Investire in genomica e CRISPR: tutto quello che devi sapere

C'è un nuovo settore in ascesa, che promette di essere rivoluzionario quanto l'intelligenza artificiale e la blockchain: la genomica. Grazie ai vantaggi di CRISPR, al sequenziamento del genoma umano a prezzi accessibili e ai progressi nella scienza dei dati, alcune aziende si stanno preparando a sfruttare questo nuovo avvento dell'assistenza sanitaria. Esploreremo cos'è la genomica, quali aziende si stanno preparando per questo futuro e perché è importante.

Cos'è la genomica?

Genomica è lo studio dei geni di una persona (il genoma); il campo esamina le interazioni di quei geni tra loro e con l'ambiente in cui vive la persona. Il genoma è l'insieme completo del DNA di un organismo che programma l'individuo con diverse caratteristiche fisiche. Praticamente ogni singola cellula del corpo contiene una copia completa delle circa 3 miliardi di coppie di basi del DNA, o lettere, che compongono il genoma umano. Con il potere di scienza dei dati ora è possibile studiare come interagiscono i geni e, in alcuni casi, modificarli per modificare una singola lettera, o base, del DNA in un gene.

Sequenziamento dei genomi umani

Esistono molteplici tecnologie esponenziali che si sono unite per consentire il sequenziamento semplice ed economico del genoma umano completo. Costo il sequenziamento del primo genoma umano 2.7 Billion e ci sono voluti 13 anni. Grazie alla Legge di Moore e ad altre tecnologie esponenziali, il costo è stato ora ridotto a 1000 dollari e si prevede che scenderà ulteriormente a 100 dollari.

Ciò significa che stiamo entrando in un’era in cui chiunque può farsi sequenziare l’intero genoma umano, alla ricerca di errori o predisposizioni a determinate malattie o problemi di salute.

Molte aziende chiedono a gran voce un mercato in cui inizialmente i consumatori richiederanno il sequenziamento del proprio genoma e, alla fine, lo richiederanno i professionisti medici. Questo sta guidando la forza dietro molte delle aziende genomiche sul mercato, la seconda forza trainante è il potere di trasformazione della tecnologia CRISPR.

Che cos'è CRISPR?

Per familiarizzare con CRISPR, bisogna prima capire che ci sono molteplici casi d'uso per la terminologia. In biologia, CRISPR si riferisce a sequenze di DNA che si trovano naturalmente nei genomi di batteri e altri microrganismi. I CRISPR sono le sequenze di un componente cruciale del sistema immunitario che protegge i batteri dai virus. Il sistema immunitario CRISPR si difende dall'attacco virale distruggendo il genoma del virus invasore. È qui che entra in scena la tecnologia CRISPR.

Per uso popolare e nel modo in cui lo spiegheremo, “CRISPR” è l’abbreviazione di “CRISPR-Cas9.” CRISPR in combinazione con una proteina chiamata Cas9 (o “associata a CRISPR”) è un enzima che agisce come un paio di forbici molecolari, in grado di tagliare filamenti di DNA. Mentre l’idea dell’editing genetico è circolata dagli 1950, CRISPR ha consentito un livello economicamente vantaggioso di editing genetico con una precisione mai ottenuta prima.

Aziende coinvolte nella genomica

Attualmente ci sono dozzine di aziende che stanno sfruttando la genomica, esamineremo cinque delle principali società quotate in borsa.

CRISPR Therapeutics AG

Ciò che distingue Terapie CRSPR A parte c’è il team stellare dei fondatori, tra cui la Dott.ssa Emmanuelle Charpentier, la cui ricerca fondamentale ha svelato i meccanismi chiave della tecnologia CRISPR-Cas9, ponendo le basi per l’uso di CRISPR-Cas9 come strumento di editing genetico versatile e preciso. Numerosi premi hanno riconosciuto il suo lavoro, incluso il Breakthrough Prize in Life Science.

CRISPR Therapeutics sta sviluppando una piattaforma di editing genetico CRISPR/Cas9 efficiente e versatile per terapie per il trattamento di emoglobinopatie, cancro, diabete e altre malattie.

La prima terapia che stanno portando avanti è mirando alle malattie del sangue β-talassemia e anemia falciforme, questo è ora entrato nella sperimentazione clinica, così come il primo programma CAR-T allogenico mirato alle neoplasie delle cellule B. Sebbene l’anemia falciforme sia una malattia con un mercato discutibilmente piccolo, una volta che la tecnologia sarà matura si potrà avanzare per prendere di mira altri vettori di malattie.

Pacific Biosciences della California, Inc

Pacific Biosciences della California, Incè un'azienda biotecnologica fondata nel 2004 che sviluppa e produce sistemi per il sequenziamento genico e alcune innovative osservazioni biologiche in tempo reale. Hanno sviluppato una singola molecola, Tecnologia di sequenziamento in tempo reale (SMRT). che offre un'elevata precisione di consenso con lunghezze di lettura senza precedenti. Questo è un nuovo modo di studiare la sintesi e la regolazione del DNA, dell'RNA e delle proteine ​​sfruttando i progressi nella biochimica, nell'ottica, nella nanofabbricazione e altro ancora.

Alcune delle attuali applicazioni su cui stanno lavorando includono il rilevamento di cambiamenti epigenetici durante il sequenziamento per aprire la porta a una più semplice esplorazione della modifica del DNA per collegare il genotipo al fenotipo. Ciò consentirà di comprendere gli effetti dell’epigenetica su un’ampia gamma di processi biologici, tra cui l’espressione genetica, le interazioni ospite-patogeno, la risposta ambientale, il danno al DNA e la riparazione del DNA. Inoltre, scoprirà il ruolo dell'epigenetica nell'ereditarietà dei tratti da una generazione a quella successiva.

Twist Biosciences Corp

Twist Biosciences Corp produce DNA sintetico per clienti nel settore biotecnologico. Hanno progettato un Piattaforma di sintesi del DNA per affrontare le limitazioni di produttività, scalabilità e costi inerenti ai metodi di sintesi del DNA legacy. Ciò consente loro di ottenere una produzione di precisione del DNA su larga scala.

La piattaforma in silicio ad alta produttività consente a Twist Biosciences di miniaturizzare la chimica necessaria per la sintesi del DNA. Questa miniaturizzazione consente all'azienda di ridurre i volumi di reazione di un fattore di 1,000,000 aumentando al contempo la produttività di un fattore di 1,000, consentendo la sintesi di 9,600 geni su un singolo chip di silicio su vasta scala.

Questo è essenzialmente un modo semplice per altre aziende di ordinare il DNA secondo necessità.

Illumina, Inc

Illumina, Inc sviluppa, produce e commercializza sistemi integrati per l'analisi della variazione genetica e della funzione biologica. L'azienda fornisce una linea di prodotti e servizi destinati ai mercati del sequenziamento, della genotipizzazione, dell'espressione genica e della proteomica.

La tecnologia è attualmente utilizzata assistere con COVID-19, consentono alle aziende che lavorano XNUMX ore su XNUMX di monitorare la trasmissione, condurre sorveglianza, sviluppare terapie e vaccini per qualsiasi tipo di infezione virale.

Alcune delle loro attuali offerte includono l’accesso a servizi di sequenziamento di prossima generazione (NGS) rapidi e di alta qualità, come i servizi di sequenziamento dell’RNA e dell’intero genoma.

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Il primo passo del tuo viaggio dovrebbe essere quello di scegliere un agente di borsa. Un broker che consigliamo è Primo grado.

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Sintesi

Sebbene abbiamo elencato alcune delle principali aziende che stanno traendo vantaggio dal sequenziamento del genoma umano e dall’editing genetico a basso costo, ci sono molte altre aziende che sono promettenti. Il settore sanitario è maturo per la rivoluzione; gli investitori che diventano strategicamente azionisti di alcuni di questi leader di mercato saranno nella posizione migliore per l’avvento di un nuovo settore. Gli investitori dovrebbero assicurarsi di acquisire familiarità con la genomica, con particolare attenzione al CRISPR.