadają również jeden z najszybszych superkomputerów na świecie, który służy do trenowania modeli LLM i AI w celu odkrywania leków. Modele trenowano na bibliotece ponad 2 miliardów obrazów i wnioskowano 6 bilionów zależności między wszystkimi możliwymi kombinacjami genów i związków chemicznych.

Źródło: Rekurencja

Rekurencja ustanowiony partnerstwo z liderem AI, firmą Nvidia i może udostępnić niektóre ze swoich modeli sztucznej inteligencji partnerom komercyjnym za pośrednictwem nowej platformy BioNeMo firmy NVIDIA. Zapewni to również firmie Recursion priorytetowy dostęp do najnowszych procesorów graficznych NVIDIA za pośrednictwem chmury NVIDIA DGX™.

Prace badawczo-rozwojowe firmy Recursion koncentrują się głównie na chorobach rzadkich i onkologii. Obecnie 3 leki będące kandydatami znajdują się w drugiej fazie badań klinicznych.

Źródło: Rekurencja

W przypadku bardziej złożonych sektorów, takich jak neurobiologia czy onkologia nielekowa, firma woli nawiązywać współpracę z firmami o ugruntowanej pozycji w tych sektorach.

Na przykład Roche w neurobiologii i Bayer w nieuleczalnych celach onkologicznych.

Wreszcie, firma nawiązała stosunki w zakresie licencjonowania swojej technologii i danych, zwłaszcza gdy można negocjować wymianę danych w celu zwiększenia ilości informacji, z których obie firmy będą mogły korzystać w przyszłości.